严重镰状细胞病患者的 HLA 半相合骨髓移植 (DREPHAPLO)

纳入标准收件人：

• 年龄：13岁-40岁

• 具有以下至少一项标准的严重镰状细胞：

  • 尽管输血计划延长，但 MRA 异常的狭窄性血管病变
  • 经右导管检查确认 PAH，mPAP > 25mmHg
  • 收缩期射血分数 <55% 和三尖瓣反流速度 > 2.5m /s 远离急性发作
  • 不可能输血或非常复杂的输血
  • 报告白蛋白/肌酐 > 30 mg / mmol，已确认 3 次，远离急性发作且尽管使用羟基脲或 IEC 仍持续存在
  • GFR <80ml/min /1.73m2（无种族标准的CKD-Epi）
  • 既往有急性肝隔离症伴肝功能衰竭的病史
  • 羟基脲下的急性胸部综合征或血管闭塞性危象
  • 镰状细胞输血并发症实施交换计划，超过一年不得退出
• 没有基因相同的供体，但有半相同的主要供体（父母、兄弟姐妹、成年子女或 HbAA AS）
• 已红色理解信息函并签署知情同意书
• 加入社会保障体系（社会保障或全民医疗保险）的患者

排除标准收件人：

• 有基因相同供体的患者
• 表演状态：ECOG> 1
• 肺部疾病：FEV1 和 FVC <50% 预计值，
• PAH NYHA评分≥2
• 胆红素> 50 .mu.mol / L 的肝病
• NYHA≥3 评分射血分数 <45% 或缩短分数 <24% 定义的心力衰竭
• 针对供体或针对供体红细胞抗原的抗 HLA 同种免疫
• 血清学或 HIV 病毒载量呈阳性
• 由于家庭、社会或地理原因，不希望定期接受咨询的患者
• 包涵体或移植物时严重的不受控制的感染
• 孕妇（β HCG 阳性）或哺乳期
• 无行为能力的成年患者、信任、监护或维护正义

纳入标准捐助者

• 年龄> 18岁和<60岁
• 病毒血清学经济允许移植物
• 全身麻醉无禁忌症
• 无使用 G-CSF 的禁忌症（镰状细胞性状的存在不是禁忌症）
• 缺乏受体抗体识别的抗原 HLA
• 血红蛋白 S <50%
• 多个供者相容时：根据ABO接受者选择：优先选择ABO相容性、主要不相容性、次要不相容性，最后是主要次要不相容性。
• 签署知情同意书
• 非纳入标准供体：β HCG 阳性或已知怀孕