治疗 PKDL 的短期疗程方案（苏丹）
2020年1月15日 更新者：Drugs for Neglected Diseases
两种方案的开放标签、随机、平行臂临床试验，以评估在苏丹治疗黑热病后皮肤利什曼病 (PKDL) 患者的安全性和有效性
这是一项在平行组中进行的开放标签、随机非比较 II 期临床试验，以评估巴龙霉素 (20 mg/kg/d) 肌肉注射 14 天和米替福新（异速生长给药）口服 42 天的安全性和有效性天，以及 AmBisome®（20 mg/kg 总剂量）IV 超过 7 天和米替福新口服 28 天（异速生长给药）的组合，用于治疗苏丹的 PKDL 患者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
110
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Gina M Ouattara, manager
- 电话号码：+254 20 3995000
- 邮箱：gmouattara@dndi.org
研究联系人备份
- 姓名：Severine Monnerat, coordinator
- 电话号码：+41 22 907 7891
- 邮箱：smonnerat@dndi.org
学习地点
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Gedaref
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Doka、Gedaref、苏丹
- 招聘中
- Prof. Elhassan Centre for tropical Medicine
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接触：
- Brima Musa, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 60年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 通过临床表现和通过皮肤涂片显微镜检查或通过 PCR 证明寄生虫确诊的 PKDL 病例，有记录的至少 6 个月的稳定或进展性疾病或 3 级 PKDL
- 6至60岁的男性或女性患者
- 如果患者 < 18 岁，则从患者或其监护人处获得书面自愿知情同意书。 对于>12周岁至<18周岁的未成年人，除征得监护人同意外，还需征得儿童同意。
排除标准：
- 在过去 1 年内接受过 PKDL 治疗的患者
- 孕妇、哺乳期妇女和育龄妇女（12-55岁）不接受妊娠试验且不同意在治疗期间及治疗结束后5个月内避孕的患者。
- 具有严重疾病体征和症状的患者：定义为患有伴随的严重感染，例如结核病或任何其他已知的严重基础疾病（心脏、肾脏、肝脏），
- 由 BMI 定义的严重营养不良 WHO 性别参考曲线，6 至 < 19 岁受试者的 Z 评分 < -3；受试者 BMI < 16 > 19 岁
- 血红蛋白 < 5g/dL 的患者
- 患有已知皮肤病的患者
- 肝功能异常（ALT 和 AST）测试超过正常范围三倍的患者。
- 总胆红素水平 > 1.5 倍正常上限的患者
- 血清肌酐高于正常范围上限的患者
- 血清钾<3.5 mmol/L的患者
- 基于基线测听的预先存在临床听力损失的患者
- HIV 检测呈阳性的患者（如适用）
- 不愿意参加的患者/监护人
- 对相关研究药物有过敏史或超敏反应史的患者
- 接受免疫调节剂治疗的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组：巴龙霉素 + 米替福新
巴龙霉素 20 mg/kg/d IM 14 天联合米替福新异速生长 BID PO 给药 42 天
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巴龙霉素 (20 mg/kg/d) 肌注 14 天
口服米替福新（异速生长给药）42 天（第 1 组）或 28 天（第 2 组）
其他名称：
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实验性的：第 2 组：Ambisome + 米替福新
AmBisome® 5mg/kg/d 在 D1、D3、D5 和 D7 IV 输注（20 mg/kg 总剂量）联合米替福新异速生长 BID PO 给药 28 天
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口服米替福新（异速生长给药）42 天（第 1 组）或 28 天（第 2 组）
其他名称：
AmBisome®（20 mg/kg 总剂量）IV 超过 7 天
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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彻底治愈
大体时间：12个月的后续评估
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治疗开始后 12 个月确定治愈，定义为临床治愈（100% 病变消退）并且在治疗结束和 12 个月随访评估之间没有额外的 PKDL 治疗。
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12个月的后续评估
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治疗中出现的不良事件发生率
大体时间：从治疗开始到 12 个月的随访
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从治疗开始到 12 个月随访期间的 SAE 频率 所有不良事件的频率和严重程度 导致治疗中断的不良事件的频率和严重程度
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从治疗开始到 12 个月的随访
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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米替福新的药代动力学
大体时间：对于 MF+PM 臂，将在第 14 天和第 42 天测量皮肤中的米替福新浓度，对于 Ambisome+MF 臂，将在第 7 天和第 28 天测量米替福新浓度。将在第 1 天、第 7 天、第 14 天、第 28 天、第 42 天和第 3 个月测量血液中的米替福新浓度
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评估治疗结束时米替福新在皮肤中的最大蓄积 (Cmax)，并将其与达到的血浆浓度相关联。
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对于 MF+PM 臂，将在第 14 天和第 42 天测量皮肤中的米替福新浓度，对于 Ambisome+MF 臂，将在第 7 天和第 28 天测量米替福新浓度。将在第 1 天、第 7 天、第 14 天、第 28 天、第 42 天和第 3 个月测量血液中的米替福新浓度
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两性霉素 B 的药代动力学（仅 MF + Ambisome 臂）
大体时间：将在第 7 天和第 28 天测量皮肤中的两性霉素 B 浓度。将在第 1 天和第 7 天测量血液中的两性霉素 B 浓度。
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评估治疗结束时两性霉素 B 在皮肤中的最大蓄积 (Cmax)，并将其与达到的血浆浓度相关联。
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将在第 7 天和第 28 天测量皮肤中的两性霉素 B 浓度。将在第 1 天和第 7 天测量血液中的两性霉素 B 浓度。
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巴龙霉素的药代动力学（仅 MF + 巴龙霉素臂）
大体时间：将在第 14 天和第 42 天测量皮肤中的巴龙霉素浓度。将在第 1 天和第 14 天测量血液中的巴龙霉素浓度。
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评估治疗结束时巴龙霉素在皮肤中的最大蓄积 (Cmax)，并将其与达到的血浆浓度相关联。
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将在第 14 天和第 42 天测量皮肤中的巴龙霉素浓度。将在第 1 天和第 14 天测量血液中的巴龙霉素浓度。
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免疫反应
大体时间：筛选时、第 42 天（治疗结束）和随访 6 个月时
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通过测量外周血中的细胞因子水平来评估治疗期间和治疗结束后免疫反应的变化。
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筛选时、第 42 天（治疗结束）和随访 6 个月时
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血液和皮肤中的寄生虫定量
大体时间：筛选时、第 42 天（治疗结束）、3 个月随访、6 个月随访和 12 个月随访。
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将通过显微镜和 qPCR 对血液和皮肤中的寄生虫进行量化，以评估治疗前后的清除率。
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筛选时、第 42 天（治疗结束）、3 个月随访、6 个月随访和 12 个月随访。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月9日
初级完成 (预期的)
2021年5月9日
研究完成 (预期的)
2022年5月1日
研究注册日期
首次提交
2017年12月7日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月8日
首次发布 (实际的)
2018年1月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月15日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
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