このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの外来および非歩行患者におけるCAP-1002の研究 (HOPE-2)

2020年6月3日 更新者：Capricor Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの被験者における同種心筋球由来細胞の静脈内送達の安全性と有効性を評価する第2相無作為化二重盲検プラセボ対照試験

HOPE-2 は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の研究参加者を対象に、CAP-1002 と呼ばれる細胞療法の安全性と有効性を評価する二重盲検臨床試験です。 適格基準を満たす歩行不能および歩行可能な少年および青年は、3 か月ごとに CAP-1002 またはプラセボのいずれかを 12 か月間に合計 4 回投与するように無作為に割り当てられます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

  • 約 84 人の適格な研究参加者が、1:1 の比率で CAP-1002 またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられます。
  • この試験には、スクリーニング、ベースライン/1 日目、4 週目、3、6、9、12 か月目の訪問が含まれ、1 日目と 3、6、9 か月目に CAP-1002 またはプラセボの IV 注入が行われます。
  • 安全性評価には、有害事象、併用薬、身体検査、バイタル サイン、12 誘導心電図、および臨床検査が含まれます。
  • 有効性は、上肢のパフォーマンス、肺機能検査、North Star 外来評価 (外来被験者のみ)、筋力検査、心臓 MRI、および生活の質で評価されます。
  • 試験データが CAP-1002 の適切なリスク/ベネフィット プロファイルを示唆している場合、Capricor はデータ安全監視委員会 (DSMB) の推奨に基づいて、無作為化された参加者を研究するために CAP-1002 を提供する非盲検拡大研究を導入します。プラセボを投与し、12 か月の期間中にすべての試用訪問を完了しました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

18

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 遺伝的に確認されたDMD
  2. 上肢のパフォーマンスによって測定される上腕の強度の低下
  3. 歩く/走る能力の低下（歩行可能な場合）
  4. -少なくとも12か月間の全身性グルココルチコイドによる治療 研究参加の少なくとも6か月前の安定した用量で、体重ベースまたは毒性関連の調整を除く
  5. 現在および最新の予防接種

除外基準:

  1. 左室駆出率 < 35%
  2. BMI > 45
  3. 18歳以上の場合は歩行可能
  4. DMD 遺伝子のエクソン 44 スキップ従順変異
  5. DMD遺伝子のエクソン3～7を含む欠失変異
  6. パーセント予測努力肺活量 (FVC) < 35%
  7. DMDに関連しない慢性呼吸器疾患（喘息、気管支炎、結核など）
  8. -無作為化前の3か月以内にメトホルミンまたはインスリンによる治療を必要とする糖尿病の病歴
  9. -無作為化前の24か月未満の安定した用量の場合、DMDの治療のためのFDA承認のエクソンスキッピング療法による治療
  10. -無作為化前の3か月以内のヒト成長ホルモン（HGH）による治療, 無作為化前の少なくとも24か月間安定した用量でない限り
  11. -ランダム化前の3か月以内のイデベノンによる治療
  12. -無作為化前の12か月以内の細胞療法製品による治療
  13. -無作為化前の6か月以内の治験薬による治療

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CAP-1002
患者は、3 か月ごとに合計 4 回、静脈内注入により 1 億 5000 万個の心臓球由来細胞 (CDC) を投与されます。
生物学的：CAP-1002
CAP-1002 の医薬品有効成分は心臓球由来細胞 (CDC) です。 CDC は、細胞ベースの治療の治療上の利点に影響を与える多数の生物活性要素 (成長因子、エキソソーム) を分泌することが知られています。 作用機序は、免疫調節、抗線維症、および再生の複合能力です。
他の名前：
  • 心臓球由来細胞
  • CDC
プラセボコンパレーター：プラセボ
患者は、3か月ごとに合計4回の静脈内注入によりプラセボ溶液を受け取ります。
薬：プラセボ
プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Performance of the Upper Limb (PUL) の中間レベル (肘) の寸法の変化
時間枠：12月
PULには、生活の質にとって非常に重要な日常生活の活動に関連する機能的タスクが含まれています. PUL は、DMD 患者の上肢運動機能の評価に有効です。
12月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PUL の中間レベル (エルボ) 寸法の変更
時間枠：3、6、および 9 か月目
PULには、生活の質にとって非常に重要な日常生活の活動に関連する機能的タスクが含まれています. PUL は、DMD 患者の上肢運動機能の評価に有効です。
3、6、および 9 か月目
心臓 MRI によって評価される局所収縮期左心室壁肥厚の変化
時間枠：6か月目と12か月目
収縮期肥厚は、DMD 患者の心拍出量生成の主要なメカニズムであると考えられています。
6か月目と12か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Capricor Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年3月4日

一次修了 (実際)

2020年3月10日

研究の完了 (実際)

2020年3月10日

試験登録日

最初に提出

2018年1月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月19日

最初の投稿 (実際)

2018年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年6月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年6月3日

最終確認日

2020年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAP-1002-DMD-02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

神経系疾患の臨床試験

プラセボの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Czech Republic

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する