Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CAP-1002 vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő ambuláns és nem járóbetegeknél (HOPE-2)

2025. május 12. frissítette: Capricor Inc.

2. fázis, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely az allogén kardioszférából származó sejtek intravénás bejuttatásának biztonságosságát és hatékonyságát értékeli Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

A HOPE-2 egy kettős-vak klinikai vizsgálat, amely a CAP-1002 nevű sejtterápia biztonságosságát és hatékonyságát értékeli Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő résztvevők körében. A nem járóképes és járóképes fiúkat és fiatal férfiakat, akik megfelelnek a jogosultsági feltételeknek, véletlenszerűen besorolják, hogy 3 havonta kapjanak CAP-1002-t vagy placebót, összesen 4 adagban egy 12 hónapos időszak alatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

  • Körülbelül 84 alkalmas vizsgálati résztvevőt véletlenszerűen CAP-1002-re vagy placebóra osztanak 1:1 arányban.
  • A vizsgálat magában foglalja a szűrés, a kiindulási állapot/1. nap, a 4. héten és a 3., 6., 9. és 12. hónapban végzett látogatásokat CAP-1002 vagy placebo IV infúzióval az 1. napon és a 3., 6. és 9. hónapban.
  • A biztonsági értékelések magukban foglalják a nemkívánatos eseményeket, az egyidejű gyógyszereket, a fizikális vizsgálatot, az életjeleket, a 12 elvezetéses EKG-t és a klinikai laboratóriumi vizsgálatokat.
  • A hatékonyságot a felső végtag teljesítménye, a tüdőfunkciós vizsgálat, a North Star Ambulatory Assessment (csak ambuláns alanyok), az erőteszt, a szív MRI és az életminőség vizsgálata során értékelik.
  • Ha a vizsgálati adatok a CAP-1002 megfelelő kockázat/haszon profiljára utalnak, a Capricor az Adatbiztonsági Felügyelő Bizottság (DSMB) javaslatára nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatot fog bevezetni, hogy a CAP-1002-t ajánlja fel olyan vizsgálati résztvevőknek, akiket véletlenszerűen besoroltak placebót, és a 12 hónapos időszak során minden vizsgálati látogatást elvégeztek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Genetikailag igazolt DMD
  2. Csökkentett felkar ereje a felső végtag teljesítményével mérve
  3. Csökkent járási/futási képesség (ha ambuláns)
  4. Szisztémás glükokortikoidokkal végzett kezelés legalább 12 hónapig és stabil dózissal legalább 6 hónappal a vizsgálatban való részvétel előtt, kivéve a testtömeg-alapú vagy toxicitási módosításokat
  5. Aktuális és aktuális védőoltások

Kizárási kritériumok:

  1. A bal kamra ejekciós frakciója < 35%
  2. BMI > 45
  3. Ambuláns, ha ≥ 18 éves
  4. A 44. exon átugorható mutációja(i) a DMD génben
  5. A DMD gén 3-7. exonjait magába foglaló deléciós mutáció(k).
  6. Százalékosan előrejelzett kényszervitális kapacitás (FVC) < 35%
  7. A DMD-vel nem összefüggő krónikus légúti betegség (például asztma, hörghurut és tuberkulózis)
  8. Cukorbetegség anamnézisében, amely metformin- vagy inzulinkezelést igényel a randomizálást megelőző 3 hónapon belül
  9. Kezelés FDA által jóváhagyott exonkihagyó terápiával a DMD kezelésére, ha a randomizálás előtt 24 hónapnál rövidebb ideig stabil dózisban részesültek
  10. Humán növekedési hormonnal (HGH) végzett kezelés a randomizálást megelőző 3 hónapon belül, kivéve, ha a randomizálást megelőzően legalább 24 hónapig stabil dózisban.
  11. Idebenon kezelés a randomizálást megelőző 3 hónapon belül
  12. Kezelés sejtterápiás termékkel a randomizálást megelőző 12 hónapon belül
  13. Kezelés vizsgálati készítménnyel a randomizálást megelőző 6 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
A betegek placebo oldatot kapnak intravénás infúzió formájában 3 havonta, összesen 4 adagban.
Drog: Placebo
Placebo
Kísérleti: CAP-1002
A betegek 150 millió kardioszféra-eredetű sejtet (CDC) kapnak intravénás infúzióval 3 havonta, összesen 4 adagolva.
Biológiai: CAP-1002
A CAP-1002 aktív gyógyszerészeti összetevője a kardioszféra-eredetű sejtek (CDC). A CDC-kről ismert, hogy számos bioaktív elemet (növekedési faktor, exoszómát) választanak ki, amelyek befolyásolják a sejt-alapú terápia terápiás előnyeit. A hatásmechanizmus az immunmoduláló, anti-fibrotikus, gyulladásgátló és pro-angiogén jellegű kompozit képesség.
Más nevek:
  • Kardioszférából származó sejtek
  • CDC-k
  • derámiocel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az akut légzőszervi dekompenzációt tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig
Az akut légzőszervi dekompenzációt a résztvevő állapotának megmagyarázhatatlan gyors romlásaként határozták meg, mivel az oxigén -kiegészítést igénylő növekvő légszomjat.
A kiindulási érték a 12. hónapig
A túlérzékenységi reakciókkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig
A túlérzékenységi reakciót klinikai szindrómának határozták meg, ideértve, de nem kizárólag, a láz, a leukocitózis vagy a kiütés, amelynek kezdete kevesebb vagy egyenlő, (<=) 2 órával a infúzió után, és kevesebb, mint (<) 24 órában, hiányában, hiányában az egyidejű fertőzés klinikai tünetei.
A kiindulási érték a 12. hónapig
Az összes okú halálozással járó résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig
Bármely ok miatt elhunyt résztvevők számáról számoltak be.
A kiindulási érték a 12. hónapig
A súlyos káros eseményekkel (SAE) résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig
A SAE -t olyan AE -ként határozták meg, amely a következő eredmények bármelyikét eredményezi: halál; életveszélyes káros esemény; Fekvőbeteg -kórházi ápolás vagy a meglévő kórházi ápolás meghosszabbítása; a normál életfunkciók elvégzésének képességének tartós vagy jelentős képtelensége vagy jelentős megszakítása; Veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség.
A kiindulási érték a 12. hónapig
A vizsgálati termékkel (IP) vagy az adminisztrációs eljárással kapcsolatos kezelés-kiemelt mellékhatásokkal (TEAES) résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig
A TEAE -t olyan AE -ként definiálták, amely nem volt jelen az IP -infúzió vonal elhelyezési eljárásának megkezdése előtt, vagy jelen volt, de az intenzitás vagy a frekvencia súlyosbodott. A kutató megvizsgálta az AE kapcsolatát (okozati összefüggését) a vizsgálati termékhez és az adminisztrációs eljáráshoz.
A kiindulási érték a 12. hónapig
Az immun -szenzibilizációs szindrómás résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig
Az immunérzési szindrómát a) klinikai tünetek és tünetek, amelyek összhangban állnak a szisztémás gyulladással (például láz, leukocitózis, kiütés, Arthralgia), a vizsgálati termék infúziója után kezdetben, klinikai tünetek hiányában, a klinikai tünetek hiányában, hiányában, a klinikai tünetek hiányában. egyidejűleg fertőzés, és b) az anti-humán leukocita antigén (anti-HLA) antitestek emelkedése A donor-specifikus antitest (DSA) sejtek, amelyeket <= 30 nappal a szindróma kialakulása után detektálnak, amely megfelel a következő kritériumoknak: i) 2000 Átlagos fluoreszcencia-intenzitás, ha az átlagos fluoreszcencia intenzitás a kiindulási állapotban vagy ii)>>>>>>>>>>>>>>>>>> = Az alapérték 2 -szerese.
A kiindulási érték a 12. hónapig
Váltás az alapvonaltól a funkcionális kapacitásban, a felső végtag (PUL) 1.2-es verziójának közepes szintű (könyök) dimenziójának értékelése szerint
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap

Váltás az alapvonaltól a funkcionális kapacitásban, a PUL 1.2-es verziójának középszintű (könyök) dimenziója szerint a 12. hónapban, a százalékos rangsorban kifejezve.

A PUL 1.2 skála felméri a motor teljesítményét a felső végtagban. A PUL 1.2 22 elemet tartalmazott. Egy belépési elem a kiindulási funkcionális szint meghatározására, és 21 elem fel van osztva: váll szintje (0–16 pont); Könyökszint (0–34 -es pont); Distalis szintű dimenzió (0–24 pontszám). A teljes pontszám tartomány 0 és 74 között volt. Az összes elemnél minél magasabb a pontszám, annál jobb az eredmény. A negatív változás a legrosszabb eredményt jelzi. A kiindulási és kiindulási értékektől függő változást minden időpontra és a kiindulási pontra konvertáltuk az előre meghatározott modell nem parametrikus változatával, amelyet az egyes változásoktól az összes változás utáni értékhez viszonyítva kiszámítottak az egyes változásoktól az összes változás utáni változáshoz viszonyítva (az összes beteg és az összes bél utáni poszt utáni megfigyelési idők között).
Alapvonal, 12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teákkal és a teák súlyosságával rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hónapig
A TEAE -t olyan AE -ként definiálták, amely nem volt jelen az IP -infúzió vonal elhelyezési eljárásának megkezdése előtt, vagy jelen volt, de az intenzitás vagy a frekvencia súlyosbodott. A teák súlyosságát a következő kritériumokkal határoztuk meg :: enyhe (1. fokozat): átmeneti vagy enyhe kellemetlenség; nincs korlátozás a tevékenységben; Nincs szükség orvosi beavatkozásra/terápiára; Mérsékelt (2. fokozat): A tevékenység enyhe vagy közepes korlátozása - némi segítségre lehet szükség; nincs szükség vagy minimális orvosi beavatkozás/terápia szükséges; Súlyos (3. fokozat): A tevékenység jelentős korlátozása, általában némi segítség szükséges; orvosi beavatkozás/terápia szükséges, és gyakran kórházi ápolást vagy kórházi ápolást igényel; Életveszélyes vagy fogyatékosító (4. fokozat): A tevékenység szélsőséges korlátozása, jelentős segítség szükséges; jelentős orvosi beavatkozás/terápia szükséges; kórházi ápolás, kórházi ápolás vagy hospice -ellátás meghosszabbítása; Végzetes (5. fokozat): Halál.
A kiindulási érték a 12. hónapig
Változtassa meg a kiindulási értéket az 1., 6. és 9. hónap közepén a PUL közepes szintű (könyök) dimenziójának pontszáma
Időkeret: Alapvonal, 3., 6. és 9. hónap

Változtassa meg a kiindulási értéket a PUL 1,2 középső szintű (könyök) dimenziójának pontszámától a 3., 6. és 9. hónapban, a százalékos rangsorban kifejezve.

A PUL 1.2 skála felméri a motor teljesítményét a felső végtagban. A PUL 1.2 22 elemet tartalmazott. Egy belépési elem a kiindulási funkcionális szint meghatározására, és 21 elem fel van osztva: váll szintje (0–16 pont); Könyökszint (0–34 -es pont); Distalis szintű dimenzió (0–24 pontszám). A teljes pontszám tartomány 0 és 74 között volt. Az összes elemnél minél magasabb a pontszám, annál jobb az eredmény. A negatív változás a legrosszabb eredményt jelzi. A kiindulási és kiindulási értékektől függő változást minden időpontra és a kiindulási pontra konvertáltuk az előre meghatározott modell nem parametrikus változatával, amelyet az egyes változásoktól az összes változás utáni értékhez viszonyítva kiszámítottak az egyes változásoktól az összes változás utáni változáshoz viszonyítva (az összes beteg és az összes bél utáni poszt utáni megfigyelési idők között).
Alapvonal, 3., 6. és 9. hónap
Váltás az alapvonaltól a regionális szisztolés bal kamrai (LV) falvastagításában, a szív mágneses rezonancia képalkotás (MRI) értékelésével a 6. és 12. hónapban.
Időkeret: Alapvonal, 6. és 12. hónap

Váltás az alapvonaltól a regionális szisztolés LV falvastagításban (elülső, oldalirányú, alsóbbrendű, SEPTAL) százalékos rangsorban kifejezve, a szív MRI által a 6. és a 12. hónapban értékelve.

A kiindulási és kiindulási értékektől függő változást minden időpontra és a kiindulási pontra konvertáltuk az előre meghatározott modell nem parametrikus változatával, amelyet az egyes változásoktól az összes változás utáni értékhez viszonyítva kiszámítottak az egyes változásoktól az összes változás utáni változáshoz viszonyítva (az összes beteg és az összes bél utáni poszt utáni megfigyelési idők között).
Alapvonal, 6. és 12. hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változtassa meg a kiindulási értéket a bal kamrai kilökési frakcióban a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: 6. és 12. hónap

Váltás az alapvonaltól a bal kamrai kilökődés frakciójában, amelyet szív mágneses rezonancia képalkotás (MRI) értékel, és százalékos rangsorban fejezve ki.

A kiindulási és kiindulási értékektől függő változást minden időpontra és a kiindulási pontra konvertáltuk az előre meghatározott modell nem parametrikus változatával, amelyet az egyes változásoktól az összes változás utáni értékhez viszonyítva kiszámítottak az egyes változásoktól az összes változás utáni változáshoz viszonyítva (az összes beteg és az összes bél utáni poszt utáni megfigyelési idők között).
6. és 12. hónap
Változtassa meg a kiindulási értéket a bal kamra vég-diasztolés térfogatában a 6. és 12. hónapban
Időkeret: 6. és 12. hónap

Váltás az alapvonaltól a bal kamra vég-diasztolés térfogatában, amelyet szív mágneses rezonancia képalkotással (MRI) értékelnek, a százalékos rangsorban kifejezve.

A kiindulási és kiindulási értékektől függő változást minden időpontra és a kiindulási pontra konvertáltuk az előre meghatározott modell nem parametrikus változatával, amelyet az egyes változásoktól az összes változás utáni értékhez viszonyítva kiszámítottak az egyes változásoktól az összes változás utáni változáshoz viszonyítva (az összes beteg és az összes bél utáni poszt utáni megfigyelési idők között).
6. és 12. hónap
Váltás a kiindulási ponttól a bal kamra vég-diasztolés térfogatában (indexelve) a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: 6. és 12. hónap

Váltás az alapvonaltól a bal kamra vég-diasztolés térfogatában (indexelt), amelyet szív mágneses rezonancia képalkotás (MRI) értékel, százalékos rangsorban.

A vég-diasztolés térfogatot (indexelt) (EDVI) a következőképpen kell kiszámítani: EDVI = EDV (vég-diasztolés térfogat)/BSA (testfelület) = xxx ml/m^2. A kiindulási és kiindulási értékektől függő változást minden időpontra és a kiindulási pontra konvertáltuk az előre meghatározott modell nem parametrikus változatával, amelyet az egyes változásoktól az összes változás utáni értékhez viszonyítva kiszámítottak az egyes változásoktól az összes változás utáni változáshoz viszonyítva (az összes beteg és az összes bél utáni poszt utáni megfigyelési idők között).
6. és 12. hónap
Változtassa meg a kiindulási értéket a bal kamra vég-systolic térfogatában a 6. és 12. hónapban
Időkeret: 6. és 12. hónap

Váltás az alapvonaltól a bal kamra vég-szisztolés térfogatában, amelyet szív mágneses rezonancia képalkotás (MRI) értékel, százalékos rangsorban.

A kiindulási és kiindulási értékektől függő változást minden időpontra és a kiindulási pontra konvertáltuk az előre meghatározott modell nem parametrikus változatával, amelyet az egyes változásoktól az összes változás utáni értékhez viszonyítva kiszámítottak az egyes változásoktól az összes változás utáni változáshoz viszonyítva (az összes beteg és az összes bél utáni poszt utáni megfigyelési idők között).
6. és 12. hónap
Váltás a kiindulási ponttól a bal kamra vég-systolic térfogatában (indexelt) a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: 6. és 12. hónap

Váltás az alapvonaltól a bal kamrai vég-systolic térfogat (indexelt) részéről, amelyet szív mágneses rezonancia képalkotás (MRI) értékel, százalékos rangsorban.

A vég-systolic térfogatot (indexelt) (ESVI) az alábbiak szerint számoljuk: ESVI = ESV (vég-systolic térfogat)/BSA (testfelület) = xxx ml/m^2. A kiindulási és kiindulási értékektől függő változást minden időpontra és a kiindulási pontra konvertáltuk az előre meghatározott modell nem parametrikus változatával, amelyet az egyes változásoktól az összes változás utáni értékhez viszonyítva kiszámítottak az egyes változásoktól az összes változás utáni változáshoz viszonyítva (az összes beteg és az összes bél utáni poszt utáni megfigyelési idők között).
6. és 12. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Capricor Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. április 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. március 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. március 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 19.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. május 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 12.

Utolsó ellenőrzés

2025. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAP-1002-DMD-02

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Idegrendszeri betegségek

Klinikai vizsgálatok a Placebo

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mali

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel