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Une étude de l'IMR-687 chez des participants adultes atteints d'anémie falciforme (HbSS homozygote ou thalassémie faucille-β0)

13 mai 2025 mis à jour par: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 2a, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'IMR-687 chez des patients adultes atteints d'anémie falciforme (HbSS homozygote ou thalassémie faucille-β0)

Étude de l'IMR-687 chez des participants adultes atteints d'anémie falciforme (ACS) (HbSS homozygote ou thalassémie falciforme-β0).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de preuve de concept chez des participants adultes SCA, âgés de 18 à 55 ans, pour examiner l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK), ainsi que les effets pharmacodynamiques (PD) potentiels et l'efficacité clinique, de l'IMR -687 sur une gamme de doses.

L'IMR-687 a été administré à 2 populations de participants atteints d'ACS : ceux qui ne recevaient pas d'hydroxyurée (HU) et ceux qui recevaient une dose stable d'HU selon les normes de soins.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

100

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Royaume-Uni, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, États-Unis, 76508
        • Baylor Scott & White Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 55 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Participants masculins ou féminins avec SCA confirmé
  • De 18 à 55 ans inclus
  • Pour les participants sous HU, doivent avoir reçu une dose stable pendant au moins 60 jours avant le dépistage

Critères d'exclusion clés :

  • Hémoglobine totale > 12,5 ou < 6 grammes/décilitre
  • Transfusion de globules rouges dans les 60 jours suivant le départ
  • >7 hospitalisations pour crises vaso-occlusives (COV) au cours de la dernière année
  • Débit de filtration glomérulaire estimé <50 millilitres/minute
  • Aspartate aminotransférase/alanine aminotransférase > 3 fois la limite supérieure de la normale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: IMR-687 50 mg/100 mg
Une dose initiale d'IMR-687 de 50 mg avec augmentation de la dose après 4 ou 12 semaines, jusqu'à 100 mg a été administrée aux participants. La durée d'administration était de 16 (semaine 17) ou de 24 semaines (semaine 25).
Médicament: IMR-687
Administration orale d'IMR-687 une fois par jour avec ou sans HU.
Expérimental: IMR-687 100 mg/200 mg
Une dose initiale d'IMR-687 de 100 mg avec escalade de dose après 4 ou 12 semaines, jusqu'à 200 mg a été administrée aux participants. La durée d'administration était de 24 semaines (semaine 25).
Médicament: IMR-687
Administration orale d'IMR-687 une fois par jour avec ou sans HU.
Comparateur placebo: Placebo
Le placebo correspondant a été administré pendant 16 (semaine 17) ou 24 semaines (semaine 25).
Médicament: Placebo
Administration orale d'un placebo une fois par jour avec ou sans HU.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 (après dosage) jusqu'à la semaine 24
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical fâcheux chez un participant à une étude clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui ne devait pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EIG a été défini comme tout EI ayant entraîné au moins un des résultats suivants : décès, hospitalisation requise ou prolongée, invalidité/incapacité potentiellement mortelle, persistante ou importante, anomalie congénitale ou anomalie congénitale, ou autre événement important sur le plan médical. Un résumé des EI graves et de tous les autres EI non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
Jour 1 (après dosage) jusqu'à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique (PK) des participants qui n'ont pas reçu de façon concomitante HU : concentration plasmatique maximale (Cmax) de l'IMR-687
Délai: Jour 1 et Semaine 25
Pour les évaluations pharmacocinétiques des participants qui n'ont pas reçu de façon concomitante d'HU, des échantillons de sang en série pour les concentrations plasmatiques d'IMR-687 ont été prélevés avant la dose à 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 et 8 heures après l'administration du médicament à l'étude ; et à 24 heures après l'administration du médicament à l'étude. Les évaluations du jour 1 (dose unique) et de l'état d'équilibre (semaine 25) sont présentées.
Jour 1 et Semaine 25
PK des participants qui n'ont pas reçu de façon concomitante HU : aire sous la courbe concentration-temps (AUC) du temps 0 à 24 heures après l'administration (AUC0-24h) de l'IMR-687
Délai: Jour 1 et Semaine 25
Pour les évaluations pharmacocinétiques des participants qui n'ont pas reçu de façon concomitante d'HU, des échantillons de sang en série pour les concentrations plasmatiques d'IMR-687 ont été prélevés avant la dose à 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 et 8 heures après l'administration du médicament à l'étude ; et à 24 heures après l'administration du médicament à l'étude. Les évaluations du jour 1 (dose unique) et de l'état d'équilibre (semaine 25) sont présentées.
Jour 1 et Semaine 25
PK des participants qui ont reçu simultanément HU : Cmax de l'IMR-687
Délai: Jour 1 et semaine 17
Pour les évaluations PK des participants ayant reçu simultanément de l'HU, des échantillons de sang en série pour l'IMR-687 PK ont été prélevés avant la dose à 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 et 8 heures après l'administration du médicament à l'étude ; et à 24 heures après l'administration du médicament à l'étude. Les évaluations du jour 1 (dose unique) et de l'état d'équilibre (semaine 17) sont présentées.
Jour 1 et semaine 17
PK des participants qui ont reçu simultanément HU : AUC0-24h de IMR-687
Délai: Jour 1 et semaine 17
Pour les évaluations pharmacocinétiques des participants ayant reçu simultanément de l'HU, des échantillons de sang en série pour les concentrations plasmatiques d'IMR-687 ont été prélevés avant la dose à 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 et 8 heures après l'administration du médicament à l'étude ; et à 24 heures après l'administration du médicament à l'étude. Les évaluations du jour 1 (dose unique) et de l'état d'équilibre (semaine 17) sont présentées.
Jour 1 et semaine 17
PK des participants qui ont reçu simultanément HU : Cmax de HU
Délai: Baseline (1 et 2) et semaine 17
Pour les évaluations PK des participants qui ont reçu simultanément HU, des échantillons de sang en série pour HU PK ont été prélevés avant la dose et à 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 et 10 heures après l'auto-administration de la dose prescrite de HU. Les HU en présence (fin de traitement [EOT] : Semaine 17) ou en l'absence d'IMR-687 (Bases 1 et 2) sont présentés. Les données de concentration en HU n'ont pas été triées en fonction de la dose d'HU.
Baseline (1 et 2) et semaine 17
PK des participants qui ont reçu simultanément HU : AUC0-24h de HU
Délai: Baseline (1 et 2) et semaine 17
Pour les évaluations PK des participants qui ont reçu simultanément HU, des échantillons de sang en série pour HU PK ont été prélevés avant la dose et à 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 et 10 heures après l'auto-administration de la dose prescrite de HU. Les HU en présence (EOT : semaine 17) ou en l'absence d'IMR-687 (Bases 1 et 2) sont présentés. Les données de concentration en HU n'ont pas été triées en fonction de la dose d'HU.
Baseline (1 et 2) et semaine 17

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans les cellules F
Délai: Baseline, EOT (semaine 25 pour les participants sans HU et semaines 17 ou 25 pour les participants avec HU)
Le changement moyen absolu des moindres carrés (LS) par rapport à la ligne de base à l'EOT est présenté. Le changement par rapport à la ligne de base des biomarqueurs pharmacodynamiques (PD) a été analysé à l'aide de modèles mixtes pour des mesures répétées avec covariable de traitement, de visite, d'interaction traitement par visite et de valeur de base.
Baseline, EOT (semaine 25 pour les participants sans HU et semaines 17 ou 25 pour les participants avec HU)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Collaborateurs

Imara, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

28 août 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

28 août 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2018

Première publication (Réel)

17 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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