Duchenne 근이영양증을 가진 보행 및 비보행 환자의 CAP-1002에 대한 연구 (HOPE-2)
Duchenne 근이영양증 대상자에서 동종 심장권 유래 세포의 정맥 전달의 안전성과 효능을 평가하는 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
연구 개요
상태
개입 / 치료
상세 설명
- 약 84명의 적격 연구 참가자가 1:1 비율로 CAP-1002 또는 위약에 무작위 배정됩니다.
- 시험은 1일과 3, 6, 9개월에 CAP-1002 또는 위약의 IV 주입과 함께 스크리닝, 기준선/1일, 4주 및 3, 6, 9, 12개월 방문을 포함할 것입니다.
- 안전성 평가에는 부작용, 병용 약물, 신체 검사, 활력 징후, 12-리드 ECG 및 임상 실험실 테스트가 포함됩니다.
- 효능은 상지 성능, 폐 기능 테스트, North Star 보행 평가(보행 대상자만 해당), 강도 테스트, 심장 MRI 및 삶의 질에서 평가됩니다.
- 시험 데이터가 CAP-1002의 적절한 위험/유익 프로필을 제안하는 경우 Capricor는 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMB)의 권고에 따라 공개 확장 연구를 도입하여 위약 및 12개월 기간 동안 모든 시험 방문을 완료했습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California, Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital Wisconsin
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 유 전적으로 확인 된 DMD
- 상지의 성능으로 측정한 상완 근력 감소
- 걷기/달리기 능력 감소(걸을 수 있는 경우)
- 체중 기반 또는 독성 관련 조정을 제외하고 연구 참여 전 최소 6개월 동안 안정적인 용량으로 최소 12개월 동안 전신 글루코코르티코이드를 사용한 치료
- 현재 및 최신 예방 접종
제외 기준:
- 좌심실 박출률 < 35%
- BMI > 45
- 18세 이상인 경우 보행 가능
- DMD 유전자의 Exon 44 skip-amenable mutation(s)
- DMD 유전자의 엑손 3-7을 포함하는 결실 돌연변이(들)
- 퍼센트 예측 강제 폐활량(FVC) < 35%
- DMD와 관련이 없는 만성 호흡기 질환(예: 천식, 기관지염 및 결핵)
- 무작위 배정 전 3개월 이내에 메트포르민 또는 인슐린 치료가 필요한 당뇨병 병력
- 무작위 배정 전 24개월 미만 동안 안정적인 용량을 사용하는 경우 DMD 치료를 위한 FDA 승인 엑손 건너뛰기 요법으로 치료
- 무작위 배정 전 최소 24개월 동안 안정적인 용량을 사용하지 않는 한, 무작위 배정 전 3개월 이내에 인간 성장 호르몬(HGH) 치료
- 무작위 배정 전 3개월 이내에 이데베논으로 치료
- 무작위배정 전 12개월 이내에 세포치료제를 사용한 치료
- 무작위 배정 전 6개월 이내에 연구 제품을 사용한 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
환자는 3개월마다 정맥주사를 통해 위약 용액을 총 4회 투여받게 됩니다.
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위약
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실험적: CAP-1002
환자는 총 4 회 용량에 대해 3 개월마다 정맥 주입을 통해 1 억 5 천만 개의 심전도 유래 세포 (CDC)를 받게됩니다.
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CAP-1002의 활성 제약 성분은 심혈구 유래 세포 (CDC)이다.
CDC는 세포 기반 요법의 치료 적 이점에 영향을 미치는 수많은 생물 활성 요소 (성장 인자, 엑소 좀)를 분비하는 것으로 알려져있다.
작용 메커니즘은 면역 조절, 항 섬유 성, 항염증제 및 혈관 생성이되는 복합 능력이다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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급성 호흡기 보상을받는 참가자의 수
기간: 12 월까지 기준선
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급성 호흡 층 보상은 산소 보충이 필요한 호흡 곤란이 증가함에 따라 참가자의 상태에 대한 설명 할 수없는 빠른 악화로 정의되었습니다.
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12 월까지 기준선
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과민 반응이있는 참가자 수
기간: 12 월까지 기준선
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과민성 반응은 열, 백혈구 증 또는 발진이 발생한 후 2 시간 (<=) 2 시간 이후의 발진이 발생하지 않고 (<) 24 시간 이하로 발생하는 발진을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상 증후군으로 정의되었다. 동반 감염의 임상 징후.
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12 월까지 기준선
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모든 원인 사망률을 가진 참가자 수
기간: 12 월까지 기준선
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원인으로 인해 사망 한 참가자 수가보고되었습니다.
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12 월까지 기준선
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심각한 부작용이있는 참가자 수 (SAE)
기간: 12 월까지 기준선
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SAE는 다음과 같은 결과를 초래하는 AE로 정의되었다 : 사망; 생명을 위협하는 불리한 사건; 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장; 정상적인 수명 기능을 수행하는 능력의 지속적이거나 중대한 무능력 또는 실질적인 혼란; 선천성 이상/선천성 결함.
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12 월까지 기준선
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조사 제품 (IP) 또는 관리 절차와 관련된 치료 응급 부작용 (TEAES) 참가자 수
기간: 12 월까지 기준선
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TEAE는 IP 주입에 대한 라인 배치 절차가 시작되기 전에 존재하지 않았거나 존재했지만 강도 나 주파수가 악화되는 AE로 정의되었다.
수사관은 AE와 조사 제품 및 관리 절차의 관계 (인과 관계)를 평가했습니다.
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12 월까지 기준선
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면역 감작 증후군이있는 참가자 수
기간: 12 월까지 기준선
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면역 감도 증후군 증후군은 임상 징후가없는 상태에서 전신 염증 (예 : 열, 백혈구증, 발진, 산 발진, 관절통)과 일치하는 임상 징후 및 증상으로 정의됩니다. 동반 감염 및 b) 항인 백혈구 항원 (항 -HLA)의 상승 증후군 발병 후 30 일 후에 검출되는 공여자-특이 적 항체 (DSA) 세포에 대한 항체는 다음 기준을 충족한다. i) 평균 형광 강도는 평균 형광 강도가 기준선에서 <= 1000 인 경우 또는 ii. )> = 기준 값의 2 배.
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12 월까지 기준선
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12 월에 상지 (PUL) 버전 1.2의 성능의 중간 수준 (엘보우) 차원 점수에 의해 평가 된 기능 용량의 기준선에서 12 월 12 일
기간: 기준선, 달 12
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12 개월에 PUL 버전 1.2의 중간 수준 (팔꿈치) 차원에 의해 평가 된 기능 용량의 기준선에서 변화는 백분위 수 순위 변화로 표현됩니다. PUL 1.2 스케일은 상지의 운동 성능을 평가합니다. PUL 1.2에는 22 개 항목이 포함되어 있습니다. 시작 기능 수준을 정의하기위한 하나의 항목 항목과 21 개의 항목이 다음과 같이 세분화됩니다 : 어깨 레벨 (점수 0 ~ 16); 팔꿈치 레벨 (0 ~ 34 점); 원위 레벨 차원 (점수 0 ~ 24). 총 점수 범위는 0에서 74입니다. 모든 항목의 경우 점수가 높을수록 결과가 더 좋습니다. 부정적인 변화는 최악의 결과를 나타냅니다. 기준선 및 기준선 값으로부터의 변화는 모든 시점에 비해 백분위 수 순위와 기준선에서 미리 지정된 모델의 비모수 적 버전을 사용하여 기준선으로 변환되었다. |
기준선, 달 12
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Teaes와 Teaes의 심각성을 가진 참가자 수
기간: 12 월까지 기준선
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TEAE는 IP 주입에 대한 라인 배치 절차가 시작되기 전에 존재하지 않았거나 존재했지만 강도 나 주파수가 악화되는 AE로 정의되었다.
차의 심각성은 다음 기준에 의해 결정되었다 :: Mild (1 등급) : 일시적이거나 가벼운 불편; 활동에 제한이 없다. 의학적 개입/치료가 필요하지 않습니다. 보통 (2 등급) : 활동의 경증에서 중간 정도의 제한 - 일부 도움이 필요할 수 있습니다. 의료 개입/치료가 필요하지 않거나 최소화; 심각한 (3 등급) : 활동의 현저한 제한, 일부 지원은 일반적으로 필요합니다. 의학적 개입/치료가 필요하며 종종 입원 또는 입원 연장이 필요합니다. 생명을 위협하거나 장애가있는 (4 학년) : 활동의 극단적 인 제한, 중요한 지원이 필요합니다. 상당한 의학적 개입/치료가 필요합니다. 입원, 입원 연장 또는 호스피스 치료; 치명적 (5 학년) : 사망.
