Исследование по оценке безопасности комбинированной терапии VX-152 у взрослых с кистозным фиброзом

Критерии включения:

• Желание и способность соблюдать запланированные визиты, план лечения, ограничения исследования, лабораторные тесты, рекомендации по контрацепции и другие процедуры исследования.
• Масса тела ≥35 кг.
• Уровень хлоридов в поте ≥ 60 ммоль/л по результатам анализов, полученных во время скрининга.

• Субъекты должны иметь подходящий генотип CFTR:

  • Когорты 1A, 1B, 1C: гетерозиготные по F508del и минимальной функциональной мутации, которая, как известно или прогнозируется, не отвечает на TEZ и/или IVA.
  • Когорты 2A, 2B: гомозиготные по F508del.
• Субъекты должны иметь ОФВ1 ≥40% и ≤90% от прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста на скрининговом визите.
• Стабильный муковисцидоз по оценке исследователя.
• Желание продолжать стабильный режим лечения МВ до запланированного окончания лечения или, если применимо, до визита для последующего наблюдения в целях безопасности.

Критерий исключения:

• История любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
• История цирроза печени с портальной гипертензией.
• Факторы риска Torsade de Pointes.
• История гемолиза.
• Дефицит глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы (G6PD), оцененный при скрининге.
• Клинически значимые отклонения лабораторных показателей при скрининге.
• Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, легочное обострение или изменение терапии легочного заболевания в течение 28 дней до первой дозы исследуемого препарата.
• Инфицирование легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса.
• Острое заболевание, не связанное с МВ, в течение 14 дней до первой дозы исследуемого препарата.
• Стандартная цифровая ЭКГ, демонстрирующая QTc> 450 мс при скрининге.
• История солидных органов или гематологической трансплантации.
• История или признаки катаракты или помутнения хрусталика, признанные клинически значимыми офтальмологом или оптометристом на основании офтальмологического обследования в период скрининга.
• История злоупотребления алкоголем или наркотиками в прошлом году, включая, помимо прочего, каннабис, кокаин и опиаты, по мнению следователя.
• Текущее или предшествующее участие в экспериментальном исследовании лекарственных средств, за некоторыми исключениями.
• Использование имеющегося в продаже модулятора CFTR в течение 14 дней до скрининга (применимо только к когортам 1A, 1B и 1C).
• Беременные или кормящие женщины: женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и в 1-й день.