Исследование CAP-1002 у амбулаторных и неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (HOPE-2)

Критерии включения:

1. Генетически подтвержденный МДД
2. Снижение силы плеча, измеренное с помощью Performance of Upper Limb
3. Снижение способности ходить/бегать (если амбулаторно)
4. Лечение системными глюкокортикоидами в течение как минимум 12 месяцев и в стабильной дозе не менее чем за 6 месяцев до участия в исследовании, за исключением корректировок, основанных на весе или связанных с токсичностью.
5. Текущие и актуальные прививки

Критерий исключения:

1. Фракция выброса левого желудочка < 35%
2. ИМТ > 45
3. Скорая помощь, если ≥ 18 лет
4. Мутации экзона 44, поддающиеся пропуску, в гене МДД
5. Делеционная мутация (ы), охватывающая экзоны 3–7 гена МДД.
6. Процентно-прогнозируемая форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) <35%
7. Хронические респираторные заболевания, не связанные с МДД (например, астма, бронхит и туберкулез)
8. Диабет в анамнезе, требующий лечения метформином или инсулином в течение 3 месяцев до рандомизации
9. Лечение с использованием одобренной FDA терапии с пропуском экзона для лечения МДД, если стабильная доза применялась менее 24 месяцев до рандомизации.
10. Лечение гормоном роста человека (HGH) в течение 3 месяцев до рандомизации, за исключением случаев стабильной дозы в течение как минимум 24 месяцев до рандомизации.
11. Лечение идебеноном в течение 3 месяцев до рандомизации
12. Лечение продуктом клеточной терапии в течение 12 месяцев до рандомизации
13. Лечение исследуемым продуктом в течение 6 месяцев до рандомизации