Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

IMR-687:n tutkimus aikuisilla osallistujilla, joilla on sirppisoluanemia (homotsygoottinen HbSS tai sirppi-β0 talassemia)

tiistai 13. toukokuuta 2025 päivittänyt: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2a, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu IMR-687-tutkimus aikuispotilailla, joilla on sirppisoluanemia (homotsygoottinen HbSS tai sirppi-β0-talassemia)

IMR-687:n tutkimus aikuisilla osallistujilla, joilla oli sirppisoluanemia (SCA) (homotsygoottinen HbSS tai sirppi-β0-talassemia).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on proof-of-concept -tutkimus aikuisilla, 18–55-vuotiailla SCA-osallistujilla. Tutkimuksessa tutkitaan IMR:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokineettisiä (PK) sekä mahdollisia farmakodynaamisia (PD) vaikutuksia ja kliinistä tehoa. -687 eri annoksilla.

IMR-687:ää annettiin kahdelle osallistujapopulaatiolle, joilla oli SCA: niille, jotka eivät saaneet hydroksiureaa (HU) ja niille, jotka saivat vakaan annoksen HU:ta hoidon standardin mukaisesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

100

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Guy'S Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
        • Baylor Scott & White Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on vahvistettu SCA
  • Ikä 18-55 vuotta mukaan lukien
  • HU:ssa olevien osallistujien on oltava vakaalla annoksella vähintään 60 päivää ennen seulontaa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kokonaishemoglobiini >12,5 tai <6 grammaa/desilitra
  • Punasolujen siirto 60 päivän sisällä lähtötasosta
  • >7 sairaalahoitoa vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) vuoksi viimeisen vuoden aikana
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus <50 millilitraa/minuutti
  • Aspartaattiaminotransferaasi/alaniiniaminotransferaasi > 3x normaalin yläraja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IMR-687 50 mg/100 mg
Osallistujille annettiin IMR-687:n aloitusannos 50 mg ja annosta nostettiin 4 tai 12 viikon kuluttua, jopa 100 mg. Antoaika oli 16 (viikko 17) tai 24 viikkoa (viikko 25).
Lääke: IMR-687
IMR-687:n anto suun kautta kerran päivässä HU:n kanssa tai ilman.
Kokeellinen: IMR-687 100 mg/200 mg
Osallistujille annettiin IMR-687:n 100 mg:n aloitusannos annosta nostettuna 4 tai 12 viikon jälkeen, jopa 200 mg. Annostelun kesto oli 24 viikkoa (viikko 25).
Lääke: IMR-687
IMR-687:n anto suun kautta kerran päivässä HU:n kanssa tai ilman.
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaavaa lumelääkettä annettiin 16 (viikko 17) tai 24 viikkoa (viikko 25).
Lääke: Plasebo
Plasebon oraalinen antaminen kerran päivässä HU:n kanssa tai ilman.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 (annostuksen jälkeen) viikkoon 24 asti
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa kliinisen tutkimuksen osallistuja antoi lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä tähän hoitoon. SAE:ksi määriteltiin mikä tahansa haittavaikutus, joka johti yhteen tai useampaan seuraavista seurauksista: kuolema, pakollinen tai pitkittynyt sairaalahoito, hengenvaarallinen, jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika tai muu lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Päivä 1 (annostuksen jälkeen) viikkoon 24 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (PK) osallistujilta, jotka eivät samanaikaisesti saaneet HU:ta: IMR-687:n plasman enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 25
Sellaisten osallistujien PK-arvioinneissa, jotka eivät samanaikaisesti saaneet HU:ta, otettiin sarjaverinäytteet IMR-687-plasmapitoisuuksille ennen annostusta 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 ja 8 tuntia tutkimuslääkkeen annon jälkeen; ja 24 tuntia tutkimuslääkkeen annon jälkeen. Päivän 1 (kerta-annos) ja vakaan tilan (viikko 25) arvioinnit esitetään.
Päivä 1 ja viikko 25
Niiden osallistujien PK, jotka eivät samanaikaisesti saaneet HU:ta pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) 0–24 tuntia IMR-687:n annoksen jälkeen (AUC0-24h)
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 25
Sellaisten osallistujien PK-arvioinneissa, jotka eivät samanaikaisesti saaneet HU:ta, otettiin sarjaverinäytteet IMR-687-plasmapitoisuuksille ennen annostusta 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 ja 8 tuntia tutkimuslääkkeen annon jälkeen; ja 24 tuntia tutkimuslääkkeen annon jälkeen. Päivän 1 (kerta-annos) ja vakaan tilan (viikko 25) arvioinnit esitetään.
Päivä 1 ja viikko 25
Samanaikaisesti HU:n saaneiden osallistujien PK: IMR-687:n Cmax
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 17
Samanaikaisesti HU:ta saaneiden osallistujien PK-arviointia varten otettiin sarjaverinäytteet IMR-687 PK:lle ennen annostusta 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 ja 8 tunnin kuluttua tutkimuslääkkeen annosta; ja 24 tuntia tutkimuslääkkeen annon jälkeen. Päivän 1 (kerta-annos) ja vakaan tilan (viikko 17) arvioinnit esitetään.
Päivä 1 ja viikko 17
HU:n samanaikaisesti saaneiden osallistujien PK: IMR-687:n AUC0-24h
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 17
Samanaikaisesti HU:ta saaneiden osallistujien PK-arviointia varten otettiin sarjaverinäytteet IMR-687-plasmapitoisuuksille ennen annostusta 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 ja 8 tuntia tutkimuslääkkeen annon jälkeen; ja 24 tuntia tutkimuslääkkeen annon jälkeen. Päivän 1 (kerta-annos) ja vakaan tilan (viikko 17) arvioinnit esitetään.
Päivä 1 ja viikko 17
Samanaikaisesti HU:n saaneiden osallistujien PK: HU:n Cmax
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1 ja 2) ja viikko 17
HU HU IMR-687:n läsnä ollessa (hoidon loppu [EOT]: viikko 17) tai poissaolosta (perusviivat 1 ja 2) esitetään. HU-pitoisuustietoja ei lajiteltu HU-annoksen suhteen.
Lähtötilanne (1 ja 2) ja viikko 17
Samanaikaisesti HU:n saaneiden osallistujien PK: HU:n AUC0-24h
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1 ja 2) ja viikko 17
HU HU on IMR-687:n läsnä ollessa (EOT: viikko 17) tai poissa (perusviivat 1 ja 2). HU-pitoisuustietoja ei lajiteltu HU-annoksen suhteen.
Lähtötilanne (1 ja 2) ja viikko 17

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muuta lähtötasosta F-soluissa
Aikaikkuna: Perustaso, EOT (viikko 25 osallistujille ilman HU ja viikot 17 tai 25 osallistujille, joilla on HU)
Absoluuttisten pienimmän neliösumman (LS) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta EOT:ssa esitetään. Muutos lähtötasosta farmakodynaamisissa (PD) biomarkkereissa analysoitiin käyttämällä sekamalleja toistuville mittauksille hoidon, käynnin, hoidon käyntikohtaisen vuorovaikutuksen ja lähtötason arvon kovariaatin kanssa.
Perustaso, EOT (viikko 25 osallistujille ilman HU ja viikot 17 tai 25 osallistujille, joilla on HU)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Yhteistyökumppanit

Imara, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 26. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 28. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 28. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset IMR-687

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa