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CAP-1002 在杜氏肌营养不良症门诊和非门诊患者中的研究 (HOPE-2)

2025年5月12日 更新者：Capricor Inc.

一项 2 期随机、双盲、安慰剂对照试验，评估在杜氏肌营养不良症患者中静脉注射同种异体心脏球衍生细胞的安全性和有效性

HOPE-2 是一项双盲临床试验，旨在评估一种名为 CAP-1002 的细胞疗法在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究参与者中的安全性和有效性。 符合资格标准的非卧床和卧床男孩和年轻男性将被随机分配接受每 3 个月一次的 CAP-1002 或安慰剂，在 12 个月期间共注射 4 剂。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

  • 大约 84 名符合条件的研究参与者将以 1:1 的比例随机分配到 CAP-1002 或安慰剂组。
  • 该试验将包括在筛选、基线/第 1 天、第 4 周和第 3、6、9 和 12 个月进行的访问，并在第 1 天和第 3、6 和 9 个月静脉输注 CAP-1002 或安慰剂。
  • 安全评估将包括不良事件、合并用药、身​​体检查、生命体征、12 导联心电图和临床实验室测试。
  • 将在上肢表现、肺功能测试、北极星动态评估（仅限动态受试者）、力量测试、心脏 MRI 和生活质量方面评估疗效。
  • 如果试验数据表明 CAP-1002 具有适当的风险/收益概况，Capricor 根据数据安全监测委员会 (DSMB) 的建议，将推出一项开放标签扩展研究，以向随机分配到的研究参与者提供 CAP-1002安慰剂，并在 12 个月期间完成了所有试访。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

20

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Children's Hospital Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 经基因证实的 DMD
  2. 通过上肢性能测量的上臂力量下降
  3. 行走/跑步能力下降（如果可以走动）
  4. 在参与研究前至少 6 个月接受全身性糖皮质激素治疗至少 12 个月且剂量稳定，基于体重或毒性相关的调整除外
  5. 当前和最新的免疫接种

排除标准：

  1. 左心室射血分数 < 35%
  2. 体重指数 > 45
  3. 救护车，如果 ≥ 18 岁
  4. DMD 基因中的外显子 44 可跳过突变
  5. 包含 DMD 基因外显子 3-7 的缺失突变
  6. 百分比预测用力肺活量 (FVC) < 35%
  7. 与 DMD 无关的慢性呼吸道疾病（例如，哮喘、支气管炎和肺结核）
  8. 随机分组前 3 个月内需要使用二甲双胍或胰岛素治疗的糖尿病病史
  9. 如果在随机分组前使用稳定剂量少于 24 个月，则使用 FDA 批准的外显子跳跃疗法治疗 DMD
  10. 在随机分组前 3 个月内接受过人类生长激素 (HGH) 治疗，除非在随机分组前至少 24 个月保持稳定剂量
  11. 随机分组前 3 个月内接受过艾地苯醌治疗
  12. 随机分组前 12 个月内接受细胞治疗产品治疗
  13. 随机分组前 6 个月内接受过研究药物治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
患者将每 3 个月通过静脉输注接受安慰剂溶液，总共 4 剂。
药品：安慰剂
安慰剂
实验性的：CAP-1002
患者每3个月将通过静脉输注接受1.5亿次心圈衍生细胞（CDC），总共4剂。
生物：CAP-1002
CAP-1002中的活性药物成分是心圈衍生细胞（CDC）。 众所周知，CDC分泌了许多影响基于细胞治疗的治疗益处的生物活性元素（生长因子，外泌体）。 作用机制是复合能力，具有免疫调节，抗纤维化，抗炎和促血管生成的能力。
其他名称：
  • 心源细胞
  • 疾控中心
  • deramiocel

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
经历急性呼吸道失调的参与者数量
大体时间：基线到第12个月
急性呼吸不足的代理定义为参与者状况的无法解释的快速恶化，呼吸急促需要补充氧气。
基线到第12个月
有超敏反应的参与者数量
大体时间：基线到第12个月
高敏反应定义为一种临床综合征，包括但不限于发烧，白细胞增多或皮疹，发病小于或等于（<=）2小时后，在没有（<）24小时的情况下持续低于（<）24小时伴随感染的临床体征。
基线到第12个月
全因死亡率的参与者人数
大体时间：基线到第12个月
报告了因任何原因而死亡的参与者人数。
基线到第12个月
严重不良事件的参与者数量（SAE）
大体时间：基线到第12个月
SAE被定义为导致以下任何结果的AE：死亡；威胁生命的不良事件；住院住院或现有住院的延长；持续或显着的无能为力或实质性破坏正常生活功能的能力；先天性异常/先天缺陷。
基线到第12个月
与研究产品（IP）或管理程序有关的患有治疗急需不良事件（TEAE）的参与者人数
大体时间：基线到第12个月
TEAE被定义为在IP输注的线路放置程序之前不存在的AE，或者存在，但强度或频率恶化。 研究人员评估了AE与研究产品和管理程序的关系（因果关系）。
基线到第12个月
免疫致敏综合征的参与者数量
大体时间：基线到第12个月
免疫致敏综合征被定义为a）与全身性炎症一致的临床体征和症状（例如，发烧，白细胞增多症，皮疹，第四痛），在注入研究产物后发作> = = 24小时，缺乏临床体征伴随感染，b）抗人白细胞抗原（抗HLA）的升高针对供体特异性抗体（DSA）细胞的抗体，该抗体在综合征发作后<= = <= <= = <= <= <=符合以下标准：i）2000平均荧光强度，如果平均荧光强度在基线时<= 1000，或II ）> =基线值的2倍。
基线到第12个月
从基线以功能能力从基线变化，如上肢（PUL）版本1.2时，在第12个月的中级（肘）维度得分
大体时间：基线，第12个月

从基线的功能能力从基线变化，如第12个月的PUL 1.2版中的中层（肘）维度所评估，称为百分比排名变化。

PUL 1.2量表评估上肢的运动性能。 PUL 1.2包括22个项目。 一个输入项目以定义起始功能级别，21个项目分为：肩膀级别（得分0到16）；肘部水平（得分0至34）;远端维度（得分0到24）。 总分范围从0到74。 对于所有项目，分数越高，结果就越好。 负面变化表明结果最坏。 在所有时间点上，基线和基线值从基线和基线值的变化转换为一个百分位等级，并使用预定模型的非参数版本在基线时转换为基线，该模型通过计算相对于所有观察到的所有观察到的变化的变化变化的变化值的百分位等级而生成的（在所有患者和所有患者后观察到所有观察结果）。
基线，第12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
茶水和茶的严重程度的参与者人数
大体时间：基线到第12个月
TEAE被定义为在IP输注的线路放置程序之前不存在的AE，或者存在，但强度或频率恶化。 通过以下标准确定茶的严重程度::轻度（1级）：短暂或轻度不适；没有活动限制；无需医疗干预/治疗；中等（2级）：活动的轻度至中度限制 - 可能需要一些援助；不需要或最少的医疗干预/治疗；严重（3级）：活动的明显限制，通常需要一些援助；需要医疗干预/治疗，通常需要住院或延长住院；威胁生命或致残的（4年级）：活动的极端限制，需要大量援助；需要大量的医疗干预/治疗；住院，住院或临终关怀的延长；致命（5年级）：死亡。
基线到第12个月
在第3、6和9个月，PUL 1.2的中层（肘）维度的基线变化
大体时间：基线，第3、6和9个月

在第3、6和9个月的PUL 1.2的中层（肘）维度得分中的基线变化以百分比排名变化表示。

PUL 1.2量表评估上肢的运动性能。 PUL 1.2包括22个项目。 一个输入项目以定义起始功能级别，21个项目分为：肩膀级别（得分0到16）；肘部水平（得分0至34）;远端维度（得分0到24）。 总分范围从0到74。 对于所有项目，分数越高，结果就越好。 负面变化表明结果最坏。 在所有时间点上，基线和基线值从基线和基线值的变化转换为一个百分位等级，并使用预定模型的非参数版本在基线时转换为基线，该模型通过计算相对于所有观察到的所有观察到的变化的变化变化的变化值的百分位等级而生成的（在所有患者和所有患者后观察到所有观察结果）。
基线，第3、6和9个月
如心脏磁共振成像（MRI）在第6和12个月份评估的区域收缩期左心室（LV）壁增厚的基线变化
大体时间：基线，第6和12个月

如心脏MRI在第6和第12个月份评估的，区域收缩期LV壁增厚（前，侧，下，隔膜）的变化表示为百分比排名变化。

在所有时间点上，基线和基线值从基线和基线值的变化转换为一个百分位等级，并使用预定模型的非参数版本在基线时转换为基线，该模型通过计算相对于所有观察到的所有观察到的变化的变化变化的变化值的百分位等级而生成的（在所有患者和所有患者后观察到所有观察结果）。
基线，第6和12个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
在第6个月和第12个月的左心室射血分数中的基线变化
大体时间：第6个月和第12个月

通过心脏磁共振成像（MRI）评估的左心室射血分数中的基线变化，并表示为百分比排名变化。

在所有时间点上，基线和基线值从基线和基线值的变化转换为一个百分位等级，并使用预定模型的非参数版本在基线时转换为基线，该模型通过计算相对于所有观察到的所有观察到的变化的变化变化的变化值的百分位等级而生成的（在所有患者和所有患者后观察到所有观察结果）。
第6个月和第12个月
在第6个月和第12个月的左心室末端末端体积中的基线变化
大体时间：第6个月和第12个月

通过心脏磁共振成像（MRI）评估的左心室末端末端体积的基线变化，称为百分比排名变化。

在所有时间点上，基线和基线值从基线和基线值的变化转换为一个百分位等级，并使用预定模型的非参数版本在基线时转换为基线，该模型通过计算相对于所有观察到的所有观察到的变化的变化变化的变化值的百分位等级而生成的（在所有患者和所有患者后观察到所有观察结果）。
第6个月和第12个月
在第6个月和第12个月的左心室末端末端体积（索引）中的基线变化
大体时间：第6个月和第12个月

通过心脏磁共振成像（MRI）评估的左心室末端 - 舒张体积（索引）的基线变化，表示为百分比排名变化。

末端 - 舒张体积（索引）（EDVI）的计算如下：EDVI = EDV（末端 - 舒张体积）/BSA（身体表面积）= XXX ML/ML/M^2。 在所有时间点上，基线和基线值从基线和基线值的变化转换为一个百分位等级，并使用预定模型的非参数版本在基线时转换为基线，该模型通过计算相对于所有观察到的所有观察到的变化的变化变化的变化值的百分位等级而生成的（在所有患者和所有患者后观察到所有观察结果）。
第6个月和第12个月
在第6个月和第12个月的左心室末端响应体积中的基线变化
大体时间：第6个月和第12个月

通过心脏磁共振成像（MRI）评估的左心室末端音量的基线变化（MRI）表示为百分比排名变化。

在所有时间点上，基线和基线值从基线和基线值的变化转换为一个百分位等级，并使用预定模型的非参数版本在基线时转换为基线，该模型通过计算相对于所有观察到的所有观察到的变化的变化变化的变化值的百分位等级而生成的（在所有患者和所有患者后观察到所有观察结果）。
第6个月和第12个月
在第6个月和第12个月的左心室末端局部音量（索引）中的基线变化
大体时间：第6个月和第12个月

通过心脏磁共振成像（MRI）评估的左心室末端局部音量（索引）的基线变化，表示为百分比排名变化。

末端音量体积（索引）（ESVI）的计算如下：ESVI = ESV（末端水压音卷）/BSA（身体表面积）= XXX ML/ML/M^2。 在所有时间点上，基线和基线值从基线和基线值的变化转换为一个百分位等级，并使用预定模型的非参数版本在基线时转换为基线，该模型通过计算相对于所有观察到的所有观察到的变化的变化变化的变化值的百分位等级而生成的（在所有患者和所有患者后观察到所有观察结果）。
第6个月和第12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Capricor Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Craig McDonald, MD、University of California, Davis

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年4月4日

初级完成 (实际的)

2020年3月10日

研究完成 (实际的)

2020年3月10日

研究注册日期

首次提交

2018年1月15日

首先提交符合 QC 标准的

2018年1月19日

首次发布 (实际的)

2018年1月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年5月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年5月12日

最后验证

2025年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAP-1002-DMD-02

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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