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Duchenne 근이영양증을 가진 보행 및 비보행 환자의 CAP-1002에 대한 연구 (HOPE-2)

2020년 6월 3일 업데이트: Capricor Inc.

Duchenne 근이영양증 대상자에서 동종 심장권 유래 세포의 정맥 전달의 안전성과 효능을 평가하는 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험

HOPE-2는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 연구 참가자를 대상으로 CAP-1002라는 세포 치료제의 안전성과 효능을 평가하는 이중 맹검 임상 시험입니다. 자격 기준을 충족하는 비보행 및 보행 소년과 청년은 무작위로 배정되어 12개월 동안 총 4회 투여에 대해 3개월마다 CAP-1002 또는 위약을 투여받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

  • 약 84명의 적격 연구 참가자가 1:1 비율로 CAP-1002 또는 위약에 무작위 배정됩니다.
  • 시험은 1일과 3, 6, 9개월에 CAP-1002 또는 위약의 IV 주입과 함께 스크리닝, 기준선/1일, 4주 및 3, 6, 9, 12개월 방문을 포함할 것입니다.
  • 안전성 평가에는 부작용, 병용 약물, 신체 검사, 활력 징후, 12-리드 ECG 및 임상 실험실 테스트가 포함됩니다.
  • 효능은 상지 성능, 폐 기능 테스트, North Star 보행 평가(보행 대상자만 해당), 강도 테스트, 심장 MRI 및 삶의 질에서 평가됩니다.
  • 시험 데이터가 CAP-1002의 적절한 위험/유익 프로필을 제안하는 경우 Capricor는 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMB)의 권고에 따라 공개 확장 연구를 도입하여 위약 및 12개월 기간 동안 모든 시험 방문을 완료했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

18

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 유 전적으로 확인 된 DMD
  2. 상지의 성능으로 측정한 상완 근력 감소
  3. 걷기/달리기 능력 감소(걸을 수 있는 경우)
  4. 체중 기반 또는 독성 관련 조정을 제외하고 연구 참여 전 최소 6개월 동안 안정적인 용량으로 최소 12개월 동안 전신 글루코코르티코이드를 사용한 치료
  5. 현재 및 최신 예방 접종

제외 기준:

  1. 좌심실 박출률 < 35%
  2. BMI > 45
  3. 18세 이상인 경우 보행 가능
  4. DMD 유전자의 Exon 44 skip-amenable mutation(s)
  5. DMD 유전자의 엑손 3-7을 포함하는 결실 돌연변이(들)
  6. 퍼센트 예측 강제 폐활량(FVC) < 35%
  7. DMD와 관련이 없는 만성 호흡기 질환(예: 천식, 기관지염 및 결핵)
  8. 무작위 배정 전 3개월 이내에 메트포르민 또는 인슐린 치료가 필요한 당뇨병 병력
  9. 무작위 배정 전 24개월 미만 동안 안정적인 용량을 사용하는 경우 DMD 치료를 위한 FDA 승인 엑손 건너뛰기 요법으로 치료
  10. 무작위 배정 전 최소 24개월 동안 안정적인 용량을 사용하지 않는 한, 무작위 배정 전 3개월 이내에 인간 성장 호르몬(HGH) 치료
  11. 무작위 배정 전 3개월 이내에 이데베논으로 치료
  12. 무작위배정 전 12개월 이내에 세포치료제를 사용한 치료
  13. 무작위 배정 전 6개월 이내에 연구 제품을 사용한 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모자-1002
환자들은 총 4회에 걸쳐 3개월마다 정맥 주입을 통해 1억 5천만 개의 심구 유래 세포(CDC)를 받게 됩니다.
생물학적: 모자-1002
CAP-1002의 활성 제약 성분은 심장권 유래 세포(CDC)입니다. CDC는 세포 기반 요법의 치료적 이점에 영향을 미치는 수많은 생체 활성 요소(성장 인자, 엑소좀)를 분비하는 것으로 알려져 있습니다. 작용 메카니즘은 면역조절, 항섬유화 및 재생의 복합적인 능력입니다.
다른 이름들:
  • 심장권 유래 세포
  • CDC
위약 비교기: 위약
환자는 3개월마다 정맥주사를 통해 위약 용액을 총 4회 투여받게 됩니다.
의약품: 위약
위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PUL(Performance of the Upper Limb)의 중간 수준(팔꿈치) 차원의 변화
기간: 12월
PUL에는 삶의 질에 매우 중요한 일상 생활 활동과 관련된 기능적 작업이 포함됩니다. PUL은 DMD 환자의 상지 운동 기능 평가에 대해 검증되었습니다.
12월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PUL의 중간 레벨(엘보우) 치수 변경
기간: 3, 6, 9개월
PUL에는 삶의 질에 매우 중요한 일상 생활 활동과 관련된 기능적 작업이 포함됩니다. PUL은 DMD 환자의 상지 운동 기능 평가에 대해 검증되었습니다.
3, 6, 9개월
심장 MRI로 평가한 국소 수축기 좌심실 벽 비후의 변화
기간: 6개월 및 12개월
수축기 비후는 DMD 환자의 심박출량 생성의 주요 메커니즘으로 생각됩니다.
6개월 및 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Capricor Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 3월 4일

기본 완료 (실제)

2020년 3월 10일

연구 완료 (실제)

2020년 3월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 19일

처음 게시됨 (실제)

2018년 1월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 6월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 6월 3일

마지막으로 확인됨

2020년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAP-1002-DMD-02

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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