En studie som utvärderar säkerheten hos VX-152 kombinationsterapi hos vuxna med cystisk fibros

Inklusionskriterier:

• Villig och kan följa schemalagda besök, behandlingspann, studierestriktioner, laboratorietester, preventivmedelsriktlinjer och andra studieprocedurer.
• Kroppsvikt ≥35 kg.
• Svettkloridvärde ≥ 60 mmol/L från testresultat erhållna under screening.

• Försökspersoner måste ha en kvalificerad CFTR-genotyp:

  • Kohorter 1A, 1B, 1C: Heterozygot för F508del och en minimal funktionsmutation känd eller förutspådd att inte svara på TEZ och/eller IVA.
  • Kohorter 2A, 2B: Homozygot för F508del.
• Försökspersonerna måste ha en FEV1 ≥40 % och ≤90 % av förväntad normal för ålder, kön och längd vid screeningbesöket.
• Stabil CF-sjukdom enligt bedömningen av utredaren.
• Villig att stanna kvar på en stabil CF-läkemedelsregim under det planerade slutet av behandlingen eller i förekommande fall säkerhetsuppföljningsbesöket.

Exklusions kriterier:

• Historik om någon samsjuklighet som enligt utredarens åsikt kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till försökspersonen.
• Historik av cirros med portal hypertoni.
• Riskfaktorer för Torsade de Pointes.
• Historia av hemolys.
• Brist på glukos-6-fosfatdehydrogenas (G6PD) bedömd vid screening.
• Kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden vid screening.
• En akut övre eller nedre luftvägsinfektion, pulmonell exacerbation eller förändringar i behandlingen för lungsjukdom inom 28 dagar före den första dosen av studieläkemedlet.
• Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus.
• En akut sjukdom som inte är relaterad till CF inom 14 dagar före den första dosen av studieläkemedlet.
• Ett standard digitalt EKG som visar QTc >450 msek vid screening.
• Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation.
• Historik eller tecken på grå starr eller linsopacitet som fastställts vara kliniskt signifikant av ögonläkaren eller optikern, baserat på den oftalmologiska undersökningen under screeningsperioden.
• Historik av alkohol- eller drogmissbruk under det senaste året, inklusive men inte begränsat till cannabis, kokain och opiater, enligt utredarens bedömning.
• Pågående eller tidigare deltagande i en prövningsläkemedelsstudie med vissa undantag.
• Användning av kommersiellt tillgänglig CFTR-modulator inom 14 dagar före screening (gäller endast kohorter 1A, 1B och 1C).
• Gravida eller ammande kvinnor: Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och dag 1.