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12 월까지 기준선
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3 개월, 6 개월 및 9 개월에 PUL 1.2의 중간 수준 (팔꿈치) 치수 점수에서 기준선에서 변경
기간: 기준선, 3 개월, 6 개월 및 9
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3 개월, 6 개월 및 9에서 PUL 1.2의 중간 수준 (엘보 PUL 1.2 스케일은 상지의 운동 성능을 평가합니다. PUL 1.2에는 22 개 항목이 포함되어 있습니다. 시작 기능 수준을 정의하기위한 하나의 항목 항목과 21 개의 항목이 다음과 같이 세분화됩니다 : 어깨 레벨 (점수 0 ~ 16); 팔꿈치 레벨 (0 ~ 34 점); 원위 레벨 차원 (점수 0 ~ 24). 총 점수 범위는 0에서 74입니다. 모든 항목의 경우 점수가 높을수록 결과가 더 좋습니다. 부정적인 변화는 최악의 결과를 나타냅니다. 기준선 및 기준선 값으로부터의 변화는 모든 시점에 비해 백분위 수 순위와 기준선에서 미리 지정된 모델의 비모수 적 버전을 사용하여 기준선으로 변환되었다. |
기준선, 3 개월, 6 개월 및 9
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6 개월 및 12 개월 및 12 개월에 심장 자기 공명 영상 (MRI)에 의해 평가 된 바와 같이, 국소 수축기 좌심실 (LV) 벽 두꺼움에서 기준선에서 변화
기간: 기준선, 6 개월 및 12 개
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6 개월 및 12 개월 및 12 개월에 심장 MRI에 의해 평가 된 바와 같이, 국소 수축기 LV 벽 두꺼움 (전방, 측면, 열등, 중격)에서 기준선으로부터의 변화. 기준선 및 기준선 값으로부터의 변화는 모든 시점에 비해 백분위 수 순위와 기준선에서 미리 지정된 모델의 비모수 적 버전을 사용하여 기준선으로 변환되었다. |
기준선, 6 개월 및 12 개
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6 개월 및 12 개월에 좌심실 배출 분율로 기준선에서 변화
기간: 6 개월 및 12
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심장 자기 공명 영상 (MRI)에 의해 평가되고 백분위 수 순위 변화로 표현 된 좌심실 배출 분율에서 기준선으로부터의 변화. 기준선 및 기준선 값으로부터의 변화는 모든 시점에 비해 백분위 수 순위와 기준선에서 미리 지정된 모델의 비모수 적 버전을 사용하여 기준선으로 변환되었다. |
6 개월 및 12
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6 개월 및 12 개월에 좌심실 말단 이완기 부피의 기준선에서 변화
기간: 6 개월 및 12
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심장 자기 공명 영상 (MRI)에 의해 평가 된 좌심실 말단 이완기 부피에서 기준선으로부터의 변화는 백분위 수 순위 변화로 표현되었다. 기준선 및 기준선 값으로부터의 변화는 모든 시점에 비해 백분위 수 순위와 기준선에서 미리 지정된 모델의 비모수 적 버전을 사용하여 기준선으로 변환되었다. |
6 개월 및 12
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6 개월 및 12 개월에 좌심실 말단 이완기 부피 (색인)의 기준선에서 변경
기간: 6 개월 및 12
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심장 자기 공명 영상 (MRI)에 의해 평가 된 좌심실 말단 이완기 부피 (색인)에서 기준선으로부터의 변화는 백분위 수 순위 변화로 표현된다. 끝 이광성 부피 (인덱스) (EDVI)는 다음과 같이 계산됩니다. 기준선 및 기준선 값으로부터의 변화는 모든 시점에 비해 백분위 수 순위와 기준선에서 미리 지정된 모델의 비모수 적 버전을 사용하여 기준선으로 변환되었다. |
6 개월 및 12
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6 개월 및 12 개월에 좌심실 말단-고목 볼륨의 기준선에서 변화
기간: 6 개월 및 12
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심장 자기 공명 영상 (MRI)에 의해 평가 된 좌심실 말단-고석 부피에서 기준선으로부터의 변화는 백분위 수 순위 변화로 표현되었다. 기준선 및 기준선 값으로부터의 변화는 모든 시점에 비해 백분위 수 순위와 기준선에서 미리 지정된 모델의 비모수 적 버전을 사용하여 기준선으로 변환되었다. |
6 개월 및 12
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6 개월 및 12 개월에 좌심실 말단-고목 볼륨 (색인)의 기준선에서 변경
기간: 6 개월 및 12
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심장 자기 공명 영상 (MRI)에 의해 평가 된 좌심실 말단-고석 부피 (인덱스)에서 기준선으로부터의 변화는 백분위 수 순위 변화로 표현된다. 엔드-스틸 볼륨 (indexed) (ESVI)은 다음과 같이 계산됩니다. 기준선 및 기준선 값으로부터의 변화는 모든 시점에 비해 백분위 수 순위와 기준선에서 미리 지정된 모델의 비모수 적 버전을 사용하여 기준선으로 변환되었다. |
6 개월 및 12
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Craig McDonald, MD, University of California, Davis
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신경계 질환에 대한 임상 시험
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Thammasat UniversityNational Research Council of Thailand완전한2세에서 10세 사이의 경련성 마비가 있는 어린이 | GMFCS(Gross Motor Function Classification System) 레벨 I, II 및 III태국
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모병
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Enanta Pharmaceuticals, Inc아직 모집하지 않음호흡기 세포융합 바이러스(RSV) | RSV 감염 | RSV
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Universidad Autonoma de Nuevo Leon완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
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Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로