Um estudo do CAP-1002 em pacientes ambulatoriais e não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (HOPE-2)

Critério de inclusão:

1. DMD geneticamente confirmada
2. Redução da força do braço superior medida pelo desempenho do membro superior
3. Capacidade reduzida de andar/correr (se for ambulatorial)
4. Tratamento com glicocorticóides sistêmicos por pelo menos 12 meses e em uma dose estável pelo menos 6 meses antes da participação no estudo, exceto para ajustes baseados no peso ou relacionados à toxicidade
5. Imunizações atuais e atualizadas

Critério de exclusão:

1. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 35%
2. IMC > 45
3. Ambulante se ≥ 18 anos de idade
4. Mutação(ões) passível de salto do exon 44 no gene DMD
5. Mutação(ões) de deleção abrangendo éxons 3-7 do gene DMD
6. Capacidade vital forçada prevista por cento (CVF) < 35%
7. Doença respiratória crônica não relacionada à DMD (por exemplo, asma, bronquite e tuberculose)
8. História de diabetes que requer tratamento com metformina ou insulina dentro de 3 meses antes da randomização
9. Tratamento com uma terapia de salto de exon aprovada pela FDA para o tratamento de DMD se em uma dose estável por menos de 24 meses antes da randomização
10. Tratamento com hormônio de crescimento humano (HGH) dentro de 3 meses antes da randomização, a menos que em dose estável por pelo menos 24 meses antes da randomização
11. Tratamento com idebenona dentro de 3 meses antes da randomização
12. Tratamento com um produto de terapia celular dentro de 12 meses antes da randomização
13. Tratamento com um produto experimental dentro de 6 meses antes da randomização