Studie av chimär fibrilreaktiv monoklonal antikropp 11-1F4 hos patienter med AL-amyloidos

Syftet med denna studie är att undersöka toleransen, säkerheten, farmakinetiken och möjliga kliniska fördelar med god tillverkningssed (GMP)-grade amyloid fibril-reactive chimär (Ch) IgG1 mAb 11-1F4 hos patienter med amyloid lätt kedja ( AL) amyloidos.

Fas 1a-delen kommer att involvera minst 3 patienter och maximalt 18 patienter. Den första patienten kommer att få startdosen av antikroppen och, om den tolereras, kommer följande patienter att erhålla (om de tolereras) progressivt högre doser av antikroppen. Patienter i del 1a av prövningen kommer att få endast en infusion av läkemedlet. Patienter som behandlas i fas 1a-delen får lägre dos, vilket kanske inte är effektivt.

När den maximalt tolererade dosen har fastställts under fas 1a-delen, kommer utredarna att samla patienterna till fas 1b-delen av studien. Patienterna kommer att få 4 infusioner en gång i veckan under 4 veckor. Patienter som behandlades i del 1a av prövningen och inte visade någon toxicitet kan också behandlas i del 1b av prövningen. Den första patienten kommer att få startdosen av antikroppen och, om den tolereras, kommer följande patienter att erhålla (om de tolereras) progressivt högre doser av antikroppen. När utredarna når den maximalt tolererade dosen utan toxicitet kommer utredarna e att rekrytera ytterligare 4 patienter för att få samma dos. Om det inte finns några toxiciteter kommer ytterligare 4 patienter att behandlas vid nästa dosnivå, och så vidare. Patienter som behandlas i fas 1b kan få lägre doser som kanske inte är effektiva. Målet med fas 1b är att fastställa toleransen och möjliga fördelaktiga effekter av 11-1F4. Om den lyckas, skulle behandling med denna antikropp representera ett nytt tillvägagångssätt i vården av individer med AL-amyloidos.