Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van IMR-687 bij volwassen deelnemers met sikkelcelanemie (homozygote HbSS of sikkel-β0-thalassemie)

13 mei 2025 bijgewerkt door: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2a-studie van IMR-687 bij volwassen patiënten met sikkelcelanemie (homozygote HbSS of sikkel-β0-thalassemie)

Studie van IMR-687 bij volwassen deelnemers met sikkelcelanemie (SCA) (homozygoot HbSS of sikkel-β0-thalassemie).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een proof-of-concept-studie bij volwassen SCA-deelnemers in de leeftijd van 18 tot 55 jaar oud, om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK), evenals de potentiële farmacodynamische (PD) effecten en klinische werkzaamheid, van IMR te onderzoeken. -687 over een reeks doses.

IMR-687 werd toegediend aan 2 populaties deelnemers met plotselinge hartstilstand: zij die geen hydroxyurea (HU) kregen en zij die een stabiele dosis HU kregen volgens de zorgstandaard.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

100

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Verenigde Staten, 76508
        • Baylor Scott & White Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers met bevestigde SCA
  • Leeftijd 18 tot en met 55 jaar
  • Voor deelnemers aan HU geldt dat ze minimaal 60 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis moeten hebben ingenomen

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Totaal hemoglobine >12,5 of <6 gram/deciliter
  • Transfusie van rode bloedcellen binnen 60 dagen na baseline
  • >7 ziekenhuisopnames voor vaso-occlusieve crises (VOC's) in het afgelopen jaar
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <50 milliliter/minuut
  • Aspartaataminotransferase/alanineaminotransferase >3x de bovengrens van normaal

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IMR-687 50mg/100mg
Een startdosis IMR-687 50 mg met dosisverhoging na 4 of 12 weken, tot 100 mg, werd aan de deelnemers toegediend. De duur van de toediening was 16 (week 17) of 24 weken (week 25).
Geneesmiddel: IMR-687
Orale toediening van IMR-687 eenmaal daags met of zonder HU.
Experimenteel: IMR-687 100mg/200mg
Een startdosis IMR-687 100 mg met dosisverhoging na 4 of 12 weken, tot 200 mg, werd aan de deelnemers toegediend. De duur van de toediening was 24 weken (week 25).
Geneesmiddel: IMR-687
Orale toediening van IMR-687 eenmaal daags met of zonder HU.
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo werd gedurende 16 (week 17) of 24 weken (week 25) toegediend.
Geneesmiddel: Placebo
Orale toediening van placebo eenmaal daags met of zonder HU.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 (na dosering) tot en met week 24
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie die een farmaceutisch product toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling hoefde te hebben. Een SAE werd gedefinieerd als elke AE die resulteerde in 1 of meer van de volgende uitkomsten: overlijden, vereiste of langdurige ziekenhuisopname, levensbedreigende, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of andere medisch belangrijke gebeurtenis. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de oorzakelijkheid, is te vinden in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Dag 1 (na dosering) tot en met week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK) van deelnemers die niet gelijktijdig HU kregen: maximale plasmaconcentratie (Cmax) van IMR-687
Tijdsspanne: Dag 1 en week 25
Voor PK-beoordelingen van deelnemers die niet gelijktijdig HU kregen, werden seriële bloedmonsters voor IMR-687-plasmaconcentraties afgenomen vóór de dosis op 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 en 8 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel; en 24 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Dag 1 (enkele dosis) en steady-state (week 25) beoordelingen worden gepresenteerd.
Dag 1 en week 25
PK van deelnemers die niet gelijktijdig HU kregen: gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van 0 tot 24 uur na de dosis (AUC0-24 uur) van IMR-687
Tijdsspanne: Dag 1 en week 25
Voor PK-beoordelingen van deelnemers die niet gelijktijdig HU kregen, werden seriële bloedmonsters voor IMR-687-plasmaconcentraties afgenomen vóór de dosis op 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 en 8 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel; en 24 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Dag 1 (enkele dosis) en steady-state (week 25) beoordelingen worden gepresenteerd.
Dag 1 en week 25
PK van deelnemers die gelijktijdig HU kregen: Cmax van IMR-687
Tijdsspanne: Dag 1 en Week 17
Voor PK-beoordelingen van deelnemers die gelijktijdig HU kregen, werden seriële bloedmonsters voor IMR-687 PK afgenomen vóór de dosis op 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 en 8 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel; en 24 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Dag 1 (enkele dosis) en steady-state (week 17) beoordelingen worden gepresenteerd.
Dag 1 en Week 17
PK van deelnemers die gelijktijdig HU ontvingen: AUC0-24h van IMR-687
Tijdsspanne: Dag 1 en Week 17
Voor PK-beoordelingen van deelnemers die gelijktijdig HU kregen, werden seriële bloedmonsters voor IMR-687-plasmaconcentraties afgenomen vóór de dosis op 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 en 8 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel; en 24 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Dag 1 (enkele dosis) en steady-state (week 17) beoordelingen worden gepresenteerd.
Dag 1 en Week 17
PK van deelnemers die gelijktijdig HU ontvingen: Cmax van HU
Tijdsspanne: Basislijn (1 en 2) en week 17
Voor PK-beoordelingen van deelnemers die gelijktijdig HU kregen, werden seriële bloedmonsters voor HU PK afgenomen vóór de dosis en op 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 en 10 uur na zelftoediening van de voorgeschreven dosis HU. HU in aanwezigheid (einde van behandeling [EOT]: week 17) of afwezigheid van IMR-687 (baselines 1 en 2) worden gepresenteerd. HU-concentratiegegevens werden niet gesorteerd met betrekking tot de HU-dosis.
Basislijn (1 en 2) en week 17
PK van deelnemers die gelijktijdig HU ontvingen: AUC0-24h van HU
Tijdsspanne: Basislijn (1 en 2) en week 17
Voor PK-beoordelingen van deelnemers die gelijktijdig HU kregen, werden seriële bloedmonsters voor HU PK afgenomen vóór de dosis en op 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 en 10 uur na zelftoediening van de voorgeschreven dosis HU. HU in aanwezigheid (EOT: week 17) of afwezigheid van IMR-687 (baselines 1 en 2) worden gepresenteerd. HU-concentratiegegevens werden niet gesorteerd met betrekking tot de HU-dosis.
Basislijn (1 en 2) en week 17

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in F-cellen
Tijdsspanne: Baseline, EOT (week 25 voor deelnemers zonder HU en week 17 of 25 voor deelnemers met HU)
Absolute kleinste kwadraten (LS) gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn bij EOT wordt gepresenteerd. Verandering ten opzichte van baseline in farmacodynamische (PD) biomarkers werd geanalyseerd met behulp van gemengde modellen voor herhaalde metingen met covariaat van behandeling, bezoek, interactie per bezoek en baselinewaarde.
Baseline, EOT (week 25 voor deelnemers zonder HU en week 17 of 25 voor deelnemers met HU)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

Imara, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 augustus 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op IMR-687

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Denmark

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren