Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie IMR-687 u dospělých účastníků se srpkovitou anémií (homozygotní HbSS nebo srpkovitá-β0 talasémie)

13. května 2025 aktualizováno: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a s IMR-687 u dospělých pacientů se srpkovitou anémií (homozygotní HbSS nebo srpkovitá-β0 talasémie)

Studie IMR-687 u dospělých účastníků se srpkovitou anémií (SCA) (homozygotní HbSS nebo srpkovitá-β0 talasémie).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie proof-of-concept u dospělých účastníků SCA ve věku 18 až 55 let, která má zkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK), stejně jako potenciální farmakodynamické (PD) účinky a klinickou účinnost IMR. -687 v řadě dávek.

IMR-687 byl podáván 2 populacím účastníků s SCA: těm, kteří nedostávali hydroxyureu (HU) a těm, kteří dostávali stabilní dávku HU podle standardní péče.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

100

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Spojené království, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy'S Hospital
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Spojené království, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Spojené státy, 76508
        • Baylor Scott & White Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Mužští nebo ženský účastníci s potvrzeným SCA
  • Věk 18 až 55 let včetně
  • Účastníci na HU musí mít stabilní dávku alespoň 60 dní před screeningem

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Celkový hemoglobin >12,5 nebo <6 gramů/decilitr
  • Transfuze červených krvinek do 60 dnů od výchozího stavu
  • >7 hospitalizací pro vazookluzivní krize (VOC) za poslední rok
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <50 mililitrů/min
  • Aspartátaminotransferáza/alaninaminotransferáza >3x horní hranice normy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: IMR-687 50 mg/100 mg
Účastníkům byla podána počáteční dávka IMR-687 50 mg s eskalací dávky po 4 nebo 12 týdnech až do 100 mg. Délka podávání byla 16 (týden 17) nebo 24 týdnů (týden 25).
Lék: IMR-687
Perorální podávání IMR-687 jednou denně s nebo bez HU.
Experimentální: IMR-687 100 mg/200 mg
Účastníkům byla podána počáteční dávka IMR-687 100 mg s eskalací dávky po 4 nebo 12 týdnech až do 200 mg. Délka podávání byla 24 týdnů (25. týden).
Lék: IMR-687
Perorální podávání IMR-687 jednou denně s nebo bez HU.
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo bylo podáváno po dobu 16 (týden 17) nebo 24 týdnů (týden 25).
Lék: Placebo
Perorální podávání placeba jednou denně s nebo bez HU.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 (po dávkování) až do týdne 24
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka klinické studie, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. SAE byl definován jako jakýkoli AE, který měl za následek 1 nebo více z následujících výsledků: smrt, nutná nebo prodloužená hospitalizace, život ohrožující, přetrvávající nebo významná invalidita/neschopnost, vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo jiná lékařsky závažná událost. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 (po dávkování) až do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika (PK) účastníků, kteří současně nedostávali HU: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) IMR-687
Časové okno: Den 1 a týden 25
Pro hodnocení PK účastníků, kteří současně nedostávali HU, byly před podáním dávky odebírány sériové vzorky krve pro plazmatické koncentrace IMR-687 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 a 8 hodin po podání studovaného léčiva; a 24 hodin po podání studovaného léčiva. Jsou uvedena hodnocení dne 1 (jednorázová dávka) a ustáleného stavu (25. týden).
Den 1 a týden 25
PK účastníků, kteří současně nedostali HU: Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) od času 0 do 24 hodin po dávce (AUC0-24h) IMR-687
Časové okno: Den 1 a týden 25
Pro hodnocení PK účastníků, kteří současně nedostávali HU, byly před podáním dávky odebírány sériové vzorky krve pro plazmatické koncentrace IMR-687 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 a 8 hodin po podání studovaného léčiva; a 24 hodin po podání studovaného léčiva. Jsou uvedena hodnocení dne 1 (jednorázová dávka) a ustáleného stavu (25. týden).
Den 1 a týden 25
PK účastníků, kteří současně obdrželi HU: Cmax IMR-687
Časové okno: Den 1 a týden 17
Pro hodnocení PK účastníků, kteří současně dostávali HU, byly před dávkou odebírány sériové vzorky krve pro IMR-687 PK 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 a 8 hodin po podání studovaného léku; a 24 hodin po podání studovaného léčiva. Jsou uvedena hodnocení dne 1 (jednorázová dávka) a ustáleného stavu (17. týden).
Den 1 a týden 17
PK účastníků, kteří současně obdrželi HU: AUC0-24h IMR-687
Časové okno: Den 1 a týden 17
Pro hodnocení PK účastníků, kteří současně dostávali HU, byly před podáním dávky odebírány sériové vzorky krve pro plazmatické koncentrace IMR-687 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 a 8 hodin po podání studovaného léčiva; a 24 hodin po podání studovaného léčiva. Jsou uvedena hodnocení dne 1 (jednorázová dávka) a ustáleného stavu (17. týden).
Den 1 a týden 17
PK účastníků, kteří současně obdrželi HU: Cmax HU
Časové okno: Výchozí stav (1 a 2) a týden 17
Pro hodnocení PK účastníků, kteří současně dostávali HU, byly odebrány sériové vzorky krve na HU PK před dávkou a 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 a 10 hodin po samostatném podání předepsané dávky HU. Jsou uvedeny HU v přítomnosti (konec léčby [EOT]: týden 17) nebo nepřítomnosti IMR-687 (základní linie 1 a 2). Údaje o koncentraci HU nebyly seřazeny podle dávky HU.
Výchozí stav (1 a 2) a týden 17
PK účastníků, kteří současně obdrželi HU: AUC0-24h HU
Časové okno: Výchozí stav (1 a 2) a týden 17
Pro hodnocení PK účastníků, kteří současně dostávali HU, byly odebrány sériové vzorky krve na HU PK před dávkou a 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 a 10 hodin po samostatném podání předepsané dávky HU. Jsou uvedeny HU v přítomnosti (EOT: týden 17) nebo nepřítomnosti IMR-687 (základní linie 1 a 2). Údaje o koncentraci HU nebyly seřazeny podle dávky HU.
Výchozí stav (1 a 2) a týden 17

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v F-buňkách
Časové okno: Základní linie, EOT (25. týden pro účastníky bez HU a 17. nebo 25. týden pro účastníky s HU)
Je uvedena průměrná změna absolutních nejmenších čtverců (LS) od výchozí hodnoty při EOT. Změna od výchozí hodnoty ve farmakodynamických (PD) biomarkerech byla analyzována pomocí smíšených modelů pro opakovaná měření s kovariátem léčby, návštěvy, interakcí mezi jednotlivými návštěvami a výchozí hodnotou.
Základní linie, EOT (25. týden pro účastníky bez HU a 17. nebo 25. týden pro účastníky s HU)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Imara, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

28. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

28. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

17. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na IMR-687

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit