健康なボランティアと嚢胞性線維症の成人におけるPTI-808の安全性、忍容性、およびPKを評価するために設計された研究
2020年4月20日 更新者：Proteostasis Therapeutics, Inc.
健康な成人被験者および嚢胞性線維症の成人における PTI-808 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価する第 1/2 相試験
この試験の第 1 部では、健康なボランティアを単回漸増用量 (SAD)、複数用量漸増 (MAD)、および食品効果 (FE) 治療グループに登録します。
SAD 治療群は、少なくとも 3 つの漸増用量レベルのコホートで構成され、健康な成人被験者が PTI-808 またはプラセボのいずれかの単回投与を受けるように無作為化され、投与後 7 日間追跡されます。 安全性審査委員会（SRC）は、各コホートの完了後に招集され、安全性と薬物動態（PK）データを評価します。
それぞれの SAD レベルの用量グループの結論に続いて、研究データの十分なレビューと SRC による承認の後、健康な成人被験者の 2 番目のセットが割り当てられた MAD 治療グループに参加します。 MAD治療群は、用量レベルが上昇する3つのコホートで構成され、被験者は無作為にPTI-808またはプラセボのいずれかを7日間毎日投与され、最後の投与を受けた後7日間追跡されます。
また、それぞれの SAD レベル用量グループの終了後、健康な成人被験者が FE 治療グループに参加します。
このパート 2 では、健康なボランティアを登録して、PTI 801 および PTI 428 と併用投与された PTI 808 の安全性、忍容性、および PK を 7 日間連続して毎日投与して HV に評価します。
パート 3 では、嚢胞性線維症 (CF) の成人被験者を、2 つのコホートからなる MAD 治療グループに登録します。 被験者は、PTI-801およびPTI-428と同時投与されたPTI-808を受け取ります。 PTI-808 は連続 7 日間毎日投与され、続いて PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 が連続 14 日間毎日投与されます。
パート 4 では、嚢胞性線維症 (CF) の成人被験者を 28 日間のコホートに登録します。 被験者は、一致するプラセボに対してPTI-428の有無にかかわらず、PTI-801と同時投与されたPTI-808を受け取ります。
調査の概要
詳細な説明
この試験の第 1 部では、健康なボランティアを単回漸増用量 (SAD)、複数用量漸増 (MAD)、および食品効果 (FE) 治療グループに登録します。
SAD 治療群は、少なくとも 3 つの漸増用量レベルのコホートで構成され、健康な成人被験者が PTI-808 またはプラセボのいずれかの単回投与を受けるように無作為化され、投与後 7 日間追跡されます。
MAD治療群は、用量レベルが上昇する3つのコホートで構成され、被験者は無作為にPTI-808またはプラセボのいずれかを7日間毎日投与され、最後の投与を受けた後7日間追跡されます。
それぞれの SAD レベルの用量グループの結論に続いて、研究の食物効果部分が開始され、少なくとも 10 時間の一晩の絶食後 (絶食グループ) または少なくとも 10 時間の一晩の断食の後、高脂肪、高カロリーの食事を摂取した後 (摂食群)。 10日間のウォッシュアウト期間の後、被験者は反対のグループにクロスオーバーし、PTI-808の2回目の投与を受けます。 被験者は、投与後最大7日間追跡されます。
このパート 2 では、健康なボランティアを登録して、PTI 801 および PTI 428 と併用投与された PTI 808 の安全性、忍容性、および PK を 7 日間連続して毎日投与して HV に評価します。
パート 3 - パート 3 では、CF の成人被験者を登録して、PTI-801 および PTI-428 と同時投与した PTI-808 の複数回の漸増用量の安全性、忍容性、および PK を評価します。 被験者は、7日間のPTI-808またはプラセボを受け取り、その後14日間のPTI-808またはプラセボをPTI-801 + PTI-428または一致するプラセボと同時投与します。
パート 4 - パート 4 では、安全性、忍容性、PK、および PTI-808 を PTI-801 と併用投与した場合の PTI-808 の効果を、PTI-428 のホモ接合体である CF 被験者の 28 日間の治療期間にわたって評価します。 F508del CFTR 遺伝子型であるか、F508del CFTR 遺伝子型のヘテロ接合体です。 被験者は、一致するプラセボに対して、PTI-428の有無にかかわらず、PTI-801と同時投与されたPTI-808による治療を受けるように無作為化されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
179
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Altamonte Springs、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory Children's Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Harper University Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy
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Montana
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Billings、Montana、アメリカ、59101
- Billings Clinic
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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Valhalla、New York、アメリカ、10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78209
- ICON Early Phase Services
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Belfast、イギリス、BT9 7AB
- Belfast City Hospital
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London、イギリス、SE59RS
- King's College Hospital
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- University Hospital Southampton
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Devon
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Exeter、Devon、イギリス、EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital
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Scotland
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Edinburgh、Scotland、イギリス、EH42XU
- Western General Hospital
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West Midlands
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Birmingham、West Midlands、イギリス、B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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New South Wales
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Lambton、New South Wales、オーストラリア、2305
- John Hunter Hospital
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Québec、カナダ、G1V4G5
- Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Québec-Université Laval
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z1Y6
- St. Paul's Hospital
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H4A3J1
- McGill University Health Centre
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Montréal、Quebec、カナダ、H2X3E4
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
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Copenhagen、デンマーク、2100
- University of Copenhagen Rigshospitalet
