Um estudo avaliando a segurança da terapia combinada VX-152 em adultos com fibrose cística

Critério de inclusão:

• Disposto e capaz de cumprir as consultas agendadas, plano de tratamento, restrições do estudo, exames laboratoriais, diretrizes contraceptivas e outros procedimentos do estudo.
• Peso corporal ≥35 kg.
• Valor de cloreto de suor ≥ 60 mmol/L a partir dos resultados dos testes obtidos durante a triagem.

• Os indivíduos devem ter um genótipo CFTR elegível:

  • Coortes 1A, 1B, 1C: Heterozigoto para F508del e uma mutação de função mínima conhecida ou prevista para não responder a TEZ e/ou IVA.
  • Coortes 2A, 2B: Homozigoto para F508del.
• Os indivíduos devem ter um FEV1 ≥40% e ≤90% do normal previsto para idade, sexo e altura na visita de triagem.
• Doença de FC estável conforme julgado pelo investigador.
• Disposto a permanecer em um regime estável de medicação para FC até o final planejado do tratamento ou, se aplicável, a visita de acompanhamento de segurança.

Critério de exclusão:

• Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito.
• História de cirrose com hipertensão portal.
• Fatores de risco para Torsade de Pointes.
• História de hemólise.
• Deficiência de glicose-6-fosfato desidrogenase (G6PD) avaliada na triagem.
• Valores laboratoriais anormais clinicamente significativos na triagem.
• Uma infecção respiratória superior ou inferior aguda, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia para doença pulmonar dentro de 28 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
• Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido do estado pulmonar.
• Uma doença aguda não relacionada à FC dentro de 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
• Um ECG digital padrão demonstrando QTc >450 ms na triagem.
• História de órgão sólido ou transplante hematológico.
• História ou evidência de catarata ou opacidade do cristalino determinada como clinicamente significativa pelo oftalmologista ou optometrista, com base no exame oftalmológico durante o período de triagem.
• Histórico de abuso de álcool ou drogas no último ano, incluindo, entre outros, maconha, cocaína e opiáceos, conforme considerado pelo investigador.
• Participação contínua ou anterior em um estudo de medicamento experimental, com certas exceções.
• Uso de modulador CFTR disponível comercialmente dentro de 14 dias antes da triagem (aplica-se apenas às Coortes 1A, 1B e 1C).
• Mulheres grávidas ou lactantes: As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e no primeiro dia.