Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie designet for å vurdere sikkerheten, toleransen og PK av PTI-808 hos friske frivillige og hos voksne med cystisk fibrose

20. april 2020 oppdatert av: Proteostasis Therapeutics, Inc.

En fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til PTI-808 hos friske voksne personer og hos voksne med cystisk fibrose

Del 1 av denne studien vil melde friske frivillige inn i en enkelt stigende dose (SAD), multiple ascending dose (MAD) og Food Effect (FE) behandlingsgrupper.

SAD-behandlingsgruppen består av minst 3 kohorter på stigende dosenivå der friske voksne forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta en enkeltdose av enten PTI-808 eller placebo og vil bli fulgt i 7 dager etter dose. En sikkerhetsvurderingskomité (SRC) vil samles etter fullføring av hver kohort for å evaluere sikkerhets- og farmakokinetiske (PK) data.

Etter konklusjonen av de respektive SAD-nivådosegruppene og etter tilstrekkelig gjennomgang av studiedata og godkjenning av SRC, vil et andre sett med friske voksne personer delta i en tildelt MAD-behandlingsgruppe. MAD-behandlingsgruppen består av 3 kohorter på stigende dosenivå der forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta enten PTI-808 eller placebo daglig i 7 dager og vil bli fulgt i 7 dager etter å ha mottatt den siste dosen.

Også etter konklusjonen av de respektive SAD-dosegruppene, vil friske voksne personer delta i FE-behandlingsgruppen.

Del 2 av dette vil inkludere friske frivillige for å vurdere sikkerheten, toleransen og PK til PTI 808 administrert sammen med PTI 801 og PTI 428 til HVs med daglig dosering i 7 påfølgende dager.

Del 3 vil inkludere voksne personer med cystisk fibrose (CF) i en MAD-behandlingsgruppe bestående av 2 kohorter. Forsøkspersonene vil motta PTI-808 administrert sammen med PTI-801 og PTI-428. PTI-808 vil bli administrert daglig i 7 påfølgende dager etterfulgt av PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 administrert daglig i 14 påfølgende dager.

Del 4 vil registrere voksne personer med cystisk fibrose (CF) i 28-dagers kohorter. Pasienter vil få PTI-808 administrert sammen med PTI-801 med eller uten PTI-428 versus matchende placebo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Del 1 av denne studien vil melde friske frivillige inn i en enkelt stigende dose (SAD), multiple ascending dose (MAD) og Food Effect (FE) behandlingsgrupper.

MAD-behandlingsgruppen består av 3 kohorter på stigende dosenivå der forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta enten PTI-808 eller placebo daglig i 7 dager og vil bli fulgt i 7 dager etter å ha mottatt den siste dosen.

Etter konklusjonen av de respektive SAD-nivådosegruppene vil mateffektdelen av studien startes, og forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta en initial enkeltdose av PTI-808 enten etter en faste over natten på minst 10 timer (fastende gruppe) eller etter en faste over natten på minst 10 timer fulgte inntaket av et fettrikt måltid med høyt kaloriinnhold (matgruppe). Etter en 10 dagers utvaskingsperiode vil forsøkspersonene gå over til den motsatte gruppen og motta en andre dose PTI-808. Pasienter vil bli fulgt i opptil 7 dager etter dosering.

Del 2 av dette vil inkludere friske frivillige for å vurdere sikkerheten, toleransen og PK til PTI 808 administrert sammen med PTI 801 og PTI 428 til HVs med daglig dosering i 7 påfølgende dager.

Del 3 – Del 3 vil inkludere voksne individer med CF for å vurdere sikkerheten, toleransen og PK av flere stigende doser av PTI-808 administrert sammen med PTI-801 og PTI-428. Pasienter vil motta 7 dager med PTI-808 eller placebo etterfulgt av 14 dager med PTI-808 eller placebo administrert sammen med PTI-801+PTI-428 eller tilsvarende placebo.

Del 4 – Del 4 vil vurdere sikkerheten, toleransen, PK og effekten av PTI-808 administrert sammen med PTI-801 med eller uten PTI-428 over en 28-dagers behandlingsperiode hos CF-individer som enten er homozygote for F508del CFTR-genotype eller er heterozygote for F508del CFTR-genotypen. Pasienter vil bli randomisert til å motta behandling med PTI-808 administrert samtidig med PTI-801 med eller uten PTI-428 versus matchende placebo.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

179

Fase

Fase 2
Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Australia
- New South Wales
  - Lambton, New South Wales, Australia, 2305
    - John Hunter Hospital
Belgia
- - Brussels, Belgia, 1090
    - Universitair Ziekenhuis Brussel
  - Leuven, Belgia, 3000
    - UZ Leuven
Canada
- - Québec, Canada, G1V4G5
    - Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Québec-Université Laval
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
    - St. Paul's Hospital
- Quebec
  - Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
    - McGill University Health Centre
  - Montréal, Quebec, Canada, H2X3E4
    - Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
Danmark
- - Copenhagen, Danmark, 2100
    - University of Copenhagen Rigshospitalet
Forente stater
- Arizona
  - Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
    - Banner University of Arizona Medical Center
- California
  - Stanford, California, Forente stater, 94305
    - Stanford University Medical Center
- Colorado
  - Denver, Colorado, Forente stater, 80206
    - National Jewish Health
- Florida
  - Altamonte Springs, Florida, Forente stater, 32803
    - Central Florida Pulmonary Group
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    - Emory Children's Center
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    - Northwestern Memorial Hospital
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
    - Michigan Medicine, University of Michigan
  - Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
    - Harper University Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
    - University of Minnesota
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
    - Children's Mercy
- Montana
  - Billings, Montana, Forente stater, 59101
    - Billings Clinic
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
    - Dartmouth Hitchcock Medical Center
- New York
  - Valhalla, New York, Forente stater, 10595
    - New York Medical College
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27517
    - University of North Carolina at Chapel Hill
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
    - Medical University of South Carolina
- Texas
  - San Antonio, Texas, Forente stater, 78209
    - ICON Early Phase Services
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
    - University of Utah
Frankrike
- - Lyon, Frankrike, 69495
    - Hospices Civils de Lyon
  - Paris, Frankrike, 75014
    - Hopital Cochin
- Alpes-Maritimes
  - Nice, Alpes-Maritimes, Frankrike, 06001
    - Hôpital Pasteur
- Gironde
  - Pessac, Gironde, Frankrike, 33600
    - Hopital Haut Lévêque
- Loire-Atlantique
  - Nantes, Loire-Atlantique, Frankrike, 44093
    - Hôpital Guillaume-et-René-Laennec
- Marne
  - Reims, Marne, Frankrike, 51092
    - Hôpital Maison Blanche Maladies respiratoires et allergologie
New Zealand
- Auckland
  - Grafton, Auckland, New Zealand, 1010
    - Auckland Clinical Studies Ltd.
Storbritannia
- - Belfast, Storbritannia, BT9 7AB
    - Belfast City Hospital
  - London, Storbritannia, SE59RS
    - King's College Hospital
  - Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
    - University Hospital Southampton
- Devon
  - Exeter, Devon, Storbritannia, EX2 5DW
    - Royal Devon and Exeter Hospital
- Scotland
  - Edinburgh, Scotland, Storbritannia, EH42XU
    - Western General Hospital
- West Midlands
  - Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B9 5SS
    - Birmingham Heartlands Hospital
Tyskland
- - Berlin, Tyskland, 10117
    - Charité Universitätsmedizin Berlin
  - Cologne, Tyskland, 50937
    - University Hospital Cologne
  - Essen, Tyskland, 45239
    - Universitätsklinikum Essen
  - Frankfurt, Tyskland, 60590
    - Klinikum der J.W. Goethe Universität
  - München, Tyskland, 81377
    - Klinikum des Universität München

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 99 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for del 1 og del 2:

Voksne i alderen 18 til 55 år, inkludert, på tidspunktet for informert samtykke
Kroppsmasseindeks ≥18 og <30 kg/m2
Forsøkspersonen må være en ikke-røyker og ikke-tobakksbruker i minimum 30 dager før screening og under studiens varighet.
Forsøkspersonen forstår hele innholdet og formålet med studien, inkludert mulige risikoer og bivirkninger, og er villig og i stand til å overholde alle obligatoriske studieprosedyrer og gir informert samtykke/tillatelse før noen studieprosedyrer utføres.
Kvinner i fertil alder og menn som er i stand til å bli far til barn, må oppfylle prevensjonskravene

Del 1 og Del 2 Ekskluderingskriterier:

Anamnese eller nåværende bevis på enhver klinisk signifikant hjerte-, endokrinologisk, hematologisk, hepatobiliær, immunologisk, metabolsk, urologisk, pulmonal, nevrologisk, dermatologisk, psykiatrisk, nyresyk eller annen alvorlig sykdom, som bestemt av etterforskeren
Forlenget QT-intervall med Fridericias korreksjon >450 msek ved screening
Unormal leverfunksjon som definert av aspartattransaminase (AST), alanintransaminase (ALT) eller bilirubin >1,5× øvre grense for normalområdet
Unormal nyrefunksjon ved screening definert som kreatininclearance <90 ml/min ved bruk av Cockroft-Gault-ligningen
Klinisk signifikante screeningsresultater som vil ekskludere forsøkspersonen fra studien (f.eks. medisinske historier, PE, EKG, vitale tegn og laboratorieprofiler) som vurderes av etterforskeren
Deltakelse i en annen klinisk studie eller behandling med et undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller fem halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før studiedag 1
Anamnese med kreft i løpet av de siste 5 årene (unntatt ikke-melanom hudkreft)
Historie eller nåværende bevis på alkohol- eller narkotikamisbruk eller avhengighet innen 12 måneder etter screening som bestemt av etterforskeren
Positiv urinscreening for forbudte stoffer (kokain, cannabinoider, nikotin [urinkotinin er påvisningsmekanismen for nikotin], opiater, barbiturater, amfetaminer og benzodiazepiner) eller positiv alkoholtest ved screening
Positiv blodundersøkelse for humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt C-virusantistoff (HCVAb)
Klinisk signifikant infeksjon innen 3 måneder etter screening som bestemt av etterforskeren
Kjent eller mistenkt overfølsomhet eller idiosynkratisk reaksjon på å studere medisiner eller komponenter derav
Har donert blod innen 3 måneder etter screening eller planlegger å donere blod innen 3 måneder etter at studien er fullført
Gravide eller ammende kvinner
Eventuelle forhold som, etter etterforskerens mening, ville gjøre forsøkspersonen uegnet for påmelding eller kunne forstyrre forsøkspersonens deltakelse i eller fullføring av studien
Bruk av forbudte medisiner innen 14 dager før dosering av studiemedisin

Del 3 CF-inkluderingskriterier:

Bekreftet diagnose av CF med F508del/F508del genotypen
Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) 40–90 % predikert, inklusive
Ikke-røyker og ikke-tobakksbruker i minimum 30 dager før screening

Del 3 CF-ekskluderingskriterier:

Deltakelse i en annen klinisk studie eller behandling med et undersøkelsesmiddel innen 28 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før studiedag 1
Anamnese med kreft i løpet av de siste 5 årene (unntatt livmorhalskreft in situ med kurativ behandling i minst ett år før screening og ikke-melanom hudkreft)
Historie om organtransplantasjon
Sykehusinnleggelse, sinopulmonal infeksjon, CF-eksaserbasjon eller annen klinisk signifikant infeksjon eller sykdom (som bestemt av etterforskeren) som krever en økning eller tillegg av medisiner, som antibiotika eller kortikosteroider, innen 14 dager etter dag 1
Oppstart av ny kronisk terapi (f.eks. ibuprofen, hypertonisk saltvann, azitromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) eller enhver endring i kronisk terapi (unntatt bukspyttkjertelenzymerstatningsterapi) innen 28 dager før dag 1
Historie eller nåværende bevis på alkohol- eller narkotikamisbruk eller avhengighet innen 12 måneder etter screening som bestemt av etterforskeren
Gravide eller ammende kvinner
Tar for tiden eller har tatt en CFTR-modulator innen 30 dager før første dose av studiemedikamenter

Del 4 CF-inkluderingskriterier:

Bekreftet diagnose av CF med enten F508del CFTR homozygot genotype registrert eller for heterozygote personer, kun én kopi av F508del CFTR-mutasjonen registrert
Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) 40–90 % predikert, inklusive
Ikke-røyker og ikke-tobakksbruker i minimum 30 dager før screening

Del 4 CF-ekskluderingskriterier:

Deltakelse i en annen klinisk studie eller behandling med et undersøkelsesmiddel innen 28 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før studiedag 1
Anamnese med kreft i løpet av de siste 5 årene (unntatt livmorhalskreft in situ med kurativ behandling i minst ett år før screening og ikke-melanom hudkreft)
Historie om organtransplantasjon
Sykehusinnleggelse, sinopulmonal infeksjon, CF-eksaserbasjon eller annen klinisk signifikant infeksjon eller sykdom (som bestemt av etterforskeren) som krever økning eller tillegg av medisiner, som antibiotika eller kortikosteroider, innen 28 dager etter dag 1
Oppstart av ny kronisk terapi (f.eks. ibuprofen, hypertonisk saltvann, azitromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) eller enhver endring i kronisk terapi (unntatt bukspyttkjertelenzymerstatningsterapi) innen 28 dager etter dag 1
Historie eller nåværende bevis på alkohol- eller narkotikamisbruk eller avhengighet innen 12 måneder etter screening som bestemt av etterforskeren
Gravide eller ammende kvinner
Tar eller har tatt en CFTR-modulator innen 14 dager før screeningbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Randomisert
Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
Masking: Trippel

Antall våpen

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm	Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: SAD PTI-808 Aktiv Tre kohorter av SAD er planlagt for evaluering der forsøkspersoner vil bli randomisert til PTI-808 eller placebo.	Legemiddel: PTI-808 Aktiv
Placebo komparator: SAD PTI-808 Placebo Tre kohorter av SAD er planlagt for evaluering der forsøkspersoner vil bli randomisert til PTI-808 eller placebo.	Legemiddel: Placebo Placebo
Aktiv komparator: MAD PTI-808 Aktiv Tre kohorter av MAD er planlagt for evaluering der forsøkspersoner vil bli randomisert til PTI-808 eller placebo.	Legemiddel: PTI-808 Aktiv
Placebo komparator: MAD PTI-808 Placebo Tre kohorter av MAD er planlagt for evaluering der forsøkspersoner vil bli randomisert til PTI-808 eller placebo.	Legemiddel: Placebo Placebo
Aktiv komparator: FE PTI-808 Aktiv Forsøkspersonene vil bli randomisert til mat eller faste på dag 1 og 12. Oppfølgingsbesøk vil finne sted 7 dager etter dose dag 12.	Legemiddel: PTI-808 Aktiv
Placebo komparator: FE PTI-808 Placebo Forsøkspersonene vil bli randomisert til mat eller faste på dag 1 og 12. Oppfølgingsbesøk vil finne sted 7 dager etter dose dag 12.	Legemiddel: Placebo Placebo
Eksperimentell: Del 2 PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 Aktiv En kohort er planlagt hvor forsøkspersoner vil bli randomisert til enten den trippel aktive armen (dosert med PTI 808+PTI 801+PTI 428) ELLER placeboarmen.	Legemiddel: PTI-801 Aktiv Legemiddel: PTI-808 Aktiv Legemiddel: PTI-428 Aktiv
Placebo komparator: Del 2 matcher placebo I alle tre kohorter i del 2 vil forsøkspersoner bli randomisert til aktivt medikament eller placebo. Placeboarmen for alle kohorter består av placebokapsler som matcher PTI-808+PTI-801+PTI-428.	Legemiddel: Placebo Placebo
Eksperimentell: Del 2 dobbel aktiv arm PTI-801+PTI-428+ PTI-808 placebo En kohort er planlagt hvor forsøkspersoner er randomisert til enten 808 placebo + dobbel aktiv arm (dosert med placebo matchende PTI 808 pluss PTI 801 + PTI 428) ELLER placebo-arm.	Legemiddel: Placebo Placebo Legemiddel: PTI-801 Aktiv Legemiddel: PTI-428 Aktiv
Aktiv komparator: Del 2 dobbel aktiv arm PTI-801+PTI-808+PTI-428 placebo En kohort er planlagt hvor forsøkspersoner er randomisert til enten 428 placebo + dobbel aktiv arm (dosert med placebo matchende PTI 428 pluss PTI 808 og PTI 801) ELLER placeboarm.	Legemiddel: Placebo Placebo Legemiddel: PTI-801 Aktiv Legemiddel: PTI-808 Aktiv
Aktiv komparator: Del 3 CF MAD PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 I alle kohorter i del 3 vil forsøkspersonene bli randomisert til å motta 7 dager med PTI-808 eller placebo etterfulgt av 14 dager med samtidig administrering av PTI-808+PTI-801+PTI-428 eller tilsvarende placebo. En oppfølging vil skje på dag 28.	Legemiddel: PTI-801 Aktiv Legemiddel: PTI-808 Aktiv Legemiddel: PTI-428 Aktiv
Placebo komparator: Del 3 CF MAD PTI-808 placebo+PTI-801 placebo+PTI-428 placebo I alle kohorter i del 3 vil forsøkspersoner bli randomisert til å motta 7 dager med PTI-808 eller placebo etterfulgt av 14 dager med samtidig administrering av PTI-808+PTI-801+PTI-428 eller matchende placebo. En oppfølging vil skje på dag 28.	Legemiddel: Placebo Placebo
Aktiv komparator: Del 4 CF PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 I kohorter 3 og 4 vil forsøkspersoner bli randomisert til å motta PTI-808 + PTI-801 med eller uten PTI-428 eller matchende placebo. En oppfølging vil skje på dag 42.	Legemiddel: PTI-801 Aktiv Legemiddel: PTI-808 Aktiv Legemiddel: PTI-428 Aktiv
