Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af CAP-1002 hos ambulante og ikke-ambulerende patienter med Duchenne muskeldystrofi (HOPE-2)

12. maj 2025 opdateret af: Capricor Inc.

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs indgivelse af allogene kardiosfære-afledte celler hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

HOPE-2 er et dobbeltblindt klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​en celleterapi kaldet CAP-1002 hos studiedeltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Ikke-ambulerende og ambulerende drenge og unge mænd, der opfylder berettigelseskriterierne, vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten CAP-1002 eller placebo hver 3. måned i i alt 4 doser i løbet af en 12-måneders periode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  • Cirka 84 kvalificerede undersøgelsesdeltagere vil blive randomiseret til enten CAP-1002 eller placebo i et forhold på 1:1.
  • Forsøget vil omfatte besøg ved screening, baseline/dag 1, uge ​​4 og måned 3, 6, 9 og 12 med IV-infusioner af CAP-1002 eller placebo på dag 1 og måned 3, 6 og 9.
  • Sikkerhedsevalueringer vil omfatte uønskede hændelser, samtidig medicinering, fysisk undersøgelse, vitale tegn, 12-aflednings-EKG og klinisk laboratorietest.
  • Effektiviteten vil blive evalueret i ydeevnen af ​​den øvre ekstremitet, lungefunktionstestning, North Star ambulatorisk vurdering (kun ambulerende forsøgspersoner), styrketestning, hjerte-MRI og livskvalitet.
  • Hvis forsøgsdata tyder på en passende risiko/benefit-profil for CAP-1002, vil Capricor efter anbefaling fra Data Safety Monitoring Board (DSMB) introducere et åbent forlængelsesstudie for at tilbyde CAP-1002 til studiedeltagere, der blev randomiseret til placebo og gennemførte alle forsøgsbesøg i løbet af 12 måneders perioden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Genetisk bekræftet DMD
  2. Reduceret overarmsstyrke målt ved ydeevnen af ​​øvre lemmer
  3. Nedsat evne til at gå/løbe (hvis ambulant)
  4. Behandling med systemiske glukokortikoider i mindst 12 måneder og ved en stabil dosis mindst 6 måneder før studiedeltagelse, undtagen vægtbaserede eller toksicitetsrelaterede justeringer
  5. Nuværende og ajourførte vaccinationer

Ekskluderingskriterier:

  1. Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 35 %
  2. BMI > 45
  3. Ambulant hvis ≥ 18 år
  4. Exon 44-mutation(er) som kan springes over i DMD-genet
  5. Deletionsmutation(er), der omfatter exon 3-7 af DMD-genet
  6. Procent forudsagt forceret vital kapacitet (FVC) < 35 %
  7. Kronisk luftvejssygdom, der ikke er relateret til DMD (for eksempel astma, bronkitis og tuberkulose)
  8. Anamnese med diabetes, der kræver behandling med metformin eller insulin inden for 3 måneder før randomisering
  9. Behandling med en FDA-godkendt exon skipping-terapi til behandling af DMD, hvis på en stabil dosis i mindre end 24 måneder før randomisering
  10. Behandling med humant væksthormon (HGH) inden for 3 måneder før randomisering, medmindre på en stabil dosis i mindst 24 måneder før randomisering
  11. Behandling med idebenon inden for 3 måneder før randomisering
  12. Behandling med et celleterapiprodukt inden for 12 måneder før randomisering
  13. Behandling med et forsøgsprodukt inden for 6 måneder før randomisering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Patienterne vil modtage en placeboopløsning via intravenøs infusion hver 3. måned i i alt 4 doser.
Medicin: Placebo
Placebo
Eksperimentel: CAP-1002
Patienter vil modtage 150 millioner kardiosfære-afledte celler (CDC'er) via intravenøs infusion hver 3. måned for i alt 4 doser.
Biologisk: CAP-1002
Den aktive farmaceutiske ingrediens i CAP-1002 er cardiosphere-afledte celler (CDC'er). CDC'er er kendt for at udskille adskillige bioaktive elementer (vækstfaktorer, eksosomer), som påvirker de terapeutiske fordele ved den cellebaserede terapi. Handlingsmekanismen er den sammensatte evne til at være immunmodulerende, anti-fibrotisk, antiinflammatorisk og pro-angiogen.
Andre navne:
  • Kardiosfære-afledte celler
  • CDC'er
  • Deramiocel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever akut respiratorisk dekompensation
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Akut respiratorisk dekompensation blev defineret som en uforklarlig hurtig forringelse af deltagerens tilstand med stigende åndenød, der krævede ilttilskud.
Baseline gennem måned 12
Antal deltagere med overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Overfølsomhedsreaktion blev defineret som et klinisk syndrom inklusive, men ikke begrænset til, feber, leukocytose eller udslæt med indtræden mindre end eller lig med (<=) 2 timer efter infusion og varig mindre end (<) 24 timer, i fravær af kliniske tegn på samtidig infektion.
Baseline gennem måned 12
Antal deltagere med dødelighed af al årsag
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Antal deltagere, der døde på grund af nogen årsag, blev rapporteret.
Baseline gennem måned 12
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
En SAE blev defineret som en AE, der resulterer i et af følgende resultater: død; livstruende bivirkning; Inpatient hospitalisering eller forlængelse af eksisterende indlæggelse; vedvarende eller betydelig manglende evne eller betydelig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; Medfødt anomali/fødselsdefekt.
Baseline gennem måned 12
Antal deltagere med behandling af bivirkninger (TEAS) relateret til undersøgelsesprodukt (IP) eller administration
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
TEAE blev defineret som en AE, der ikke var til stede før påbegyndelse af linjeplaceringsproceduren for IP -infusionen eller var til stede, men blev forværret i intensitet eller frekvens. Undersøgeren vurderede forholdet (kausalitet) af en AE til undersøgelsesprodukt- og administrationsproceduren.
Baseline gennem måned 12
Antal deltagere med immunsensibiliseringssyndrom
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Immunsensibiliseringssyndrom defineres som A) kliniske tegn og symptomer, der er i overensstemmelse med systemisk betændelse (f.eks. Feber, leukocytose, udslæt, arthralgi) med en begyndelse> = 24 timer efter infusion af undersøgelsesproduktet, i mangel af kliniske tegn af samtidig infektion og b) en forhøjelse af anti-human leukocytantigen (anti-HLA) Antistoffer mod donorspecifikke antistof (DSA) celler, som detekteres <= 30 dage efter begyndelsen af ​​syndrom, der opfylder følgende kriterier: I) 2000 Gennemsnitlig fluorescensintensitet, hvis den gennemsnitlige fluorescensintensitet er <= 1000 ved baseline eller II )> = 2 gange basisværdien.
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i funktionel kapacitet som vurderet af midtniveau (albue) dimensionsscore for ydelsen af ​​øvre lem (PUL) version 1.2 ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12

Ændring fra baseline i funktionel kapacitet som vurderet ved midtniveau (albue) dimension af pul version 1.2 ved måned 12 udtrykt som percentil rangeret ændring.

PUL 1.2 skala vurderer motorisk ydeevne i den øvre lem. Pul 1.2 inkluderede 22 varer. En indgangspost til at definere det startfunktionelle niveau og 21 poster opdelt i: skulderniveau (score 0 til 16); Albue niveau (score 0 til 34); Distalt niveau dimension (score 0 til 24). Det samlede scoreområde var fra 0 til 74. For alle varer, jo højere score, jo bedre er resultatet. En negativ ændring indikerer det værste resultatet. Ændring fra baseline- og baseline-værdier blev konverteret til en percentil rang over alle tidspunkter og ved baseline ved anvendelse af en ikke-parametrisk version af den forudbestemte model, genereret ved beregning af percentilrangementet for hver ændrings-fra-baseline-værdi i forhold til alle observerede ændring-fra-baseline-værdier for det samme udfald (på tværs af alle patienter og alle post-baseline observationstider).
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med tees og sværhedsgrad af tees
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
TEAE blev defineret som en AE, der ikke var til stede før påbegyndelse af linjeplaceringsproceduren for IP -infusionen eller var til stede, men blev forværret i intensitet eller frekvens. Alvorligheden af ​​TEAE'er blev bestemt ved at følge kriterierne :: mild (grad 1): forbigående eller mildt ubehag; Ingen begrænsning i aktiviteten; Ingen medicinsk indgriben/terapi krævet; Moderat (grad 2): Mild til moderat begrænsning i aktivitet - en vis hjælp kan være nødvendig; Ingen eller minimal medicinsk intervention/terapi krævet; Alvorlig (grad 3): Mærket begrænsning i aktivitet, en vis hjælp kræves normalt; Medicinsk intervention/terapi krævet og kræver ofte indlæggelse eller forlængelse af hospitalisering; Livstruende eller deaktivering (grad 4): Ekstrem begrænsning i aktivitet, krævet betydelig hjælp; Betydelig medicinsk indgreb/terapi krævet; hospitalisering, forlængelse af hospitalisering eller hospice -pleje; Fatal (grad 5): Døden.
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i mellemniveau (albue) dimensionsscore for PUL 1.2 ved måneder 3, 6 og 9
Tidsramme: Baseline, måneder 3, 6 og 9

Ændring fra baseline i midtniveau (albue) dimensionsscore for PUL 1.2 ved måneders 3, 6 og 9 udtrykt som percentil rangeret ændring.

