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Eine Studie zu IMR-687 bei erwachsenen Teilnehmern mit Sichelzellenanämie (homozygotes HbSS oder Sichel-β0-Thalassämie)

13. Mai 2025 aktualisiert von: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2a-Studie mit IMR-687 bei erwachsenen Patienten mit Sichelzellenanämie (homozygotes HbSS oder Sichel-β0-Thalassämie)

Studie zu IMR-687 bei erwachsenen Teilnehmern mit Sichelzellenanämie (SCA) (homozygotes HbSS oder Sichel-β0-Thalassämie).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Proof-of-Concept-Studie mit erwachsenen SCA-Teilnehmern im Alter von 18 bis 55 Jahren, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) sowie die potenziellen pharmakodynamischen (PD) Wirkungen und die klinische Wirksamkeit von IMR zu untersuchen -687 über eine Reihe von Dosen.

IMR-687 wurde 2 Populationen von Teilnehmern mit SCA verabreicht: denjenigen, die kein Hydroxyharnstoff (HU) erhielten, und denjenigen, die eine stabile Dosis HU gemäß dem Behandlungsstandard erhielten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

100

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Vereinigte Staaten, 76508
        • Baylor Scott & White Health
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guy'S Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer mit bestätigtem SCA
  • Alter 18 bis einschließlich 55 Jahre
  • Teilnehmer an HU müssen vor dem Screening mindestens 60 Tage lang eine stabile Dosis erhalten haben

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Gesamthämoglobin > 12,5 oder < 6 Gramm/Deziliter
  • Erythrozytentransfusion innerhalb von 60 Tagen nach Studienbeginn
  • >7 Krankenhauseinweisungen wegen vasookklusiver Krisen (VOCs) innerhalb des letzten Jahres
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <50 Milliliter/Minute
  • Aspartat-Aminotransferase/Alanin-Aminotransferase > 3x die Obergrenze des Normalwerts

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IMR-687 50 mg/100 mg
Den Teilnehmern wurde eine Anfangsdosis von 50 mg IMR-687 mit einer Dosiseskalation nach 4 oder 12 Wochen auf bis zu 100 mg verabreicht. Die Verabreichungsdauer betrug 16 (Woche 17) oder 24 Wochen (Woche 25).
Arzneimittel: IMR-687
Orale Verabreichung von IMR-687 einmal täglich mit oder ohne HU.
Experimental: IMR-687 100 mg/200 mg
Den Teilnehmern wurde eine Anfangsdosis von 100 mg IMR-687 mit einer Dosiseskalation nach 4 oder 12 Wochen auf bis zu 200 mg verabreicht. Die Verabreichungsdauer betrug 24 Wochen (Woche 25).
Arzneimittel: IMR-687
Orale Verabreichung von IMR-687 einmal täglich mit oder ohne HU.
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo wurde für 16 (Woche 17) oder 24 Wochen (Woche 25) verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Orale Verabreichung von Placebo einmal täglich mit oder ohne HU.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Einnahme) bis Woche 24
Als unerwünschtes Ereignis (AE) wurde jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie definiert, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen musste. Ein SUE wurde als jedes UE definiert, das zu einem oder mehreren der folgenden Ergebnisse führte: Tod, erforderlicher oder verlängerter Krankenhausaufenthalt, lebensbedrohliche, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, angeborene Anomalie oder Geburtsfehler oder andere medizinisch wichtige Ereignisse. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden UE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul „Reported Adverse Events“.
Tag 1 (nach der Einnahme) bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK) von Teilnehmern, die HU nicht gleichzeitig erhielten: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von IMR-687
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 25
Für PK-Bewertungen von Teilnehmern, die nicht gleichzeitig HU erhielten, wurden serielle Blutproben für IMR-687-Plasmakonzentrationen vor der Dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Verabreichung des Studienmedikaments entnommen; und 24 Stunden nach Verabreichung des Studienmedikaments. Bewertungen von Tag 1 (Einzeldosis) und Steady-State (Woche 25) werden vorgestellt.
Tag 1 und Woche 25
PK der Teilnehmer, die nicht gleichzeitig HU erhielten: Bereich unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von 0 bis 24 Stunden nach der Einnahme (AUC0-24h) von IMR-687
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 25
Für PK-Bewertungen von Teilnehmern, die nicht gleichzeitig HU erhielten, wurden serielle Blutproben für IMR-687-Plasmakonzentrationen vor der Dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Verabreichung des Studienmedikaments entnommen; und 24 Stunden nach Verabreichung des Studienmedikaments. Bewertungen von Tag 1 (Einzeldosis) und Steady-State (Woche 25) werden vorgestellt.
Tag 1 und Woche 25
PK der Teilnehmer, die gleichzeitig HU erhielten: Cmax von IMR-687
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 17
Für PK-Bewertungen von Teilnehmern, die gleichzeitig HU erhielten, wurden serielle Blutproben für IMR-687 PK vor der Dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Verabreichung des Studienmedikaments entnommen; und 24 Stunden nach Verabreichung des Studienmedikaments. Bewertungen von Tag 1 (Einzeldosis) und Steady-State (Woche 17) werden präsentiert.
Tag 1 und Woche 17
PK der Teilnehmer, die gleichzeitig HU erhielten: AUC0-24h von IMR-687
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 17
Für PK-Bewertungen von Teilnehmern, die gleichzeitig HU erhielten, wurden serielle Blutproben für IMR-687-Plasmakonzentrationen vor der Dosis 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 und 8 Stunden nach Verabreichung des Studienmedikaments entnommen; und 24 Stunden nach Verabreichung des Studienmedikaments. Bewertungen von Tag 1 (Einzeldosis) und Steady-State (Woche 17) werden präsentiert.
Tag 1 und Woche 17
PK der Teilnehmer, die gleichzeitig HU erhielten: Cmax von HU
Zeitfenster: Baseline (1 und 2) und Woche 17
Für PK-Bewertungen von Teilnehmern, die gleichzeitig HU erhielten, wurden serielle Blutproben für HU-PK vor der Dosierung und 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 und 10 Stunden nach der Selbstverabreichung der vorgeschriebenen HU-Dosis entnommen. HU in Anwesenheit (Ende der Behandlung [EOT]: Woche 17) oder Abwesenheit von IMR-687 (Baselines 1 und 2) werden dargestellt. Die HU-Konzentrationsdaten wurden nicht in Bezug auf die HU-Dosis sortiert.
Baseline (1 und 2) und Woche 17
PK der Teilnehmer, die gleichzeitig HU erhielten: AUC0-24h von HU
Zeitfenster: Baseline (1 und 2) und Woche 17
Für PK-Bewertungen von Teilnehmern, die gleichzeitig HU erhielten, wurden serielle Blutproben für HU-PK vor der Dosierung und 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 und 10 Stunden nach der Selbstverabreichung der vorgeschriebenen HU-Dosis entnommen. HU in Anwesenheit (EOT: Woche 17) oder Abwesenheit von IMR-687 (Baselines 1 und 2) werden präsentiert. Die HU-Konzentrationsdaten wurden nicht in Bezug auf die HU-Dosis sortiert.
Baseline (1 und 2) und Woche 17

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Grundlinie in F-Zellen
Zeitfenster: Baseline, EOT (Woche 25 für Teilnehmer ohne HU und Wochen 17 oder 25 für Teilnehmer mit HU)
Dargestellt ist die mittlere Veränderung der absoluten kleinsten Quadrate (LS) gegenüber dem Ausgangswert bei EOT. Die Veränderung der pharmakodynamischen (PD) Biomarker gegenüber dem Ausgangswert wurde unter Verwendung gemischter Modelle für wiederholte Messungen mit Kovariaten von Behandlung, Besuch, Wechselwirkung zwischen Behandlung und Ausgangswert analysiert.
Baseline, EOT (Woche 25 für Teilnehmer ohne HU und Wochen 17 oder 25 für Teilnehmer mit HU)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Imara, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. August 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. August 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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