Aktiv komparator: Del 4 CF PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 placebo I kohorter 3 og 4 vil forsøkspersoner bli randomisert til å motta PTI-808 + PTI-801 med eller uten PTI-428 eller matchende placebo. En oppfølging vil skje på dag 42.	Legemiddel: PTI-801 Aktiv Legemiddel: PTI-808 Aktiv
Placebo komparator: Del 4 CF PTI-808 placebo + PTI-801 placebo + PTI-428 placebo I kohorter 3 og 4 vil forsøkspersoner bli randomisert til å motta PTI-808 + PTI-801 med eller uten PTI-428 eller matchende placebo. En oppfølging vil skje på dag 42.	Legemiddel: Placebo Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Del 1 SAD og MAD: Uønskede hendelser Tidsramme: Baseline til opptil 14 dager	Sikkerhet og toleransemål etter antall forsøkspersoner som opplever uønskede hendelser	Baseline til opptil 14 dager
Del 1 SAD og MAD: Fysiske eksamener Tidsramme: Baseline til opptil 14 dager	Sikkerhet og toleransemål etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser	Baseline til opptil 14 dager
Del 1 SAD og MAD: Antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i vitale tegn Tidsramme: Baseline til opptil 14 dager	Sikkerhet og tolerabilitet måles etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i vitale tegn	Baseline til opptil 14 dager
Del 1 SAD og MAD: EKG Tidsramme: Baseline til opptil 14 dager	Sikkerhet og toleransemål etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i EKG	Baseline til opptil 14 dager
Del 1 SAD og MAD: Antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i sikkerhetslaboratorier Tidsramme: Baseline til opptil 14 dager	Mål for sikkerhet og tolerabilitet etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i sikkerhetslaboratorier	Baseline til opptil 14 dager
Del 1 SAD og FE: terminal halveringstid Tidsramme: Gjennom 72 timer etter dose	Tilsynelatende terminal halveringstid (t1/2) av enkelt oral dose	Gjennom 72 timer etter dose
Del 1 SAD og FE : Tmax Tidsramme: Gjennom 72 timer etter dose	Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av en enkelt oral dose	Gjennom 72 timer etter dose
Del 1 SAD og FE: Cmax Tidsramme: Gjennom 72 timer etter dose	Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av en enkelt oral dose	Gjennom 72 timer etter dose
Del 1 SAD : AUC Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dose	Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til 24 timer etter dose (AUC 0-24) av enkelt oral dose	Gjennom 24 timer etter dose
Del 1 SAD og FE: AUC0 Tidsramme: Gjennom 72 timer etter dose	AUC fra tidspunkt 0 til tidspunkt for siste målbare konsentrasjon (AUC0-siste) av enkelt oral dose	Gjennom 72 timer etter dose
Del 1 SAD og FE: AUC0-inf Tidsramme: Gjennom 72 timer etter dose	AUC fra tid 0 til uendelig (AUC0-inf) av enkeltdose	Gjennom 72 timer etter dose
Del 1 MAD: t1/2 Tidsramme: Gjennom 72 timer etter dose	t1/2 av multippel oral dose	Gjennom 72 timer etter dose
Del 1 MAD: Tmax Tidsramme: Gjennom 72 timer etter dose	Tmax for flere orale doser	Gjennom 72 timer etter dose
Del 1 MAD: Cmax Tidsramme: Gjennom 72 timer etter siste dose	Cmax for flere orale doser	Gjennom 72 timer etter siste dose
Del 1 MAD: AUC0-24 Tidsramme: Gjennom 24 timer etter siste dose	AUC0-24 av multippel oral dose	Gjennom 24 timer etter siste dose
Del 1 MAD: AUC0-siste Tidsramme: Gjennom 72 timer etter siste dose	AUC0-siste av flere orale doser	Gjennom 72 timer etter siste dose
Del 1 MAD: Urin Tidsramme: Gjennom 24 timer etter siste dose	Akkumulert mengde PTI-808 skilles ut uendret i urinen (Ae) etter behov ved flere orale doser	Gjennom 24 timer etter siste dose
Del 1 MAD: CLR Tidsramme: Gjennom 24 timer etter dose	Renal clearance (CLR) av flere orale doser	Gjennom 24 timer etter dose
Del 2: Fysiske eksamener Tidsramme: Baseline opptil 14 dager	Sikkerhet og toleransemål etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser	Baseline opptil 14 dager
Del 2: EKG Tidsramme: Baseline opptil 14 dager	Sikkerhet og toleransemål etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i EKG	Baseline opptil 14 dager
Del 2: Safety Labs Tidsramme: Baseline opptil 14 dager	Mål for sikkerhet og tolerabilitet etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i sikkerhetslaboratorier	Baseline opptil 14 dager
Del 2: Vitale tegn Tidsramme: Baseline opptil 14 dager	Mål etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i vitale tegn	Baseline opptil 14 dager
Del 3 CF: Fysiske eksamener Tidsramme: Baseline opptil 28 dager	Sikkerhet og tolerabilitet målt ved antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser	Baseline opptil 28 dager
Del 3 CF: EKG Tidsramme: Baseline opptil 28 dager	Sikkerhet og tolerabilitet målt ved antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i EKG	Baseline opptil 28 dager
Del 3 CF: Safety Labs Tidsramme: Baseline opptil 28 dager	Sikkerhet og tolerabilitet målt etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i sikkerhetslaboratorier	Baseline opptil 28 dager
Del 3 CF: Vitale tegn Tidsramme: Baseline opptil 28 dager	Målt etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i vitale tegn	Baseline opptil 28 dager
Del 4 CF: Fysiske eksamener Tidsramme: Baseline opptil 42 dager	Sikkerhet og tolerabilitet målt ved antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser	Baseline opptil 42 dager
Del 4 CF: EKG Tidsramme: Baseline opptil 42 dager	Sikkerhet og tolerabilitet målt ved antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i EKG	Baseline opptil 42 dager
Del 4 CF: Safety Labs Tidsramme: Baseline opptil 42 dager	Sikkerhet og tolerabilitet målt etter antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i sikkerhetslaboratorier	Baseline opptil 42 dager
Del 4 CF: Vitale tegn Tidsramme: Baseline opptil 42 dager	Sikkerhet og tolerabilitet målt ved antall forsøkspersoner som opplever potensielle klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser	Baseline opptil 42 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Del 2: Tilsynelatende terminal halveringstid (t1/2) av flere orale doser PTI 808 administreres samtidig med PTI 801 og PTI 428 Tidsramme: Dag 1 til og med dag 10	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 administreres sammen med PTI 801 og PTI 428 hos friske voksne	Dag 1 til og med dag 10
Del 2: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av flere orale doser PTI 808 administreres samtidig med PTI 801 og PTI 428 Tidsramme: Dag 1 til og med dag 10	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 administreres sammen med PTI 801 og PTI 428 hos friske voksne	Dag 1 til og med dag 10
Del 2: Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av flere orale doser PTI 808 administreres samtidig med PTI 801 og PTI 428 Tidsramme: Dag 1 til og med dag 10	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 administreres sammen med PTI 801 og PTI 428 hos friske voksne	Dag 1 til og med dag 10
Del 2: AUC0-siste av flere orale doser når PTI 808 administreres samtidig med PTI 801 og PTI 428 Tidsramme: Dag 1 til og med dag 10	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 administreres sammen med PTI 801 og PTI 428 hos friske voksne	Dag 1 til og med dag 10
Del 2: AUC fra tid 0 til uendelig (AUC0-inf) av flere orale doser når PTI 808 administreres samtidig med PTI 801 og PTI 428 Tidsramme: Dag 1 til og med dag 10	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 administreres sammen med PTI 801 og PTI 428 hos friske voksne	Dag 1 til og med dag 10
Del 3 CF: Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av flere orale doser PTI 808 administreres samtidig med PTI 801 og PTI 428 Tidsramme: Dag 1 til og med dag 22	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 administreres sammen med PTI 801 og PTI 428 hos voksne med CF	Dag 1 til og med dag 22
Del 3 CF: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av flere orale doser PTI 808 administreres samtidig med PTI 801 og PTI 428 Tidsramme: Dag 1 til og med dag 22	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 administreres sammen med PTI 801 og PTI 428 hos voksne med CF	Dag 1 til og med dag 22
Del 3 CF: AUC0-siste av flere orale doser når PTI 808 administreres samtidig med PTI 801 og PTI 428 Tidsramme: Dag 1 til og med dag 22	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 administreres sammen med PTI 801 og PTI 428 hos voksne med CF	Dag 1 til og med dag 22
Del 3 CF: FEV1 Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 28	Endring i tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) over tid	Grunnlinje til og med dag 28
Del 4 CF: Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av flere orale doser av PTI 808 + PTI 801 administrert samtidig med eller uten PTI 428 Tidsramme: Dag 1 til og med dag 28	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 + PTI 801 administreres samtidig med eller uten PTI 428 hos voksne med CF	Dag 1 til og med dag 28
Del 4 CF: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av flere orale doser av PTI 808 + PTI 801 administrert samtidig med eller uten PTI 428 Tidsramme: Dag 1 til 28	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 + PTI 801 administreres samtidig med eller uten PTI 428 hos voksne med CF	Dag 1 til 28
Del 4 CF: AUC0-siste av flere orale doser når PTI 808 + PTI 801 administreres samtidig med eller uten PTI 428 hos voksne med CF Tidsramme: Dag 1 til 28	Evaluer PK-profilen til PTI 808, PTI 801 og PTI 428 når PTI 808 + PTI 801 administreres samtidig med eller uten PTI 428 hos voksne med CF	Dag 1 til 28
Del 4 CF: FEV1 Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 42	Endring i tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) over tid	Grunnlinje til og med dag 42
Del 4 CF Svetteklorid Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 42	Endring i svettekloridkonsentrasjoner over tid	Grunnlinje til og med dag 42

Andre resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Del 2 Nesebiomarkør Tidsramme: Baseline opptil 14 dager	endring i neseepitel-mRNA og protein over tid	Baseline opptil 14 dager
Del 3 CF Svetteklorid Tidsramme: Baseline opptil 28 dager	Endring i svettekloridkonsentrasjoner over tid	Baseline opptil 28 dager
Del 3 CF Nasal biomarkør Tidsramme: Baseline opptil 28 dager	Endring i neseepitel-mRNA og proteinuttrykk over tid	Baseline opptil 28 dager
Del 4 CF-vekt og BMI Tidsramme: Baseline opptil 42 dager	Endring i vekt og BMI over tid	Baseline opptil 42 dager
Del 4 CF-blodsukker Tidsramme: Baseline opptil 42 dager	Endring i blodsukker over tid	Baseline opptil 42 dager
Del 4 CF sykdomsspesifikk helserelatert livskvalitet Tidsramme: Baseline opptil 42 dager	Endring i sykdomsspesifikk helserelatert livskvalitet over tid	Baseline opptil 42 dager
Del 4 CF Nasal biomarkør Tidsramme: Baseline opptil 42 dager	Endring i neseepitel-mRNA og proteinuttrykk over tid	Baseline opptil 42 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Etterforskere

Hovedetterforsker: Cassandra Key, MD, ICON Early Phase Services (Parts 1 & 2)
Hovedetterforsker: Patrick Flume, MD, Medical University of South Carolina (Parts 3 & 4)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

23. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

23. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2020

Sist bekreftet

1. april 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

PTI-808-01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sunn frivillig - komplett

Universidad Católica del Maule

Rekruttering

Xbox Kinect Sports versus Nintendo Switch Sports (Xb&Nin)

Healthy People-programmer

Chile
Universidad Católica del Maule

Fullført

Tilpasset Taekwondo om helsestatus hos eldre kvinner (TKD&Aging)

Healthy People-programmer

Chile
Universidade do Porto
Foundation for Science and Technology (FCT); Faculdade de Desporto da Universidade...

