Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование CAP-1002 у амбулаторных и неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (HOPE-2)

12 мая 2025 г. обновлено: Capricor Inc.

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование по оценке безопасности и эффективности внутривенной доставки аллогенных клеток, полученных из кардиосферы, у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна

HOPE-2 — это двойное слепое клиническое исследование, оценивающее безопасность и эффективность клеточной терапии под названием CAP-1002 у участников исследования с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Неамбулаторные и амбулаторные мальчики и юноши, отвечающие критериям приемлемости, будут случайным образом распределены для получения либо CAP-1002, либо плацебо каждые 3 месяца, всего 4 дозы в течение 12-месячного периода.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

  • Приблизительно 84 подходящих участника исследования будут рандомизированы либо в группу CAP-1002, либо в группу плацебо в соотношении 1:1.
  • Испытание будет включать визиты на скрининг, исходный уровень/день 1, неделю 4 и месяцы 3, 6, 9 и 12 с внутривенными вливаниями CAP-1002 или плацебо в день 1 и месяцы 3, 6 и 9.
  • Оценки безопасности будут включать нежелательные явления, сопутствующие лекарства, физикальное обследование, основные показатели жизнедеятельности, ЭКГ в 12 отведениях и клинические лабораторные исследования.
  • Эффективность будет оцениваться по показателям работы верхней конечности, функционального тестирования легких, амбулаторной оценки North Star (только амбулаторные субъекты), тестирования силы, МРТ сердца и качества жизни.
  • Если данные испытаний указывают на соответствующий профиль риска/пользы CAP-1002, Capricor, по рекомендации Совета по мониторингу безопасности данных (DSMB), представит открытое расширенное исследование, чтобы предложить CAP-1002 участникам исследования, которые были рандомизированы для плацебо и завершили все пробные визиты в течение 12-месячного периода.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Генетически подтвержденный МДД
  2. Снижение силы плеча, измеренное с помощью Performance of Upper Limb
  3. Снижение способности ходить/бегать (если амбулаторно)
  4. Лечение системными глюкокортикоидами в течение как минимум 12 месяцев и в стабильной дозе не менее чем за 6 месяцев до участия в исследовании, за исключением корректировок, основанных на весе или связанных с токсичностью.
  5. Текущие и актуальные прививки

Критерий исключения:

  1. Фракция выброса левого желудочка < 35%
  2. ИМТ > 45
  3. Скорая помощь, если ≥ 18 лет
  4. Мутации экзона 44, поддающиеся пропуску, в гене МДД
  5. Делеционная мутация (ы), охватывающая экзоны 3–7 гена МДД.
  6. Процентно-прогнозируемая форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) <35%
  7. Хронические респираторные заболевания, не связанные с МДД (например, астма, бронхит и туберкулез)
  8. Диабет в анамнезе, требующий лечения метформином или инсулином в течение 3 месяцев до рандомизации
  9. Лечение с использованием одобренной FDA терапии с пропуском экзона для лечения МДД, если стабильная доза применялась менее 24 месяцев до рандомизации.
  10. Лечение гормоном роста человека (HGH) в течение 3 месяцев до рандомизации, за исключением случаев стабильной дозы в течение как минимум 24 месяцев до рандомизации.
  11. Лечение идебеноном в течение 3 месяцев до рандомизации
  12. Лечение продуктом клеточной терапии в течение 12 месяцев до рандомизации
  13. Лечение исследуемым продуктом в течение 6 месяцев до рандомизации

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациенты будут получать раствор плацебо путем внутривенной инфузии каждые 3 месяца, всего 4 дозы.
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Экспериментальный: CAP-1002
Пациенты будут получать 150 миллионов клеток, полученных из кардиосферы (CDC) через внутривенную инфузию каждые 3 месяца в общей сложности 4 дозы.
Биологический: CAP-1002
Активным фармацевтическим ингредиентом в CAP-1002 представляет собой клетки, полученные из кардиосферы (CDC). Известно, что CDC выделяют многочисленные биологически активные элементы (факторы роста, экзосомы), которые влияют на терапевтические преимущества терапии на основе клеток. Механизм действия-это составная способность быть иммуномодулирующей, антифиброзной, противовоспалительной и проангиогенной.
Другие имена:
  • Кардиосферные клетки
  • CDC
  • Deramiocel

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, испытывающих острую дыхательную декомпенсацию
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Острая респираторная декомпенсация была определена как необъяснимое быстрое ухудшение состояния участника с увеличением одышки, требующей добавки кислорода.
Базовая линия до 12 месяцев
Количество участников с реакциями гиперчувствительности
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Реакция гиперчувствительности была определена как клинический синдром, включая, помимо прочего, лихорадку, лейкоцитоз или сыпь с началом, меньше или равным (<=) через 2 часа после инфузии и продолжительностью меньше (<) 24 часа, в отсутствие клинических признаков сопутствующей инфекции.
Базовая линия до 12 месяцев
Количество участников со смертностью от всех причин
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Сообщалось о количестве участников, погибших по любой причине.
Базовая линия до 12 месяцев
Количество участников с серьезными побочными эффектами (SAE)
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
SAE был определен как AE, который приводит к любому из следующих результатов: смерть; Опасно для жизни неблагоприятное событие; Стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; Постоянная или значительная неспособность или существенное нарушение способности проводить нормальные жизненные функции; врожденная аномалия/врожденный дефект.
Базовая линия до 12 месяцев
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением (TEAE), связанным с исследовательским продуктом (IP) или процедурой администрирования
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
TEAE определялся как AE, который не присутствовал до начала процедуры размещения линий для инфузии IP или присутствовал, но ухудшился по интенсивности или частоте. Исследователь оценил отношения (причинность) AE с исследовательским продуктом и процедурой администрирования.
Базовая линия до 12 месяцев
Количество участников с синдромом иммунной сенсибилизации
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Синдром иммунной сенсибилизации определяется как а) клинические признаки и симптомы, которые согласуются с системным воспалением (например, лихорадкой, лейкоцитоз, сыпь, артралгия), с началом> = 24 часа после вливания исследования исследования, в отсутствие клинических признаков. сопутствующей инфекции и б) повышение антигенского антигена лейкоцитов (анти-HLA) Антитела против донор-специфических клеток антител (DSA), которые обнаруживаются <= 30 дней после начала синдрома, который соответствует следующим критериям: I) 2000 Средняя интенсивность флуоресценции, если средняя интенсивность флуоресценции составляет <= 1000 на исходном уровне, или II )> = 2 раза больше базового значения.
Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии в функциональной емкости, как оценено по оценке измерений среднего уровня (локоть) производительности верхней конечности (PUL) версии 1.2 на 12 месяце.
Временное ограничение: Базовая линия, 12 месяц

Изменение с базовой линии в функциональной емкости, оцениваемое с помощью среднего (локоть) измерения PUL версии 1.2 на 12-м месяце, выраженное как изменение процентиля.

