겸상적혈구빈혈(동형접합 HbSS 또는 낫-β0 탈라세미아) 성인 참가자를 대상으로 한 IMR-687 연구
2022년 3월 22일 업데이트: Imara, Inc.
겸상적혈구빈혈(동형접합 HbSS 또는 낫-β0 지중해빈혈) 성인 환자를 대상으로 한 IMR-687의 2a상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
겸상적혈구빈혈(SCA)(동형접합 HbSS 또는 낫-β0 탈라세미아)이 있는 성인 참가자의 IMR-687에 대한 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 18~55세의 성인 SCA 참가자를 대상으로 IMR의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)은 물론 잠재적인 약력학(PD) 효과 및 임상적 효능을 조사하기 위한 개념 증명 연구입니다. 용량 범위에서 -687.
IMR-687은 2개의 SCA 참가자 집단, 즉 하이드록시우레아(HU)를 투여받지 않은 참가자와 표준 치료에 따라 안정적인 용량의 HU를 투여받은 참가자에게 투여되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
100
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030
- University of Connecticut Health Center
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Florida
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Hollywood, Florida, 미국, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60644
- Loretto Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Temple, Texas, 미국, 76508
- Baylor Scott & White Health
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Birmingham, 영국, B18 7QH
- Sandwell & West Birmingham Hospital
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Bristol, 영국, BS2 8ED
- Bristol Haematology and Oncology centre
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London, 영국, SE1 9RT
- Guy's Hospital
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London, 영국, E1 1BB
- Royal London Hospital
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London, 영국, NW1 2PG
- University College London Hospital
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Oxford, 영국, OX3 7LE
- Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- SCA가 확인된 남성 또는 여성 참가자
- 18세~55세
- HU 참가자의 경우 스크리닝 전 최소 60일 동안 안정적인 복용량을 유지해야 합니다.
주요 제외 기준:
- 총 헤모글로빈 >12.5 또는 <6g/데시리터
- 기준선으로부터 60일 이내의 적혈구 수혈
- 지난 1년 동안 >7회 혈관 폐쇄 위기(VOC)로 인한 입원
- 예상 사구체 여과율 <50밀리리터/분
- 아스파르테이트 아미노전이효소/알라닌 아미노전이효소 > 정상 상한치의 3배
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: IMR-687 50mg/100mg
IMR-687 50mg의 시작 용량과 4주 또는 12주 후에 용량을 증량하여 참가자에게 최대 100mg을 투여했습니다.
투여 기간은 16주(제17주) 또는 24주(제25주)였다.
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HU 유무에 관계없이 1일 1회 IMR-687의 경구 투여.
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실험적: IMR-687 100mg/200mg
IMR-687 100mg의 시작 용량과 4주 또는 12주 후에 용량을 증량하여 참가자에게 최대 200mg을 투여했습니다.
투여 기간은 24주(제25주)였다.
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HU 유무에 관계없이 1일 1회 IMR-687의 경구 투여.
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위약 비교기: 위약
일치하는 위약을 16주(17주) 또는 24주(25주) 동안 투여했습니다.
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HU와 함께 또는 HU 없이 1일 1회 위약의 경구 투여.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참여자 수
기간: 1일(투여 후)부터 24주까지
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 임상 연구 참여자에게서 발생했으며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없는 모든 뜻밖의 의학적 발생으로 정의되었습니다.
SAE는 다음 결과 중 1개 이상을 초래한 모든 AE로 정의되었습니다: 사망, 필요한 또는 장기간의 입원, 생명을 위협하는, 지속적이거나 상당한 장애/무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함 또는 기타 의학적으로 중요한 사건.
인과관계에 관계없이 심각한 및 심각하지 않은 다른 모든 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
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1일(투여 후)부터 24주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HU를 동시에 투여받지 않은 참가자의 약동학(PK): IMR-687의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차 및 25주차
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동시에 HU를 받지 않은 참가자의 PK 평가를 위해, 연구 약물 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6 및 8시간에 투여 전 IMR-687 혈장 농도에 대한 일련의 혈액 샘플을 채취했습니다. 및 연구 약물 투여 후 24시간에.
1일(단일 용량) 및 정상 상태(25주) 평가가 제공됩니다.
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1일차 및 25주차
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HU를 동시에 투여받지 않은 참가자의 PK: IMR-687의 투여 후 0시부터 24시간까지(AUC0-24h) 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 1일차 및 25주차
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동시에 HU를 받지 않은 참가자의 PK 평가를 위해, 연구 약물 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6 및 8시간에 투여 전 IMR-687 혈장 농도에 대한 일련의 혈액 샘플을 채취했습니다. 및 연구 약물 투여 후 24시간에.
1일(단일 용량) 및 정상 상태(25주) 평가가 제공됩니다.
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1일차 및 25주차
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동시에 HU를 받은 참가자의 PK: IMR-687의 Cmax
기간: 1일차 및 17주차
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HU를 동시에 받은 참가자의 PK 평가를 위해 IMR-687 PK에 대한 일련의 혈액 샘플을 연구 약물 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6 및 8시간에 복용 전 채취했습니다. 및 연구 약물 투여 후 24시간에.
1일(단일 용량) 및 정상 상태(17주) 평가가 제공됩니다.
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1일차 및 17주차
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동시에 HU를 받은 참가자의 PK: IMR-687의 AUC0-24h
기간: 1일차 및 17주차
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HU를 동시에 받은 참가자의 PK 평가를 위해, 연구 약물 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6 및 8시간에 투여 전 IMR-687 혈장 농도에 대한 일련의 혈액 샘플을 채취했습니다. 및 연구 약물 투여 후 24시간에.
1일(단일 용량) 및 정상 상태(17주) 평가가 제공됩니다.
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1일차 및 17주차
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동시에 HU를 받은 참가자의 PK: HU의 Cmax
기간: 기준선(1 및 2) 및 17주차
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HU를 동시에 받은 참가자의 PK 평가를 위해, HU PK에 대한 일련의 혈액 샘플을 투약 전 및 처방된 HU 용량 자가 투여 후 0.5, 1, 1.5, 3, 6, 8 및 10시간에 채취했습니다.
IMR-687의 존재(치료 종료[EOT]: 17주) 또는 부재(기준선 1 및 2)의 HU가 제시된다.
HU 농도 데이터는 HU 용량과 관련하여 정렬되지 않았습니다.
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기준선(1 및 2) 및 17주차
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동시에 HU를 받은 참가자의 PK: HU의 AUC0-24h
기간: 기준선(1 및 2) 및 17주차
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HU를 동시에 받은 참가자의 PK 평가를 위해, HU PK에 대한 일련의 혈액 샘플을 투약 전 및 처방된 HU 용량 자가 투여 후 0.5, 1, 1.5, 3, 6, 8 및 10시간에 채취했습니다.
IMR-687의 존재(EOT: 17주) 또는 부재(기준선 1 및 2)의 HU가 제시된다.
HU 농도 데이터는 HU 용량과 관련하여 정렬되지 않았습니다.
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기준선(1 및 2) 및 17주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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F 세포의 기준선에서 변경
기간: 기준선, EOT(HU가 없는 참가자의 경우 25주, HU가 있는 참가자의 경우 17주 또는 25주)
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절대 최소 제곱(LS)은 EOT에서 기준선으로부터의 변화를 의미합니다.
약력학(PD) 바이오마커의 베이스라인으로부터의 변화는 치료, 방문, 치료-방문 상호작용 및 베이스라인 값의 공변량과 함께 반복 측정을 위한 혼합 모델을 사용하여 분석되었습니다.
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기준선, EOT(HU가 없는 참가자의 경우 25주, HU가 있는 참가자의 경우 17주 또는 25주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Timothy Mant, MB FFPM FRCP, Guy's and St Thomas Hospital CRF
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 1월 26일
기본 완료 (실제)
2020년 8월 28일
연구 완료 (실제)
2020년 8월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 1월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 9일
처음 게시됨 (실제)
2018년 1월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 4월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 22일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험
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Sandy SrinivasGlaxoSmithKline완전한방광암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능미국
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Stanford UniversityNational Institutes of Health (NIH)빼는방광암 | 피부암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전)미국
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Millennium Pharmaceuticals, Inc.완전한GCB(Non-Germinal B-cell-like) 미만성 거대 B-세포 림프종(DLBCL)미국
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SWOG Cancer Research NetworkNational Cancer Institute (NCI); Genentech, Inc.모병미만성 거대 B세포 림프종 | 재발성 미만성 대형 B세포 림프종 | 난치성 미만성 대형 B세포 림프종 | 원발성 종격동(흉선) 대형 B세포 림프종 | 등급 3b 여포성 림프종 | 변형된 여포 림프를 Diff 대형 B-세포 림프종으로 | 변형된 마그 존 림프를 Diff Large B-Cell Lymphoma로미국
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University of Alabama at Birmingham종료됨역형성 대세포 림프종 | 혈관면역모세포성 T세포 림프종 | 말초 T 세포 림프종 | 성인 T 세포 백혈병 | 성인 T 세포 림프종 | 상세불명의 말초 T 세포 림프종 | T/Null Cell 전신형 | 림프절/내장 질환을 동반한 피부 T세포 림프종미국
IMR-687에 대한 임상 시험
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Imara, Inc.종료됨
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Imara, Inc.종료됨β 지중해빈혈이스라엘, 프랑스, 말레이시아, 칠면조, 덴마크, 그루지야, 그리스, 이탈리아, 레바논, 모로코, 네덜란드, 튀니지, 영국
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Imara, Inc.Quintiles, Inc.완전한
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Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer완전한
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University Hospital, Akershus종료됨