Aktiv, ikke rekrutterende

Boksetrening, kognitiv ytelse og fysisk-funksjonell kondisjon hos eldre voksne (Boxe4Ageing)

Healthy People-programmer

Portugal
VA Office of Research and Development

Fullført

Opprettholde kognitiv helse hos aldrende veteraner

Healthy People-programmer

Forente stater
University Rovira i Virgili

Fullført

For å vurdere effekten av et lokalisert fokal vibrasjonsverktøy på muskulær respons på fem motbevegelser hopper hos sunne fotballspillere (EVIFOBIOMI)

Healthy People-programmer | Forebygging og kontroll

Spania
Universidade do Porto
Foundation for Science and Technology, Portugal

Aktiv, ikke rekrutterende

Effekter av 20 uker (Pilates&ST)

Healthy People-programmer

Portugal
University Hospital, Ghent

Rekruttering

Emosjonsregulering i RNT

Healthy Controls Group - alders- og kjønnsmatchet | Repeterende negativ tenkning

Belgia
University of Miami
James and Esther King Biomedical Research Program

Avsluttet

Evaluering av akutte og subakutte effekter av nikotinfrie elektroniske sigarettdamper (NCFE).

Healthy Lifetime Ikke-røykere

Forente stater
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...

Fullført

SNIF (Sniff Nasal Inspiratory Force) Referanseverdier av middelhavspopulasjon (SNIF REF V)

Healthy People-programmer

Spania
University of North Carolina, Chapel Hill
North Carolina Translational and Clinical Sciences Institute

Rekruttering

Affektbasert impulsivitet i borderline personlighetsforstyrrelse

Healthy Controls Group - alders- og kjønnsmatchet | Borderline personlighetsforstyrrelse (BPD)

Forente stater

Kliniske studier på Placebo

Galderma R&D

Fullført

Effekt av CD07805/47 Gel i Rosacea Flushing

Rosacea

Tyskland
SamA Pharmaceutical Co., Ltd

Ukjent

Kliniske studier for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til HLIM

Akutt bronkitt | Akutt øvre luftveisinfeksjon

Korea, Republikken
Akeso

Har ikke rekruttert ennå

En klinisk studie av AK120 hos ungdom med moderat til alvorlig atopisk dermatitt

Atopisk dermatitt

Kina
National Institute on Drug Abuse (NIDA)

Fullført

Effekter av administrasjonsveier for cannabis på menneskelig ytelse og farmakokinetikk

Cannabisbruk

Forente stater
Cellmedis
Medical Network Sp. z o.o.

Har ikke rekruttert ennå

New Topical tReatment Options for Symptomatic patiEnts With Nonerosive gastroesophageaL Reflux dIsease: rEsults oF a Single-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Crossover Trial. (The RELIEF Trial) (RELIEF)

GERD (gastroøsofageal reflukssykdom) | NERD

Polen
Texas A&M University
Nutrabolt

Fullført

Glycemic Response of a Commercial Food Bar (NB16)

Glukose og insulinrespons
AstraZeneca
Parexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, Germany

Fullført

Vurdering av sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamikk etter administrering av én dose AZD8601 til mannlige pasienter med type II diabetes mellitus (T2DM)

Mannlige personer med type II diabetes (T2DM)

Tyskland
Heptares Therapeutics Limited

Fullført

Farmakokinetikk av oral kapsel hos sunne japanske vs. kaukasiske personer (HTL0018318)

Farmakokinetikk | Sikkerhetsproblemer

Storbritannia
LifeMine Therapeutics

Rekruttering

En fase I-studie for å evaluere Life-001

Friske Frivillige

Australia
Longeveron Inc.

Avsluttet

Allogeneic hMSC Injection in Patients With Hypoplastic Left Heart Syndrome (ELPIS)

Hypoplastisk venstre hjertesyndrom

Forente stater

Studie designet for å vurdere sikkerheten, toleransen og PK av PTI-808 hos friske frivillige og hos voksne med cystisk fibrose

En fase 1/2-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til PTI-808 hos friske voksne personer og hos voksne med cystisk fibrose

Studieoversikt

Status

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studietype

Registrering (Faktiske)

Fase

Kontakter og plasseringer

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Tar imot friske frivillige

Kjønn som er kvalifisert for studier

Beskrivelse

Studieplan

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall våpen

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Intervensjon / Behandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål

Tiltaksbeskrivelse

Tidsramme

Sekundære resultatmål

Resultatmål

Tiltaksbeskrivelse

Tidsramme

Andre resultatmål

Resultatmål

Tiltaksbeskrivelse

Tidsramme

Samarbeidspartnere og etterforskere

Sponsor

Etterforskere

Studierekorddatoer

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Primær fullføring (Faktiske)

Studiet fullført (Faktiske)

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først lagt ut (Faktiske)

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Sist bekreftet

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Kliniske studier på Sunn frivillig - komplett

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder