Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van CAP-1002 bij ambulante en niet-ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie (HOPE-2)

3 juni 2020 bijgewerkt door: Capricor Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze toediening van allogene, van de cardiosfeer afgeleide cellen bij proefpersonen met Duchenne-spierdystrofie

HOPE-2 is een dubbelblinde klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid evalueert van een celtherapie genaamd CAP-1002 bij studiedeelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD). Niet-ambulante en ambulante jongens en jonge mannen die aan de geschiktheidscriteria voldoen, zullen willekeurig worden toegewezen aan CAP-1002 of placebo om de 3 maanden voor een totaal van 4 doses gedurende een periode van 12 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  • Ongeveer 84 in aanmerking komende studiedeelnemers zullen worden gerandomiseerd naar CAP-1002 of placebo in een verhouding van 1:1.
  • De proef omvat bezoeken op screening, basislijn/dag 1, week 4 en maanden 3, 6, 9 en 12 met IV-infusies van CAP-1002 of placebo op dag 1 en maanden 3, 6 en 9.
  • Veiligheidsevaluaties omvatten bijwerkingen, gelijktijdige medicatie, lichamelijk onderzoek, vitale functies, 12-afleidingen ECG en klinische laboratoriumtests.
  • De werkzaamheid zal worden beoordeeld in de uitvoering van de bovenste ledematen, longfunctietesten, North Star Ambulante beoordeling (alleen ambulante proefpersonen), krachttesten, cardiale MRI en kwaliteit van leven.
  • Als onderzoeksgegevens een passend risico/batenprofiel van CAP-1002 suggereren, zal Capricor, op aanbeveling van de Data Safety Monitoring Board (DSMB), een open-label uitbreidingsonderzoek introduceren om CAP-1002 aan te bieden aan studiedeelnemers die werden gerandomiseerd naar placebo en voltooide alle proefbezoeken gedurende de periode van 12 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Genetisch bevestigde DMD
  2. Verminderde kracht van de bovenarm, gemeten aan de hand van de prestaties van de bovenste ledematen
  3. Verminderd vermogen om te lopen/rennen (indien ambulant)
  4. Behandeling met systemische glucocorticoïden gedurende ten minste 12 maanden en met een stabiele dosis ten minste 6 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, met uitzondering van aanpassingen op basis van gewicht of toxiciteit
  5. Actuele en up-to-date vaccinaties

Uitsluitingscriteria:

  1. Linkerventrikelejectiefractie < 35%
  2. BMI > 45
  3. Ambulant vanaf ≥ 18 jaar
  4. Exon 44 skip-ontvankelijke mutatie(s) in het DMD-gen
  5. Deletiemutatie(s) die exons 3-7 van het DMD-gen omvatten
  6. Percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) < 35%
  7. Chronische ademhalingsziekte die niet gerelateerd is aan DMD (bijvoorbeeld astma, bronchitis en tuberculose)
  8. Voorgeschiedenis van diabetes waarvoor behandeling met metformine of insuline nodig was binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
  9. Behandeling met een door de FDA goedgekeurde exon-skipping-therapie voor de behandeling van DMD bij gebruik van een stabiele dosis gedurende minder dan 24 maanden voorafgaand aan randomisatie
  10. Behandeling met humaan groeihormoon (HGH) binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie, tenzij op een stabiele dosis gedurende ten minste 24 maanden voorafgaand aan randomisatie
  11. Behandeling met idebenone binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
  12. Behandeling met een celtherapieproduct binnen 12 maanden voorafgaand aan randomisatie
  13. Behandeling met een onderzoeksproduct binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CAP-1002
Patiënten zullen elke 3 maanden 150 miljoen cardiosphere-derived cells (CDC's) via intraveneuze infusie ontvangen voor in totaal 4 doses.
Biologisch: CAP-1002
Het actieve farmaceutische ingrediënt in CAP-1002 is Cardiosphere-Derived Cells (CDC's). Van CDC's is bekend dat ze tal van bioactieve elementen afscheiden (groeifactoren, exosomen) die de therapeutische voordelen van de op cellen gebaseerde therapie beïnvloeden. Het werkingsmechanisme is het samengestelde vermogen om immunomodulerend, antifibrotisch en regeneratief te zijn.
Andere namen:
  • Cardiosfeer-afgeleide cellen
  • CDC's
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten krijgen elke 3 maanden een placebo-oplossing via intraveneuze infusie voor in totaal 4 doses.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de middelste (elleboog) dimensie van de uitvoering van de bovenste ledematen (PUL)
Tijdsspanne: Maand 12
De PUL omvat functionele taken die betrekking hebben op activiteiten van het dagelijks leven die erg belangrijk zijn voor de kwaliteit van leven. De PUL is gevalideerd voor de beoordeling van de motorische functie van de bovenste ledematen bij personen met DMD.
Maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de middelste (elleboog) dimensie van de PUL
Tijdsspanne: Maanden 3, 6 en 9
De PUL omvat functionele taken die betrekking hebben op activiteiten van het dagelijks leven die erg belangrijk zijn voor de kwaliteit van leven. De PUL is gevalideerd voor de beoordeling van de motorische functie van de bovenste ledematen bij personen met DMD.
Maanden 3, 6 en 9
Verandering in regionale systolische wandverdikking van de linkerventrikel zoals beoordeeld door cardiale MRI
Tijdsspanne: Maanden 6 en 12
Aangenomen wordt dat systolische verdikking een belangrijk mechanisme is voor het genereren van cardiale output bij mensen met DMD.
Maanden 6 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Capricor Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 maart 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 maart 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 juni 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juni 2020

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAP-1002-DMD-02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekten van het zenuwstelsel

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Nigeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren