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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの外来および非歩行患者におけるCAP-1002の研究 (HOPE-2)

2025年5月12日 更新者：Capricor Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者における同種心筋球由来細胞の静脈内送達の安全性と有効性を評価する第2相無作為化二重盲検プラセボ対照試験

HOPE-2 は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の研究参加者を対象に、CAP-1002 と呼ばれる細胞療法の安全性と有効性を評価する二重盲検臨床試験です。 適格基準を満たす歩行不能および歩行可能な少年および青年は、3 か月ごとに CAP-1002 またはプラセボのいずれかを 12 か月間に合計 4 回投与するように無作為に割り当てられます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

  • 約 84 人の適格な研究参加者が、1:1 の比率で CAP-1002 またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられます。
  • この試験には、スクリーニング、ベースライン/1 日目、4 週目、3、6、9、12 か月目の訪問が含まれ、1 日目と 3、6、9 か月目に CAP-1002 またはプラセボの IV 注入が行われます。
  • 安全性評価には、有害事象、併用薬、身体検査、バイタル サイン、12 誘導心電図、および臨床検査が含まれます。
  • 有効性は、上肢のパフォーマンス、肺機能検査、North Star 外来評価 (外来被験者のみ)、筋力検査、心臓 MRI、および生活の質で評価されます。
  • 試験データが CAP-1002 の適切なリスク/ベネフィット プロファイルを示唆している場合、Capricor はデータ安全監視委員会 (DSMB) の推奨に基づいて、無作為化された参加者を研究するために CAP-1002 を提供する非盲検拡大研究を導入します。プラセボを投与し、12 か月の期間中にすべての試用訪問を完了しました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 遺伝的に確認されたDMD
  2. 上肢のパフォーマンスによって測定される上腕の強度の低下
  3. 歩く/走る能力の低下（歩行可能な場合）
  4. -少なくとも12か月間の全身性グルココルチコイドによる治療 研究参加の少なくとも6か月前の安定した用量で、体重ベースまたは毒性関連の調整を除く
  5. 現在および最新の予防接種

除外基準:

  1. 左室駆出率 < 35%
  2. BMI > 45
  3. 18歳以上の場合は歩行可能
  4. DMD 遺伝子のエクソン 44 スキップ従順変異
  5. DMD遺伝子のエクソン3～7を含む欠失変異
  6. パーセント予測努力肺活量 (FVC) < 35%
  7. DMDに関連しない慢性呼吸器疾患（喘息、気管支炎、結核など）
  8. -無作為化前の3か月以内にメトホルミンまたはインスリンによる治療を必要とする糖尿病の病歴
  9. -無作為化前の24か月未満の安定した用量の場合、DMDの治療のためのFDA承認のエクソンスキッピング療法による治療
  10. -無作為化前の3か月以内のヒト成長ホルモン（HGH）による治療, 無作為化前の少なくとも24か月間安定した用量でない限り
  11. -ランダム化前の3か月以内のイデベノンによる治療
  12. -無作為化前の12か月以内の細胞療法製品による治療
  13. -無作為化前の6か月以内の治験薬による治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
患者は、3か月ごとに合計4回の静脈内注入によりプラセボ溶液を受け取ります。
薬：プラセボ
プラセボ
実験的：CAP-1002
患者は、3か月ごとに静脈内注入を介して合計4回の投与量を介して1億5,000万人の心圏由来細胞（CDC）を受けます。
生物学的：CAP-1002
CAP-1002の活性医薬品成分は、心圏由来細胞（CDC）です。 CDCは、細胞ベースの療法の治療上の利点に影響を与える多数の生物活性要素（成長因子、エキソソーム）を分泌することが知られています。 作用のメカニズムは、免疫調節、抗線維性、抗炎症性、および血管新生促進性である複合能力です。
他の名前：
  • 心臓球由来細胞
  • CDC
  • Deramiocel

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
急性呼吸器の代償不全を経験している参加者の数
時間枠：12か月目までのベースライン
急性呼吸器の代償不全は、酸素補給を必要とする息切れが増加すると、参加者の状態の説明のつかない急速な劣化として定義されました。
12か月目までのベースライン
過敏症反応を持つ参加者の数
時間枠：12か月目までのベースライン
過敏症反応は、発熱、白血球症、または発症の発症を含むがこれらに限定されない臨床症候群として定義されました（<=）2時間以降、24時間未満は（<）24時間未満です。付随する感染の臨床徴候の。
12か月目までのベースライン
全死因死亡者の参加者の数
時間枠：12か月目までのベースライン
あらゆる原因のために死亡した参加者の数が報告されました。
12か月目までのベースライン
深刻な有害事象の参加者の数（SAE）
時間枠：12か月目までのベースライン
SAEは、以下の結果のいずれかをもたらすAEとして定義されていました。生命を脅かす有害事象;入院患者入院または既存の入院の延長。通常の生命機能を実行する能力の持続的または重大な不能または実質的な混乱。先天異常/先天異常。
12か月目までのベースライン
治療製品（IP）または管理手順に関連する治療に及ぶ有害事象（TEAE）の参加者の数
時間枠：12か月目までのベースライン
Teaeは、IP注入のライン配置手順の開始前に存在しないAEとして定義されているか、存在していたが、強度または頻度で悪化しました。 調査員は、AEの関係（因果関係）を調査製品および管理手順と評価しました。
12か月目までのベースライン
免疫感作症候群の参加者の数
時間枠：12か月目までのベースライン
免疫感作症候群は、a）全身性炎症（例：発熱、白血球症、発疹、関節痛）と一致する臨床徴候および症状として定義され、臨床徴候の存在下での治療生成物の注入後24時間> = 24時間> = 24時間> = 24時間後に定義されます。付随する感染、およびb）抗ヒト白血球抗原（抗HLA）抗体の上昇症候群の発症後<= 30日後に検出されるドナー特異的抗体（DSA）細胞は、次の基準を満たしています。i）2000平均蛍光強度がベースラインで<= 1000、またはii）> =ベースライン値の2倍。
12か月目までのベースライン
上肢のパフォーマンス（PUL）バージョン1.2のパフォーマンスのミッドレベル（肘）寸法スコアによって評価される機能能力のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、12か月

パーセンタイルランク付けされた変化として表された12ヶ月目のパルバージョン1.2のミッドレベル（肘）寸法によって評価される機能能力のベースラインからの変化。

PUL 1.2スケールは、上肢の運動性能を評価します。 PUL 1.2には22項目が含まれていました。 開始機能レベルを定義する1つのエントリ項目、21項目は次のように分割されています。ショルダーレベル（スコア0〜16）。肘レベル（スコア0〜34）;遠位レベルの寸法（スコア0〜24）。 合計スコア範囲は0から74でした。 すべてのアイテムに対して、スコアが高いほど、結果は良くなります。 負の変化は、結果が最悪を示します。 ベースライン値とベースライン値からの変化は、すべての時点で、予測モデルのノンパラメトリックバージョンを使用してベースラインでパーセンタイルランクに変換されました。
ベースライン、12か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ティーとティーの重症度を持つ参加者の数
時間枠：12か月目までのベースライン
Teaeは、IP注入のライン配置手順の開始前に存在しないAEとして定義されているか、存在していたが、強度または頻度で悪化しました。 茶の重症度は、以下の基準::軽度（グレード1）によって決定されました。一時的または軽度の不快感。活動に制限はありません。医学的介入/療法は必要ありません。中程度（グレード2）：活動における軽度から中程度の制限 - いくつかの支援が必要になる場合があります。必要ない、または最小限の医療介入/療法が必要です。重度（グレード3）：活動における著しい制限、通常はいくつかの支援が必要です。医療介入/治療が必要であり、多くの場合、入院または入院の延長を必要とします。生命を脅かすまたは無効にする（グレード4）：活動の極端な制限、重要な支援が必要です。重大な医学的介入/治療が必要です。入院、入院の延長、またはホスピスケア。致命的（5年生）：死。
12か月目までのベースライン
3、6、および9でのパル1.2のミッドレベル（肘）寸法スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3、6、および9ヶ月

