鎌状赤血球貧血（ホモ接合型HbSSまたは鎌状β0サラセミア）の成人参加者におけるIMR-687の研究
2022年3月22日 更新者：Imara, Inc.
鎌状赤血球貧血（ホモ接合性HbSSまたはSickle-β0サラセミア）の成人患者におけるIMR-687の第2a相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
鎌状赤血球貧血（SCA）（ホモ接合HbSSまたは鎌状β0サラセミア）の成人参加者におけるIMR-687の研究。
調査の概要
詳細な説明
これは、18 歳から 55 歳までの成人の SCA 参加者を対象とした概念実証研究であり、IMR の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、潜在的な薬力学 (PD) 効果および臨床的有効性を調べます。 -687 の用量範囲にわたって。
IMR-687 は、SCA の参加者の 2 つの集団に投与されました: ヒドロキシ尿素 (HU) を受けていない人、および標準治療に従って安定した用量の HU を受けていた人です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
100
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Connecticut
-
Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
- University of Connecticut Health Center
-
-
Florida
-
Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60644
- Loretto Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Temple、Texas、アメリカ、76508
- Baylor Scott & White Health
-
-
-
-
-
Birmingham、イギリス、B18 7QH
- Sandwell & West Birmingham Hospital
-
Bristol、イギリス、BS2 8ED
- Bristol Haematology and Oncology centre
-
London、イギリス、SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
London、イギリス、E1 1BB
- Royal London Hospital
-
London、イギリス、NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Oxford、イギリス、OX3 7LE
- Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～55年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- SCAが確認された男性または女性の参加者
- 18歳から55歳まで
- -HUの参加者の場合、スクリーニング前の少なくとも60日間は安定した用量である必要があります
主な除外基準:
- 総ヘモグロビン >12.5 または <6 グラム/デシリットル
- -ベースラインから60日以内の赤血球輸血
- 過去 1 年以内に 7 件以上の血管閉塞性危機 (VOC) による入院
- 推定糸球体濾過率 <50 ミリリットル/分
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ/アラニンアミノトランスフェラーゼ > 正常上限の 3 倍
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：IMR-687 50mg/100mg
IMR-687 50 mg の開始用量を 4 または 12 週間後に用量漸増し、最大 100 mg を参加者に投与しました。
投与期間は 16 週間 (17 週) または 24 週間 (25 週) でした。
|
HUの有無にかかわらず、1日1回のIMR-687の経口投与。
|
|
実験的：IMR-687 100mg/200mg
IMR-687 100 mg の開始用量を 4 または 12 週間後に用量漸増し、最大 200 mg を参加者に投与しました。
投与期間は 24 週間（25 週）であった。
|
HUの有無にかかわらず、1日1回のIMR-687の経口投与。
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
対応するプラセボを 16 週間 (17 週) または 24 週間 (25 週) 投与しました。
|
HUの有無にかかわらず、1日1回のプラセボの経口投与。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：1日目（投薬後）から24週目まで
|
有害事象（AE）は、医薬品を投与された臨床研究参加者における不都合な医学的出来事として定義され、必ずしもこの治療と因果関係がある必要はありませんでした。
SAE は、死亡、必要または長期の入院、生命を脅かす、持続的または重大な障害/不能、先天異常または先天異常、またはその他の医学的に重要なイベントの 1 つ以上をもたらす任意の AE として定義されました。
因果関係に関係なく、重大な AE とその他すべての重大でない AE の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
|
1日目（投薬後）から24週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
同時にHUを受けなかった参加者の薬物動態（PK）：IMR-687の最大血漿濃度（Cmax）
時間枠：1日目と25週目
|
HU を併用しなかった参加者の PK 評価では、治験薬の投与後 0.5、1、1.5、2、4、6、および 8 時間後に、IMR-687 血漿濃度の連続血液サンプルを投与前に採取しました。および治験薬投与の24時間後。
1 日目 (単回投与) と定常状態 (25 週) の評価が表示されます。
|
1日目と25週目
|
|
HUを同時に受けなかった参加者のPK：IMR-687の投与後0時間から24時間（AUC0-24h）までの濃度-時間曲線（AUC）下の面積
時間枠：1日目と25週目
|
HU を併用しなかった参加者の PK 評価では、治験薬の投与後 0.5、1、1.5、2、4、6、および 8 時間後に、IMR-687 血漿濃度の連続血液サンプルを投与前に採取しました。および治験薬投与の24時間後。
1 日目 (単回投与) と定常状態 (25 週) の評価が表示されます。
|
1日目と25週目
|
|
HUを併発した参加者のPK：Cmax Of IMR-687
時間枠：1日目と17週目
|
同時に HU を投与された参加者の PK 評価では、治験薬の投与後 0.5、1、1.5、2、4、6、および 8 時間後に、IMR-687 PK の連続血液サンプルが投与前に採取されました。および治験薬投与の24時間後。
