多发性硬化症中碘塞罗宁的开放标签研究

多发性硬化症 (MS) 是一种慢性、免疫介导的中枢神经系统 (CNS) 疾病，其特征是炎症、脱髓鞘和神经变性。 它仍然是年轻人神经功能障碍最常见的非创伤性原因，并且在大多数患者中表现为复发-缓解性疾病。 由炎症性脱髓鞘引起的复发可导致大量神经功能障碍和健康相关生活质量下降，并且频繁的早期复发与长期残疾风险增加有关。 在大约一半的 MS 患者中，早期复发的临床恢复是不完全的。 复发恢复的潜在机制尚不完全清楚。

急性剥脱的轴突的髓鞘再生是可能发生复发恢复的一种机制。 髓鞘再生被怀疑是通过新分化的少突胶质细胞发生的，这些少突胶质细胞来源于中枢神经系统中的少突胶质细胞前体细胞 (OPC)。 然而，尽管存在这种先天修复机制，但许多患者会继续发展为进行性功能障碍。 这可能是由于髓鞘再生失败或进行性轴索损伤所致。 慢性脱髓鞘病变被 OPC 和前髓鞘化少突胶质细胞包围，这表明确实发生了髓鞘再生失败，部分原因可能是少突胶质细胞分化不完全。 此外，最近的研究强调了线粒体功能障碍在介导 MS 疾病进展中的重要性，这可能与氧化应激或能量需求增加有关。 线粒体功能障碍可能会导致轴突变性，从而导致神经变性和进行性神经功能衰退（进行性 MS）。 虽然存在许多免疫调节疗法，但目前迫切需要具有神经修复和神经保护特性的新型疗法。

甲状腺激素可能通过促进少突胶质细胞的成熟，在成人中枢神经系统的髓鞘再生和修复中发挥直接作用。 此外，甲状腺激素已被证明可以减少氧化应激，因此也可能具有预防线粒体功能障碍的能力。 由于三碘甲腺原氨酸 (T3) 被认为介导最重要的甲状腺激素作用，因此碘甲腺原氨酸（T3 的合成形式）有可能诱导修复机制并限制 MS 的继发性神经变性。 在小鼠中，T3 给药已显示有助于促进从铜宗诱导的脱髓鞘中恢复。 在这项研究中，研究人员建议对 MS 患者进行 1 期研究，以确定碘塞罗宁的耐受剂量，评估这种药物的安全性，确定它是否影响功能，并评估它是否与神经营养和/或脑脊液 (CSF) 中的炎症生物标志物。