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尼达尼布在进行性纤维化间质性肺病 (PF-ILD) 患者中的疗效和安全性 (INBUILD®)

2020年4月22日 更新者：Boehringer Ingelheim

一项双盲、随机、安慰剂对照试验，评估尼达尼布在 52 周内对进行性纤维化间质性肺病 (PF-ILD) 患者的疗效和安全性

本研究的目的是调查尼达尼布在 52 周内对进行性纤维化间质性肺病 (PF-ILD) 患者的疗效和安全性，PF-ILD 定义为具有 >10% 程度弥漫性纤维化肺病特征的患者-分辨率计算机断层扫描 (HRCT)，尽管使用临床实践中用于治疗 ILD 的未经批准的药物进行治疗，但其肺功能和呼吸系统症状或胸部影像学已经恶化。 目前尚无可用于 PF-ILD 的有效治疗方法。 基于其在特发性肺纤维化（IPF）中的疗效和安全性，预计尼达尼布将成为 PF-ILD 患者的新治疗选择。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

663

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100032
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Guangzhou、中国、510120
        • First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Nanjing、中国、210008
        • Nanjing Drum Tower Hospital
      • Shenyang、中国
        • The First Hospital of Chinese Medical University
  • 俄罗斯联邦
      • Kemerovo、俄罗斯联邦、650002
        • Res.Inst.-Compl.Iss.Cardi.Dis.
      • Moscow、俄罗斯联邦、119992
        • Moscow 1st State Med.Univ.n.a.I.M.Sechenov
      • Moscow、俄罗斯联邦、107564
        • Central Scientific Research Insitute of Tuberculosis
      • Moscow、俄罗斯联邦、105077
        • Pulmonology Scientific Research Institute
      • St. Petersburg、俄罗斯联邦、197101
        • Scientific Research Institute of Pulmonology
      • Yaroslavl、俄罗斯联邦、150003
        • Emergency Clinical Hospital n. a. N. V. Solovyev, Yaroslavl
  • 加拿大
    • Manitoba
      • Winnipeg、Manitoba、加拿大、R2K 3S8
        • Concordia Hospital
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 4A6
        • St. Joseph's Healthcare Hamilton
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H 5N4
        • CHUS Fleurimont
  • 大韩民国
      • Bucheon、大韩民国、14647
        • The Catholic University of Korea, Bucheon St.Mary's Hospital
      • Seongnam、大韩民国、13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul、大韩民国、05505
        • Asan Medical Center
  • 德国
      • Bonn、德国、53105
        • Universitätsklinikum Bonn AöR
      • Coswig、德国、01640
        • Fachkrankenhaus Coswig GmbH
      • Donaustauf、德国、93093
        • Klinik Donaustauf
      • Essen、德国、45239
        • Ruhrlandklinik, Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
      • Hannover、德国、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg、德国、69126
        • Thoraxklinik-Heidelberg gGmbH am Universitätsklinikum Heidelberg
      • Solingen、德国、42699
        • Wissenschaftliches Institut Bethanien
      • Tübingen、德国、72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
      • Wuppertal、德国、42283
        • Petrus-Krankenhaus
  • 意大利
      • Catania、意大利、95124
        • A.O.U. Policlinico Vittorio Emanuele
      • FORLì、意大利、47121
        • Ospedale "G.B. Morgagni - L. Pierantoni" ausl forli
      • Modena、意大利、41100
        • Azienda Ospedaliera Policlinico di Modena
      • Monza、意大利、20900
        • A.O. San Gerardo di Monza
      • Roma、意大利、00168
        • Policlinico Gemelli
      • Siena、意大利、53100
        • A.O.U. Senese Policlinico Santa Maria alle Scotte
  • 日本
      • Aichi, Seto、日本、489-8642
        • Tosei General Hospital
      • Fukuoka, Kurume、日本、830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Hokkaido, Sapporo、日本、060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Hyogo, Himeji、日本、670-8520
        • National Hospital Organization Himeji Medical Center
      • Hyogo, Kobe、日本、650-0047
        • Kobe City Medical Center General Hospital
      • Ibaraki, Naka-gun、日本、319-1113
        • Ibarakihigashi National Hospial
      • Kanagawa, Yokohama、日本、236-0051
        • Kanagawa Cardiovascular and Respiratory Center
      • Kumamoto, Kumamoto、日本、861-4193
        • Saiseikai Kumamoto Hospital
      • Miyagi, Sendai、日本、980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Nagasaki, Nagasaki、日本、852-8501
        • Nagasaki University Hospital
      • Osaka, Sakai、日本、591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
      • Osaka, Takatsuki、日本、569-8686
        • Osaka Medical College Hospital
      • Shizuoka, Hamamatsu、日本、431-3192
        • Hamamatsu University Hospital
      • Tochigi, Shimotsuke、日本、329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tokushima, Tokushima、日本、770-8503
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-ku、日本、113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
      • Tokyo, Bunkyo-ku、日本、113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University
      • Tokyo, Minato-ku、日本、105-8470
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Shibuya-ku、日本、151-8528
        • JR Tokyo General Hospital
      • Tokyo, Shinjuku-ku、日本、162-8655
        • Global Health and Medicine Ctr
  • 智利
      • Concepción、智利、4070038
        • Hospital Clínico Reg. de Concepción "Dr. G. Grant Benavente"
      • Providencia, Santiago De Chile、智利、7500000
        • Instituto Nacional del Tórax
      • Talca、智利、3465586
        • Centro de Investigación del Maule
  • 比利时
      • Angleur、比利时、4031
        • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
      • Bruxelles、比利时、1070
        • ULB Hôpital Erasme
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
      • Yvoir、比利时、5530
        • Yvoir - UNIV UCL de Mont-Godinne
  • 法国
      • Bobigny、法国、93009
        • HOP Avicenne
      • Bron、法国、69500
        • HOP Louis Pradel
      • Caen、法国、14033
        • HOP Côte de Nacre
      • Clamart、法国、92140
        • HOP d'Instruction des Armées Percy
      • Lille、法国、59037
        • HOP Calmette
      • Marseille、法国、13015
        • HOP Nord
      • Montpellier、法国、34295
        • HOP Arnaud de Villeneuve
      • Nice、法国、06001
        • HOP Pasteur
      • Paris、法国、75018
        • HOP Bichat
      • Reims、法国、51092
        • HOP Maison Blanche
      • Rennes、法国、35033
        • HOP Pontchaillou
      • Strasbourg、法国、67091
        • HOP Civil
      • Tours、法国、37000
        • HOP Bretonneau
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-214
        • University Clinical Center, Gdansk
      • Katowice、波兰、40-752
        • Leszek Giec Upper-Silesian Med.Cent.Silesian Med.Univ.
      • Lodz、波兰、90-153
        • Norbert Barlicki University Clinical Hospital No.1, Lodz
      • Warszawa、波兰、01-138
        • Nat.Instit.of Tuberculosis&LungDiseases,Outpat.Clin,warszawa
      • Zabrze、波兰、41-803
        • Clinical Hospital No. 1, n.a. Prof. Szyszko from Silesian MA
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • Danbury、Connecticut、美国、06810
        • Pulmonary and Sleep Specialists
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Brandon、Florida、美国、33511
        • Pulmonary and Sleep of Tampa Bay
      • Jacksonville、Florida、美国、32209
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami、Florida、美国、33125
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • University of Chicago
      • Maywood、Illinois、美国、60153
        • Loyola University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore、Maryland、美国、21224
        • Johns Hopkins Hospital
      • Towson、Maryland、美国、21286
        • Pulmonary and Critical Care Associates of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Henry Ford Health System
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49546
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic, Rochester
    • Missouri
      • Chesterfield、Missouri、美国、63017
        • The Lung Research Center, LLC
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68124
        • Creighton University
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center-New York Presbyterian Hospital
      • New York、New York、美国、10065
        • NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27103
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97220
        • The Oregon Clinic
      • Portland、Oregon、美国、97225
        • The Oregon Clinic
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Oaks、Pennsylvania、美国、19456
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、美国、29203
        • University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas、Texas、美国、75246
        • Baylor University Medical Center
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Texas Pul & Crit Care Conslt
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Diagnostics Research Group
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Medical Arts and Research Center (MARC)
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、美国、22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
      • Richmond、Virginia、美国、23225
        • Pulmonary Associates of Richmond, Inc.
  • 英国
      • Cardiff、英国、CF64 2XX
        • University Hospital Llandough
      • Edinburgh、英国、EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • Leeds、英国、LS9 7TF
        • St James's University Hospital
      • London、英国、SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester、英国、M23 9LT
        • Wythenshawe Hospital
      • Stoke-on-Trent、英国、ST4 6QG
        • Royal Stoke University Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona、西班牙、08026
        • Hospital Santa Creu i Sant Pau
      • Cádiz、西班牙、11009
        • Hospital Puerta Del Mar
      • Galdakao、西班牙、48960
        • Hospital de Galdakao
      • L'Hospitalet de Llobregat、西班牙、08907
        • Hospital De Bellvitge
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid、西班牙、28006
        • Hospital La Princesa
      • Oviedo、西班牙、33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Palma de Mallorca、西班牙、07120
        • Hospital Son Espases
      • San Cristóbal de La Laguna、西班牙、38320
        • Hospital de Canarias
      • Sevilla、西班牙、41013
        • Hospital Virgen del Rocío
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Politècnic La Fe
  • 阿根廷
      • Alberdi Sur、阿根廷、X5003DCE
        • Centro Dr. Lazaro Langer S.R.L
      • C.a.b.a、阿根廷、1056
        • Centro de Investigaciones Metabólicas (CINME)
      • Ciudad Autónoma de Bs As、阿根廷、C1180AAX
        • Sanatorio Guemes
      • Florida、阿根廷、B1602DQD
        • CEMER-Centro Medico De Enfermedades Respiratorias
      • Mendoza、阿根廷、M5500CCG
        • INSARES
      • Rosario、阿根廷、S2000DEJ
        • Instituto Medico de la Fundacion Estudios Clinicos

