Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af IMR-687 hos voksne deltagere med seglcelleanæmi (homozygot HbSS eller segl-β0-thalassæmi)

13. maj 2025 opdateret af: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2a, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af IMR-687 hos voksne patienter med seglcelleanæmi (homozygot HbSS eller segl-β0-thalassæmi)

Undersøgelse af IMR-687 hos voksne deltagere med seglcelleanæmi (SCA) (homozygot HbSS eller segl-β0-thalassæmi).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et proof-of-concept-studie med voksne SCA-deltagere i alderen 18 til 55 år for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetiske (PK) samt de potentielle farmakodynamiske (PD) effekter og klinisk effekt af IMR -687 på tværs af en række doser.

IMR-687 blev administreret i 2 populationer af deltagere med SCA: dem, der ikke modtog hydroxyurinstof (HU), og dem, der modtog en stabil dosis af HU i henhold til standarden for pleje.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy'S Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Baylor Scott & White Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere med bekræftet SCA
  • Alder 18 til 55 år inklusive
  • For deltagere på HU, skal have været på en stabil dosis i mindst 60 dage før screening

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Total hæmoglobin >12,5 eller <6 gram/deciliter
  • Transfusion af røde blodlegemer inden for 60 dage efter baseline
  • >7 indlæggelser for vaso-okklusive kriser (VOC'er) inden for det seneste år
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed <50 milliliter/minut
  • Aspartataminotransferase/alaninaminotransferase >3x den øvre normalgrænse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IMR-687 50 mg/100 mg
En startdosis på IMR-687 50 mg med dosiseskalering efter 4 eller 12 uger, op til 100 mg, blev administreret til deltagerne. Varigheden af ​​administrationen var 16 (uge 17) eller 24 uger (uge 25).
Medicin: IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt med eller uden HU.
Eksperimentel: IMR-687 100 mg/200 mg
En startdosis på IMR-687 100 mg med dosiseskalering efter 4 eller 12 uger, op til 200 mg, blev administreret til deltagerne. Varigheden af ​​administrationen var 24 uger (uge 25).
Medicin: IMR-687
Oral administration af IMR-687 én gang dagligt med eller uden HU.
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo blev administreret i 16 (uge 17) eller 24 uger (uge 25).
Medicin: Placebo
Oral administration af placebo én gang dagligt med eller uden HU.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til og med uge 24
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøvede at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En SAE blev defineret som enhver AE, der resulterede i 1 eller flere af følgende udfald: død, påkrævet eller forlænget hospitalsindlæggelse, livstruende, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, medfødt anomali eller fødselsdefekt eller anden medicinsk vigtig begivenhed. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger, uanset årsagssammenhæng, findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til og med uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af deltagere, der ikke samtidig modtog HU: Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uge 25
Til farmakokinetiske vurderinger af deltagere, som ikke samtidig modtog HU, blev serielle blodprøver for IMR-687-plasmakoncentrationer udtaget før dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet; og 24 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet. Dag 1 (enkeltdosis) og steady-state (uge 25) vurderinger præsenteres.
Dag 1 og uge 25
PK for deltagere, der ikke samtidig modtog HU: Areal under koncentrationstidskurven (AUC) fra tiden 0 til 24 timer efter dosis (AUC0-24 timer) af IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uge 25
Til farmakokinetiske vurderinger af deltagere, som ikke samtidig modtog HU, blev serielle blodprøver for IMR-687-plasmakoncentrationer udtaget før dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet; og 24 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet. Dag 1 (enkeltdosis) og steady-state (uge 25) vurderinger præsenteres.
Dag 1 og uge 25
PK for deltagere, der samtidig modtog HU: Cmax af IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uge 17
Til PK-vurderinger af deltagere, som samtidig modtog HU, blev serielle blodprøver for IMR-687 PK udtaget forud for dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet; og 24 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet. Dag 1 (enkeltdosis) og steady-state (uge 17) vurderinger præsenteres.
Dag 1 og uge 17
PK for deltagere, der samtidig modtog HU: AUC0-24h af IMR-687
Tidsramme: Dag 1 og uge 17
Til farmakokinetiske vurderinger af deltagere, som samtidig modtog HU, blev serielle blodprøver for IMR-687-plasmakoncentrationer udtaget før dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 og 8 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet; og 24 timer efter administration af undersøgelseslægemidlet. Dag 1 (enkeltdosis) og steady-state (uge 17) vurderinger præsenteres.
Dag 1 og uge 17
PK af deltagere, der samtidig modtog HU: Cmax af HU
Tidsramme: Baseline (1 og 2) og uge 17
Til PK-vurderinger af deltagere, der samtidig fik HU, blev serielle blodprøver for HU PK udtaget før dosis og 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 og 10 timer efter selvadministration af den ordinerede dosis HU. HU i nærvær (afslutning af behandling [EOT]: uge 17) eller fravær af IMR-687 (grundlinje 1 og 2) er præsenteret. HU-koncentrationsdata blev ikke sorteret med hensyn til HU-dosis.
Baseline (1 og 2) og uge 17
PK for deltagere, der samtidig modtog HU: AUC0-24h af HU
Tidsramme: Baseline (1 og 2) og uge 17
Til PK-vurderinger af deltagere, der samtidig fik HU, blev serielle blodprøver for HU PK udtaget før dosis og 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 og 10 timer efter selvadministration af den ordinerede dosis HU. HU i nærvær (EOT: uge 17) eller fravær af IMR-687 (basislinje 1 og 2) er præsenteret. HU-koncentrationsdata blev ikke sorteret med hensyn til HU-dosis.
Baseline (1 og 2) og uge 17

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra basislinje i F-celler
Tidsramme: Baseline, EOT (Uge 25 for deltagere uden HU og Uge 17 eller 25 for deltagere med HU)
Absolut mindste kvadraters (LS) gennemsnitlige ændring fra baseline ved EOT er præsenteret. Ændring fra baseline i farmakodynamiske (PD) biomarkører blev analyseret ved hjælp af blandede modeller for gentagne målinger med kovariat af behandling, besøg, behandling-for-besøg interaktion og baseline værdi.
Baseline, EOT (Uge 25 for deltagere uden HU og Uge 17 eller 25 for deltagere med HU)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Imara, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. august 2020

Studieafslutning (Faktiske)

28. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

17. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med IMR-687

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner