Studie av kimært fibril-reaktivt monoklonalt antistoff 11-1F4 hos pasienter med AL-amyloidose

Formålet med denne studien er å undersøke toleransen, sikkerheten, farmakinetikken og mulige kliniske fordeler av god produksjonspraksis (GMP)-grade amyloid fibril-reaktiv kimær (Ch) IgG1 mAb 11-1F4 hos pasienter med amyloid lettkjede ( AL) amyloidose.

Fase 1a-delen vil involvere minst 3 pasienter og maksimalt 18 pasienter. Den første pasienten vil motta startdosen av antistoffet og, hvis tolerert, vil de følgende pasientene hver motta (hvis tolerert) gradvis høyere doser av antistoffet. Pasienter i del 1a av forsøket vil kun få én infusjon av stoffet. Pasienter behandlet i fase 1a-delen får lavere dose som kanskje ikke er effektiv.

Når den maksimalt tolererte dosen er etablert i løpet av fase 1a-delen, vil etterforskerne trekke pasienter til fase 1b-delen av studien. Pasientene vil motta 4 infusjoner, en gang hver uke i 4 uker. Pasienter som ble behandlet i del 1a av studien og ikke viste noen toksisitet kan også behandles i del 1b av studien. Den første pasienten vil motta startdosen av antistoffet og, hvis tolerert, vil de følgende pasientene hver motta (hvis tolerert) gradvis høyere doser av antistoffet. Når etterforskerne når maksimal tolerert dose uten toksisitet, vil etterforskerne e rekruttere ytterligere 4 pasienter for å få samme dose. Hvis det ikke er toksisitet, vil ytterligere 4 pasienter bli behandlet ved neste dosenivå, og så videre. Pasienter behandlet i fase 1b kan få lavere doser som kanskje ikke er effektive. Målet med fase 1b er å etablere toleransen og mulige gunstige effekter av 11-1F4. Hvis det lykkes, vil behandling med dette antistoffet representere en ny tilnærming i omsorgen for individer med AL-amyloidose.