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Um estudo de IMR-687 em participantes adultos com anemia falciforme (HbSS homozigótica ou talassemia falciforme-β0)

13 de maio de 2025 atualizado por: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo Fase 2a, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de IMR-687 em pacientes adultos com anemia falciforme (HbSS homozigótica ou talassemia falciforme-β0)

Estudo de IMR-687 em participantes adultos com anemia falciforme (AF) (HbSS homozigótica ou talassemia β0 falciforme).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de prova de conceito em participantes adultos com SCA, com idades entre 18 e 55 anos, para examinar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética (PK), bem como os potenciais efeitos farmacodinâmicos (PD) e eficácia clínica, de IMR -687 em uma variedade de doses.

IMR-687 foi administrado em 2 populações de participantes com SCA: aqueles que não estavam recebendo hidroxiureia (HU) e aqueles que estavam recebendo uma dose estável de HU de acordo com o padrão de atendimento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

100

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Baylor Scott & White Health
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guy'S Hospital
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 55 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Participantes do sexo masculino ou feminino com SCA confirmada
  • Idade 18 a 55 anos, inclusive
  • Para participantes em HU, devem estar em uma dose estável por pelo menos 60 dias antes da triagem

Principais Critérios de Exclusão:

  • Hemoglobina total >12,5 ou <6 gramas/decilitro
  • Transfusão de glóbulos vermelhos dentro de 60 dias da linha de base
  • >7 internações por crises vaso-oclusivas (VOCs) no último ano
  • Taxa de filtração glomerular estimada <50 mililitros/minuto
  • Aspartato aminotransferase/alanina aminotransferase >3x o limite superior do normal

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: IMR-687 50 mg/100 mg
Uma dose inicial de IMR-687 50 mg com aumento da dose após 4 ou 12 semanas, até 100 mg foi administrada aos participantes. A duração da administração foi de 16 (semana 17) ou 24 semanas (semana 25).
Medicamento: IMR-687
Administração oral de IMR-687 uma vez ao dia com ou sem HU.
Experimental: IMR-687 100 mg/200 mg
Uma dose inicial de IMR-687 100 mg com aumento da dose após 4 ou 12 semanas, até 200 mg foi administrada aos participantes. A duração da administração foi de 24 semanas (Semana 25).
Medicamento: IMR-687
Administração oral de IMR-687 uma vez ao dia com ou sem HU.
Comparador de Placebo: Placebo
O placebo correspondente foi administrado por 16 (semana 17) ou 24 semanas (semana 25).
Medicamento: Placebo
Administração oral de placebo uma vez ao dia com ou sem HU.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 (após a administração) até a Semana 24
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de estudo clínico administrado com um produto farmacêutico e que não necessariamente teve uma relação causal com esse tratamento. Um SAE foi definido como qualquer EA que resultou em 1 ou mais dos seguintes resultados: morte, hospitalização necessária ou prolongada, risco de vida, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito congênito ou outro evento clinicamente importante. Um resumo de EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Relatados.
Dia 1 (após a administração) até a Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética (PK) de participantes que não receberam concomitantemente HU: concentração plasmática máxima (Cmax) de IMR-687
Prazo: Dia 1 e Semana 25
Para avaliações farmacocinéticas de participantes que não receberam HU concomitantemente, amostras de sangue em série para concentrações plasmáticas de IMR-687 foram coletadas antes da dose em 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 horas após a administração do medicamento do estudo; e 24 horas após a administração do fármaco em estudo. São apresentadas as avaliações do dia 1 (dose única) e do estado de equilíbrio (semana 25).
Dia 1 e Semana 25
PK de participantes que não receberam HU concomitantemente: Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do tempo 0 a 24 horas pós-dose (AUC0-24h) de IMR-687
Prazo: Dia 1 e Semana 25
Para avaliações farmacocinéticas de participantes que não receberam HU concomitantemente, amostras de sangue em série para concentrações plasmáticas de IMR-687 foram coletadas antes da dose em 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 horas após a administração do medicamento do estudo; e 24 horas após a administração do fármaco em estudo. São apresentadas as avaliações do dia 1 (dose única) e do estado de equilíbrio (semana 25).
Dia 1 e Semana 25
PK de participantes que receberam concomitantemente HU: Cmax de IMR-687
Prazo: Dia 1 e Semana 17
Para avaliações farmacocinéticas de participantes que receberam HU concomitantemente, amostras seriadas de sangue para IMR-687 PK foram coletadas antes da dose 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 horas após a administração do medicamento do estudo; e 24 horas após a administração do fármaco em estudo. São apresentadas as avaliações do dia 1 (dose única) e do estado de equilíbrio (semana 17).
Dia 1 e Semana 17
PK de participantes que receberam HU concomitantemente: AUC0-24h de IMR-687
Prazo: Dia 1 e Semana 17
Para avaliações farmacocinéticas de participantes que receberam HU concomitantemente, amostras de sangue em série para concentrações plasmáticas de IMR-687 foram coletadas antes da dose em 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 horas após a administração do medicamento do estudo; e 24 horas após a administração do fármaco em estudo. São apresentadas as avaliações do dia 1 (dose única) e do estado de equilíbrio (semana 17).
Dia 1 e Semana 17
PK de participantes que receberam HU concomitantemente: Cmax de HU
Prazo: Linha de base (1 e 2) e Semana 17
Para avaliações farmacocinéticas de participantes que receberam HU concomitantemente, amostras de sangue em série para HU PK foram coletadas antes da dose e 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 e 10 horas após a autoadministração da dose prescrita de HU. São apresentadas HU na presença (final do tratamento [EOT]: Semana 17) ou ausência de IMR-687 (linhas de base 1 e 2). Os dados de concentração de HU não foram classificados em relação à dose de HU.
Linha de base (1 e 2) e Semana 17
PK de participantes que receberam HU concomitantemente: AUC0-24h de HU
Prazo: Linha de base (1 e 2) e Semana 17
Para avaliações farmacocinéticas de participantes que receberam HU concomitantemente, amostras de sangue em série para HU PK foram coletadas antes da dose e 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 e 10 horas após a autoadministração da dose prescrita de HU. HU na presença (EOT: Semana 17) ou ausência de IMR-687 (linhas de base 1 e 2) são apresentados. Os dados de concentração de HU não foram classificados em relação à dose de HU.
Linha de base (1 e 2) e Semana 17

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nas células F
Prazo: Linha de base, EOT (Semana 25 para participantes sem HU e Semanas 17 ou 25 para participantes com HU)
A mudança média dos mínimos quadrados absolutos (LS) da linha de base no EOT é apresentada. A alteração da linha de base nos biomarcadores farmacodinâmicos (PD) foi analisada usando modelos mistos para medidas repetidas com covariável de tratamento, visita, interação tratamento por visita e valor da linha de base.
Linha de base, EOT (Semana 25 para participantes sem HU e Semanas 17 ou 25 para participantes com HU)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Colaboradores

Imara, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

28 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Real)

28 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

17 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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