Rebiopsia tumoral en niños y adolescentes con neoplasias malignas sólidas recurrentes o progresivas
Protocolo para la recolección prospectiva de tejido tumoral fresco en niños y adolescentes con neoplasias malignas sólidas recurrentes o progresivas
Se ha demostrado que el panorama genómico de los tumores puede cambiar drásticamente en el momento de la progresión de la enfermedad. Esto sugiere que las terapias destinadas a tratar el tumor en el momento del diagnóstico pueden no ser relevantes en el momento de la recaída. La obtención de tejido fresco en el momento de la recaída podría facilitar la identificación de objetivos potenciales que se han desarrollado a través de la evolución mutacional del tumor primario y brindaría una oportunidad sin precedentes para expandir la biblioteca de xenoinjertos derivados del paciente (PDX) que están disponibles para pruebas preclínicas integrales en el escenario de la enfermedad recidivante.
El propósito de este estudio observacional es recolectar prospectivamente tejido tumoral fresco de pacientes pediátricos con tumores sólidos que tienen enfermedad recurrente o progresiva y enviar este tejido para un análisis genómico completo utilizando plataformas clínicamente disponibles certificadas por CLIA que incluyen WGS, WES y RNAseq, y para evaluar las razones por las que un paciente y/o un padre toman la decisión de proceder o rechazar un procedimiento de rebiopsia en presencia de un tumor sólido recurrente o progresivo. Los datos obtenidos se utilizarán para desarrollar nuevas terapias novedosas que incorporen nuevos agentes farmacológicos en tumores sólidos pediátricos.
OBJETIVOS PRINCIPALES:
- Para recolectar prospectivamente tejido tumoral fresco de pacientes pediátricos con tumores sólidos que tienen enfermedad recurrente o progresiva y enviar este tejido para un análisis genómico completo.
- Evaluar las razones por las que un paciente y/o un padre toman la decisión de proceder o rechazar un procedimiento de nueva biopsia en presencia de un tumor sólido recurrente o progresivo.
OBJETIVOS SECUNDARIOS:
- Estimar las tasas de rechazo y aceptación para la rebiopsia y las actitudes de los padres/paciente hacia una rebiopsia.
- Estimar la incidencia de complicaciones asociadas a la biopsia.
- Estimar el porcentaje de procedimientos que no logran obtener tejido adecuado para el análisis genómico.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo, no terapéutico, con dos componentes: biopsia de tumor para estudios genómicos y evaluación prospectiva de factores parentales relacionados con la participación. Todos los pacientes del St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) que cumplan con los criterios de elegibilidad serán contactados para participar en el estudio. La re-biopsia no es obligatoria y solo se realizará después de que el paciente y la familia hayan dado su consentimiento. Se administrará un cuestionario para evaluar el impacto y la percepción de una biopsia opcional/solo para investigación después de la decisión sobre la nueva biopsia. Para aquellos que den su consentimiento para la nueva biopsia, aproximadamente de 4 a 8 semanas después de la biopsia, se les pedirá a la familia y al paciente que completen un segundo cuestionario para evaluar el arrepentimiento de la decisión.
Los participantes pueden repetir la participación en este ensayo con recaídas posteriores, siempre que se obtenga el consentimiento informado antes de cada procedimiento de nueva biopsia. Para aquellos participantes que consientan en repetir la participación, se repetirán todos los procedimientos del protocolo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 2-21 años
- El paciente ha sido diagnosticado con una neoplasia maligna de tumor sólido que es recurrente o progresiva y para quien no hay una muestra de tumor fresco disponible.
- Disponibilidad de enfermedad macroscópica susceptible de biopsia.
- Karnofsky ≥ 50% para pacientes > 16 años y Lansky ≥ 50 para pacientes ≤ 16 años.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de una neoplasia maligna de tumor no sólido.
- Paciente con coagulopatía conocida que requiere terapia de reemplazo.
- Paciente con riesgo anestésico que colocaría al paciente en un riesgo de complicaciones superior al esperado (ASA PS4 y ASA PS5).
- Puntuación de rendimiento de Karnofsky o Lansky de < 50.
- IMC para la edad > percentil 95.
- Negativa o incapacidad para proporcionar un consentimiento informado por escrito de acuerdo con las pautas institucionales.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Participantes
A los pacientes de St. Jude Children's Research Hospital con tumor sólido progresivo o en recaída se les pedirá que completen un cuestionario en dos ocasiones y, opcionalmente, se les volverá a hacer una biopsia del tejido tumoral.
|
Para aquellos participantes que estén de acuerdo, se realizará una biopsia de su tumor para obtener tejido para análisis genético en el momento de la recaída o progresión de la enfermedad.
Otros nombres:
Se les pedirá a los padres o pacientes que completen un cuestionario para evaluar el impacto y la percepción de una biopsia opcional/solo para investigación.
Se administrará un segundo cuestionario aproximadamente de 4 a 8 semanas después de la biopsia para evaluar el arrepentimiento de la decisión.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de muestras tumorales de buena calidad obtenidas
Periodo de tiempo: Una vez en la inscripción al estudio
|
La buena calidad del tumor muestreado se define como más del 50 % de tumor viable del que se pueden extraer al menos 2 µg de ADN y 1 µg de ARN.
|
Una vez en la inscripción al estudio
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alberto Pappo, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- REBIOP
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Tumor Sólido
-
Aadi Bioscience, Inc.ReclutamientoTumor sólido avanzado | Tumor | Tumor SólidoEstados Unidos
-
Sorrento Therapeutics, Inc.RetiradoTumor solido | Tumor sólido en recaída | Tumor refractario
-
Baodong QinReclutamientoTumor refractario | Tumor raroPorcelana
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterReclutamientoTumor solido | Tumor Sólido, Adulto | Tumor Sólido, No Especificado, AdultoEstados Unidos
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterLincoln Medical and Mental Health CenterReclutamientoTumor solido | Tumor Sólido, Adulto | Tumor Sólido, No Especificado, AdultoEstados Unidos, Puerto Rico
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterLincoln Medical and Mental Health CenterReclutamientoTumor solido | Tumor Sólido, Adulto | Tumor Sólido, No Especificado, AdultoEstados Unidos, Puerto Rico
-
RemeGen Co., Ltd.TerminadoTumor sólido metastásico | Tumor sólido localmente avanzado | Tumor sólido irresecableAustralia
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyReclutamientoTumor Sólido, Adulto | Tumor refractarioEstados Unidos
-
Impact Therapeutics, Inc.ReclutamientoTumor solido | Tumor sólido avanzadoPorcelana, Taiwán, Estados Unidos, Australia
-
Partner Therapeutics, Inc.RetiradoTumor solido | Tumor Sólido, AdultoEstados Unidos
Ensayos clínicos sobre Re-biopsia
-
University of BirminghamUniversità degli studi di Roma Foro Italico; Loughborough University; Metabolic...Terminado
-
Aquyre Bioscience, IncBoston University; Fox Chase Cancer Center; Johnson & JohnsonReclutamiento
-
Ege UniversityAún no reclutando
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandTerminadoBiopsia de Médula ÓseaSuiza
-
University Hospital HeidelbergReclutamientoCáncer de cabeza y cuello localmente avanzadoAlemania
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...Université de LiègeReclutamientoFibrosis quística | BiomarcadoresBélgica
-
British Columbia Cancer AgencyCanadian Cancer Trials Group; Australia New Zealand Gynaecological Oncology Group y otros colaboradoresAún no reclutando
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterActivo, no reclutandoCáncer de cabeza y cuelloEstados Unidos
-
Medical College of WisconsinReclutamiento
-
mads u wernerTerminadoPacientes con dolor severo persistente después de la reparación de una hernia inguinalDinamarca