A VX-152 kombinált terápia biztonságosságát értékelő tanulmány cisztás fibrózisban szenvedő felnőtteknél

Bevételi kritériumok:

• Hajlandó és képes betartani a tervezett látogatásokat, a kezelési előírást, a vizsgálati korlátozásokat, a laboratóriumi vizsgálatokat, a fogamzásgátlási irányelveket és más vizsgálati eljárásokat.
• Testtömeg ≥35 kg.
• Az izzadság-klorid érték ≥ 60 mmol/L a szűrés során kapott vizsgálati eredmények alapján.

• Az alanyoknak megfelelő CFTR genotípussal kell rendelkezniük:

  • 1A, 1B, 1C kohorsz: Heterozigóta az F508del-re, és egy minimális funkciómutáció, amelyről ismert vagy előreláthatólag nem reagál a TEZ-re és/vagy az IVA-ra.
  • 2A, 2B kohorsz: homozigóta az F508del esetében.
• Az alanyok FEV1-értékének ≥40%-nak és ≤90%-nak kell lennie az életkorra, nemre és magasságra vonatkozóan a várható normál értéknek a szűrővizsgálaton.
• Stabil CF-betegség a vizsgáló megítélése szerint.
• Hajlandó maradni a stabil CF-kezelés alatt a kezelés tervezett befejezéséig vagy adott esetben a biztonsági utóvizsgálatig.

Kizárási kritériumok:

• Bármely olyan társbetegség előzménye, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet a vizsgálati gyógyszer alanynak történő beadásakor.
• A cirrhosis anamnézisében portális hipertóniával.
• A Torsade de Pointes kockázati tényezői.
• A hemolízis története.
• Glükóz-6-foszfát-dehidrogenáz (G6PD) hiány a szűrés során.
• Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi értékek a szűréskor.
• Akut felső vagy alsó légúti fertőzés, tüdő exacerbáció vagy a tüdőbetegség kezelésében bekövetkezett változások a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt 28 napon belül.
• A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés.
• CF-hez nem kapcsolódó akut betegség a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt 14 napon belül.
• Szabványos digitális EKG, amely a szűréskor >450 msec QTc-t mutat.
• Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében.
• A szürkehályog vagy a lencse homályosságának anamnézisében vagy bizonyítékában a szemész vagy optometrista klinikailag szignifikánsnak ítélte a Szűrési időszak során végzett szemészeti vizsgálat alapján.
• Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története az elmúlt évben, ideértve, de nem kizárólagosan, a kannabiszt, a kokaint és az opiátokat, a nyomozó megítélése szerint.
• Jelenlegi vagy korábbi részvétel egy vizsgált gyógyszervizsgálatban, bizonyos kivételekkel.
• A kereskedelemben kapható CFTR modulátor használata a szűrés előtt 14 napon belül (csak az 1A, 1B és 1C kohorszokra vonatkozik).
• Terhes vagy szoptató nők: A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi tesztet kell mutatniuk a szűréskor és az 1. napon.