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Uno studio sull'IMR-687 nei partecipanti adulti con anemia falciforme (HbSS omozigote o talassemia falciforme-β0)

13 maggio 2025 aggiornato da: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'IMR-687 in pazienti adulti con anemia falciforme (HbSS omozigote o talassemia falciforme-β0)

Studio di IMR-687 in partecipanti adulti con anemia falciforme (SCA) (HbSS omozigote o talassemia falciforme-β0).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio proof-of-concept su partecipanti adulti SCA, di età compresa tra 18 e 55 anni, per esaminare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK), nonché i potenziali effetti farmacodinamici (PD) e l'efficacia clinica, dell'IMR -687 in una gamma di dosi.

IMR-687 è stato somministrato a 2 popolazioni di partecipanti con SCA: quelli che non stavano ricevendo idrossiurea (HU) e quelli che stavano ricevendo una dose stabile di HU secondo lo standard di cura.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

100

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B18 7QH
        • Sandwell & West Birmingham Hospital
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8ED
        • Bristol Haematology and Oncology Centre
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LE
        • Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60644
        • Loretto Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
        • Baylor Scott & White Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile con SCA confermata
  • Età dai 18 ai 55 anni compresi
  • Per i partecipanti in HU, devono aver assunto una dose stabile per almeno 60 giorni prima dello screening

Criteri chiave di esclusione:

  • Emoglobina totale >12,5 o <6 grammi/decilitro
  • Trasfusione di globuli rossi entro 60 giorni dal basale
  • >7 ricoveri per crisi vaso-occlusive (COV) nell'ultimo anno
  • Tasso di filtrazione glomerulare stimato <50 millilitri/minuto
  • Aspartato aminotransferasi/alanina aminotransferasi >3 volte il limite superiore della norma

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IMR-687 50mg/100mg
Ai partecipanti è stata somministrata una dose iniziale di IMR-687 50 mg con aumento della dose dopo 4 o 12 settimane, fino a 100 mg. La durata della somministrazione è stata di 16 (settimana 17) o di 24 settimane (settimana 25).
Droga: IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno con o senza HU.
Sperimentale: IMR-687 100 mg/200 mg
Ai partecipanti è stata somministrata una dose iniziale di IMR-687 100 mg con aumento della dose dopo 4 o 12 settimane, fino a 200 mg. La durata della somministrazione è stata di 24 settimane (Settimana 25).
Droga: IMR-687
Somministrazione orale di IMR-687 una volta al giorno con o senza HU.
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo corrispondente è stato somministrato per 16 (Settimana 17) o 24 settimane (Settimana 25).
Droga: Placebo
Somministrazione orale di placebo una volta al giorno con o senza HU.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (dopo la somministrazione) fino alla settimana 24
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a uno studio clinico a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non doveva necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è stato definito come qualsiasi evento avverso che ha provocato 1 o più dei seguenti esiti: decesso, ricovero ospedaliero richiesto o prolungato, disabilità/incapacità pericolosa per la vita, persistente o significativa, anomalia congenita o difetto alla nascita o altro evento clinicamente importante. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dal giorno 1 (dopo la somministrazione) fino alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) dei partecipanti che non hanno ricevuto in concomitanza HU: concentrazione plasmatica massima (Cmax) di IMR-687
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 25
Per le valutazioni farmacocinetiche dei partecipanti che non hanno ricevuto contemporaneamente HU, sono stati prelevati campioni di sangue seriali per le concentrazioni plasmatiche di IMR-687 prima della somministrazione a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio; e 24 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio. Vengono presentate le valutazioni del giorno 1 (dose singola) e dello stato stazionario (settimana 25).
Giorno 1 e Settimana 25
PK dei partecipanti che non hanno ricevuto in concomitanza HU: area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) dal tempo da 0 a 24 ore dopo la dose (AUC0-24h) di IMR-687
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 25
Per le valutazioni farmacocinetiche dei partecipanti che non hanno ricevuto contemporaneamente HU, sono stati prelevati campioni di sangue seriali per le concentrazioni plasmatiche di IMR-687 prima della somministrazione a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio; e 24 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio. Vengono presentate le valutazioni del giorno 1 (dose singola) e dello stato stazionario (settimana 25).
Giorno 1 e Settimana 25
PK dei partecipanti che hanno ricevuto in concomitanza HU: Cmax di IMR-687
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 17
Per le valutazioni farmacocinetiche dei partecipanti che hanno ricevuto in concomitanza HU, sono stati prelevati campioni di sangue seriali per IMR-687 PK prima della somministrazione a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio; e 24 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio. Vengono presentate le valutazioni del giorno 1 (dose singola) e dello stato stazionario (settimana 17).
Giorno 1 e Settimana 17
PK dei partecipanti che hanno ricevuto in concomitanza HU: AUC0-24h di IMR-687
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 17
Per le valutazioni farmacocinetiche dei partecipanti che hanno ricevuto contemporaneamente HU, sono stati prelevati campioni di sangue seriali per le concentrazioni plasmatiche di IMR-687 prima della somministrazione a 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio; e 24 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio. Vengono presentate le valutazioni del giorno 1 (dose singola) e dello stato stazionario (settimana 17).
Giorno 1 e Settimana 17
PK dei partecipanti che hanno ricevuto in concomitanza HU: Cmax di HU
Lasso di tempo: Basale (1 e 2) e settimana 17
Per le valutazioni PK dei partecipanti che hanno ricevuto contemporaneamente HU, sono stati prelevati campioni di sangue seriali per HU PK prima della dose e a 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 e 10 ore dopo l'autosomministrazione della dose prescritta di HU. HU in presenza (fine del trattamento [EOT]: settimana 17) o in assenza di IMR-687 (linee di base 1 e 2). I dati sulla concentrazione di HU non sono stati ordinati rispetto alla dose di HU.
Basale (1 e 2) e settimana 17
PK dei partecipanti che hanno ricevuto in concomitanza HU: AUC0-24h di HU
Lasso di tempo: Basale (1 e 2) e settimana 17
Per le valutazioni PK dei partecipanti che hanno ricevuto contemporaneamente HU, sono stati prelevati campioni di sangue seriali per HU PK prima della dose e a 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 e 10 ore dopo l'autosomministrazione della dose prescritta di HU. HU in presenza (EOT: settimana 17) o in assenza di IMR-687 (linee di base 1 e 2). I dati sulla concentrazione di HU non sono stati ordinati rispetto alla dose di HU.
Basale (1 e 2) e settimana 17

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nelle celle F
Lasso di tempo: Baseline, EOT (settimana 25 per i partecipanti senza HU e settimane 17 o 25 per i partecipanti con HU)
Viene presentata la variazione media dei minimi quadrati assoluti (LS) rispetto al basale all'EOT. La variazione rispetto al basale nei biomarcatori farmacodinamici (PD) è stata analizzata utilizzando modelli misti per misurazioni ripetute con covariata di trattamento, visita, interazione trattamento per visita e valore basale.
Baseline, EOT (settimana 25 per i partecipanti senza HU e settimane 17 o 25 per i partecipanti con HU)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Imara, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

28 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

28 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

17 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IMR-SCD-102
  • 2017-000653-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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