Шкала PUL 1.2 оценивает производительность двигателя в верхней конечности. PUL 1.2 включал 22 предмета. Один элемент входа для определения начального функционального уровня и 21 элемент, подразделенный на: уровень плеча (оценка от 0 до 16); Уровень локтя (оценка от 0 до 34); Размер дистального уровня (оценка от 0 до 24). Общий диапазон баллов был от 0 до 74. Для всех предметов, чем выше оценка, тем лучше результат. Отрицательное изменение указывает на худший результат. Изменения от исходных и базовых значений были преобразованы в процентную рангу по всем временным точкам и на исходном уровне с использованием непараметрической версии предварительно определенной модели, созданной путем расчета процентильного ранга каждого значения изменения от базовой основы по сравнению со всеми наблюдаемыми значениями изменений от базы для одного и того же исхода (по всем пациентам и всем временным наблюдениям пост-линейки).
Базовая линия, 12 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с Teaes и тяжестью Teaes
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
TEAE определялся как AE, который не присутствовал до начала процедуры размещения линий для инфузии IP или присутствовал, но ухудшился по интенсивности или частоте. Серьезность TEAE определяли по следующим критериям :: Мягкие (класс 1): временный или легкий дискомфорт; Нет ограничений в деятельности; Не требуется медицинское вмешательство/терапия; Умеренный (класс 2): ограничение от легкой до умеренной деятельности - может потребоваться некоторая помощь; Не требуется минимальное медицинское вмешательство/терапия; Серьезно (3 -й класс): заметное ограничение в активности, обычно требуется некоторая помощь; требуется медицинское вмешательство/терапия и часто требуя госпитализации или продления госпитализации; Опасности для жизни или инвалид (4 класс 4): крайнее ограничение в активности, требуется значительная помощь; Требуется значительное медицинское вмешательство/терапия; госпитализация, пролонгация госпитализации или хосписная помощь; Фатальный (5 класс): смерть.
Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии в балле среднего уровня (локоть) измерения PUL 1,2 на 3, 6 и 9 месяцев и 9
Временное ограничение: Базовая линия, месяцы 3, 6 и 9

Изменение с базовой линии в среднем уровне (локоть) измерения PUL 1,2 на 3, 6 и 9, выраженных в качестве изменений в процентиле.

Шкала PUL 1.2 оценивает производительность двигателя в верхней конечности. PUL 1.2 включал 22 предмета. Один элемент входа для определения начального функционального уровня и 21 элемент, подразделенный на: уровень плеча (оценка от 0 до 16); Уровень локтя (оценка от 0 до 34); Размер дистального уровня (оценка от 0 до 24). Общий диапазон баллов был от 0 до 74. Для всех предметов, чем выше оценка, тем лучше результат. Отрицательное изменение указывает на худший результат. Изменения от исходных и базовых значений были преобразованы в процентную рангу по всем временным точкам и на исходном уровне с использованием непараметрической версии предварительно определенной модели, созданной путем расчета процентильного ранга каждого значения изменения от базовой основы по сравнению со всеми наблюдаемыми значениями изменений от базы для одного и того же исхода (по всем пациентам и всем временным наблюдениям пост-линейки).
Базовая линия, месяцы 3, 6 и 9
Изменение исходного уровня при региональном систолическом левом желудочке (ЛЖ) утолщение стенки, как оценивается с помощью магнитно -резонансной томографии сердца (МРТ) в 6 и 12 месяцев и 12 месяцев.
Временное ограничение: Базовая линия, 6 и 12 месяцев

Изменение исходного уровня при региональном систолическом утолщении стенки ЛЖ (передняя, ​​боковая, нижняя, перегородка), выраженная в виде процентиля, оцениваемых по ранжированию, оцениваемых по МРТ сердца в 6 и 12 месяцев.

Изменения от исходных и базовых значений были преобразованы в процентную рангу по всем временным точкам и на исходном уровне с использованием непараметрической версии предварительно определенной модели, созданной путем расчета процентильного ранга каждого значения изменения от базовой основы по сравнению со всеми наблюдаемыми значениями изменений от базы для одного и того же исхода (по всем пациентам и всем временным наблюдениям пост-линейки).
Базовая линия, 6 и 12 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с базовой линии в фракции выброса левого желудочка на 6 и 12 месяцах.
Временное ограничение: Месяц 6 и 12

Изменение от исходной линии в фракции выброса левого желудочка, оцениваемой с помощью сердечной магнитно -резонансной томографии (МРТ) и выражается в качестве изменений в процентиле.

Изменения от исходных и базовых значений были преобразованы в процентную рангу по всем временным точкам и на исходном уровне с использованием непараметрической версии предварительно определенной модели, созданной путем расчета процентильного ранга каждого значения изменения от базовой основы по сравнению со всеми наблюдаемыми значениями изменений от базы для одного и того же исхода (по всем пациентам и всем временным наблюдениям пост-линейки).
Месяц 6 и 12
Изменение с исходного уровня в конечном диастолическом объеме левого желудочка в 6 и 12 месяцах.
Временное ограничение: Месяц 6 и 12

Изменения в исходном уровне в конечном диастолическом объеме левого желудочка, оцениваемые с помощью сердечной магнитно-резонансной томографии (МРТ), экспрессируемой как процентильные изменения.

Изменения от исходных и базовых значений были преобразованы в процентную рангу по всем временным точкам и на исходном уровне с использованием непараметрической версии предварительно определенной модели, созданной путем расчета процентильного ранга каждого значения изменения от базовой основы по сравнению со всеми наблюдаемыми значениями изменений от базы для одного и того же исхода (по всем пациентам и всем временным наблюдениям пост-линейки).
Месяц 6 и 12
Изменение с исходного уровня в конечном дидиастолическом объеме левого желудочка (индексирован) в 6 и 12 месяцах.
Временное ограничение: Месяц 6 и 12

Изменения в исходном уровне в конечном диастолическом объеме левого желудочка (индексирован), оцениваемые с помощью магнитной резонансной томографии сердца (МРТ), экспрессируемое как процентное ранжированное изменение.

Конечный диастолический объем (индексирован) (EDVI) рассчитывается следующим образом: EDVI = EDV (конечный диастолический объем)/BSA (площадь поверхности тела) = XXX ML/M^2. Изменения от исходных и базовых значений были преобразованы в процентную рангу по всем временным точкам и на исходном уровне с использованием непараметрической версии предварительно определенной модели, созданной путем расчета процентильного ранга каждого значения изменения от базовой основы по сравнению со всеми наблюдаемыми значениями изменений от базы для одного и того же исхода (по всем пациентам и всем временным наблюдениям пост-линейки).
Месяц 6 и 12
Изменение с базового уровня в конечном истолическом объеме левого желудочка в 6 и 12 месяцах.
Временное ограничение: Месяц 6 и 12

Изменения в исходном уровне в конечном систолическом объеме левого желудочка, оцениваемые с помощью сердечной магнитно-резонансной томографии (МРТ), экспрессируемой как процентильные изменения.

Изменения от исходных и базовых значений были преобразованы в процентную рангу по всем временным точкам и на исходном уровне с использованием непараметрической версии предварительно определенной модели, созданной путем расчета процентильного ранга каждого значения изменения от базовой основы по сравнению со всеми наблюдаемыми значениями изменений от базы для одного и того же исхода (по всем пациентам и всем временным наблюдениям пост-линейки).
Месяц 6 и 12
Изменение с исходного уровня в конечном объеме левого желудочка (индексирован) в 6 и 12 месяцах.
Временное ограничение: Месяц 6 и 12

Изменение исходного уровня в конечном систолическом объеме левого желудочка (индексирован), оцениваемое с помощью сердечной магнитно-резонансной томографии (МРТ), экспрессируемое как процентное ранжированное изменение.

Конечный-систолический объем (индексирован) (ESVI) рассчитывается следующим образом: ESVI = ESV (конечный систолический объем)/BSA (площадь поверхности тела) = XXX ML/M^2. Изменения от исходных и базовых значений были преобразованы в процентную рангу по всем временным точкам и на исходном уровне с использованием непараметрической версии предварительно определенной модели, созданной путем расчета процентильного ранга каждого значения изменения от базовой основы по сравнению со всеми наблюдаемыми значениями изменений от базы для одного и того же исхода (по всем пациентам и всем временным наблюдениям пост-линейки).
Месяц 6 и 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Capricor Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 апреля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 марта 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 марта 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAP-1002-DMD-02

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Заболевания нервной системы

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться