Transplante de Medula Óssea HLA Haploidêntico em Pacientes com Doença Falciforme Grave (DREPHAPLO)
26 de agosto de 2025 atualizado por: Nathalie Dhédin, Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
Transplante de Medula Óssea HLA Haploidêntico Após um Condicionamento de Intensidade Reduzida e Prevenção de GvHD Baseado na Administração Pós-transplante de Ciclofosfamida em Pacientes com Doença Falciforme Grave
pesquisa biomédica intervencionista multicêntrica fase II, prospectiva, não randomizada, avaliando transplantes haploidênticos de medula após condicionamento de intensidade reduzida e prevenção de GvHD com base na administração de ciclofosfamida pós-transplante em pacientes com doença falciforme grave.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A doença falciforme é uma doença grave com ocorrência frequente de crises dolorosas e instalação progressiva de lesões multiorgânicas. Apesar do progresso em seu manejo, principalmente desde a introdução da hidroxicarbamida, a idade média de morte em pacientes falciformes foi de cerca de 40 anos em um estudo recente nos EUA. Formas graves resistentes à hidroxiuréia ou vasculopatia cerebral requerem programas transfusionais susceptíveis a riscos de sobrecarga de ferro e aloimunização. O transplante de medula óssea cura quase 95% das crianças e adolescentes transplantados de irmãos HLA-idênticos. Em pacientes sem doador HLA idêntico, resultados interessantes foram relatados em transplantes haploidênticos de medula sem depleção de células T ex vivo após regime de condicionamento não mieloablativo e prevenção de GvHD com injeção de alta dose de ciclofosfamida após transplante de medula óssea. Essa abordagem realizada em 14 pacientes foi eficaz para curar 50% dos pacientes e 50% rejeitaram o transplante. Nenhuma morte ou GvHD grave foi relacionada ao procedimento.
O protocolo DREPHAPLO visa avaliar essa abordagem em uma população de pacientes falciformes com complicações graves da doença, trazendo benefício direto aos pacientes com cura da doença em pelo menos metade deles.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Créteil, França, 94000
- CHU Henri-Mondor
-
Créteil, França, 94000
- intercommunal hospital of Créteil
-
Marseille, França
- CHU La Timone
-
Paris, França
- Saint-Louis Hospital
-
Paris, França
- Hospital Necker
-
Paris, França
- Hospital Robert-Debré
-
Strasbourg, França
- CHU Strasbourg
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
13 anos a 40 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Destinatário dos critérios de inclusão:
- Idade: 13 anos-40 anos
Falciforme grave com pelo menos um dos seguintes critérios:
- Vasculopatia estenosante com ARM anormal apesar do prolongado programa de transfusão
- HAP confirmada por cateterismo direito com mPAP > 25mmHg
- Fração de ejeção sistólica <55% e velocidade de regurgitação tricúspide> 2,5m/s à distância de um episódio agudo
- Sem possibilidade de transfusão de sangue ou transfusão de sangue muito complicada
- Informar albumina/creatinina > 30 mg/mmol, confirmado 3 vezes, afastado à distância do episódio agudo e persistente apesar da hidroxiureia ou IEC
- TFG <80ml/min/1,73m2 (CKD-Epi sem critério étnico)
- História prévia de sequestro hepático agudo com insuficiência hepática
- Síndrome torácica aguda ou crises vaso-oclusivas sob hidroxiureia
- Complicações da transfusão de células falciformes impondo um programa de intercâmbio sem possibilidade de retirada além do período de um ano
- Não ter doador genoidêntico, mas um doador principal haploidêntico (pai, irmão, filho adulto ou HbAA AS)
- Tendo lido e entendido a carta de informação e assinado o consentimento informado
- Pacientes filiados a um sistema de previdência social (Segurança Social ou Cobertura Médica Universal)
Destinatário dos Critérios de Exclusão:
- Paciente com doador genoidêntico
- Status de desempenho: ECOG> 1
- doença pulmonar: VEF1 e CVF <50% do previsto,
- pontuação de PAH NYHA≥2
- Doença hepática com bilirrubina > 50 .mu.mol / L
- insuficiência cardíaca definida por pontuação NYHA≥3 fração de ejeção <45% ou fração de encurtamento <24%
- aloimunização anti HLA contra o doador ou contra antígenos de hemácias do doador
- Sorologia ou carga viral do HIV positiva
- Doentes que por motivos familiares, sociais ou geográficos, não pretendam ser regularmente acompanhados em consulta
- infecção grave descontrolada no momento da inclusão ou enxerto
- gestante (beta HCG positivo) ou durante a lactação
- paciente adulto incapaz, confiança, tutela ou salvaguarda da justiça
Doador de critérios de inclusão
- Idade > 18 anos e < 60 anos
- A economia sorológica viral permite o enxerto
- Não há contra-indicação para anestesia geral
- Sem contra-indicação a administração de G-CSF (a existência de traço falciforme não é contra-indicação)
- Ausência de antígenos HLA reconhecidos pelo anticorpo receptor
- Hemoglobina S <50%
- Quando vários doadores são compatíveis: escolha de acordo com o receptor ABO: prefira compatibilidade ABO e incompatibilidade maior e incompatibilidade menor e, por fim, incompatibilidade maior e menor.
- Assinatura de consentimento informado
- Doadores de critérios de não inclusão: β HCG positivo ou gravidez conhecida
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: transplante de medula óssea
Todos os pacientes incluídos receberão um transplante haploidêntico de medula óssea com o seguinte protocolo referente ao condicionamento e prevenção de GvHD condicionamento
Profilaxia de GvHD
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transplante haploidêntico de medula óssea
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de sobrevivência
Prazo: 2 anos
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Sobrevida sem taxa de sobrevida falciforme (eletroforese de hemoglobina semelhante à do doador, ou seja, uma porcentagem de HbS não superior a 10% da transfusão de doadores à distância e de forma estável e sem GvHDc diferente de leve
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de sobrevivência
Prazo: 1 ano
|
Sobrevida sem taxa de sobrevida falciforme (eletroforese de hemoglobina semelhante à do doador, ou seja, uma porcentagem de HbS não superior a 10% da transfusão de doadores à distância e de forma estável e sem GvHDc diferente de leve
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1 ano
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reconstituição hematológica
Prazo: 2 anos
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definida como contagem de neutrófilos > 500/mm3 e plaquetas > 20000/mm3, por três dias consecutivos.
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2 anos
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Quimerismo
Prazo: no mês 1
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Quimerismo no sangue periférico da população total e da população CD3+ com as técnicas usualmente empregadas pelos centros
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no mês 1
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Quimerismo
Prazo: no mês 2
|
Quimerismo no sangue periférico da população total e da população CD3+ com as técnicas usualmente empregadas pelos centros
|
no mês 2
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|
Quimerismo
Prazo: no mês 3
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Quimerismo no sangue periférico da população total e da população CD3+ com as técnicas usualmente empregadas pelos centros
|
no mês 3
|
|
Quimerismo
Prazo: no mês 4
|
Quimerismo no sangue periférico da população total e da população CD3+ com as técnicas usualmente empregadas pelos centros
|
no mês 4
|
|
Quimerismo
Prazo: no mês 5
|
Quimerismo no sangue periférico da população total e da população CD3+ com as técnicas usualmente empregadas pelos centros
|
no mês 5
|
|
Quimerismo
Prazo: no mês 6
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Quimerismo no sangue periférico da população total e da população CD3+ com as técnicas usualmente empregadas pelos centros
|
no mês 6
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Quimerismo
Prazo: no mês 9
|
Quimerismo no sangue periférico da população total e da população CD3+ com as técnicas usualmente empregadas pelos centros
|
no mês 9
|
|
Quimerismo
Prazo: no mês 12
|
Quimerismo no sangue periférico da população total e da população CD3+ com as técnicas usualmente empregadas pelos centros
|
no mês 12
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|
Quimerismo
Prazo: no mês 24
|
Quimerismo no sangue periférico da população total e da população CD3+ com as técnicas usualmente empregadas pelos centros
|
no mês 24
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eletroforese de hemoglobina
Prazo: com 1 mês
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com 1 mês
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eletroforese de hemoglobina
Prazo: aos 2 meses
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aos 2 meses
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eletroforese de hemoglobina
Prazo: aos 3 meses
|
aos 3 meses
|
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|
eletroforese de hemoglobina
Prazo: aos 4 meses
|
aos 4 meses
|
|
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eletroforese de hemoglobina
Prazo: aos 5 meses
|
aos 5 meses
|
|
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eletroforese de hemoglobina
Prazo: aos 6 meses
|
aos 6 meses
|
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eletroforese de hemoglobina
Prazo: aos 9 meses
|
aos 9 meses
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|
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eletroforese de hemoglobina
Prazo: aos 12 meses
|
aos 12 meses
|
|
|
eletroforese de hemoglobina
Prazo: aos 24 meses
|
aos 24 meses
|
|
|
ocorrência de doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: no mês 24
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avaliados mensalmente de M1 a M6, e M9, M12, M24
|
no mês 24
|
|
grau da doença do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: no mês 24
|
Incidência e grau de GvHD, mortes tóxicas e complicações infecciosas e câncer secundário
|
no mês 24
|
|
ocorrência de mortes tóxicas
Prazo: no mês 24
|
no mês 24
|
|
|
ocorrência de complicações infecciosas
Prazo: no mês 24
|
no mês 24
|
|
|
ocorrência de câncer secundário
Prazo: no mês 24
|
no mês 24
|
|
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Imunofenotipagem de Linfócitos
Prazo: 2 anos
|
Imunofenotipagem de linfócitos T, B e NK + O Fenótipo Estendido incluindo marcadores de ativação, avaliação de pessoas ingênuas e memórias, populações T reg etc) e eletroforese de proteínas plasmáticas: 1 mês, 3 meses, 6 meses, 12 meses e 24 meses pós-transplante.
|
2 anos
|
|
Valor da pontuação ECOG
Prazo: 2 anos
|
Index Trading ECOG exame físico completo com determinação de peso
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2 anos
|
|
Avaliação das complicações da doença falciforme
Prazo: com 1 ano
|
Microalbuminúria, creatinúria; ecocardiografia para medida da fração de ejeção ventricular sistólica (fevereiro), pesquisa de HAP e medida IT Vmáx; provas de função respiratória com medida de DLCO; Cérebro por RM com ARM e anomalias pré-transplante cervicais; Rádio da pelve
|
com 1 ano
|
|
dosagem de ferritina
Prazo: no mês 3
|
Avaliação da sobrecarga de ferro pela ferritina
|
no mês 3
|
|
dosagem de ferritina
Prazo: no mês 6
|
Avaliação da sobrecarga de ferro pela ferritina
|
no mês 6
|
|
Sobrecarga de ferro ressonância magnética
Prazo: aos 12 meses
|
ressonância magnética hepática e cardíaca para avaliar a sobrecarga de ferro
|
aos 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Lanzkron S, Carroll CP, Haywood C Jr. Mortality rates and age at death from sickle cell disease: U.S., 1979-2005. Public Health Rep. 2013 Mar-Apr;128(2):110-6. doi: 10.1177/003335491312800206.
- Luznik L, O'Donnell PV, Symons HJ, Chen AR, Leffell MS, Zahurak M, Gooley TA, Piantadosi S, Kaup M, Ambinder RF, Huff CA, Matsui W, Bolanos-Meade J, Borrello I, Powell JD, Harrington E, Warnock S, Flowers M, Brodsky RA, Sandmaier BM, Storb RF, Jones RJ, Fuchs EJ. HLA-haploidentical bone marrow transplantation for hematologic malignancies using nonmyeloablative conditioning and high-dose, posttransplantation cyclophosphamide. Biol Blood Marrow Transplant. 2008 Jun;14(6):641-50. doi: 10.1016/j.bbmt.2008.03.005.
- Bashey A, Zhang X, Sizemore CA, Manion K, Brown S, Holland HK, Morris LE, Solomon SR. T-cell-replete HLA-haploidentical hematopoietic transplantation for hematologic malignancies using post-transplantation cyclophosphamide results in outcomes equivalent to those of contemporaneous HLA-matched related and unrelated donor transplantation. J Clin Oncol. 2013 Apr 1;31(10):1310-6. doi: 10.1200/JCO.2012.44.3523. Epub 2013 Feb 19.
- Bernaudin F, Socie G, Kuentz M, Chevret S, Duval M, Bertrand Y, Vannier JP, Yakouben K, Thuret I, Bordigoni P, Fischer A, Lutz P, Stephan JL, Dhedin N, Plouvier E, Margueritte G, Bories D, Verlhac S, Esperou H, Coic L, Vernant JP, Gluckman E; SFGM-TC. Long-term results of related myeloablative stem-cell transplantation to cure sickle cell disease. Blood. 2007 Oct 1;110(7):2749-56. doi: 10.1182/blood-2007-03-079665. Epub 2007 Jul 2.
- Habibi A, Arlet JB, Stankovic K, Gellen-Dautremer J, Ribeil JA, Bartolucci P, Lionnet F; centre de reference maladies rares << syndromes drepanocytaires majeurs >>. [French guidelines for the management of adult sickle cell disease: 2015 update]. Rev Med Interne. 2015 May 11;36(5 Suppl 1):5S3-84. doi: 10.1016/S0248-8663(15)60002-9. French.
- Kuentz M, Robin M, Dhedin N, Hicheri Y, Peffault de Latour R, Rohrlich P, Bordigoni P, Bruno B, Socie G, Bernaudin F. Is there still a place for myeloablative regimen to transplant young adults with sickle cell disease? Blood. 2011 Oct 20;118(16):4491-2; author reply 4492-3. doi: 10.1182/blood-2011-07-367490. No abstract available.
- Angelucci E, Matthes-Martin S, Baronciani D, Bernaudin F, Bonanomi S, Cappellini MD, Dalle JH, Di Bartolomeo P, de Heredia CD, Dickerhoff R, Giardini C, Gluckman E, Hussein AA, Kamani N, Minkov M, Locatelli F, Rocha V, Sedlacek P, Smiers F, Thuret I, Yaniv I, Cavazzana M, Peters C; EBMT Inborn Error and EBMT Paediatric Working Parties. Hematopoietic stem cell transplantation in thalassemia major and sickle cell disease: indications and management recommendations from an international expert panel. Haematologica. 2014 May;99(5):811-20. doi: 10.3324/haematol.2013.099747.
- Hsieh MM, Fitzhugh CD, Weitzel RP, Link ME, Coles WA, Zhao X, Rodgers GP, Powell JD, Tisdale JF. Nonmyeloablative HLA-matched sibling allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for severe sickle cell phenotype. JAMA. 2014 Jul 2;312(1):48-56. doi: 10.1001/jama.2014.7192.
- Bolanos-Meade J, Fuchs EJ, Luznik L, Lanzkron SM, Gamper CJ, Jones RJ, Brodsky RA. HLA-haploidentical bone marrow transplantation with posttransplant cyclophosphamide expands the donor pool for patients with sickle cell disease. Blood. 2012 Nov 22;120(22):4285-91. doi: 10.1182/blood-2012-07-438408. Epub 2012 Sep 6.
- Kamani NR, Walters MC, Carter S, Aquino V, Brochstein JA, Chaudhury S, Eapen M, Freed BM, Grimley M, Levine JE, Logan B, Moore T, Panepinto J, Parikh S, Pulsipher MA, Sande J, Schultz KR, Spellman S, Shenoy S. Unrelated donor cord blood transplantation for children with severe sickle cell disease: results of one cohort from the phase II study from the Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Aug;18(8):1265-72. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.01.019. Epub 2012 Feb 16.
- McCurdy SR, Kanakry JA, Showel MM, Tsai HL, Bolanos-Meade J, Rosner GL, Kanakry CG, Perica K, Symons HJ, Brodsky RA, Gladstone DE, Huff CA, Pratz KW, Prince GT, Dezern AE, Gojo I, Matsui WH, Borrello I, McDevitt MA, Swinnen LJ, Smith BD, Levis MJ, Ambinder RF, Luznik L, Jones RJ, Fuchs EJ, Kasamon YL. Risk-stratified outcomes of nonmyeloablative HLA-haploidentical BMT with high-dose posttransplantation cyclophosphamide. Blood. 2015 May 7;125(19):3024-31. doi: 10.1182/blood-2015-01-623991. Epub 2015 Mar 26.