1 日目 (単回投与) と定常状態 (17 週) の評価が表示されます。
|
1日目と17週目
|
|
HUを同時に受け取った参加者のPK：IMR-687のAUC0-24h
時間枠：1日目と17週目
|
同時に HU を投与された参加者の PK 評価では、治験薬の投与後 0.5、1、1.5、2、4、6、および 8 時間後に、IMR-687 血漿濃度の連続血液サンプルが投与前に採取されました。および治験薬投与の24時間後。
1 日目 (単回投与) と定常状態 (17 週) の評価が表示されます。
|
1日目と17週目
|
|
同時に HU を受け取った参加者の PK: HU の Cmax
時間枠：ベースライン (1 および 2) および 17 週目
|
同時に HU を投与された参加者の PK 評価では、HU PK の連続血液サンプルが、投与前と、処方された用量の HU の自己投与の 0.5、1、1.5、3、6、8、および 10 時間後に採取されました。
HU の存在下 (治療終了 [EOT]: 17 週) または IMR-687 の非存在下 (ベースライン 1 および 2) が表示されます。
HU濃度データは、HU用量に関してソートされていません。
|
ベースライン (1 および 2) および 17 週目
|
|
同時に HU を受け取った参加者の PK: HU の AUC0-24h
時間枠：ベースライン (1 および 2) および 17 週目
|
同時に HU を投与された参加者の PK 評価では、HU PK の連続血液サンプルが、投与前と、処方された用量の HU の自己投与の 0.5、1、1.5、3、6、8、および 10 時間後に採取されました。
HU の存在下 (EOT: 17 週) または IMR-687 の非存在下 (ベースライン 1 および 2) が表示されます。
HU濃度データは、HU用量に関してソートされていません。
|
ベースライン (1 および 2) および 17 週目
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
F細胞のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、EOT (HU のない参加者の場合は 25 週目、HU のある参加者の場合は 17 または 25 週目)
|
EOT でのベースラインからの絶対最小二乗 (LS) 平均変化が表示されます。
薬力学 (PD) バイオマーカーのベースラインからの変化は、混合モデルを使用して、治療、来院、来院ごとの相互作用、およびベースライン値の共変量による反復測定を使用して分析されました。
|
ベースライン、EOT (HU のない参加者の場合は 25 週目、HU のある参加者の場合は 17 または 25 週目)
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Timothy Mant, MB FFPM FRCP、Guy's and St Thomas Hospital CRF
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月26日
一次修了 (実際)
2020年8月28日
研究の完了 (実際)
2020年8月28日
試験登録日
最初に提出
2018年1月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年1月9日
最初の投稿 (実際)
2018年1月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年4月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月22日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IMR-SCD-102
- 2017-000653-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
かま状赤血球症の臨床試験
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ
-
Sun Yat-sen Universityまだ募集していません子宮頸癌 | 化学療法効果 | ネオアジュバント療法 | Programmed Cell Death 1 Receptor / アンタゴニストと阻害剤
-
National Cancer Institute (NCI)積極的、募集していない低分化型甲状腺がん | 難治性分化型甲状腺がん | 難治性甲状腺癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | 分化型甲状腺がん | 甲状腺濾胞癌 | 甲状腺乳頭癌 | 甲状腺腫瘍細胞癌アメリカ
-
National Cancer Institute (NCI)Exelixis完了再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | ステージ I 甲状腺乳頭癌 | II期の甲状腺乳頭癌 | III期の甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | ステージ I 甲状腺濾胞癌 | II期甲状腺濾胞がん | III期の甲状腺濾胞がん | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 | IVC 期の甲状腺濾胞がん | IVC 期の甲状腺乳頭がん | 甲状腺腫瘍性濾胞癌アメリカ
-
Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)完了低分化型甲状腺がん | 再発性分化型甲状腺がん | 円柱状細胞バリアント甲状腺乳頭癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | 転移性甲状腺濾胞癌 | 転移性甲状腺乳頭癌 | 再発甲状腺濾胞癌 | 再発甲状腺乳頭癌 | ステージ III 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ III 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ III 甲状腺乳頭がん AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVA 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVB 分化型甲状腺がん... およびその他の条件アメリカ
IMR-687の臨床試験
-
Imara, Inc.終了しましたかま状赤血球症アメリカ, オマーン, イタリア, イギリス, レバノン, ギリシャ, モロッコ, チュニジア, ガーナ, ケニア, オランダ, セネガル, ウガンダ
-
Imara, Inc.終了しましたβサラセミアイスラエル, フランス, マレーシア, 七面鳥, デンマーク, グルジア, ギリシャ, イタリア, レバノン, モロッコ, オランダ, チュニジア, イギリス
-
University Hospital, Akershus終了しました