PUL 1.2 skala vurderer motorisk ydeevne i den øvre lem. Pul 1.2 inkluderede 22 varer. En indgangspost til at definere det startfunktionelle niveau og 21 poster opdelt i: skulderniveau (score 0 til 16); Albue niveau (score 0 til 34); Distalt niveau dimension (score 0 til 24). Det samlede scoreområde var fra 0 til 74. For alle varer, jo højere score, jo bedre er resultatet. En negativ ændring indikerer det værste resultatet. Ændring fra baseline- og baseline-værdier blev konverteret til en percentil rang over alle tidspunkter og ved baseline ved anvendelse af en ikke-parametrisk version af den forudbestemte model, genereret ved beregning af percentilrangementet for hver ændrings-fra-baseline-værdi i forhold til alle observerede ændring-fra-baseline-værdier for det samme udfald (på tværs af alle patienter og alle post-baseline observationstider).
Baseline, måneder 3, 6 og 9
Ændring fra baseline i regional systolisk venstre ventrikulær (LV) Wall -fortykning, som vurderet ved hjertemagnetisk resonansafbildning (MRI) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måneder 6 og 12

Ændring fra baseline i regional systolisk LV Wall -fortykning (anterior, lateral, underordnet, septalt) udtrykt som percentil rangeret ændring, som vurderet ved hjerte MR i måneder 6 og 12.

Ændring fra baseline- og baseline-værdier blev konverteret til en percentil rang over alle tidspunkter og ved baseline ved anvendelse af en ikke-parametrisk version af den forudbestemte model, genereret ved beregning af percentilrangementet for hver ændrings-fra-baseline-værdi i forhold til alle observerede ændring-fra-baseline-værdier for det samme udfald (på tværs af alle patienter og alle post-baseline observationstider).
Baseline, måneder 6 og 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion ved måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6 og 12

Ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion vurderet ved hjælp af hjertemagnetisk resonansafbildning (MRI) og udtrykt som percentil rangeret ændring.

Ændring fra baseline- og baseline-værdier blev konverteret til en percentil rang over alle tidspunkter og ved baseline ved anvendelse af en ikke-parametrisk version af den forudbestemte model, genereret ved beregning af percentilrangementet for hver ændrings-fra-baseline-værdi i forhold til alle observerede ændring-fra-baseline-værdier for det samme udfald (på tværs af alle patienter og alle post-baseline observationstider).
Måned 6 og 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær slutdiastolisk volumen ved måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6 og 12

Ændring fra baseline i venstre ventrikulær end-diastolisk volumen vurderet ved hjælp af hjertets magnetiske resonansafbildning (MRI) udtrykt som percentil rangeret ændring.

Ændring fra baseline- og baseline-værdier blev konverteret til en percentil rang over alle tidspunkter og ved baseline ved anvendelse af en ikke-parametrisk version af den forudbestemte model, genereret ved beregning af percentilrangementet for hver ændrings-fra-baseline-værdi i forhold til alle observerede ændring-fra-baseline-værdier for det samme udfald (på tværs af alle patienter og alle post-baseline observationstider).
Måned 6 og 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær slutdiastolisk volumen (indekseret) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6 og 12

Ændring fra baseline i venstre ventrikulært end-diastolisk volumen (indekseret) vurderet ved hjælp af magnetisk resonansafbildning (MRI) udtrykt som percentil rangeret ændring.

Det endediastoliske volumen (indekseret) (EDVI) beregnes som følger: EDVI = EDV (slutdiastolisk volumen)/BSA (kropsoverfladeareal) = xxx ml/m^2. Ændring fra baseline- og baseline-værdier blev konverteret til en percentil rang over alle tidspunkter og ved baseline ved anvendelse af en ikke-parametrisk version af den forudbestemte model, genereret ved beregning af percentilrangementet for hver ændrings-fra-baseline-værdi i forhold til alle observerede ændring-fra-baseline-værdier for det samme udfald (på tværs af alle patienter og alle post-baseline observationstider).
Måned 6 og 12
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær end-systolisk volumen ved måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6 og 12

Ændring fra baseline i venstre ventrikulær end-systolisk volumen vurderet ved hjertemagnetisk resonansafbildning (MRI) udtrykt som percentil rangeret ændring.

Ændring fra baseline- og baseline-værdier blev konverteret til en percentil rang over alle tidspunkter og ved baseline ved anvendelse af en ikke-parametrisk version af den forudbestemte model, genereret ved beregning af percentilrangementet for hver ændrings-fra-baseline-værdi i forhold til alle observerede ændring-fra-baseline-værdier for det samme udfald (på tværs af alle patienter og alle post-baseline observationstider).
Måned 6 og 12
Skift fra baseline i venstre ventrikulær end-systolisk volumen (indekseret) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6 og 12

Ændring fra baseline i venstre ventrikulær end-systolisk volumen (indekseret) vurderet ved hjertemagnetisk resonansafbildning (MRI) udtrykt som percentil rangeret ændring.

Det end-systoliske volumen (indekseret) (ESVI) beregnes som følger: ESVI = ESV (end-systolisk volumen)/BSA (kropsoverfladeareal) = xxx ml/m^2. Ændring fra baseline- og baseline-værdier blev konverteret til en percentil rang over alle tidspunkter og ved baseline ved anvendelse af en ikke-parametrisk version af den forudbestemte model, genereret ved beregning af percentilrangementet for hver ændrings-fra-baseline-værdi i forhold til alle observerede ændring-fra-baseline-værdier for det samme udfald (på tværs af alle patienter og alle post-baseline observationstider).
Måned 6 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Capricor Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. marts 2020

Studieafslutning (Faktiske)

10. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAP-1002-DMD-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i nervesystemet

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner