Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az IMR-687 vizsgálata sarlósejtes vérszegénységben (homozigóta HbSS vagy sarló-β0 talaszémia) szenvedő felnőttek körében

2025. május 13. frissítette: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

2a fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az IMR-687-ről sarlósejtes vérszegénységben (homozigóta HbSS vagy sarló-β0 talaszémia) szenvedő felnőtt betegeknél

Az IMR-687 vizsgálata sarlósejtes vérszegénységben (SCA) (homozigóta HbSS vagy sarló-β0 talaszémia) szenvedő felnőtt résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy elméleti bizonyítási vizsgálat 18 és 55 év közötti felnőtt SCA résztvevők körében, az IMR biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikai (PK), valamint lehetséges farmakodinámiás (PD) hatásainak és klinikai hatékonyságának vizsgálatára. -687 dózistartományban.

Az IMR-687-et az SCA-ban szenvedő résztvevők 2 populációjában adták be: azok, akik nem kaptak hidroxi-karbamidot (HU) és azok, akik az ellátás standardjának megfelelően stabil dózisú HU-t kaptak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

100

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Egyesült Királyság, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Egyesült Királyság, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Egyesült Államok, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Egyesült Államok, 76508
        • Baylor Scott & White Health

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Férfi vagy női résztvevők igazolt SCA-val
  • 18 és 55 év közötti korosztály, beleértve
  • A HU-n lévő résztvevőknek legalább 60 napig stabil dózisban kell lenniük a szűrés előtt

Főbb kizárási kritériumok:

  • Összes hemoglobin >12,5 vagy <6 gramm/deciliter
  • Vörösvérsejt transzfúzió a kiindulási értéktől számított 60 napon belül
  • >7 kórházi kezelés vazookkluzív krízisek (VOC) miatt az elmúlt évben
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség <50 milliliter/perc
  • Aszpartát-aminotranszferáz/alanin-aminotranszferáz a normálérték felső határának háromszorosa

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: IMR-687 50 mg/100 mg
A résztvevők 50 mg-os IMR-687 kezdő adagot kaptak, 4 vagy 12 hét után emelve, akár 100 mg-ig. A beadás időtartama 16 (17. hét) vagy 24 hét (25. hét) volt.
Drog: IMR-687
Az IMR-687 szájon át történő beadása naponta egyszer HU-val vagy anélkül.
Kísérleti: IMR-687 100 mg/200 mg
A résztvevők 100 mg-os IMR-687 kezdő adagot kaptak, 4 vagy 12 hét után emelt dózissal, legfeljebb 200 mg-ig. A beadás időtartama 24 hét volt (25. hét).
Drog: IMR-687
Az IMR-687 szájon át történő beadása naponta egyszer HU-val vagy anélkül.
Placebo Comparator: Placebo
A megfelelő placebót 16 (17. hét) vagy 24 hétig (25. hét) adták.
Drog: Placebo
Placebo orális adagolása naponta egyszer HU-val vagy anélkül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) és súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE) szenvedők száma
Időkeret: 1. nap (adagolás után) egészen a 24. hétig
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt határoztak meg, amikor egy klinikai vizsgálat résztvevője gyógyszert adott be, és amelynek nem kellett feltétlenül okozati összefüggésben lennie ezzel a kezeléssel. SAE-nek minősül minden olyan mellékhatás, amely az alábbi kimenetelek közül egyet vagy többet eredményezett: halál, szükséges vagy hosszan tartó kórházi kezelés, életveszélyes, tartós vagy jelentős rokkantság/képtelenség, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy egyéb egészségügyi szempontból fontos esemény. A jelentett nemkívánatos események modulban található az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a súlyos és minden egyéb nem súlyos mellékhatás összefoglalása.
1. nap (adagolás után) egészen a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HU-t egyidejűleg nem kapó résztvevők farmakokinetikája (PK): Az IMR-687 maximális plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: 1. nap és 25. hét
Azon résztvevők farmakokinetikai értékeléséhez, akik egyidejűleg nem kaptak HU-t, az IMR-687 plazmakoncentrációira sorozatos vérmintákat vettek az adagolás előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 és 8 órával a vizsgálati gyógyszer beadása után; és 24 órával a vizsgálati gyógyszer beadása után. Bemutatják az 1. napi (egyszeri adag) és az egyensúlyi állapot (25. hét) értékelését.
1. nap és 25. hét
Azon résztvevők PK-ja, akik nem kaptak egyidejűleg HU-t: A koncentráció-idő görbe alatti terület (AUC) az IMR-687 adagolását követő 0-tól 24 óráig (AUC0-24h)
Időkeret: 1. nap és 25. hét
Azon résztvevők farmakokinetikai értékeléséhez, akik egyidejűleg nem kaptak HU-t, az IMR-687 plazmakoncentrációira sorozatos vérmintákat vettek az adagolás előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 és 8 órával a vizsgálati gyógyszer beadása után; és 24 órával a vizsgálati gyógyszer beadása után. Bemutatják az 1. napi (egyszeri adag) és az egyensúlyi állapot (25. hét) értékelését.
1. nap és 25. hét
Azok a résztvevők PK-ja, akik egyidejűleg HU-t kaptak: IMR-687 Cmax
Időkeret: 1. nap és 17. hét
Azon résztvevők farmakokinetikai értékeléséhez, akik egyidejűleg HU-t is kaptak, az IMR-687 PK vérmintát vettük az adagolás előtt 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 és 8 órával a vizsgálati gyógyszer beadása után; és 24 órával a vizsgálati gyógyszer beadása után. Bemutatják az 1. napi (egyszeri adag) és az egyensúlyi állapot (17. hét) értékelését.
1. nap és 17. hét
Azon résztvevők PK-ja, akik egyidejűleg kapták a HU-t: IMR-687 AUC0-24h
Időkeret: 1. nap és 17. hét
Azon résztvevők farmakokinetikai értékeléséhez, akik egyidejűleg HU-t kaptak, az IMR-687 plazmakoncentrációira sorozatos vérmintákat vettek a dózis előtt, 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 és 8 órával a vizsgálati gyógyszer beadása után; és 24 órával a vizsgálati gyógyszer beadása után. Bemutatják az 1. napi (egyszeri adag) és az egyensúlyi állapot (17. hét) értékelését.
1. nap és 17. hét
Egyidejűleg HU-t kapó résztvevők PK-ja: HU Cmax
Időkeret: Alapállapot (1. és 2.) és 17. hét
Az egyidejűleg HU-t kapó résztvevők farmakokinetikai értékeléséhez a HU PK-ra soros vérmintákat vettek az adagolás előtt, majd 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 és 10 órával az előírt HU dózis önbeadása után. HU az IMR-687 jelenlétében (kezelés vége [EOT]: 17. hét) vagy hiányában (1. és 2. alapvonal) mutatjuk be. A HU koncentráció adatait nem a HU dózis alapján rendeztük.
Alapállapot (1. és 2.) és 17. hét
Egyidejűleg HU-t kapó résztvevők PK-ja: HU AUC0-24h
Időkeret: Alapállapot (1. és 2.) és 17. hét
Az egyidejűleg HU-t kapó résztvevők farmakokinetikai értékeléséhez a HU PK-ra soros vérmintákat vettek az adagolás előtt, majd 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 és 10 órával az előírt HU dózis önbeadása után. HU az IMR-687 jelenlétében (EOT: 17. hét) vagy hiányában (1. és 2. alapvonal) mutatjuk be. A HU koncentráció adatait nem a HU dózis alapján rendeztük.
Alapállapot (1. és 2.) és 17. hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalról az F-cellákban
Időkeret: Alapállapot, EOT (25. hét HU-val nem rendelkező résztvevőknek és 17. vagy 25. hét HU-val rendelkező résztvevőknek)
Bemutatjuk az abszolút legkisebb négyzetek (LS) átlagos változását az alapvonalhoz képest EOT-nál. A farmakodinámiás (PD) biomarkerek kiindulási értékhez viszonyított változását vegyes modellek segítségével elemezték ismételt mérésekhez, a kezelés, a vizit, a kezelésenkénti interakció és a kiindulási érték kovariációjával.
Alapállapot, EOT (25. hét HU-val nem rendelkező résztvevőknek és 17. vagy 25. hét HU-val rendelkező résztvevőknek)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Együttműködők

Imara, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. január 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. augusztus 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. augusztus 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 9.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. május 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 13.

Utolsó ellenőrzés

2025. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a IMR-687

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ethiopia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel