Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van CAP-1002 bij ambulante en niet-ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie (HOPE-2)

12 mei 2025 bijgewerkt door: Capricor Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze toediening van allogene, van de cardiosfeer afgeleide cellen bij proefpersonen met Duchenne-spierdystrofie

HOPE-2 is een dubbelblinde klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid evalueert van een celtherapie genaamd CAP-1002 bij studiedeelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD). Niet-ambulante en ambulante jongens en jonge mannen die aan de geschiktheidscriteria voldoen, zullen willekeurig worden toegewezen aan CAP-1002 of placebo om de 3 maanden voor een totaal van 4 doses gedurende een periode van 12 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  • Ongeveer 84 in aanmerking komende studiedeelnemers zullen worden gerandomiseerd naar CAP-1002 of placebo in een verhouding van 1:1.
  • De proef omvat bezoeken op screening, basislijn/dag 1, week 4 en maanden 3, 6, 9 en 12 met IV-infusies van CAP-1002 of placebo op dag 1 en maanden 3, 6 en 9.
  • Veiligheidsevaluaties omvatten bijwerkingen, gelijktijdige medicatie, lichamelijk onderzoek, vitale functies, 12-afleidingen ECG en klinische laboratoriumtests.
  • De werkzaamheid zal worden beoordeeld in de uitvoering van de bovenste ledematen, longfunctietesten, North Star Ambulante beoordeling (alleen ambulante proefpersonen), krachttesten, cardiale MRI en kwaliteit van leven.
  • Als onderzoeksgegevens een passend risico/batenprofiel van CAP-1002 suggereren, zal Capricor, op aanbeveling van de Data Safety Monitoring Board (DSMB), een open-label uitbreidingsonderzoek introduceren om CAP-1002 aan te bieden aan studiedeelnemers die werden gerandomiseerd naar placebo en voltooide alle proefbezoeken gedurende de periode van 12 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Genetisch bevestigde DMD
  2. Verminderde kracht van de bovenarm, gemeten aan de hand van de prestaties van de bovenste ledematen
  3. Verminderd vermogen om te lopen/rennen (indien ambulant)
  4. Behandeling met systemische glucocorticoïden gedurende ten minste 12 maanden en met een stabiele dosis ten minste 6 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, met uitzondering van aanpassingen op basis van gewicht of toxiciteit
  5. Actuele en up-to-date vaccinaties

Uitsluitingscriteria:

  1. Linkerventrikelejectiefractie < 35%
  2. BMI > 45
  3. Ambulant vanaf ≥ 18 jaar
  4. Exon 44 skip-ontvankelijke mutatie(s) in het DMD-gen
  5. Deletiemutatie(s) die exons 3-7 van het DMD-gen omvatten
  6. Percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) < 35%
  7. Chronische ademhalingsziekte die niet gerelateerd is aan DMD (bijvoorbeeld astma, bronchitis en tuberculose)
  8. Voorgeschiedenis van diabetes waarvoor behandeling met metformine of insuline nodig was binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
  9. Behandeling met een door de FDA goedgekeurde exon-skipping-therapie voor de behandeling van DMD bij gebruik van een stabiele dosis gedurende minder dan 24 maanden voorafgaand aan randomisatie
  10. Behandeling met humaan groeihormoon (HGH) binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie, tenzij op een stabiele dosis gedurende ten minste 24 maanden voorafgaand aan randomisatie
  11. Behandeling met idebenone binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie
  12. Behandeling met een celtherapieproduct binnen 12 maanden voorafgaand aan randomisatie
  13. Behandeling met een onderzoeksproduct binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten krijgen elke 3 maanden een placebo-oplossing via intraveneuze infusie voor in totaal 4 doses.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Experimenteel: CAP-1002
Patiënten ontvangen van 150 miljoen van cardiosfeer afgeleide cellen (CDC's) via intraveneuze infusie om de 3 maanden voor een totaal van 4 doses.
Biologisch: CAP-1002
Het actieve farmaceutische ingrediënt in CAP-1002 is van cardiosfeer afgeleide cellen (CDC's). Van CDC's is bekend dat ze talloze bioactieve elementen (groeifactoren, exosomen) afscheiden die de therapeutische voordelen van de op cellen gebaseerde therapie beïnvloeden. Het werkingsmechanisme is het samengestelde vermogen om immunomodulerend, anti-fibrotisch, ontstekingsremmend en pro-angiogeen te zijn.
Andere namen:
  • Cardiosfeer-afgeleide cellen
  • CDC's
  • Deramiocel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers die acute ademhalingsdecompensatie ervaren
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Acute ademhalingsdecompensatie werd gedefinieerd als een onverklaarbare snelle achteruitgang van de toestand van de deelnemer met toenemende kortademigheid vereiste zuurstofsuppletie.
Basislijn tot maand 12
Aantal deelnemers met overgevoeligheidsreacties
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Overgevoeligheidsreactie werd gedefinieerd als een klinisch syndroom inclusief, maar niet beperkt tot, koorts, leukocytose of uitslag met aanvang kleiner dan of gelijk aan (<=) 2 uur na infusie en minder dan (<) 24 uur, in de afwezigheid van klinische tekenen van gelijktijdige infectie.
Basislijn tot maand 12
Aantal deelnemers met sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Aantal deelnemers dat door enige oorzaak stierf, werd gemeld.
Basislijn tot maand 12
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Een SAE werd gedefinieerd als een AE die resulteert in een van de volgende resultaten: de dood; levensbedreigende bijwerkingen; Intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of significante arbeidsongeschiktheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren; aangeboren anomalie/geboorteafwijking.
Basislijn tot maand 12
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAES) met betrekking tot onderzoeksproduct (IP) of administratieprocedure
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Tea werd gedefinieerd als een AE die niet aanwezig was voorafgaand aan de initiatie van lijnplaatsingsprocedure voor de IP -infusie of was aanwezig maar verergerd in intensiteit of frequentie. De onderzoeker beoordeelde de relatie (causaliteit) van een AE met het onderzoeksproduct en de administratieprocedure.
Basislijn tot maand 12
Aantal deelnemers met immuunsensibilisatie -syndroom
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Immuunsensibilisatie syndroom wordt gedefinieerd als a) klinische tekenen en symptomen die consistent zijn met systemische ontsteking (bijv. Koorts, leukocytose, uitslag, artralgie), met een begin> = 24 uur na infusie van het onderzoeksproduct, in de afwezigheid van klinische tekens van gelijktijdige infectie, en b) een verhoging van anti-menselijke leukocytenantigeen (anti-HLA) Antilichamen tegen de donorspecifieke antilichaam (DSA) -cellen, die worden gedetecteerd <= 30 dagen na het begin van het syndroom, dat voldoet aan de volgende criteria: i) 2000 Gemiddelde fluorescentie-intensiteit als de gemiddelde fluorescentie-intensiteit <= 1000 is bij baseline of ii )> = 2 keer de basiswaarde.
Basislijn tot maand 12
Verandering van de basislijn in functionele capaciteit zoals beoordeeld door de middelste (elleboog) dimensiescore van de prestaties van de bovenste ledematen (PUL) versie 1.2 bij maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12

Verandering van de basislijn in functionele capaciteit zoals beoordeeld door de mid-niveau (elleboog) dimensie van PUL-versie 1.2 in maand 12 uitgedrukt als percentiel gerangschikte verandering.