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 书面知情同意书符合国际协调会议良好临床实践协调三方指南 (ICH-GCP) 和在进入研究之前签署的当地法律（以及在任何研究程序之前，包括将高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 运送给审阅者） ).
  • 第 1 次就诊时年龄 >= 18 岁的男性或女性患者。

  • 经医生诊断为间质性肺病 (ILD) 且在筛选访视（访视 1）后 24 个月内满足以下至少一项进展性纤维化间质性肺病 (PF-ILD) 标准的患者，尽管在临床实践中使用未经批准的药物进行治疗治疗 ILD，由研究者评估（参见排除标准）：

    • 用力肺活量 (FVC) % pred 的临床显着下降基于 >=10% 的相对下降
    • 基于 .>=5-<10% 的相对下降预测的 FVC 边际下降百分比 合并呼吸道症状恶化
    • 基于 >=5-<10% 的相对下降以及胸部影像学纤维化变化程度的增加，预测 FVC % 的边际下降
    • 呼吸系统症状恶化以及胸部影像学纤维化变化程度增加[注：可归因于合并症的变化，例如 感染，必须排除心力衰竭。 在临床实践中用于治疗 ILD 的未经批准的药物包括但不限于皮质类固醇、硫唑嘌呤、霉酚酸酯 (MMF)、n-乙酰半胱氨酸 (NAC)、利妥昔单抗、环磷酰胺、环孢菌素、他克莫司]。
  • HRCT 上的纤维化肺病，定义为网状异常伴牵拉性支气管扩张伴或不伴蜂窝状病变，疾病范围 > 10%，在第 1 次就诊后 12 个月内进行，经中央读者确认。
  • 对于患有潜在结缔组织病 (CTD) 的患者：稳定的 CTD 定义为在第 1 次就诊前 6 周内未开始新治疗或停止 CTD 治疗。
  • 针对血红蛋白 (Hb) 校正的一氧化碳扩散能力 (DLCO) [访问 1] ≥ 30% 且 <80% 预计为访问 2 的正常值
  • FVC >= 第 2 次访视时预测的 45%

排除标准：

  • 第 1 次访视时天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT) > 1.5 x 正常值上限 (ULN)
  • 第 1 次访视时胆红素 > 1.5 x ULN
  • 肌酐清除率 <30 mL/min，在访问 1 时通过 Cockcroft-Gault 公式计算[注意：访问 1 的实验室参数必须满足如上所示的实验室阈值。 访问 2 的实验室结果仅在随机化后可用。 如果在第 2 次就诊时结果不再满足进入标准，研究者必须决定患者继续服用研究药物是否合理。 决策的理由需要记录在案。 第 1 次就诊时发现异常的实验室参数，如果认为是测量错误（即 在患者最近的病史中没有该测试的异常结果，并且没有相关的临床体征）或暂时和可逆的医疗状况的结果，一旦该状况得到解决]。
  • 患有潜在慢性肝病（Child Pugh A、B 或 C 肝功能损害）的患者。
  • 既往接受过尼达尼布或吡非尼酮治疗。
  • 在筛选访问（访问 1）之前 1 个月或 6 个半衰期（以较大者为准）内接受的其他研究性治疗。
  • 使用以下任何药物治疗间质性肺病 (ILD)：硫唑嘌呤 (AZA)、环孢菌素、MMF、他克莫司、口服皮质类固醇 (OCS) >20mg/天以及 4 周内 OCS+AZA+NAC 的组合第 2 次就诊后，第 2 次就诊后 8 周内使用环磷酰胺，第 2 次就诊后 6 个月内使用利妥昔单抗。

注意：类风湿性关节炎 (RA)/结缔组织病 (CTD) 由这些药物治疗的患者不应考虑参与当前研究，除非有医学指示改变 RA/CTD 药物（参见纳入标准）

  • 特发性肺纤维化 (IPF) 的诊断基于美国胸科学会 (ATS)/欧洲呼吸学会 (ERS)/日本呼吸学会 (JRS)/拉丁美洲胸科学会 (ALAT) 2011 指南。

  • 由以下任何一项定义的显着肺动脉高压 (PAH)：

    • 既往有明显右心衰竭的临床或超声心动图证据
    • 右心导管检查史显示心脏指数 <= 2 l/min/m²
    • 需要使用依前列醇/曲前列环素进行肠胃外治疗的 PAH
    • 原发性阻塞性气道生理学（第 1 次就诊时支气管扩张剂前 FEV1/FVC < 0.7）。
    • 研究者认为，其他有临床意义的肺部异常。
  • 主要的肺外生理限制（例如 胸壁异常，大量胸腔积液）

  • 心血管疾病，以下任何一种：

    • 第 1 次就诊后 6 个月内严重高血压，治疗未控制（≥160/100 mmHg）
    • 第 1 次就诊后 6 个月内发生心肌梗塞
    • 第 1 次就诊后 6 个月内出现不稳定型心绞痛

  • 出血风险，以下任何一项：

    • 已知的出血遗传倾向。

    • 需要的患者

      • 纤维蛋白溶解、全剂量治疗性抗凝（例如 维生素 K 拮抗剂、直接凝血酶抑制剂、肝素、水蛭素）
      • 大剂量抗血小板治疗。 [注意：根据需要预防性低剂量肝素或肝素冲洗以维持留置静脉内装置（例如 依诺肝素 4000 I.U. 南卡罗来纳州每天），以及预防性使用抗血小板治疗（例如 乙酰水杨酸高达 325 毫克/天，或氯吡格雷 75 毫克/天，或其他抗血小板治疗的等效剂量）不被禁止]。
    • 就诊 1 后 12 个月内有出血性中枢神经系统 (CNS) 事件史。

    • 在第 1 次就诊后的 3 个月内出现以下任何情况：

      • 咯血或血尿
      • 活动性胃肠道 (GI) 出血或 GI - 溃疡
      • 重大伤害或手术（调查人员判断）。
    • 凝血参数：国际标准化比值 (INR) >2，第 1 次就诊时凝血酶原时间 (PT) 和活化部分凝血活酶时间 (aPTT) 延长 >1.5 x ULN。
  • 就诊 1 后 12 个月内有血栓事件史（包括中风和短暂性脑缺血发作）。
  • 已知对试验药物或其成分过敏（即 大豆卵磷脂）
  • 花生过敏患者。
  • 可能干扰测试程序或研究者判断的其他疾病可能会干扰试验参与或可能使患者在参与该试验时处于危险之中。
  • ILD 以外疾病的预期寿命 < 2.5 年（研究者评估）。
  • 计划的主要外科手术。
  • 怀孕、哺乳或计划在试验期间怀孕的女性。
  • 育龄妇女* 不愿意或不能使用符合 ICH M3 (R2) 的高效节育方法，如果持续和正确使用，每年失败率低于 1%，以及一种屏障方法 28尼达尼布给药前几天和给药后 3 个月。 患者信息中提供了符合这些标准的避孕方法列表。
  • 在研究者看来，活跃的酒精或药物滥用。
  • 患者无法理解或遵循试验程序，包括在没有帮助的情况下完成自填问卷。 *女性被认为具有生育潜力，即生育能力，从月经初潮到绝经后，除非永久不育。 永久性绝育方法包括子宫切除术、双侧输卵管切除术和双侧卵巢切除术。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
药品：安慰剂
实验性的：尼达尼布
药品：尼达尼布
其他名称：
  • OVEF

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
用力肺活量年下降率 - 总人口
大体时间：基线、首次服药后 2、4、6、12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
用力肺活量 (FVC) 是在尽可能深地呼吸后可以从肺部用力呼出的空气体积（以毫升为单位）。 总体人群由所有具有 HRCT 纤维化模式 = 仅 UIP 样纤维化模式或 HRCT 纤维化模式 = 其他纤维化模式的随机参与者组成。 总人口中每年用力肺活量的年下降率（以毫升 (mL) 为单位）基于对治疗、HRCT 纤维化模式和基线 FVC [mL] 具有固定效应的随机系数回归，包括按时间进行的治疗和基线时间交互。 参与者内部误差由非结构化方差-协方差矩阵建模。
基线、首次服药后 2、4、6、12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
用力肺活量年下降率 - 具有 HRCT 纤维化模式的参与者 = 仅 UIP 样纤维化模式
大体时间：基线、首次服药后 2、4、6、12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
用力肺活量 (FVC) 是在尽可能深地呼吸后可以从肺部用力呼出的空气体积（以毫升为单位）。 具有 HRCT 纤维化模式 = UIP 样纤维化模式的参与者每年用力肺活量的年下降率（以毫升 (mL) 表示）仅基于随机系数回归，具有治疗、基线 FVC [mL] 的固定效应，包括治疗-按时间和按时间基线交互。 参与者内部误差由非结构化方差-协方差矩阵建模。
基线、首次服药后 2、4、6、12、24、36、52 周（计划的基线后访视）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 52 周时国王简明间质性肺病问卷 (K-BILD) 总分相对于基线的绝对变化 - 总体人群
大体时间：基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
King's Brief 间质性肺病问卷 (K-BILD) 由 15 个项目和 3 个领域组成：呼吸困难和活动、心理和胸部症状。 可能的分数范围为 0-100，100 分代表最佳健康状况。 如果每个域的缺失项目 >50%，则域分数设置为缺失。 如果缺少任何域分数，则总分数将设置为缺失。 总体人群第 52 周时 K-BILD 总分相对于基线的绝对变化基于混合模型重复测量 (MMRM)，对基线 K-BILD 总分、HRCT 纤维化模式、就诊、治疗-访问交互、基线访问交互和参与者的随机效应。 访问是重复的措施。 参与者内部误差由非结构化方差-协方差矩阵建模。
基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
第 52 周时金氏间质性肺病 (K-BILD) 问卷总分相对于基线的绝对变化 - 具有 HRCT 纤维化模式的参与者 = 仅 UIP 样纤维化模式
大体时间：基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
King's Brief 间质性肺病问卷 (K-BILD) 由 15 个项目和 3 个领域组成：呼吸困难和活动、心理和胸部症状。 可能的分数范围为 0-100，100 分代表最佳健康状况。 如果每个域的缺失项目 >50%，则域分数设置为缺失。 如果缺少任何域分数，则总分数将设置为缺失。 具有 HRCT 纤维化模式 = UIP 样纤维化模式的参与者在第 52 周时 K-BILD 总分相对于基线的绝对变化仅基于混合模型重复测量 (MMRM)，对基线 K-BILD 总分、HRCT 具有固定效应参与者的纤维化模式、就诊、治疗与就诊相互作用、基线与就诊相互作用以及随机效应。 访问是重复的措施。 参与者内部误差由非结构化方差-协方差矩阵建模。
基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
52 周内首次出现急性间质性肺病 (ILD) 恶化或死亡的时间 - 总人口
大体时间：从第一次服药到 ILD 第一次急性加重日期或死亡日期或最后一次接触日期，最多 372 天
52 周内首次急性 ILD 恶化或死亡的时间定义为在最初 52 周内首次急性 ILD 恶化或因任何原因死亡的时间，并计算为最早记录的急性 ILD 恶化或死亡日期 - 首次记录日期药物摄入量 + 1。在前 52 周内没有经历任何 ILD 恶化事件或状态未知的活着的参与者被审查。
从第一次服药到 ILD 第一次急性加重日期或死亡日期或最后一次接触日期，最多 372 天
52 周内首次出现急性间质性肺病 (ILD) 恶化或死亡的时间 - 具有 HRCT 纤维化模式的参与者 = 仅 UIP 样纤维化模式
大体时间：从第一次服药到 ILD 第一次急性加重日期或死亡日期或最后一次接触日期，最多 372 天
52 周内首次急性 ILD 恶化或死亡的时间定义为在最初 52 周内首次急性 ILD 恶化或因任何原因死亡的时间，并计算为最早记录的急性 ILD 恶化或死亡日期 - 首次记录日期药物摄入量 + 1。在前 52 周内没有经历任何 ILD 恶化事件或状态未知的活着的参与者被审查。
从第一次服药到 ILD 第一次急性加重日期或死亡日期或最后一次接触日期，最多 372 天
超过 52 周的死亡时间 - 总人口
大体时间：从第一次吸毒到死亡日期或最后一次接触日期，最多 372 天
超过 52 周的死亡时间定义为在前 52 周内已知死亡日期（任何原因）的参与者从第一次服用药物之日到任何原因死亡日期的时间。 在前 52 周内没有事件（任何原因死亡）或未知状态的参与者被审查。
从第一次吸毒到死亡日期或最后一次接触日期，最多 372 天
超过 52 周的死亡时间 - 具有 HRCT 纤维化模式的参与者 = 仅 UIP 样纤维化模式
大体时间：从第一次吸毒到死亡日期或最后一次接触日期，最多 372 天
超过 52 周的死亡时间定义为在前 52 周内已知死亡日期（任何原因）的参与者从第一次服用药物之日到任何原因死亡日期的时间。 在前 52 周内没有事件（任何原因死亡）或未知状态的参与者被审查。
从第一次吸毒到死亡日期或最后一次接触日期，最多 372 天
超过 52 周因呼吸原因死亡的时间 - 总人口
大体时间：从首次试验药物摄入日期到因呼吸原因死亡或最后一次接触日期，最多 372 天
超过 52 周至因呼吸原因死亡的时间定义为已知死亡日期（因呼吸原因）在前 52 周。 在前 52 周内没有事件（死于呼吸系统原因）或未知状态的参与者被审查。 由于分析人群中只有不到 4.95% 的参与者经历过事件，因此仅按照预先指定的方式进行了描述性统计。
从首次试验药物摄入日期到因呼吸原因死亡或最后一次接触日期，最多 372 天
超过 52 周因呼吸原因死亡的时间 - 具有 HRCT 纤维化模式的参与者 = 仅 UIP 样纤维化模式
大体时间：从首次试验药物摄入日期到因呼吸原因死亡或最后一次接触日期，最多 372 天
超过 52 周至因呼吸原因死亡的时间定义为已知死亡日期（因呼吸原因）在前 52 周。 在前 52 周内没有事件（死于呼吸系统原因）或未知状态的参与者被审查。 由于分析人群中只有不到 4.95% 的参与者经历过事件，因此仅按照预先指定的方式进行了描述性统计。
从首次试验药物摄入日期到因呼吸原因死亡或最后一次接触日期，最多 372 天
超过 52 周的进展或死亡时间 - 总人口
大体时间：从首次服药到进展日期或死亡日期或最后接触日期，最多 372 天
超过 52 周至进展或死亡的时间定义为从首次服药日期到进展日期的时间，或者如果参与者较早死亡，则为死亡日期（任何原因）。 没有事件（任何原因的进展或死亡）或未知状态的参与者被审查。 进展日期定义为与基线相比预测的 FVC 百分比绝对下降首次出现 ≥ 10% 的日期。 用力肺活量 (FVC) 是在尽可能深地呼吸后可以从肺部用力呼出的空气体积（以毫升为单位）。 FVC 的预测正常值是根据全球肺部倡议计算的。 FVC 预​​测百分比 (FVC % pred) 是 FVC 除以其预测值百分比。
从首次服药到进展日期或死亡日期或最后接触日期，最多 372 天
超过 52 周的进展或死亡时间 - 具有 HRCT 纤维化模式的参与者 = 仅 UIP 样纤维化模式
大体时间：从首次服药到进展日期或死亡日期或最后接触日期，最多 372 天
超过 52 周至进展或死亡的时间定义为从首次服药日期到进展日期的时间，或者如果参与者较早死亡，则为死亡日期（任何原因）。 没有事件（任何原因的进展或死亡）或未知状态的参与者被审查。 进展日期定义为与基线相比预测的 FVC 百分比绝对下降首次出现 ≥ 10% 的日期。 用力肺活量 (FVC) 是在尽可能深地呼吸后可以从肺部用力呼出的空气体积（以毫升为单位）。 FVC 的预测正常值是根据全球肺部倡议计算的。 FVC 预​​测百分比 (FVC % pred) 是 FVC 除以其预测值百分比。
从首次服药到进展日期或死亡日期或最后接触日期，最多 372 天
在第 52 周预测超过 10% 的 FVC 相对基线下降的参与者百分比 - 总人口
大体时间：基线和首次服药后最多 52 周
用力肺活量 (FVC) 是在尽可能深地呼吸后可以从肺部用力呼出的空气体积（以毫升为单位）。 FVC 的预测正常值是根据全球肺部倡议计算的。 FVC 预​​测百分比 (FVC % pred) 是 FVC 除以其预测值百分比。 第 52 周 FVC % pred 相对基线下降大于 10% 的参与者是那些在第 52 周 FVC % pred 从基线有负相对变化的参与者，其绝对值大于 10% 和那些数据缺失的参与者（最坏情况分析）。
基线和首次服药后最多 52 周
预测第 52 周时 FVC 相对基线下降超过 10% 的参与者的百分比 - 具有 HRCT 纤维化模式的参与者 = 仅 UIP 样纤维化模式
大体时间：基线和首次服药后最多 52 周
用力肺活量 (FVC) 是在尽可能深地呼吸后可以从肺部用力呼出的空气体积（以毫升为单位）。 FVC 的预测正常值是根据全球肺部倡议计算的。 FVC 预​​测百分比 (FVC % pred) 是 FVC 除以其预测值百分比。 第 52 周 FVC % pred 相对基线下降大于 10% 的参与者是那些在第 52 周 FVC % pred 从基线有负相对变化的参与者，其绝对值大于 10% 和那些数据缺失的参与者（最坏情况分析）。
基线和首次服药后最多 52 周
在第 52 周预测超过 5% 的 FVC 相对基线下降的参与者百分比 - 总人口
大体时间：基线和首次服药后最多 52 周
用力肺活量 (FVC) 是在尽可能深地呼吸后可以从肺部用力呼出的空气体积（以毫升为单位）。 FVC 的预测正常值是根据全球肺部倡议计算的。 FVC 预​​测百分比 (FVC % pred) 是 FVC 除以其预测值百分比。 第 52 周时 FVC % pred 相对基线下降大于 5% 的参与者是指第 52 周时 FVC % pred 相对于基线负相对变化且其绝对值大于 5% 的参与者以及数据缺失的参与者（最坏情况分析）。
基线和首次服药后最多 52 周
预测第 52 周时 FVC 相对基线下降超过 5% 的参与者百分比 - HRCT 纤维化模式参与者 = 仅 UIP 样纤维化模式
大体时间：基线和首次服药后最多 52 周
用力肺活量 (FVC) 是在尽可能深地呼吸后可以从肺部用力呼出的空气体积（以毫升为单位）。 FVC 的预测正常值是根据全球肺部倡议计算的。 FVC 预​​测百分比 (FVC % pred) 是 FVC 除以其预测值百分比。 第 52 周时 FVC % pred 相对基线下降大于 5% 的参与者是指第 52 周时 FVC % pred 相对于基线负相对变化且其绝对值大于 5% 的参与者以及数据缺失的参与者（最坏情况分析）。
基线和首次服药后最多 52 周
第 52 周肺纤维化 (L-PF) 症状呼吸困难领域评分相对于基线的绝对变化 - 总体人群
大体时间：基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) 问卷是一份包含 44 个项目的问卷，包含两个模块症状（23 个项目）和影响（21 个项目），其中症状模块产生呼吸困难、咳嗽和疲劳三个领域评分以及总症状评分（影响模块产生一个单一的影响分数）。 L-PF 症状呼吸困难域评分（dyspnea score）范围为0-100，评分越高表示损伤越大。 如果缺失项在分数内≥50%，则相应的分数设置为缺失。 第 52 周时呼吸困难评分相对于基线的绝对变化基于混合模型重复测量，对基线呼吸困难评分、HRCT 纤维化模式、访视、治疗-访视交互作用、基线呼吸困难评分-访视交互作用和随机效应具有固定效应对参与者的影响，访问作为重复测量。 调整后的平均值基于模型中所有分析的参与者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的参与者）。
基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
第 52 周时 L-PF 症状呼吸困难领域评分相对于基线的绝对变化 - 具有 HRCT 纤维化模式的参与者 = 仅 UIP 样纤维化模式
大体时间：基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) 问卷是一份包含 44 个项目的问卷，包含两个模块症状（23 个项目）和影响（21 个项目），其中症状模块产生呼吸困难、咳嗽和疲劳三个领域评分以及总症状评分（影响模块产生一个单一的影响分数）。 L-PF 症状呼吸困难域评分（dyspnea score）范围为0-100，评分越高表示损伤越大。 如果缺失项在分数内≥50%，则相应的分数设置为缺失。 第 52 周时呼吸困难评分相对于基线的绝对变化基于混合模型重复测量，对基线呼吸困难评分、就诊、治疗-就诊相互作用、基线呼吸困难评分-就诊相互作用和参与者的随机效应具有固定效应，访问作为重复措施。 调整后的平均值基于模型中所有分析的参与者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的参与者）。
基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
第 52 周时 L-PF 症状咳嗽领域评分相对于基线的绝对变化 - 总体人群
大体时间：基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) 问卷是一份包含 44 个项目的问卷，包含两个模块症状（23 个项目）和影响（21 个项目），其中症状模块产生呼吸困难、咳嗽和疲劳三个领域评分以及总症状评分（影响模块产生一个单一的影响分数）。 L-PF症状咳嗽域评分（cough score）范围为0-100，评分越高表示损伤越大。 如果缺失项在分数内≥50%，则相应的分数设置为缺失。 第 52 周咳嗽评分相对于基线的绝对变化基于混合模型重复测量，对基线咳嗽评分、HRCT 纤维化模式、访视、治疗-访视交互作用、基线咳嗽评分-访视交互作用和随机效应具有固定效应对参与者的影响，访问作为重复测量。 调整后的平均值基于模型中所有分析的参与者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的参与者）。
基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
第 52 周时肺纤维化 (L-PF) 症状咳嗽域评分相对于基线的绝对变化 - 具有 HRCT 纤维化模式的参与者 = 仅 UIP 样纤维化模式
大体时间：基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）
Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) 问卷是一份包含 44 个项目的问卷，包含两个模块症状（23 个项目）和影响（21 个项目），其中症状模块产生呼吸困难、咳嗽和疲劳三个领域评分以及总症状评分（影响模块产生一个单一的影响分数）。 L-PF症状咳嗽域评分（cough score）范围为0-100，评分越高表示损伤越大。 如果缺失项在分数内≥50%，则相应的分数设置为缺失。 第 52 周时咳嗽评分相对于基线的绝对变化基于混合模型重复测量，对基线咳嗽评分、访视、治疗-访视交互作用、基线咳嗽评分-访视交互作用和参与者的随机效应具有固定效应，访问作为重复措施。 调整后的平均值基于模型中所有分析的参与者（不仅是具有基线和第 52 周测量值的参与者）。
基线、首次服药后 12、24、36、52 周（计划的基线后访视）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Boehringer Ingelheim

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年1月17日

初级完成 (实际的)

2019年4月23日

研究完成 (实际的)

2019年8月12日

研究注册日期

首次提交

2016年12月19日

首先提交符合 QC 标准的

2016年12月19日

首次发布 (估计)

2016年12月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年5月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年4月22日

最后验证

2020年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

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其他研究编号

  • 1199.247
  • 2015-003360-37 (EUDRACT_NUMBER 个)

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