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Cologne、ドイツ、50937
- University Hospital Cologne
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Essen、ドイツ、45239
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Klinikum der J.W. Goethe Universität
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München、ドイツ、81377
- Klinikum des Universität München
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Auckland
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Grafton、Auckland、ニュージーランド、1010
- Auckland Clinical Studies Ltd.
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Lyon、フランス、69495
- Hospices Civils de Lyon
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Paris、フランス、75014
- Hopital Cochin
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Alpes-Maritimes
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Nice、Alpes-Maritimes、フランス、06001
- Hôpital Pasteur
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Gironde
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Pessac、Gironde、フランス、33600
- Hopital Haut Lévêque
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Loire-Atlantique
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Nantes、Loire-Atlantique、フランス、44093
- Hôpital Guillaume-et-René-Laennec
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Marne
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Reims、Marne、フランス、51092
- Hôpital Maison Blanche Maladies respiratoires et allergologie
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Brussels、ベルギー、1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～99年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
受講資格のある性別
全て
説明
パート 1 およびパート 2 の包含基準:
- -インフォームドコンセントの時点で18歳から55歳までの成人
- 体格指数≧18かつ＜30kg/m2
- -被験者は、スクリーニング前の最低30日間、および研究期間中、非喫煙者および非喫煙者でなければなりません。
- 被験者は、可能性のあるリスクや副作用を含む研究の完全な性質と目的を理解し、すべての強制的な研究手順を進んで順守し、実行する前にインフォームドコンセント/許可を提供します。
- 出産の可能性のある女性と子供を父親にすることができる男性は、避妊要件を満たさなければなりません
パート 1 & パート 2 除外基準:
- -臨床的に重要な心臓、内分泌、血液、肝胆道、免疫、代謝、泌尿器、肺、神経、皮膚、精神、腎臓、またはその他の主要な疾患の履歴または現在の証拠は、研究者によって決定されます。
- -スクリーニング時に450ミリ秒を超えるフリデリシア補正によるQT間隔の延長
- -アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）、アラニントランスアミナーゼ（ALT）、またはビリルビンによって定義される異常な肝機能は、正常範囲の上限の1.5倍を超えています
- -Cockroft-Gault方程式を使用してクレアチニンクリアランス<90 mL / minとして定義されたスクリーニング時の異常な腎機能
- 治験責任医師が判断した、被験者を治験から除外する臨床的に重要なスクリーニング結果（病歴、PE、心電図、バイタルサイン、検査プロファイルなど）
- -別の臨床試験への参加、または治験薬による治療 30日以内または5半減期のいずれか長い方、研究1日目前
- -過去5年以内のがんの病歴（非黒色腫皮膚がんを除く）
- -12か月以内のアルコールまたは薬物乱用または依存の履歴または現在の証拠 研究者によって決定されたスクリーニング
- -禁止薬物（コカイン、カンナビノイド、ニコチン[尿中のコチニンはニコチンの検出メカニズムです]、アヘン剤、バルビツレート、アンフェタミン、およびベンゾジアゼピン）の陽性の尿スクリーニングまたはスクリーニング時の陽性アルコール検査
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、B 型肝炎表面抗原 (HBsAg)、または C 型肝炎ウイルス抗体 (HCVAb) の陽性血液スクリーニング
- -調査官によって決定された、スクリーニングから3か月以内の臨床的に重大な感染
- -薬物またはその成分を研究するための既知または疑われる過敏症または特異な反応
- -スクリーニングから3か月以内に献血したか、研究完了から3か月以内に献血する予定
- 妊娠中または授乳中の女性
- -治験責任医師の意見では、被験者を登録に不適切にする、または被験者の研究への参加または完了を妨げる可能性のある条件
- -治験薬投与前の14日以内の禁止薬物の使用
パート 3 CF 包含基準:
- F508del/F508del遺伝子型によるCFの確定診断
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 予測される 40 ～ 90% (包括的)
- -スクリーニング前の最低30日間の非喫煙者および非喫煙者
パート 3 CF 除外基準:
- -別の臨床試験への参加または治験薬による治療 28日以内または5半減期のいずれか長い方、研究1日目前
- -過去5年以内のがんの病歴（スクリーニング前の少なくとも1年間の根治的治療を伴う子宮頸がん in situ および非黒色腫皮膚がんを除く）
- 臓器移植の歴史
- -入院、副鼻腔肺感染症、CF増悪、またはその他の臨床的に重要な感染症または病気（治験責任医師が決定） 抗生物質やコルチコステロイドなどの投薬の増加または追加を必要とする、1日目から14日以内
- -新しい慢性療法（例：イブプロフェン、高張食塩水、アジスロマイシン、Pulmozyme®、Cayston®、TOBI®））の開始、または慢性療法の変更（膵臓酵素補充療法を除く） 1日目の前の28日以内
- -12か月以内のアルコールまたは薬物乱用または依存の履歴または現在の証拠 研究者によって決定されたスクリーニング
- 妊娠中または授乳中の女性
- -現在、CFTRモジュレーターを服用しているか、治験薬の初回投与前30日以内に服用した
パート 4 CF 包含基準:
- -記録上のF508del CFTRホモ接合遺伝子型またはヘテロ接合体の被験者のいずれかによるCFの確定診断、記録上のF508del CFTR変異のコピーは1つだけ
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 予測される 40 ～ 90% (包括的)
- -スクリーニング前の最低30日間の非喫煙者および非喫煙者
パート 4 CF 除外基準:
- -別の臨床試験への参加または治験薬による治療 28日以内または5半減期のいずれか長い方、研究1日目前
- -過去5年以内のがんの病歴（スクリーニング前の少なくとも1年間の根治的治療を伴う子宮頸がん in situ および非黒色腫皮膚がんを除く）
- 臓器移植の歴史
- -入院、副鼻腔肺感染症、CF増悪、またはその他の臨床的に重要な感染症または病気（治験責任医師が決定） 抗生物質やコルチコステロイドなどの投薬の増加または追加を必要とする、1日目から28日以内
- -新しい慢性療法の開始（例：イブプロフェン、高張食塩水、アジスロマイシン、Pulmozyme®、Cayston®、TOBI®））または慢性療法の変更（膵臓酵素補充療法を除く） 1日目から28日以内
- -12か月以内のアルコールまたは薬物乱用または依存の履歴または現在の証拠 研究者によって決定されたスクリーニング
- 妊娠中または授乳中の女性
- -スクリーニング訪問前の14日以内にCFTRモジュレーターを現在服用しているか、服用したことがある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：SAD PTI-808 アクティブ
SAD の 3 つのコホートが評価のために計画されており、被験者は PTI-808 またはプラセボに無作為に割り付けられます。
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アクティブ
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プラセボコンパレーター：SAD PTI-808 プラセボ
SAD の 3 つのコホートが評価のために計画されており、被験者は PTI-808 またはプラセボに無作為に割り付けられます。
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プラセボ
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アクティブコンパレータ：MAD PTI-808 アクティブ
MAD の 3 つのコホートが評価のために計画されており、被験者は PTI-808 またはプラセボに無作為に割り付けられます。
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アクティブ
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プラセボコンパレーター：MAD PTI-808 プラセボ
MAD の 3 つのコホートが評価のために計画されており、被験者は PTI-808 またはプラセボに無作為に割り付けられます。
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プラセボ
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アクティブコンパレータ：FE PTI-808 アクティブ
被験者は、1日目と12日目に無作為に摂食または絶食に割り当てられます。フォローアップの訪問は、12日目の投与の7日後に行われます。
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アクティブ
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プラセボコンパレーター：FE PTI-808 プラセボ
被験者は、1日目と12日目に無作為に摂食または絶食に割り当てられます。フォローアップの訪問は、12日目の投与の7日後に行われます。
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プラセボ
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実験的：パート 2 PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 アクティブ
被験者がトリプルアクティブアーム（PTI 808 + PTI 801 + PTI 428を投与）またはプラセボアームのいずれかに無作為化される1つのコホートが計画されています。
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アクティブ
アクティブ
アクティブ
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プラセボコンパレーター：パート 2 一致するプラセボ
パート2の3つのコホートすべてで、被験者は実薬またはプラセボに無作為に割り付けられます。
すべてのコホートのプラセボ アームは、PTI-808+PTI-801+PTI-428 に一致するプラセボ カプセルで構成されています。
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プラセボ
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実験的：パート 2 デュアル アクティブ アーム PTI-801+PTI-428+ PTI-808 プラセボ
被験者が 808 プラセボ + デュアル アクティブ アーム (PTI 808 に一致するプラセボと PTI 801 + PTI 428 を投与) またはプラセボ アームのいずれかに無作為化される 1 つのコホートが計画されています。
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プラセボ
アクティブ
アクティブ
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アクティブコンパレータ：パート 2 デュアル アクティブ アーム PTI-801+PTI-808+PTI-428 プラセボ
1 つのコホートが計画され、被験者は 428 プラセボ + デュアル アクティブ アーム (PTI 428 と PTI 808 および PTI 801 に一致するプラセボを投与) またはプラセボ アームのいずれかに無作為化されます。
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プラセボ
アクティブ
アクティブ
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アクティブコンパレータ：パート3 CF MAD PTI-808 + PTI-801 + PTI-428
パート3のすべてのコホートで、被験者は7日間のPTI-808またはプラセボを受け取るように無作為化され、その後14日間のPTI-808 + PTI-801 + PTI-428または一致するプラセボの同時投与が続きます。
フォローアップは28日目に行われます。
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アクティブ
アクティブ
アクティブ
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プラセボコンパレーター：パート3 CF MAD PTI-808プラセボ+PTI-801プラセボ+PTI-428プラセボ
パート3のすべてのコホートで、被験者は7日間のPTI-808またはプラセボを受け取るように無作為化され、その後14日間のPTI-808 + PTI-801 + PTI-428または一致するプラセボの同時投与が続きます。
フォローアップは28日目に行われます。
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プラセボ
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アクティブコンパレータ：パート4 CF PTI-808 + PTI-801 + PTI-428
コホート 3 および 4 の被験者は、PTI-428 または一致するプラセボの有無にかかわらず、PTI-808 + PTI-801 を受け取るように無作為化されます。
フォローアップは42日目に行われます。
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アクティブ
アクティブ
アクティブ
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アクティブコンパレータ：パート 4 CF PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 プラセボ
コホート 3 & 4 では、被験者は PTI-428 または一致するプラセボの有無にかかわらず、PTI-808 + PTI-801 を受けるように無作為化されます。
フォローアップは42日目に行われます。
|
アクティブ
アクティブ
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プラセボコンパレーター：パート 4 CF PTI-808 プラセボ + PTI-801 プラセボ + PTI-428 プラセボ
コホート 3 & 4 では、被験者は PTI-428 または一致するプラセボの有無にかかわらず、PTI-808 + PTI-801 を受けるように無作為化されます。
フォローアップは42日目に行われます。
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プラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート 1 SAD と MAD: 有害事象
時間枠：ベースラインから最大 14 日間
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有害事象を経験した被験者の数による安全性と忍容性の尺度
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ベースラインから最大 14 日間
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パート 1 SAD と MAD: 身体検査
時間枠：ベースラインから最大 14 日間
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身体検査で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数による安全性と忍容性の尺度
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ベースラインから最大 14 日間
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パート 1 SAD と MAD: バイタル サインの潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数
時間枠：ベースラインから最大 14 日間
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バイタルサインの潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数による安全性と忍容性の尺度
|
ベースラインから最大 14 日間
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パート 1 SAD と MAD: ECG
時間枠：ベースラインから最大 14 日間
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心電図で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数による安全性と忍容性の尺度
|
ベースラインから最大 14 日間
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パート 1 SAD と MAD: 安全検査室で潜在的な臨床的に重大な変化を経験した被験者の数
時間枠：ベースラインから最大 14 日間
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安全性試験所で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数による安全性と忍容性の尺度
|
ベースラインから最大 14 日間
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パート 1 SAD と FE: 終末半減期
時間枠：投与後72時間まで
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単回経口投与の見かけの終末半減期 (t1/2)
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投与後72時間まで
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パート 1 SAD と FE : Tmax
時間枠：投与後72時間まで
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単回経口投与の最大血漿濃度 (Tmax) に到達する時間
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投与後72時間まで
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|
パート 1 SAD と FE: Cmax
時間枠：投与後72時間まで
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単回経口投与時の最大血漿中濃度（Cmax）
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投与後72時間まで
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パート1 SAD : AUC
時間枠：投与後24時間まで
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単回経口投与の投与後 0 時間から 24 時間までの濃度-時間曲線下面積 (AUC 0-24)
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投与後24時間まで
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パート 1 SAD と FE: AUC0
時間枠：投与後72時間まで
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単回経口投与の時間 0 から最後の測定可能な濃度の時間 (AUC0-last) までの AUC
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投与後72時間まで
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パート 1 SAD と FE: AUC0-inf
時間枠：投与後72時間まで
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単回投与の時間 0 から無限大までの AUC (AUC0-inf)
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投与後72時間まで
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パート 1 MAD: t1/2
時間枠：投与後72時間まで
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複数回経口投与の t1/2
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投与後72時間まで
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パート 1 MAD: Tmax
時間枠：投与後72時間まで
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複数回経口投与のTmax
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投与後72時間まで
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パート 1 MAD: Cmax
時間枠：最終投与後72時間まで
|
複数回経口投与のCmax
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最終投与後72時間まで
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パート 1 MAD: AUC0-24
時間枠：最終投与後24時間まで
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反復経口投与のAUC0-24
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最終投与後24時間まで
|
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パート 1 MAD: AUC0-last
時間枠：最終投与後72時間まで
|
複数回経口投与の AUC0-last
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最終投与後72時間まで
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パート 1 MAD: 尿
時間枠：最終投与後24時間まで
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複数回の経口投与に応じて、変化せずに尿中に排泄された PTI-808 の累積量 (Ae)
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最終投与後24時間まで
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パート 1 MAD: CLR
時間枠：投与後24時間まで
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複数回経口投与の腎クリアランス (CLR)
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投与後24時間まで
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パート 2: 身体検査
時間枠：14日までのベースライン
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身体検査で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数による安全性と忍容性の尺度
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14日までのベースライン
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パート 2: 心電図
時間枠：14日までのベースライン
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心電図で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数による安全性と忍容性の尺度
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14日までのベースライン
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パート 2: セーフティ ラボ
時間枠：14日までのベースライン
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安全性試験所で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数による安全性と忍容性の尺度
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14日までのベースライン
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パート 2: バイタルサイン
時間枠：14日までのベースライン
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バイタルサインの潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数で測定
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14日までのベースライン
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パート 3 CF: 身体検査
時間枠：28日までのベースライン
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安全性と忍容性は、身体検査で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数によって測定されます
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28日までのベースライン
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パート 3 CF: 心電図
時間枠：28日までのベースライン
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安全性と忍容性は、心電図で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数によって測定されます
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28日までのベースライン
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パート 3 CF: セーフティ ラボ
時間枠：28日までのベースライン
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安全性ラボで潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数によって測定された安全性と忍容性
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28日までのベースライン
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パート 3 CF: バイタル サイン
時間枠：28日までのベースライン
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バイタルサインの潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数によって測定
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28日までのベースライン
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パート 4 CF: 身体検査
時間枠：42日までのベースライン
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安全性と忍容性は、身体検査で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数によって測定されます
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42日までのベースライン
|
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パート 4 CF: ECG
時間枠：42日までのベースライン
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安全性と忍容性は、心電図で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数によって測定されます
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42日までのベースライン
|
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パート 4 CF: セーフティ ラボ
時間枠：42日までのベースライン
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安全性ラボで潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数によって測定された安全性と忍容性
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42日までのベースライン
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パート 4 CF: バイタル サイン
時間枠：42日までのベースライン
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安全性と忍容性は、身体検査で潜在的な臨床的に重要な変化を経験した被験者の数によって測定されます
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42日までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート 2: 複数回経口投与の見かけの終末半減期 (t1/2) PTI 808 は PTI 801 および PTI 428 と同時投与されます。
時間枠：1日目から10日目
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健康な成人に PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と併用投与した場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から10日目
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パート 2: 複数回経口投与の最大血漿濃度 (Cmax) PTI 808 は、PTI 801 および PTI 428 と同時投与されます。
時間枠：1日目から10日目
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健康な成人に PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と併用投与した場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から10日目
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パート 2: 複数回経口投与の最大血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの時間 PTI 808 は、PTI 801 および PTI 428 と同時投与されます。
時間枠：1日目から10日目
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健康な成人に PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と併用投与した場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から10日目
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パート 2: PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と同時投与した場合の複数回経口投与の AUC0-last
時間枠：1日目から10日目
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健康な成人に PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と併用投与した場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から10日目
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パート 2: PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と同時投与した場合の複数回経口投与の時間 0 から無限大までの AUC (AUC0-inf)
時間枠：1日目から10日目
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健康な成人に PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と併用投与した場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から10日目
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パート 3 CF: 複数回の経口投与の最大血漿濃度 (Tmax) に到達するまでの時間 PTI 808 は PTI 801 および PTI 428 と同時投与されます
時間枠：1日目から22日目
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CF の成人に PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と併用投与した場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から22日目
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パート 3 CF: 複数回経口投与の最大血漿濃度 (Cmax) PTI 808 は、PTI 801 および PTI 428 と同時投与されます。
時間枠：1日目から22日目
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CF の成人に PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と併用投与した場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から22日目
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パート 3 CF: PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と同時投与した場合の複数回経口投与の AUC0-last
時間枠：1日目から22日目
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CF の成人に PTI 808 を PTI 801 および PTI 428 と併用投与した場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から22日目
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パート3 CF：FEV1
時間枠：28日目までのベースライン
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1 秒間の努力呼気量 (FEV1) の経時変化
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28日目までのベースライン
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パート 4 CF: PTI 808 + PTI 801 を PTI 428 と併用または併用せずに複数回経口投与した場合の最大血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：1日目から28日目
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CF の成人に PTI 808 + PTI 801 を PTI 428 と併用または併用しない場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から28日目
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パート 4 CF: PTI 808 + PTI 801 を PTI 428 と併用または併用せずに複数回経口投与した場合の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から28日目
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CF の成人に PTI 808 + PTI 801 を PTI 428 と併用または併用しない場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から28日目
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パート 4 CF: CF の成人に PTI 808 + PTI 801 を PTI 428 の有無にかかわらず併用投与した場合の複数回経口投与の AUC0-last
時間枠：1日目から28日目
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CF の成人に PTI 808 + PTI 801 を PTI 428 の有無にかかわらず同時投与した場合の PTI 808、PTI 801、および PTI 428 の PK プロファイルを評価する
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1日目から28日目
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パート4 CF：FEV1
時間枠：42日目までのベースライン
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1 秒間の努力呼気量 (FEV1) の経時変化
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42日目までのベースライン
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その4 CF汗の塩化物
時間枠：42日目までのベースライン
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経時的な汗の塩化物濃度の変化
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42日目までのベースライン
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート 2 鼻のバイオマーカー
時間枠：14日までのベースライン
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経時的な鼻上皮のmRNAおよびタンパク質の変化
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14日までのベースライン
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パート3 CF汗の塩化物
時間枠：28日までのベースライン
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経時的な汗の塩化物濃度の変化
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28日までのベースライン
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パート 3 CF 鼻バイオマーカー
時間枠：28日までのベースライン
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経時的な鼻上皮のmRNAおよびタンパク質発現の変化
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28日までのベースライン
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パート4 CFの体重とBMI
時間枠：42日までのベースライン
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経時的な体重と BMI の変化
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42日までのベースライン
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パート4 CF血糖
時間枠：42日までのベースライン
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経時的な血糖値の変化
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42日までのベースライン
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第 4 部 CF 疾患特有の健康関連の生活の質
時間枠：42日までのベースライン
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疾患固有の健康関連の生活の質の経時変化
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42日までのベースライン
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パート 4 CF 鼻バイオマーカー
時間枠：42日までのベースライン
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経時的な鼻上皮のmRNAおよびタンパク質発現の変化
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42日までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Cassandra Key, MD、ICON Early Phase Services (Parts 1 & 2)
- 主任研究者：Patrick Flume, MD、Medical University of South Carolina (Parts 3 & 4)
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年7月17日
一次修了 (実際)
2019年12月23日
研究の完了 (実際)
2019年12月23日
試験登録日
最初に提出
2017年8月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年8月11日
最初の投稿 (実際)
2017年8月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年4月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年4月20日
最終確認日
2020年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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