Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie IMR-687 u dorosłych uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (homozygotyczny HbSS lub talasemia sierpowato-β0)

13 maja 2025 zaktualizowane przez: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2a dotyczące IMR-687 u dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (homozygotyczna HbSS lub talasemia sierpowato-β0)

Badanie IMR-687 u dorosłych uczestników z anemią sierpowatokrwinkową (SCA) (homozygotyczny HbSS lub talasemia sierpowato-β0).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie potwierdzające słuszność koncepcji u dorosłych uczestników NZK w wieku od 18 do 55 lat, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK), jak również potencjalnych efektów farmakodynamicznych (PD) i skuteczności klinicznej IMR -687 w całym zakresie dawek.

IMR-687 podano w 2 populacjach uczestników z NZK: tych, którzy nie otrzymywali hydroksymocznika (HU) i tych, którzy otrzymywali stabilną dawkę HU zgodnie ze standardem opieki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

100

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
        • Baylor Scott & White Health
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Guy'S Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z potwierdzonym NZK
  • Wiek od 18 do 55 lat włącznie
  • W przypadku uczestników na HU, musi być na stabilnej dawce przez co najmniej 60 dni przed badaniem przesiewowym

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Hemoglobina całkowita >12,5 lub <6 gramów/dl
  • Transfuzja krwinek czerwonych w ciągu 60 dni od wartości wyjściowej
  • >7 hospitalizacji z powodu kryzysów zarostowych naczyń (LZO) w ciągu ostatniego roku
  • Szacunkowa szybkość przesączania kłębuszkowego <50 mililitrów/minutę
  • Aminotransferaza asparaginianowa/aminotransferaza alaninowa >3x górna granica normy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IMR-687 50 mg/100 mg
Uczestnikom podawano dawkę początkową IMR-687 50 mg ze zwiększaniem dawki po 4 lub 12 tygodniach do 100 mg. Czas podawania wynosił 16 (tydzień 17) lub 24 tygodnie (tydzień 25).
Lek: IMR-687
Doustne podawanie IMR-687 raz dziennie z HU lub bez.
Eksperymentalny: IMR-687 100 mg/200 mg
Uczestnikom podawano dawkę początkową IMR-687 100 mg ze zwiększaniem dawki po 4 lub 12 tygodniach do 200 mg. Czas podawania wynosił 24 tygodnie (tydzień 25).
Lek: IMR-687
Doustne podawanie IMR-687 raz dziennie z HU lub bez.
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo podawano przez 16 (tydzień 17) lub 24 tygodnie (tydzień 25).
Lek: Placebo
Doustne podawanie placebo raz dziennie z HU lub bez.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu) do tygodnia 24
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. SAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane, które spowodowało co najmniej 1 z następujących zdarzeń: zgon, konieczna lub przedłużona hospitalizacja, zagrożenie życia, trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność, wada wrodzona lub wada wrodzona lub inne zdarzenie ważne z medycznego punktu widzenia. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych nieciężkich zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu) do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK) uczestników, którzy nie otrzymywali jednocześnie HU: maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) IMR-687
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 25
Do oceny PK uczestników, którzy nie otrzymywali jednocześnie HU, pobrano seryjne próbki krwi dla stężenia IMR-687 w osoczu przed podaniem dawki 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 i 8 godzin po podaniu badanego leku; i 24 godziny po podaniu badanego leku. Przedstawiono oceny dnia 1 (pojedyncza dawka) i stanu stacjonarnego (tydzień 25).
Dzień 1 i tydzień 25
PK uczestników, którzy nie otrzymywali jednocześnie HU: pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) od czasu 0 do 24 godzin po podaniu (AUC0-24h) IMR-687
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 25
Do oceny PK uczestników, którzy nie otrzymywali jednocześnie HU, pobrano seryjne próbki krwi dla stężenia IMR-687 w osoczu przed podaniem dawki 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 i 8 godzin po podaniu badanego leku; i 24 godziny po podaniu badanego leku. Przedstawiono oceny dnia 1 (pojedyncza dawka) i stanu stacjonarnego (tydzień 25).
Dzień 1 i tydzień 25
PK uczestników, którzy jednocześnie otrzymali HU: Cmax IMR-687
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 17
Do oceny PK uczestników, którzy jednocześnie otrzymali HU, pobrano seryjne próbki krwi dla IMR-687 PK przed podaniem dawki 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 i 8 godzin po podaniu badanego leku; i 24 godziny po podaniu badanego leku. Przedstawiono oceny dnia 1 (pojedyncza dawka) i stanu stacjonarnego (tydzień 17).
Dzień 1 i tydzień 17
PK uczestników, którzy jednocześnie otrzymali HU: AUC0-24h IMR-687
Ramy czasowe: Dzień 1 i tydzień 17
Do oceny PK uczestników, którzy jednocześnie otrzymywali HU, pobrano seryjne próbki krwi dla stężenia IMR-687 w osoczu przed podaniem dawki 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 i 8 godzin po podaniu badanego leku; i 24 godziny po podaniu badanego leku. Przedstawiono oceny dnia 1 (pojedyncza dawka) i stanu stacjonarnego (tydzień 17).
Dzień 1 i tydzień 17
PK uczestników, którzy jednocześnie otrzymywali HU: Cmax of HU
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (1 i 2) oraz tydzień 17
Do oceny PK uczestników, którzy jednocześnie otrzymywali HU, pobrano seryjne próbki krwi dla HU PK przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 i 10 godzin po samodzielnym podaniu przepisanej dawki HU. Przedstawiono HU w obecności (koniec leczenia [EOT]: tydzień 17) lub przy braku IMR-687 (linie bazowe 1 i 2). Dane o stężeniu HU nie zostały posortowane w odniesieniu do dawki HU.
Wartość wyjściowa (1 i 2) oraz tydzień 17
PK uczestników, którzy jednocześnie otrzymali HU: AUC0-24h HU
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (1 i 2) oraz tydzień 17
Do oceny PK uczestników, którzy jednocześnie otrzymywali HU, pobrano seryjne próbki krwi dla HU PK przed podaniem dawki oraz 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 i 10 godzin po samodzielnym podaniu przepisanej dawki HU. Przedstawiono HU w obecności (EOT: tydzień 17) lub przy braku IMR-687 (linie bazowe 1 i 2). Dane o stężeniu HU nie zostały posortowane w odniesieniu do dawki HU.
Wartość wyjściowa (1 i 2) oraz tydzień 17

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii podstawowej w komórkach F
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, EOT (Tydzień 25 dla uczestników bez HU i tygodnie 17 lub 25 dla uczestników z HU)
Przedstawiono średnią bezwzględną zmianę najmniejszych kwadratów (LS) od wartości początkowej w EOT. Zmianę biomarkerów farmakodynamicznych (PD) w stosunku do wartości wyjściowych analizowano przy użyciu modeli mieszanych dla powtarzanych pomiarów ze współzmienną leczenia, wizyty, interakcji między leczeniem a wizytą i wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa, EOT (Tydzień 25 dla uczestników bez HU i tygodnie 17 lub 25 dla uczestników z HU)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

Imara, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na IMR-687

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj