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患有复发性或进展性实体恶性肿瘤的儿童和青少年的肿瘤再活检

2023年6月5日 更新者:St. Jude Children's Research Hospital

前瞻性收集复发性或进展性实体恶性肿瘤儿童和青少年新鲜肿瘤组织的方案

已经表明,肿瘤的基因组景观在疾病进展时会发生巨大变化。 这表明在诊断时旨在治疗肿瘤的疗法在复发时可能并不相关。 在复发时获得新鲜组织可以促进识别通过原发性肿瘤突变进化形成的潜在靶点,并将提供前所未有的机会来扩展可用于全面临床前测试的患者来源异种移植物 (PDX) 库疾病复发的背景。

这项观察性研究的目的是前瞻性地收集患有复发性或进展性疾病的儿童实体瘤患者的新鲜肿瘤组织,并使用临床可用的 CLIA 认证平台(包括 WGS、WES 和 RNAseq)提交该组织进行全面的基因组分析,并评估患者和/或父母在存在复发或进展性实体瘤的情况下决定继续或拒绝重新活检程序的原因。 获得的数据将用于开发新的治疗方法,将新的药物制剂结合到小儿实体瘤中。

主要目标:

  • 前瞻性地从患有复发性或进展性疾病的儿童实体瘤患者中收集新鲜肿瘤组织,并将该组织提交进行全面的基因组分析。
  • 评估患者和/或父母在存在复发或进展性实体瘤的情况下决定继续或拒绝重新活检程序的原因。

次要目标:

  • 估计重新活检的拒绝率和接受率以及父母/患者对重新活检的态度。
  • 估计与活检相关的并发症的发生率。
  • 估计未能获得足够组织进行基因组分析的程序的百分比。

研究概览

详细说明

这是一项具有两个组成部分的前瞻性非治疗性研究:用于基因组研究的肿瘤活检和与参与相关的父母因素的前瞻性评估。 圣裘德儿童研究医院 (SJCRH) 的所有符合资格标准的患者都将被邀请参与研究。 重新活检不是强制性的,只有在患者和家属同意后才会进行。 在做出有关重新活检的决定后,将进行问卷调查以评估可选/仅研究性活检的影响和看法。 对于那些同意重新活检的人,在活检后大约 4-8 周,将要求家属和患者完成第二份问卷以评估决定后悔。

如果在每次重新活检程序之前获得知情同意,则参与者可以重复参与此试验并随后复发。 对于那些同意重复参与的参与者,将重复所有协议程序。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

8

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

取样方法

非概率样本

研究人群

圣裘德儿童研究医院患有进行性或复发性实体瘤恶性肿瘤的患者。

描述

纳入标准:

  • 2-21岁
  • 患者被诊断患有复发性或进展性实体瘤恶性肿瘤,并且没有可用的新鲜肿瘤标本。
  • 可进行活检的大体疾病。
  • 对于 >16 岁的患者,Karnofsky ≥ 50%,对于 ≤16 岁的患者,Lansky ≥ 50。

排除标准:

  • 非实体肿瘤恶性肿瘤的诊断。
  • 患有已知凝血病需要替代疗法的患者。
  • 存在麻醉风险的患者,其并发症风险高于预期(ASA PS4 和 ASA PS5)。
  • Karnofsky 或 Lansky 表现得分 < 50。
  • 年龄的 BMI > 第 95 个百分位数。
  • 拒绝或无法根据机构指南提供书面知情同意书。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
参加者
St. Jude 儿童研究医院将要求患有复发或进展性实体瘤的患者分两次完成问卷调查,并可选择对肿瘤组织进行重新活检。
对于那些同意的参与者,将在复发或疾病进展时对其肿瘤进行活检以获得用于基因分析的组织。
其他名称:
  • 肿瘤组织活检
父母或患者将被要求完成一份调查问卷,以评估可选/仅研究活检的影响和看法。 活检后约 4-8 周将进行第二份问卷调查,以评估决策后悔。
其他名称:
  • 评估

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
获得的优质肿瘤样本的百分比
大体时间:一旦在学习注册
高质量的肿瘤样本被定义为大于 50% 的活肿瘤,从中至少可以提取 2 µg DNA 和 1 µg RNA。
一旦在学习注册

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Alberto Pappo, MD、St. Jude Children's Research Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年12月13日

初级完成 (实际的)

2019年7月31日

研究完成 (实际的)

2019年7月31日

研究注册日期

首次提交

2017年9月7日

首先提交符合 QC 标准的

2017年9月7日

首次发布 (实际的)

2017年9月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月5日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • REBIOP

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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