Un estudio que evalúa la seguridad de la terapia combinada VX-152 en adultos con fibrosis quística

Criterios de inclusión:

• Dispuesto y capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las restricciones del estudio, las pruebas de laboratorio, las pautas anticonceptivas y otros procedimientos del estudio.
• Peso corporal ≥35 kg.
• Valor de cloruro en el sudor ≥ 60 mmol/L de los resultados de las pruebas obtenidos durante la selección.

• Los sujetos deben tener un genotipo CFTR elegible:

  • Cohortes 1A, 1B, 1C: Heterocigotos para F508del y una mutación de función mínima que se sabe o se prevé que no responderá a TEZ y/o IVA.
  • Cohortes 2A, 2B: Homocigotos para F508del.
• Los sujetos deben tener un FEV1 ≥40 % y ≤90 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura en la visita de selección.
• Enfermedad de FQ estable a juicio del investigador.
• Dispuesto a permanecer en un régimen estable de medicamentos para la FQ hasta el final planificado del tratamiento o, si corresponde, la visita de seguimiento de seguridad.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de cualquier comorbilidad que, a juicio del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o suponga un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
• Antecedentes de cirrosis con hipertensión portal.
• Factores de riesgo de Torsade de Pointes.
• Historia de hemólisis.
• Deficiencia de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa (G6PD) evaluada en la selección.
• Valores de laboratorio anormales clínicamente significativos en la selección.
• Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar o cambios en el tratamiento de la enfermedad pulmonar en los 28 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
• Infección pulmonar con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar.
• Una enfermedad aguda no relacionada con la FQ dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
• Un ECG digital estándar que demuestra un QTc >450 mseg en la selección.
• Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico.
• Historial o evidencia de cataratas u opacidad del cristalino que el oftalmólogo u optometrista determine que es clínicamente significativo, según el examen oftalmológico durante el Período de selección.
• Antecedentes de abuso de alcohol o drogas en el último año, incluidos, entre otros, cannabis, cocaína y opiáceos, según lo considere el investigador.
• Participación continua o previa en un estudio de investigación de medicamentos con ciertas excepciones.
• Uso de modulador CFTR disponible en el mercado dentro de los 14 días anteriores a la selección (se aplica solo a las cohortes 1A, 1B y 1C).
• Mujeres embarazadas o lactantes: las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y el Día 1.