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Une étude de CAP-1002 chez des patients ambulatoires et non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (HOPE-2)

12 mai 2025 mis à jour par: Capricor Inc.

Un essai de phase 2, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo évaluant l'innocuité et l'efficacité de l'administration intraveineuse de cellules allogéniques dérivées de la cardiosphère chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

HOPE-2 est un essai clinique en double aveugle évaluant l'innocuité et l'efficacité d'une thérapie cellulaire appelée CAP-1002 chez des participants à l'étude atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les garçons et les jeunes hommes non ambulatoires et ambulatoires qui répondent aux critères d'éligibilité seront assignés au hasard pour recevoir soit CAP-1002 soit un placebo tous les 3 mois pour un total de 4 doses sur une période de 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

  • Environ 84 participants éligibles à l'étude seront randomisés pour recevoir soit CAP-1002, soit un placebo dans un rapport de 1:1.
  • L'essai comprendra des visites au dépistage, au départ/jour 1, à la semaine 4 et aux mois 3, 6, 9 et 12 avec des perfusions intraveineuses de CAP-1002 ou de placebo le jour 1 et les mois 3, 6 et 9.
  • Les évaluations de sécurité incluront les événements indésirables, les médicaments concomitants, l'examen physique, les signes vitaux, l'ECG à 12 dérivations et les tests de laboratoire clinique.
  • L'efficacité sera évaluée dans les performances du membre supérieur, les tests de la fonction pulmonaire, l'évaluation ambulatoire North Star (sujets ambulatoires uniquement), les tests de force, l'IRM cardiaque et la qualité de vie.
  • Si les données de l'essai suggèrent un profil risque/bénéfice approprié du CAP-1002, Capricor, sur recommandation du Data Safety Monitoring Board (DSMB), introduira une étude d'extension en ouvert pour proposer le CAP-1002 aux participants à l'étude qui ont été randomisés pour placebo et effectué toutes les visites d'essai au cours de la période de 12 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. DMD génétiquement confirmé
  2. Réduction de la force du bras supérieur telle que mesurée par la performance du membre supérieur
  3. Capacité réduite à marcher/courir (si ambulatoire)
  4. Traitement par des glucocorticoïdes systémiques pendant au moins 12 mois et à une dose stable au moins 6 mois avant la participation à l'étude, à l'exception des ajustements basés sur le poids ou liés à la toxicité
  5. Vaccinations actuelles et à jour

Critère d'exclusion:

  1. Fraction d'éjection ventriculaire gauche < 35 %
  2. IMC > 45
  3. Ambulant si ≥ 18 ans
  4. Mutation(s) skip-amenable(s) de l'exon 44 dans le gène DMD
  5. Mutation(s) par délétion englobant les exons 3 à 7 du gène DMD
  6. Capacité vitale forcée (CVF) prévue en pourcentage < 35 %
  7. Maladie respiratoire chronique non liée à la DMD (par exemple, asthme, bronchite et tuberculose)
  8. Antécédents de diabète nécessitant un traitement par metformine ou insuline dans les 3 mois précédant la randomisation
  9. Traitement avec une thérapie par saut d'exon approuvée par la FDA pour le traitement de la DMD si une dose stable est administrée depuis moins de 24 mois avant la randomisation
  10. Traitement par l'hormone de croissance humaine (HGH) dans les 3 mois précédant la randomisation, sauf si une dose stable a été administrée pendant au moins 24 mois avant la randomisation
  11. Traitement par idébénone dans les 3 mois précédant la randomisation
  12. Traitement avec un produit de thérapie cellulaire dans les 12 mois précédant la randomisation
  13. Traitement avec un produit expérimental dans les 6 mois précédant la randomisation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les patients recevront une solution placebo par perfusion intraveineuse tous les 3 mois pour un total de 4 doses.
Médicament: Placebo
Placebo
Expérimental: CAP-1002
Les patients recevront 150 millions de cellules dérivées de cardiosphères (CDC) via une perfusion intraveineuse tous les 3 mois pour un total de 4 doses.
Biologique: CAP-1002
L'ingrédient pharmaceutique actif de CAP-1002 est les cellules dérivées de la cardiosphère (CDC). Les CDC sont connus pour sécréter de nombreux éléments bioactifs (facteurs de croissance, exosomes) qui ont un impact sur les avantages thérapeutiques de la thérapie cellulaire. Le mécanisme d'action est la capacité composite à être immunomodulatoire, anti-fibrotique, anti-inflammatoire et pro-angiogénique.
Autres noms:
  • Cellules dérivées de la cardiosphère
  • CDC
  • deramicocel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants souffrant de décompensation respiratoire aiguë
Délai: BASELINE jusqu'au mois 12
La décompensation respiratoire aiguë a été définie comme une détérioration rapide inexpliquée de l'état du participant avec une essoufflement croissante nécessitant une supplémentation en oxygène.
BASELINE jusqu'au mois 12
Nombre de participants avec des réactions d'hypersensibilité
Délai: BASELINE jusqu'au mois 12
La réaction d'hypersensibilité a été définie comme un syndrome clinique comprenant, mais sans s'y limiter, la fièvre, la leucocytose ou une éruption cutanée avec un début inférieur ou égal à (<=) 2 heures après l'infusion et durée inférieure à (<) 24 heures, en l'absence, en l'absence des signes cliniques d'infection concomitante.
BASELINE jusqu'au mois 12
Nombre de participants à mortalité toutes causes confondues
Délai: BASELINE jusqu'au mois 12
Le nombre de participants décédés en raison de toute cause a été signalé.
BASELINE jusqu'au mois 12
Nombre de participants avec des événements indésirables graves (SAE)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 12
Un SAE a été défini comme un AE qui se traduit par l'un des résultats suivants: la mort; événement indésirable potentiellement mortel; Hospitalisation des patients hospitalisés ou prolongation de l'hospitalisation existante; Incapacité persistante ou significative ou perturbation substantielle de la capacité de mener des fonctions de vie normales; Anomalie congénitale / anomalie congénitale.
BASELINE jusqu'au mois 12
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents (TEAES) liés au produit (IP) ou à la procédure d'administration
Délai: BASELINE jusqu'au mois 12
TEEE a été défini comme un AE qui n'était pas présent avant le début de la procédure de placement des lignes pour la perfusion IP ou était présent mais a aggravé en intensité ou en fréquence. L'enquêteur a évalué la relation (causalité) d'un AE à la procédure d'enquête et d'administration.
BASELINE jusqu'au mois 12
Nombre de participants atteints du syndrome de sensibilisation immunitaire
Délai: BASELINE jusqu'au mois 12
Le syndrome de sensibilisation immunitaire est défini comme a) des signes et symptômes cliniques qui sont cohérents avec l'inflammation systémique (par exemple, fièvre, leucocytose, éruption cutanée, arthralgie), avec un début> = 24 heures après la perfusion du produit d'enquête, en l'absence de signes cliniques d'une infection concomitante, et b) une élévation de l'antigène des leucocytes anti-humain (anti-HLA) Les anticorps contre les cellules d'anticorps spécifiques au donneur (DSA), qui sont détectés <= 30 jours après le début du syndrome, qui répond aux critères suivants: i) 2000 Intensité de fluorescence moyenne si l'intensité de fluorescence moyenne est <= 1000 au départ, ou ii )> = 2 fois la valeur de base.
BASELINE jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la ligne de base en capacité fonctionnelle telle que évaluée par le score de dimension de niveau intermédiaire (coude) des performances du membre supérieur (Pul) version 1.2 au mois 12
Délai: BASELINE, MOIS 12

Changement par rapport à la ligne de base en capacité fonctionnelle telle que évaluée par la dimension de niveau intermédiaire (coude) de Pul version 1.2 au mois 12 exprimé en changement de centile.

L'échelle Pul 1.2 évalue les performances du moteur dans le membre supérieur. Pul 1.2 comprenait 22 articles. Un élément d'entrée pour définir le niveau fonctionnel de départ et 21 éléments subdivisés en: niveau d'épaule (score 0 à 16); Niveau du coude (score de 0 à 34); Dimension de niveau distal (score 0 à 24). La plage de score totale était de 0 à 74. Pour tous les articles, plus le score est élevé, meilleur est le résultat. Un changement négatif indique le pire le résultat. Le changement par rapport aux valeurs de référence et de référence a été converti en un rang de centile sur tous les points temporels et au départ en utilisant une version non paramétrique du modèle préspécifié, généré en calculant le rang de centile de chaque valeur de changement de changement de changement par rapport à tous les temps d'observation du changement observés).
BASELINE, MOIS 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec les thé et la gravité des thé
Délai: BASELINE jusqu'au mois 12
TEEE a été défini comme un AE qui n'était pas présent avant le début de la procédure de placement des lignes pour la perfusion IP ou était présent mais a aggravé en intensité ou en fréquence. La gravité des TEAS a été déterminée par les critères suivants: légère (grade 1): inconfort transitoire ou léger; aucune limitation d'activité; Aucune intervention / thérapie médicale requise; Modéré (grade 2): limitation légère à modérée de l'activité - une certaine aide peut être nécessaire; aucune intervention médicale / thérapie médicale ou minimale requise; Sévère (grade 3): limitation marquée de l'activité, une assistance généralement requise; intervention / thérapie médicale requise et nécessitant souvent une hospitalisation ou une prolongation de l'hospitalisation; Mortel ou invalidie (grade 4): limitation extrême de l'activité, assistance significative requise; Intervention / thérapie médicale significative requise; hospitalisation, prolongation de l'hospitalisation ou des soins palliatifs; Fatal (5e année): décès.
BASELINE jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de dimension de niveau intermédiaire (coude) du Pul 1.2 aux mois 3, 6 et 9
Délai: Baseline, mois 3, 6 et 9

Changement par rapport à la ligne de base dans le score de dimension de niveau intermédiaire (coude) du Pul 1.2 aux mois 3, 6 et 9 exprimés en changement de centile.

L'échelle Pul 1.2 évalue les performances du moteur dans le membre supérieur. Pul 1.2 comprenait 22 articles. Un élément d'entrée pour définir le niveau fonctionnel de départ et 21 éléments subdivisés en: niveau d'épaule (score 0 à 16); Niveau du coude (score de 0 à 34); Dimension de niveau distal (score 0 à 24). La plage de score totale était de 0 à 74. Pour tous les articles, plus le score est élevé, meilleur est le résultat. Un changement négatif indique le pire le résultat. Le changement par rapport aux valeurs de référence et de référence a été converti en un rang de centile sur tous les points temporels et au départ en utilisant une version non paramétrique du modèle préspécifié, généré en calculant le rang de centile de chaque valeur de changement de changement de changement par rapport à tous les temps d'observation du changement observés).
Baseline, mois 3, 6 et 9
Changement par rapport à l'épaississement de la paroi ventriculaire (LV) de la paroi du ventriculaire gauche (LV), comme évalué par l'imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM) aux mois 6 et 12
Délai: Baseline, mois 6 et 12

Changement par rapport à l'épaississement régional de la paroi systolique LV (antérieur, latéral, inférieur, septal) exprimé en changement de centile classé, comme évalué par IRM cardiaque aux mois 6 et 12.

Le changement par rapport aux valeurs de référence et de référence a été converti en un rang de centile sur tous les points temporels et au départ en utilisant une version non paramétrique du modèle préspécifié, généré en calculant le rang de centile de chaque valeur de changement de changement de changement par rapport à tous les temps d'observation du changement observés).
Baseline, mois 6 et 12

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base dans la fraction d'éjection ventriculaire gauche au mois 6 et 12
Délai: Mois 6 et 12

Changement par rapport à la ligne de base dans la fraction d'éjection ventriculaire gauche évaluée par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM) et exprimée en changement de centile.

Le changement par rapport aux valeurs de référence et de référence a été converti en un rang de centile sur tous les points temporels et au départ en utilisant une version non paramétrique du modèle préspécifié, généré en calculant le rang de centile de chaque valeur de changement de changement de changement par rapport à tous les temps d'observation du changement observés).
Mois 6 et 12
Changement de la ligne de base dans le volume de diastolique ventriculaire gauche au mois 6 et 12
Délai: Mois 6 et 12

Changement par rapport à la ligne de base dans le volume de diastolique ventriculaire gauche évalué par l'imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM) exprimée en changement de centile.

Le changement par rapport aux valeurs de référence et de référence a été converti en un rang de centile sur tous les points temporels et au départ en utilisant une version non paramétrique du modèle préspécifié, généré en calculant le rang de centile de chaque valeur de changement de changement de changement par rapport à tous les temps d'observation du changement observés).
Mois 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base dans le volume de diastolique ventriculaire gauche (indexé) au mois 6 et 12
Délai: Mois 6 et 12

Changement par rapport à la ligne de base dans le volume de diastolique ventriculaire gauche (indexé) évalué par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM) exprimée en changement de centile.

Le volume final-diastolique (indexé) (EDVI) est calculé comme suit: EDVI = EDV (volume final-diastolique) / BSA (surface du corps) = xxx ml / m ^ 2. Le changement par rapport aux valeurs de référence et de référence a été converti en un rang de centile sur tous les points temporels et au départ en utilisant une version non paramétrique du modèle préspécifié, généré en calculant le rang de centile de chaque valeur de changement de changement de changement par rapport à tous les temps d'observation du changement observés).
Mois 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base dans le volume du ventriculaire gauche-systolique au mois 6 et 12
Délai: Mois 6 et 12

Changement par rapport à la ligne de base dans le volume du ventriculaire gauche-systolique évalué par l'imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM) exprimée en changement de centile.

Le changement par rapport aux valeurs de référence et de référence a été converti en un rang de centile sur tous les points temporels et au départ en utilisant une version non paramétrique du modèle préspécifié, généré en calculant le rang de centile de chaque valeur de changement de changement de changement par rapport à tous les temps d'observation du changement observés).
Mois 6 et 12
Changement par rapport à la base de la ligne de base dans le volume du ventriculaire final (indexé) au mois 6 et 12
Délai: Mois 6 et 12

Changement par rapport à la ligne de base dans le volume du ventriculaire gauche (indexé) évalué par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM) exprimée en variation de centile.

Le volume final-systolique (indexé) (ESVI) est calculé comme suit: ESVI = ESV (volume final-systolique) / BSA (surface du corps) = xxx ml / m ^ 2. Le changement par rapport aux valeurs de référence et de référence a été converti en un rang de centile sur tous les points temporels et au départ en utilisant une version non paramétrique du modèle préspécifié, généré en calculant le rang de centile de chaque valeur de changement de changement de changement par rapport à tous les temps d'observation du changement observés).
Mois 6 et 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Capricor Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 avril 2018

Achèvement primaire (Réel)

10 mars 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

10 mars 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 janvier 2018

Première publication (Réel)

23 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAP-1002-DMD-02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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