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Un estudio de IMR-687 en participantes adultos con anemia de células falciformes (HbSS homocigota o talasemia falciforme-β0)

22 de marzo de 2022 actualizado por: Imara, Inc.

Un estudio de fase 2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de IMR-687 en pacientes adultos con anemia de células falciformes (HbSS homocigota o talasemia falciforme-β0)

Estudio de IMR-687 en participantes adultos con anemia de células falciformes (SCA) (HbSS homocigota o talasemia falciforme-β0).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de prueba de concepto en participantes adultos de SCA, de 18 a 55 años de edad, para examinar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (PK), así como los posibles efectos farmacodinámicos (PD) y la eficacia clínica de IMR -687 en un rango de dosis.

IMR-687 se administró en 2 poblaciones de participantes con SCA: aquellos que no estaban recibiendo hidroxiurea (HU) y aquellos que estaban recibiendo una dosis estable de HU de acuerdo con el estándar de atención.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

100

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Baylor Scott & White Health
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 55 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos con SCA confirmado
  • Edad de 18 a 55 años, inclusive
  • Para los participantes en HU, debe haber estado en una dosis estable durante al menos 60 días antes de la selección

Criterios clave de exclusión:

  • Hemoglobina total >12,5 o <6 gramos/decilitro
  • Transfusión de glóbulos rojos dentro de los 60 días del inicio
  • >7 hospitalizaciones por crisis vaso-oclusivas (COV) en el último año
  • Tasa de filtración glomerular estimada <50 mililitros/minuto
  • Aspartato aminotransferasa/alanina aminotransferasa > 3 veces el límite superior de lo normal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: IMR-687 50 mg/100 mg
Se administró a los participantes una dosis inicial de IMR-687 de 50 mg con aumento de la dosis después de 4 o 12 semanas, hasta 100 mg. La duración de la administración fue de 16 (semana 17) o 24 semanas (semana 25).
Droga: IMR-687
Administración oral de IMR-687 una vez al día con o sin HU.
Experimental: IMR-687 100 mg/200 mg
Se administró a los participantes una dosis inicial de IMR-687 de 100 mg con aumento de la dosis después de 4 o 12 semanas, hasta 200 mg. La duración de la administración fue de 24 semanas (semana 25).
Droga: IMR-687
Administración oral de IMR-687 una vez al día con o sin HU.
Comparador de placebos: Placebo
El placebo correspondiente se administró durante 16 (semana 17) o 24 semanas (semana 25).
Droga: Placebo
Administración oral de placebo una vez al día con o sin HU.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 (después de la dosificación) hasta la Semana 24
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso en un participante de un estudio clínico al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tenía que tener una relación causal con este tratamiento. Un SAE se definió como cualquier EA que resultó en uno o más de los siguientes resultados: muerte, hospitalización requerida o prolongada, discapacidad/incapacidad significativa, persistente o que amenaza la vida, anomalía congénita o defecto de nacimiento, u otro evento médicamente importante. En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los AA graves y todos los demás EA no graves, independientemente de la causalidad.
Día 1 (después de la dosificación) hasta la Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética (PK) de los participantes que no recibieron simultáneamente HU: Concentración plasmática máxima (Cmax) de IMR-687
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 25
Para las evaluaciones farmacocinéticas de los participantes que no recibieron HU concomitantemente, se extrajeron muestras de sangre en serie para las concentraciones plasmáticas de IMR-687 antes de la dosis a las 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 y 8 horas después de la administración del fármaco del estudio; ya las 24 horas después de la administración del fármaco del estudio. Se presentan las evaluaciones del día 1 (dosis única) y de estado estacionario (semana 25).
Día 1 y Semana 25
PK de los participantes que no recibieron simultáneamente HU: área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) desde el momento 0 hasta 24 horas después de la dosis (AUC0-24h) de IMR-687
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 25
Para las evaluaciones farmacocinéticas de los participantes que no recibieron HU concomitantemente, se extrajeron muestras de sangre en serie para las concentraciones plasmáticas de IMR-687 antes de la dosis a las 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 y 8 horas después de la administración del fármaco del estudio; ya las 24 horas después de la administración del fármaco del estudio. Se presentan las evaluaciones del día 1 (dosis única) y de estado estacionario (semana 25).
Día 1 y Semana 25
PK de los participantes que recibieron simultáneamente HU: Cmax de IMR-687
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 17
Para las evaluaciones farmacocinéticas de los participantes que recibieron HU concomitantemente, se extrajeron muestras de sangre seriadas para IMR-687 farmacocinética antes de la dosis a las 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 y 8 horas después de la administración del fármaco del estudio; ya las 24 horas después de la administración del fármaco del estudio. Se presentan las evaluaciones del día 1 (dosis única) y de estado estacionario (semana 17).
Día 1 y Semana 17
PK de participantes que simultáneamente recibieron HU: AUC0-24h de IMR-687
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 17
Para las evaluaciones farmacocinéticas de los participantes que recibieron HU concomitantemente, se extrajeron muestras de sangre en serie para las concentraciones plasmáticas de IMR-687 antes de la dosis a las 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 y 8 horas después de la administración del fármaco del estudio; ya las 24 horas después de la administración del fármaco del estudio. Se presentan las evaluaciones del día 1 (dosis única) y de estado estacionario (semana 17).
Día 1 y Semana 17
PK de los participantes que recibieron simultáneamente HU: Cmax de HU
Periodo de tiempo: Línea de base (1 y 2) y Semana 17
Para las evaluaciones farmacocinéticas de los participantes que recibieron HU concomitantemente, se extrajeron muestras de sangre seriadas para HU PK antes de la dosis y a las 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 y 10 horas después de la autoadministración de la dosis prescrita de HU. Se presentan HU en presencia (final del tratamiento [EOT]: semana 17) o ausencia de IMR-687 (líneas de base 1 y 2). Los datos de concentración de HU no se ordenaron con respecto a la dosis de HU.
Línea de base (1 y 2) y Semana 17
PK de los participantes que recibieron simultáneamente HU: AUC0-24h de HU
Periodo de tiempo: Línea de base (1 y 2) y Semana 17
Para las evaluaciones farmacocinéticas de los participantes que recibieron HU concomitantemente, se extrajeron muestras de sangre seriadas para HU PK antes de la dosis y a las 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 y 10 horas después de la autoadministración de la dosis prescrita de HU. Se presentan HU en presencia (EOT: semana 17) o ausencia de IMR-687 (líneas de base 1 y 2). Los datos de concentración de HU no se ordenaron con respecto a la dosis de HU.
Línea de base (1 y 2) y Semana 17

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea base en celdas F
Periodo de tiempo: Línea de base, EOT (semana 25 para participantes sin HU y semanas 17 o 25 para participantes con HU)
Se presenta el cambio medio de mínimos cuadrados absolutos (LS) desde el inicio en el EOT. El cambio desde el inicio en los biomarcadores farmacodinámicos (PD) se analizó utilizando modelos mixtos para medidas repetidas con la covariable de tratamiento, visita, interacción tratamiento por visita y valor inicial.
Línea de base, EOT (semana 25 para participantes sin HU y semanas 17 o 25 para participantes con HU)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Imara, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Timothy Mant, MB FFPM FRCP, Guy's and St Thomas Hospital CRF

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

28 de agosto de 2020

Finalización del estudio (Actual)

28 de agosto de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

17 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de abril de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Anemia drepanocítica

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