生长激素治疗困难的​​检测和依从性的改善

在过去的 50 年中，生长激素（rhGH，生长激素）的使用已成为治疗 GH 缺乏症、慢性肾功能衰竭和特纳综合征和普瑞德威利综合征等问题的常用方法。 在儿童和青春期给予激素旨在加速生长以缩小平均人口的差距并达到最终身高是正常的，同时将风险和成本降至最低。

不依从 GH 治疗很常见；另据估计，三分之一到二分之一的患者不遵守规定。 这可能导致线性增长贬值、不必要的诊断测试、不必要的剂量和治疗变化以及更高的成本。

在所有非GH治疗中均未产生令人满意的结果，建议首先考虑不依从性，然后再转向寻找其他原因。

许多研究致力于找出导致儿童难以坚持其慢性疾病的因素，包括需要用 GH 治疗的病症。

疼痛是造成困难的主要原因。 尽管疼痛现象看似相当简单，但实际上非常复杂。 未经治疗的疼痛会对孩子和父母造成显着的过程和直接的痛苦，但它还有其他深层影响；似乎在儿童生命的早期阶段没有接受治疗的疼痛会对中枢神经系统的发育产生不利影响。 这一假设得到了多项研究的支持。

痛苦是塑造行为的力量；近几十年来，许多资源都投入到研究和开发全方位处理疼痛的方法上。

为了实施收集到的所有信息，应找到适当的干预媒介；在这项研究中，我们打算使用回放的方法。 回放将即兴定义为戏剧主持人，要求观众分享他日常生活中的瞬间、感受和故事，一群演员在舞台前即兴创作他们的故事，作为一种“回放”。 与运动或唱歌等爱好不同，该方法不仅可以缓解压力，还可以进行交流和协作。 它很让人联想到心理剧，但不同的是，它不被认为是一种治疗工具。

假设：

一年中两次回放会议的干预将发现困难并提供处理疼痛的方法。 这将减少 GH 注射造成的困难并提高对治疗的依从性。

研究人群：

1. 这是一项试点研究，共有 200 名参与者接受了 GH 治疗。
2. 干预组 - 将参加回放会议的 100 名参与者。
3. 控制组 - 100 名具有相似人口统计特征但不会参加回放会议的参与者。

患者将被随机分组​​。 将收集以下数据-

• 高度 (SDS)
• 增长率（SDS）
• IGF-1（通过 SDS）——第一次访问时采集的样本（时间 0 和六个月后的最后一次访问）。
• 问责制 - 生长激素的空安瓿（在访问 3 时收集 - 三个月后和最后一次访问，六个月后）。

纳入标准：

1. 被诊断患有生长激素缺乏症的患者
2. 接受生长激素治疗至少两年的患者。
3. 患者和家长用母语签署知情同意书。
4. 希伯来语患者和读者。
5. 年龄范围：男孩 7 岁至 12 岁，女孩 7 岁至 11 岁。

排除标准：

1. 因其他原因接受生长激素治疗的患者。
2. 合并症患者（乳糜泻、甲状腺功能减退症）。
3. 开始出现青春期迹象的儿童（Tanner 2 或更高）。
4. 患者完成生长，骨骺闭合。

研究中收集的信息将输入编码器。 链接主题的列表和给他们的代码将保存在 ISF 中，只有研究团队可以访问。 参与者的问卷将通过提供给每位参与者的个人代码进行识别，并将存储在 Soroka 医疗中心内分泌和糖尿病的专用研究文件夹中。

干预协议：

访问 1：

1. 父母和患者将签署 ICF。
2. 患者将被随机分配。
3. 将测量身高和体重。
4. 患者/父母将回答关于他们对 GH 治疗的依从性、他们的困难和处理疼痛的方式的问卷——如果患者未满 8 岁，他的父母将完成问卷。
5. 将收集 IGF-1 血样。
6. 将指导患者和父母携带他们的空安瓿用于下一次研究访问和最后一次访问。
7. 被随机分配到干预组的患者将在第一次会议上与回放团队会面。

访问 2：

这次访问将在第一次访问一个月后进行。 被随机分配到干预组的患者将在第一次会议上与回放团队会面。

会议将分为 2 个年龄组：第一个年龄组为 7-9 岁的参与者，第二个年龄组为 10-12 岁的参与者。

访问 3：

这次访问将在第一次访问后 3 个月进行。 被随机分配到干预组的患者将在第二次会议上与回放团队会面。

访问 4：

这次访问将在第一次访问后 6 个月进行。

1. 将测量身高和体重。
2. 将收集 IGF-1 血样。
3. 患者/父母将回答关于他们对 GH 治疗的依从性、他们的困难和处理疼痛的方式的问卷——如果患者未满 8 岁，他的父母将完成问卷。
4. 药物问责制。 系统分析与处理结果 描述性统计正态分布的定量变量（如年龄）以平均值±SD表示。 未呈现正态分布的定量变量（住院天数）将呈现为季度域之间的中值。 分类变量（例如性别）将不成比例。

单变量分析

组间不同变量的比较将按照以下规则进行：

对呈正态分布的定量变量（如年龄）进行独立样本t检验进行比较。

将使用 Mann-Whitney 检验比较两组之间未显示正态分布的变量（如住院天数）。 性别等分类变量将使用卡方检验进行比较。

不同变量之间的相关性分析将根据数据的分布和类型使用 Pearson 和 Spearman 相关性。

根据自生长激素治疗开始到基线的 HtSDS 变化，将在亚组之间比较体重和身高数据 IGFI。

多变量模型检查依从性水平逻辑回归模型构建了多变量，其中因变量将是高响应性和低响应性二分变量（如果患者有超过 80% 的响应变量将收到 1 或不（小于 80%）然后收到值 0）。 自变量将是已经通过初始数据分析阶段的不同风险因素。

除非另有说明，否则所有显着性水平的统计检验将 alpha = 0.05 双侧。 所有 pv 值应四舍五入到小数点后两位。

数据分析将在 Microsoft SPSS version 22 中进行。