パーセンタイルランク付けされた変化として表された、3、6、および9でのPUL 1.2のミッドレベル（肘）寸法スコアのベースラインからの変化。

PUL 1.2スケールは、上肢の運動性能を評価します。 PUL 1.2には22項目が含まれていました。 開始機能レベルを定義する1つのエントリ項目、21項目は次のように分割されています。ショルダーレベル（スコア0〜16）。肘レベル（スコア0〜34）;遠位レベルの寸法（スコア0〜24）。 合計スコア範囲は0から74でした。 すべてのアイテムに対して、スコアが高いほど、結果は良くなります。 負の変化は、結果が最悪を示します。 ベースライン値とベースライン値からの変化は、すべての時点で、予測モデルのノンパラメトリックバージョンを使用してベースラインでパーセンタイルランクに変換されました。
ベースライン、3、6、および9ヶ月
6か月と12か月の心磁気共鳴画像法（MRI）によって評価されるように、局所収縮期左心室（LV）壁肥厚のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6ヶ月と12か月

6ヶ月と12ヶ月の心臓MRIによって評価されるように、領域収縮期LV壁肥厚（前部、外側、下、中隔、中隔）のベースラインからの変化。

ベースライン値とベースライン値からの変化は、すべての時点で、予測モデルのノンパラメトリックバージョンを使用してベースラインでパーセンタイルランクに変換されました。
ベースライン、6ヶ月と12か月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6か月目と12節の左心室駆出率のベースラインから変化する
時間枠：6か月目と12か月

心臓磁気共鳴画像法（MRI）によって評価され、パーセンタイルランク付けされた変化として表された左心室駆出率のベースラインからの変化。

ベースライン値とベースライン値からの変化は、すべての時点で、予測モデルのノンパラメトリックバージョンを使用してベースラインでパーセンタイルランクに変換されました。
6か月目と12か月
6か月目と12ヶ月目の左心室末端拡張型のベースラインからの変化
時間枠：6か月目と12か月

パーセンタイルランク付けされた変化として表される心臓磁気共鳴イメージング（MRI）によって評価された左心室末端拡張容積のベースラインからの変化。

ベースライン値とベースライン値からの変化は、すべての時点で、予測モデルのノンパラメトリックバージョンを使用してベースラインでパーセンタイルランクに変換されました。
6か月目と12か月
6か月目と12ヶ月目の左心室末端拡張型膨張体積（インデックス付き）のベースラインからの変化
時間枠：6か月目と12か月

パーセンタイルランク付けされた変化として表される心臓磁気共鳴イメージング（MRI）によって評価される左心室末端拡張型容積（インデックス付き）のベースラインからの変化。

拡張末期の体積（インデックス付き）（EDVI）は、次のように計算されます。EDVI= EDV（末端伸散量）/BSA（体表面積）= XXX ML/M^2。 ベースライン値とベースライン値からの変化は、すべての時点で、予測モデルのノンパラメトリックバージョンを使用してベースラインでパーセンタイルランクに変換されました。
6か月目と12か月
6か月目と12ヶ月目の左心室末期の体積のベースラインからの変化
時間枠：6か月目と12か月

パーセンタイルランク付けされた変化として表される心臓磁気共鳴イメージング（MRI）によって評価された左心室末期体積のベースラインからの変化。

ベースライン値とベースライン値からの変化は、すべての時点で、予測モデルのノンパラメトリックバージョンを使用してベースラインでパーセンタイルランクに変換されました。
6か月目と12か月
6か月目と12ヶ月目の左心室末期体積（インデックス付き）のベースラインからの変化
時間枠：6か月目と12か月

パーセンタイルランク付けされた変化として表される心臓磁気共鳴イメージング（MRI）によって評価される左心室末期体積（インデックス付き）のベースラインからの変化。

末端体積（インデックス付き）（ESVI）は、次のように計算されます：ESVI = ESV（エンドサイソリックボリューム）/BSA（体表面積）= XXX ML/M^2。 ベースライン値とベースライン値からの変化は、すべての時点で、予測モデルのノンパラメトリックバージョンを使用してベースラインでパーセンタイルランクに変換されました。
6か月目と12か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Capricor Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Craig McDonald, MD、University of California, Davis

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月4日

一次修了 (実際)

2020年3月10日

研究の完了 (実際)

2020年3月10日

試験登録日

最初に提出

2018年1月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月19日

最初の投稿 (実際)

2018年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年5月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年5月12日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAP-1002-DMD-02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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