此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

IMR-687 在患有镰状细胞性贫血（纯合 HbSS 或镰状 β0 地中海贫血）的成人参与者中的研究

2025年5月13日 更新者：Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

IMR-687 在成年镰状细胞性贫血（纯合 HbSS 或镰状β0 地中海贫血）患者中的 2a 期、随机、双盲、安慰剂对照研究

IMR-687 在患有镰状细胞性贫血 (SCA)（纯合 HbSS 或镰状β0 地中海贫血）成人参与者中的研究。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对 18 至 55 岁成人 SCA 参与者的概念验证研究，旨在检查 IMR 的安全性、耐受性和药代动力学 (PK)，以及潜在的药效学 (PD) 效应和临床疗效-687 跨越一系列剂量。

IMR-687 用于 2 个 SCA 参与者人群：未接受羟基脲 (HU) 治疗的人群和根据护理标准接受稳定剂量 HU 治疗的人群。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

100

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、美国、06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood、Florida、美国、33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple、Texas、美国、76508
        • Baylor Scott & White Health
  • 英国
      • Birmingham、英国、B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol、英国、BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London、英国、SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London、英国、E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London、英国、NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford、英国、OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 55年 (成人)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 确诊 SCA 的男性或女性参与者
  • 18 至 55 岁，包括在内
  • 对于 HU 的参与者，必须在筛选前至少 60 天服用稳定剂量

关键排除标准：

  • 总血红蛋白 >12.5 或 <6 克/分升
  • 基线后 60 天内的红细胞输注
  • 过去一年内 >7 次因血管闭塞性危象 (VOC) 住院
  • 估计肾小球滤过率 <50 毫升/分钟
  • 天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶 > 正常上限的 3 倍

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：IMR-687 50 毫克/100 毫克
IMR-687 的起始剂量为 50 毫克，在 4 周或 12 周后剂量逐渐增加，最高可达 100 毫克。 给药持续时间为 16（第 17 周）或 24 周（第 25 周）。
药品：IMR-687
每天一次口服 IMR-687，有或没有 HU。
实验性的：IMR-687 100 毫克/200 毫克
IMR-687 的起始剂量为 100 毫克，在 4 周或 12 周后剂量逐渐增加，最高可达 200 毫克。 给药持续时间为 24 周（第 25 周）。
药品：IMR-687
每天一次口服 IMR-687，有或没有 HU。
安慰剂比较：安慰剂
匹配安慰剂给药 16 周（第 17 周）或 24 周（第 25 周）。
药品：安慰剂
每天一次口服安慰剂，有或没有 HU。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天（给药后）至第 24 周
不良事件 (AE) 被定义为在临床研究参与者服用药物产品时发生的任何不良医学事件，并且不一定与该治疗有因果关系。 SAE 被定义为导致以下一种或多种结果的任何 AE：死亡、需要或长期住院、危及生命、持续或严重残疾/无能力、先天性异常或出生缺陷，或其他医学上重要的事件。 严重和所有其他非严重 AE（无论因果关系如何）的摘要位于已报告的不良事件模块中。
第 1 天（给药后）至第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
未同时接受 HU 的参与者的药代动力学 (PK)：IMR-687 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天和第 25 周
对于未同时接受 HU 的参与者的 PK 评估，在研究药物给药后 0.5、1、1.5、2、4、6 和 8 小时，在给药前抽取了 IMR-687 血浆浓度的系列血样；和研究药物给药后 24 小时。 提供第 1 天（单剂量）和稳态（第 25 周）评估。
第 1 天和第 25 周
未同时接受 HU 的参与者的 PK：IMR-687 从时间 0 到给药后 24 小时 (AUC0-24h) 的浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：第 1 天和第 25 周
对于未同时接受 HU 的参与者的 PK 评估，在研究药物给药后 0.5、1、1.5、2、4、6 和 8 小时，在给药前抽取了 IMR-687 血浆浓度的系列血样；和研究药物给药后 24 小时。 提供第 1 天（单剂量）和稳态（第 25 周）评估。
第 1 天和第 25 周
同时接受 HU 的参与者的 PK：IMR-687 的 Cmax
大体时间：第 1 天和第 17 周
对于同时接受 HU 的参与者的 PK 评估，在给药研究药物后 0.5、1、1.5、2、4、6 和 8 小时前抽取 IMR-687 PK 系列血样；和研究药物给药后 24 小时。 提供第 1 天（单剂量）和稳态（第 17 周）评估。
第 1 天和第 17 周
同时接受 HU 的参与者的 PK：IMR-687 的 AUC0-24h
大体时间：第 1 天和第 17 周
对于同时接受 HU 的参与者的 PK 评估，在研究药物给药后 0.5、1、1.5、2、4、6 和 8 小时，在给药前抽取连续血液样本以测定 IMR-687 血浆浓度；和研究药物给药后 24 小时。 提供第 1 天（单剂量）和稳态（第 17 周）评估。
第 1 天和第 17 周
同时接受 HU 的参与者的 PK：HU 的 Cmax
大体时间：基线（1 和 2）和第 17 周
对于同时接受 HU 的参与者的 PK 评估，HU PK 的系列血样在给药前以及在自我给予规定剂量的 HU 后 0.5、1、1.5、3、6、8 和 10 小时抽取。 呈现存在（治疗结束 [EOT]：第 17 周）或不存在 IMR-687（基线 1 和 2）的 HU。 HU 浓度数据未根据 HU 剂量进行分类。
基线（1 和 2）和第 17 周
同时接受 HU 的参与者的 PK：HU 的 AUC0-24h
大体时间：基线（1 和 2）和第 17 周
对于同时接受 HU 的参与者的 PK 评估，HU PK 的系列血样在给药前以及在自我给予规定剂量的 HU 后 0.5、1、1.5、3、6、8 和 10 小时抽取。 呈现存在（EOT：第 17 周）或不存在 IMR-687（基线 1 和 2）的 HU。 HU 浓度数据未根据 HU 剂量进行分类。
基线（1 和 2）和第 17 周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
F 细胞相对于基线的变化
大体时间：基线，EOT（没有 HU 的参与者第 25 周，有 HU 的参与者第 17 或 25 周）
显示了 EOT 时相对于基线的绝对最小二乘法 (LS) 平均变化。 使用混合模型分析药效学 (PD) 生物标志物相对于基线的变化，以重复测量治疗协变量、访视、治疗-访视相互作用和基线值。
基线，EOT（没有 HU 的参与者第 25 周，有 HU 的参与者第 17 或 25 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

合作者

Imara, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Regulatory Operations、Cardurion Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年1月26日

初级完成 (实际的)

2020年8月28日

研究完成 (实际的)

2020年8月28日

研究注册日期

首次提交

2018年1月2日

首先提交符合 QC 标准的

2018年1月9日

首次发布 (实际的)

2018年1月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年5月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年5月13日

最后验证

2025年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

镰状细胞性贫血症的临床试验

IMR-687的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Vietnam

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

订阅