Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus CAP-1002:sta ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (HOPE-2)

keskiviikko 3. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Capricor Inc.

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe, jossa arvioitiin allogeenisten kardiosfääristä peräisin olevien solujen suonensisäisen annostelun turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

HOPE-2 on kaksoissokkoutettu kliininen tutkimus, jossa arvioidaan CAP-1002-nimisen soluterapian turvallisuutta ja tehoa tutkimukseen osallistuneilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Ei-ambulatoriset ja avohoidossa olevat pojat ja nuoret miehet, jotka täyttävät kelpoisuusehdot, määrätään satunnaisesti saamaan joko CAP-1002:ta tai lumelääkettä kolmen kuukauden välein yhteensä 4 annosta 12 kuukauden aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

  • Noin 84 soveltuvaa tutkimuksen osallistujaa satunnaistetaan joko CAP-1002:een tai lumelääkkeeseen suhteessa 1:1.
  • Kokeeseen sisältyy vierailuja seulonnassa, lähtötilanteessa/päivänä 1, viikolla 4 ja kuukausina 3, 6, 9 ja 12 CAP-1002:n tai lumelääkkeen IV-infuusioilla päivänä 1 ja kuukausina 3, 6 ja 9.
  • Turvallisuusarvioinnit sisältävät haittatapahtumat, samanaikaiset lääkkeet, fyysisen kokeen, elintoiminnot, 12-kytkentäisen EKG:n ja kliinisen laboratoriotestin.
  • Tehoa arvioidaan yläraajojen suorituskyvyssä, keuhkojen toimintatestauksessa, North Starin ambulatorisessa arvioinnissa (vain liikkuvat koehenkilöt), vahvuustestissä, sydämen MRI:ssä ja elämänlaadussa.
  • Jos tutkimustulokset viittaavat CAP-1002:n asianmukaiseen riski-hyötyprofiiliin, Capricor käynnistää Data Safety Monitoring Boardin (DSMB) suosituksesta avoimen jatkotutkimuksen tarjotakseen CAP-1002:ta tutkimukseen osallistujille, jotka satunnaistettiin lumelääkettä ja suoritti kaikki koekäynnit 12 kuukauden aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Geneettisesti vahvistettu DMD
  2. Vähentynyt olkavarren vahvuus mitattuna yläraajan suorituskyvyllä
  3. Heikentynyt kyky kävellä/juoksu (jos liikkuu)
  4. Hoito systeemisillä glukokortikoideilla vähintään 12 kuukauden ajan ja vakaalla annoksella vähintään 6 kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista, lukuun ottamatta painoon tai toksisuuteen liittyviä muutoksia
  5. Nykyiset ja ajantasaiset rokotukset

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vasemman kammion ejektiofraktio < 35 %
  2. BMI > 45
  3. Ambulanssi, jos ≥ 18-vuotias
  4. Eksoni 44 ohitettava mutaatio(t) DMD-geenissä
  5. Deleetiomutaatio(t), jotka kattavat DMD-geenin eksonit 3-7
  6. Prosentti-ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) < 35 %
  7. Krooninen hengitystiesairaus, joka ei liity DMD:hen (esim. astma, keuhkoputkentulehdus ja tuberkuloosi)
  8. Diabetes, joka on vaatinut metformiini- tai insuliinihoitoa 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  9. Hoito FDA:n hyväksymällä eksonin ohitushoidolla DMD:n hoitoon, jos potilas on ollut vakaalla annoksella alle 24 kuukautta ennen satunnaistamista
  10. Hoito ihmisen kasvuhormonilla (HGH) 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista, paitsi jos annoksella on ollut vakaa vähintään 24 kuukautta ennen satunnaistamista
  11. Hoito idebenonilla 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  12. Hoito soluterapiatuotteella 12 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  13. Hoito tutkimustuotteella 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CAP-1002
Potilaat saavat 150 miljoonaa kardiosfääristä peräisin olevaa solua (CDC) suonensisäisenä infuusiona kolmen kuukauden välein yhteensä 4 annosta.
Biologinen: CAP-1002
CAP-1002:n vaikuttava farmaseuttinen ainesosa on Cardiosphere-Derived Cells (CDC:t) -solut. CDC:iden tiedetään erittävän lukuisia bioaktiivisia elementtejä (kasvutekijöitä, eksosomeja), jotka vaikuttavat solupohjaisen hoidon terapeuttisiin hyötyihin. Vaikutusmekanismi on yhdistetty kyky olla immunomoduloiva, antifibroottinen ja regeneratiivinen.
Muut nimet:
  • Kardiosfääristä peräisin olevat solut
  • CDC:t
Placebo Comparator: Plasebo
Potilaat saavat lumelääkeliuosta suonensisäisenä infuusiona 3 kuukauden välein yhteensä 4 annosta.
Lääke: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos yläraajan suorituskyvyn (PUL) keskitason (kyynärpää) ulottuvuudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12
PUL sisältää toiminnallisia tehtäviä, jotka liittyvät jokapäiväiseen elämänlaadun kannalta erittäin tärkeään toimintaan. PUL on validoitu yläraajan motorisen toiminnan arviointiin DMD-potilailla.
Kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos PUL:n keskitason (kyynärpään) ulottuvuudessa
Aikaikkuna: Kuukaudet 3, 6 ja 9
PUL sisältää toiminnallisia tehtäviä, jotka liittyvät jokapäiväiseen elämänlaadun kannalta erittäin tärkeään toimintaan. PUL on validoitu yläraajan motorisen toiminnan arviointiin DMD-potilailla.
Kuukaudet 3, 6 ja 9
Muutos alueellisessa systolisessa vasemman kammion seinämän paksuuntumisessa sydämen MRI:llä arvioituna
Aikaikkuna: Kuukaudet 6 ja 12
Systolisen paksuuntumisen uskotaan olevan pääasiallinen sydämen minuuttitilavuuden muodostumismekanismi ihmisillä, joilla on DMD.
Kuukaudet 6 ja 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Capricor Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 4. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 23. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAP-1002-DMD-02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hermoston sairaudet

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Norway

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa