一项评估 VX-152 联合治疗成人囊性纤维化安全性的研究

纳入标准：

• 愿意并能够遵守预定的访问、治疗盘、研究限制、实验室测试、避孕指南和其他研究程序。
• 体重≥35公斤。
• 筛选期间获得的测试结果的汗液氯化物值 ≥ 60 mmol/L。

• 受试者必须具有符合条件的 CFTR 基因型：

  • 群组 1A、1B、1C：F508del 杂合子和已知或预测不会对 TEZ 和/或 IVA 做出反应的最小功能突变。
  • 队列 2A、2B：F508del 纯合子。
• 受试者的 FEV1 必须 ≥ 40% 且 ≤ 90% 为筛选访问时年龄、性别和身高的预计正常值。
• 研究者判断为稳定的 CF 疾病。
• 愿意在计划的治疗结束或安全随访（如果适用）期间保持稳定的 CF 药物治疗方案。

排除标准：

• 研究者认为可能混淆研究结果或给受试者服用研究药物带来额外风险的任何合并症的病史。
• 肝硬化伴门脉高压病史。
• 尖端扭转型室性心动过速的危险因素。
• 溶血史。
• 筛选时评估的葡萄糖 6-磷酸脱氢酶 (G6PD) 缺乏症。
• 筛选时具有临床意义的异常实验室值。
• 研究药物首次给药前 28 天内出现急性上呼吸道或下呼吸道感染、肺部恶化或肺部疾病治疗发生变化。
• 与肺部状态更快下降相关的生物体肺部感染。
• 在研究药物首次给药前 14 天内患有与 CF 无关的急性疾病。
• 标准数字心电图显示筛选时 QTc >450 毫秒。
• 实体器官或血液移植史。
• 根据筛选期间的眼科检查，眼科医生或验光师确定具有临床意义的白内障或晶状体混浊的病史或证据。
• 过去一年有酒精或药物滥用史，包括但不限于大麻、可卡因和阿片类药物，经调查人员认定。
• 除某些例外情况外，正在进行或之前参与药物研究。
• 在筛选前 14 天内使用市售的 CFTR 调制器（仅适用于队列 1A、1B 和 1C）。
• 怀孕或哺乳期女性：有生育能力的女性在筛选和第 1 天的妊娠试验必须呈阴性。