- Bashey A, Zhang X, Jackson K, Brown S, Ridgeway M, Solh M, Morris LE, Holland HK, Solomon SR. Comparison of Outcomes of Hematopoietic Cell Transplants from T-Replete Haploidentical Donors Using Post-Transplantation Cyclophosphamide with 10 of 10 HLA-A, -B, -C, -DRB1, and -DQB1 Allele-Matched Unrelated Donors and HLA-Identical Sibling Donors: A Multivariable Analysis Including Disease Risk Index. Biol Blood Marrow Transplant. 2016 Jan;22(1):125-33. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.09.002. Epub 2015 Sep 7.
- Ciurea SO, Mulanovich V, Saliba RM, Bayraktar UD, Jiang Y, Bassett R, Wang SA, Konopleva M, Fernandez-Vina M, Montes N, Bosque D, Chen J, Rondon G, Alatrash G, Alousi A, Bashir Q, Korbling M, Qazilbash M, Parmar S, Shpall E, Nieto Y, Hosing C, Kebriaei P, Khouri I, Popat U, de Lima M, Champlin RE. Improved early outcomes using a T cell replete graft compared with T cell depleted haploidentical hematopoietic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Dec;18(12):1835-44. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.07.003. Epub 2012 Jul 11.
- Raiola AM, Dominietto A, Ghiso A, Di Grazia C, Lamparelli T, Gualandi F, Bregante S, Van Lint MT, Geroldi S, Luchetti S, Ballerini F, Miglino M, Varaldo R, Bacigalupo A. Unmanipulated haploidentical bone marrow transplantation and posttransplantation cyclophosphamide for hematologic malignancies after myeloablative conditioning. Biol Blood Marrow Transplant. 2013 Jan;19(1):117-22. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.08.014. Epub 2012 Aug 29.
- Kanakry CG, Ganguly S, Zahurak M, Bolanos-Meade J, Thoburn C, Perkins B, Fuchs EJ, Jones RJ, Hess AD, Luznik L. Aldehyde dehydrogenase expression drives human regulatory T cell resistance to posttransplantation cyclophosphamide. Sci Transl Med. 2013 Nov 13;5(211):211ra157. doi: 10.1126/scitranslmed.3006960.
- Ganguly S, Ross DB, Panoskaltsis-Mortari A, Kanakry CG, Blazar BR, Levy RB, Luznik L. Donor CD4+ Foxp3+ regulatory T cells are necessary for posttransplantation cyclophosphamide-mediated protection against GVHD in mice. Blood. 2014 Sep 25;124(13):2131-41. doi: 10.1182/blood-2013-10-525873. Epub 2014 Aug 18.
- Stem Cell Trialists' Collaborative Group. Allogeneic peripheral blood stem-cell compared with bone marrow transplantation in the management of hematologic malignancies: an individual patient data meta-analysis of nine randomized trials. J Clin Oncol. 2005 Aug 1;23(22):5074-87. doi: 10.1200/JCO.2005.09.020.
- Yang JZ, Zhang JQ, Sun LX. Mechanisms for T cell tolerance induced with granulocyte colony-stimulating factor. Mol Immunol. 2016 Feb;70:56-62. doi: 10.1016/j.molimm.2015.12.006. Epub 2015 Dec 17.
- Jun HX, Jun CY, Yu ZX. In vivo induction of T-cell hyporesponsiveness and alteration of immunological cells of bone marrow grafts using granulocyte colony-stimulating factor. Haematologica. 2004 Dec;89(12):1517-24.
- Deotare U, Al-Dawsari G, Couban S, Lipton JH. G-CSF-primed bone marrow as a source of stem cells for allografting: revisiting the concept. Bone Marrow Transplant. 2015 Sep;50(9):1150-6. doi: 10.1038/bmt.2015.80. Epub 2015 Apr 27.
- Couban S, Messner HA, Andreou P, Egan B, Price S, Tinker L, Meharchand J, Forrest DL, Lipton J. Bone marrow mobilized with granulocyte colony-stimulating factor in related allogeneic transplant recipients: a study of 29 patients. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(4A):422-7. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70033-4.
- Isola L, Scigliano E, Fruchtman S. Long-term follow-up after allogeneic granulocyte colony-stimulating factor--primed bone marrow transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(4A):428-33. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70034-6.
- Ji SQ, Chen HR, Wang HX, Yan HM, Pan SP, Xun CQ. Comparison of outcome of allogeneic bone marrow transplantation with and without granulocyte colony-stimulating factor (lenograstim) donor-marrow priming in patients with chronic myelogenous leukemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2002;8(5):261-7. doi: 10.1053/bbmt.2002.v8.pm12064363.
- Morton J, Hutchins C, Durrant S. Granulocyte-colony-stimulating factor (G-CSF)-primed allogeneic bone marrow: significantly less graft-versus-host disease and comparable engraftment to G-CSF-mobilized peripheral blood stem cells. Blood. 2001 Dec 1;98(12):3186-91. doi: 10.1182/blood.v98.12.3186.
- Serody JS, Sparks SD, Lin Y, Capel EJ, Bigelow SH, Kirby SL, Gabriel DA, Wiley JM, Brecher ME, Schell MJ, Folds J, Shea TC. Comparison of granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF)--mobilized peripheral blood progenitor cells and G-CSF--stimulated bone marrow as a source of stem cells in HLA-matched sibling transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(4A):434-40. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70035-8.
- Yawn BP, Buchanan GR, Afenyi-Annan AN, Ballas SK, Hassell KL, James AH, Jordan L, Lanzkron SM, Lottenberg R, Savage WJ, Tanabe PJ, Ware RE, Murad MH, Goldsmith JC, Ortiz E, Fulwood R, Horton A, John-Sowah J. Management of sickle cell disease: summary of the 2014 evidence-based report by expert panel members. JAMA. 2014 Sep 10;312(10):1033-48. doi: 10.1001/jama.2014.10517.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de agosto de 2017
Conclusão Primária (Real)
8 de abril de 2024
Conclusão do estudo (Real)
8 de abril de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de julho de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de agosto de 2017
Primeira postagem (Real)
7 de agosto de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
2 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Anemia Falciforme
- Terapêutica
- Procedimentos cirúrgicos, operatórios
- Transplantação
- Terapia baseada em células e tecidos
- Terapia biológica
- Transplante de tecido
- Transplante de medula óssea
Outros números de identificação do estudo
- DREPHAPLO
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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Taichung Veterans General HospitalConcluídoCardiotoxicidade | Carcinoma de Pulmão de Células não Pequenas (Termo MeSH: Carcinoma, Non-Small-Cell Lung) | Efeitos Secundários e Reações Adversas Relacionadas com Medicamentos (Termo MeSH) | Inibidor da Tirosina Quinase do EgfrTaiwan
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Fondazione del Piemonte per l'OncologiaRecrutamentoCâncer de mama | Cancro do ovário | Câncer colorretal | Melanoma (câncer de pele) | Carcinoma de Pulmão de Células não Pequenas (Termo MeSH: Carcinoma, Non-Small-Cell Lung)Itália
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Novartis PharmaceuticalsRescindidoMelanoma | Avançado EGFR mutante non Small Cell LungCancer (NSCLC) | KRAS G12-MUTANT NSCLC | Câncer de células escamosas esofágicas (SCC) | Cabeça/pescoço SCC | Tumores estromais gastrointestinais avançados (GIST) | NRAS/Braft WT avançado melanoma cutâneoEstados Unidos, Taiwan, Holanda, Canadá, Espanha, Cingapura, Itália, Japão, Coréia do Sul
Ensaios clínicos em transplante de medula óssea
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University Hospital, Basel, SwitzerlandConcluídoBiópsia de Medula ÓsseaSuíça
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Institut Cancerologie de l'OuestRescindidoMieloma Múltiplo em RecaídaFrança
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Rigshospitalet, DenmarkAinda não está recrutandoCâncer de mama em estágio inicial
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Rigshospitalet, DenmarkAinda não está recrutandoCâncer de Mama Feminino
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Mayo ClinicZimmer BiometRecrutamentoEnxerto ÓsseoEstados Unidos
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Johns Hopkins UniversityNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)RecrutamentoDepressão | Qualidade de vida | Doença renal em estágio final | Deficiência FísicaEstados Unidos
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Institut Straumann AGConcluído
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Desconhecido
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Institut Straumann AGConcluídoPerda óssea alveolar | Maxilar, Edêntulo, ParcialmenteSuécia
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Institut Straumann AGConcluídoMaxilar, Edêntulo, ParcialmenteEspanha, Alemanha, Estados Unidos, Austrália, Itália, Suécia, Suíça