继发性进行性多发性硬化症 (SPMS) 中的多潘立酮
2020年2月20日 更新者：Dr. Marcus Werner Koch、University of Calgary
开放标签、单中心、单臂无效试验评估口服多潘立酮 10mg QID 减少继发性进行性多发性硬化症 (SPMS) 患者的残疾进展
该临床试验的目的是确定每天服用 40 毫克剂量的多潘立酮是否可以防止继发性进展性多发性硬化症患者的行走能力恶化。
本研究的参与者人数为 62 人。
最多将包括 75 名继发进展型 MS 患者。
每位患者从入选后将被随访 12 个月。
多潘立酮是一种药物，已被证明可以增加激素催乳素的水平。
对催乳素最了解的功能是刺激产后妇女产奶。
然而，在接受标准剂量多潘立酮（剂量高达每天 80 毫克）治疗的患者中观察到的催乳素水平升高通常不会导致临床症状。
催乳素已被证明可以改善小鼠的髓鞘修复。
因此，多潘立酮还可以改善 MS 患者的髓鞘修复。
多潘立酮目前在加拿大被批准用于治疗排便缓慢和恶心，例如帕金森病或糖尿病患者，排便缓慢会导致便秘。
多潘立酮可作为片剂使用，通常每天服用四次。
每天可使用高达 80 毫克的剂量，但我们估计每天只需 40 毫克的剂量即可刺激髓磷脂修复。
多潘立酮通常耐受性良好。
研究概览
详细说明
主要目标
证明多潘立酮在减少继发性进展性多发性硬化症 (SPMS) 中按计时 25 英尺步行 (T25FW) 测量的残疾进展的非无效性。
次要目标
- 评估研究期间多潘立酮在研究人群中的安全性。
- 评估多潘立酮对用 9HPT 测量的手部灵活性的影响
- 评估多潘立酮对认知的影响，用 SDMT 测量
- 使用 MSQOL-54 评估多潘立酮对健康相关生活质量的影响
- 用 MFIS 测量评估多潘立酮对疲劳的影响
- 建立 Simon-2 阶段模型作为 MS 研究的研究模型。 将这种方法应用于进行性 MS 的研究将对进行性 MS 的临床和转化研究的设计和实施产生重要影响，特别是对进行性 MS 的 II 期试验
研究类型
介入性
注册 (实际的)
64
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、加拿大、T2N 2T9
- Calgary MS Clinic at Foothills Medical Centre
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 获得书面知情同意书
- 患有多发性硬化症和继发性进展性疾病
- 筛选扩展残疾状况量表 (EDSS) 分数在 4.0 和 6.5 之间（含）
- 筛选定时 25 英尺步行（两次试验的平均值）lo 9 秒或更长时间
排除标准：
- 长 QT 间期，定义为基线心电图上男性的校正 QT 间期超过 470 毫秒，女性超过 450 毫秒
- 患有已知长 QT 综合征的患者
- 已知有室性心律失常的患者
- 已知电解质紊乱的患者
- 正在接受增加 QTc 间期药物治疗的患者
- 接受抑制 CYP3A4 药物治疗的患者，特别是：酮康唑、氟康唑、红霉素、克拉霉素、利托那韦
- 有乳腺癌或原位癌病史的患者
- 已知肾功能不全的患者
- 已知对多潘立酮过敏或其他不耐受的患者
- 目前使用氨吡啶或 4-氨基吡啶的患者
- 计划在研究期间开始使用氨吡啶或 4-氨基吡啶的患者
- 计划在研究期间开始使用巴氯芬或替扎尼定的患者
- 计划在研究期间增加或减少巴氯芬或替扎尼定剂量的患者
- 计划在研究期间接受腿部肌肉肉毒杆菌毒素治疗的患者
- 有明显肝功能损害的患者
- 泌乳素瘤患者
- 胃肠道刺激可能有危险的患者
- 使用 MAO 抑制剂的患者
- 有乳腺癌病史的患者
- 孕妇或哺乳期妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：多潘立酮
治疗：每日四次口服多潘立酮目标剂量：每天 40 毫克持续时间：1 年
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多潘立酮无效的 Simon-2 阶段设计
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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计时 25 英尺步行 (T25W)
大体时间：长达 12 个月
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定量步行性能测试
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长达 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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9 孔钉测试
大体时间：在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时给药
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上肢的简短、标准化、定量测试
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在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时给药
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符号数字模态测试
大体时间：在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时给药
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测量认知处理速度和工作记忆
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在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时给药
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功能系统和扩展残疾状况量表 (EDSS)
大体时间：在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时给药
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EDSS 是用于描述 MS 残疾的神经损伤的标准量度。
神经评估包括七个功能系统。
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在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时给药
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改良疲劳影响量表 (MFIS)
大体时间：在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时给药
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结构化的自我报告问卷，包含 21 个关于疲劳如何影响患者生活的项目
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在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时给药
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多发性硬化症生活质量量表 54 题版
大体时间：在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时给药
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54 项多维健康相关生活质量测量，结合了通用和 MS 特定项目
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在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时给药
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Marcus W Koch, MD, PhD、University of Calgary
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Rudick R, Antel J, Confavreux C, Cutter G, Ellison G, Fischer J, Lublin F, Miller A, Petkau J, Rao S, Reingold S, Syndulko K, Thompson A, Wallenberg J, Weinshenker B, Willoughby E. Recommendations from the National Multiple Sclerosis Society Clinical Outcomes Assessment Task Force. Ann Neurol. 1997 Sep;42(3):379-82. doi: 10.1002/ana.410420318.
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- Rovaris M, Confavreux C, Furlan R, Kappos L, Comi G, Filippi M. Secondary progressive multiple sclerosis: current knowledge and future challenges. Lancet Neurol. 2006 Apr;5(4):343-54. doi: 10.1016/S1474-4422(06)70410-0.
- Patrikios P, Stadelmann C, Kutzelnigg A, Rauschka H, Schmidbauer M, Laursen H, Sorensen PS, Bruck W, Lucchinetti C, Lassmann H. Remyelination is extensive in a subset of multiple sclerosis patients. Brain. 2006 Dec;129(Pt 12):3165-72. doi: 10.1093/brain/awl217. Epub 2006 Aug 18. Erratum In: Brain. 2007 Mar;130(Pt 3):879.
- Franklin RJ, ffrench-Constant C, Edgar JM, Smith KJ. Neuroprotection and repair in multiple sclerosis. Nat Rev Neurol. 2012 Nov 5;8(11):624-34. doi: 10.1038/nrneurol.2012.200. Epub 2012 Oct 2.
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- Koch MW, Sage K, Kaur S, Kim J, Cerchiaro G, Yong VW, Cutter GR, Metz LM. Repurposing Domperidone in Secondary Progressive Multiple Sclerosis: A Simon 2-Stage Phase 2 Futility Trial. Neurology. 2021 May 4;96(18):e2313-e2322. doi: 10.1212/WNL.0000000000011863. Epub 2021 Mar 23.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年2月1日
初级完成 (实际的)
2020年1月3日
研究完成 (实际的)
2020年1月3日
研究注册日期
首次提交
2014年12月2日
首先提交符合 QC 标准的
2014年12月3日
首次发布 (估计)
2014年12月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年2月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年2月20日
最后验证
2020年2月1日
更多信息
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