Studio dell'anticorpo monoclonale chimerico fibrilla-reattivo 11-1F4 in pazienti con amiloidosi AL

Lo scopo di questo studio è esaminare la tolleranza, la sicurezza, la farmacocinetica e il possibile beneficio clinico del chimerico reattivo alla fibrilla amiloide di grado (Ch) IgG1 mAb 11-1F4 di buona pratica di fabbricazione (GMP) in pazienti con catena leggera amiloide ( AL) amiloidosi.

La parte di fase 1a coinvolgerà almeno 3 pazienti e un massimo di 18 pazienti. Il primo paziente riceverà la dose iniziale dell'anticorpo e, se tollerato, i pazienti successivi riceveranno ciascuno (se tollerato) dosi progressivamente più elevate dell'anticorpo. I pazienti nella parte 1a della sperimentazione riceveranno una sola infusione del farmaco. I pazienti trattati nella parte di fase 1a ricevono un dosaggio inferiore che potrebbe non essere efficace.

Una volta stabilito il dosaggio massimo tollerato durante la parte di fase 1a, i ricercatori aumenteranno i pazienti alla parte di fase 1b dello studio. I pazienti riceveranno 4 infusioni, una volta alla settimana per 4 settimane. I pazienti che sono stati trattati nella parte 1a dello studio e non hanno mostrato tossicità possono essere trattati anche nella parte 1b dello studio. Il primo paziente riceverà la dose iniziale dell'anticorpo e, se tollerato, i pazienti successivi riceveranno ciascuno (se tollerato) dosi progressivamente più elevate dell'anticorpo. Quando gli investigatori raggiungono la dose massima tollerata senza tossicità, gli investigatori e arruoleranno altri 4 pazienti per ricevere la stessa dose. Se non ci sono tossicità, altri 4 pazienti saranno trattati al livello di dose successivo, e così via. I pazienti trattati nella fase 1b possono ricevere dosaggi inferiori che potrebbero non essere efficaci. L'obiettivo della Fase 1b è stabilire la tolleranza ei possibili effetti benefici dell'11-1F4. In caso di successo, il trattamento con questo anticorpo rappresenterebbe un nuovo approccio nella cura delle persone con amiloidosi AL.