PUL 1.2 -schaal beoordeelt de motorprestaties in het bovenste ledemaat. PUL 1.2 Inbegrepen 22 items. Eén invoeritem om het startfunctionele niveau te definiëren, en 21 items onderverdeeld in: schouderniveau (score 0 tot 16); Elleboogniveau (score 0 tot 34); Distale niveau -dimensie (score 0 tot 24). Het totale scorebereik was van 0 tot 74. Voor alle items, hoe hoger de score, hoe beter de uitkomst. Een negatieve verandering duidt op het ergste van de uitkomst. Wijziging ten opzichte van de basis- en baseline-waarden werden omgezet in een percentielrang op alle tijdstippen en bij aanvang met behulp van een niet-parametrische versie van het vooraf gespecificeerde model, gegenereerd door het berekenen van de percentiel rang van elke wijziging-van-basiswaarde-waarde ten opzichte van alle waargenomen verandering-van-baseline-waarden voor dezelfde uitkomst (over alle patiënten en alle post-baseline-times).
Basislijn, maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met Teaes en de ernst van Teaes
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Tea werd gedefinieerd als een AE die niet aanwezig was voorafgaand aan de initiatie van lijnplaatsingsprocedure voor de IP -infusie of was aanwezig maar verergerd in intensiteit of frequentie. De ernst van TEEA's werd bepaald door het volgen van criteria :: mild (graad 1): voorbijgaand of mild ongemak; geen beperking in activiteit; geen medische interventie/therapie vereist; Matig (graad 2): milde tot matige beperking van de activiteit - enige hulp kan nodig zijn; geen of minimale medische interventie/therapie vereist; Ernstig (graad 3): duidelijke beperking van de activiteit, enige hulp die meestal vereist is; Medische interventie/therapie vereist en vereist vaak ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname; Levensbedreigend of invaliderend (graad 4): extreme beperking in activiteit, significante hulp vereist; significante medische interventie/therapie vereist; ziekenhuisopname, verlenging van ziekenhuisopname of hospice -zorg; Fataal (graad 5): overlijden.
Basislijn tot maand 12
Verander van de basislijn in het middenniveau (elleboog) dimensiescore van de PUL 1.2 bij maanden 3, 6 en 9
Tijdsspanne: Baseline, maanden 3, 6 en 9

Verandering van de basislijn in de dimensiescore van het middenniveau (elleboog) van de PUL 1.2 bij maanden 3, 6 en 9 uitgedrukt als percentiel gerangschikte verandering.

PUL 1.2 -schaal beoordeelt de motorprestaties in het bovenste ledemaat. PUL 1.2 Inbegrepen 22 items. Eén invoeritem om het startfunctionele niveau te definiëren, en 21 items onderverdeeld in: schouderniveau (score 0 tot 16); Elleboogniveau (score 0 tot 34); Distale niveau -dimensie (score 0 tot 24). Het totale scorebereik was van 0 tot 74. Voor alle items, hoe hoger de score, hoe beter de uitkomst. Een negatieve verandering duidt op het ergste van de uitkomst. Wijziging ten opzichte van de basis- en baseline-waarden werden omgezet in een percentielrang op alle tijdstippen en bij aanvang met behulp van een niet-parametrische versie van het vooraf gespecificeerde model, gegenereerd door het berekenen van de percentiel rang van elke wijziging-van-basiswaarde-waarde ten opzichte van alle waargenomen verandering-van-baseline-waarden voor dezelfde uitkomst (over alle patiënten en alle post-baseline-times).
Baseline, maanden 3, 6 en 9
Verandering van de basislijn in regionale systolische linkerventrikele (LV) wandverdikking, zoals beoordeeld door cardiale magnetische resonantie beeldvorming (MRI) bij maanden 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6 en 12

Verandering van de basislijn in regionale systolische LV -wandverdikking (voorste, laterale, inferieur, septal) uitgedrukt als percentiel gerangschikte verandering, zoals beoordeeld door cardiale MRI na maanden 6 en 12.

Wijziging ten opzichte van de basis- en baseline-waarden werden omgezet in een percentielrang op alle tijdstippen en bij aanvang met behulp van een niet-parametrische versie van het vooraf gespecificeerde model, gegenereerd door het berekenen van de percentiel rang van elke wijziging-van-basiswaarde-waarde ten opzichte van alle waargenomen verandering-van-baseline-waarden voor dezelfde uitkomst (over alle patiënten en alle post-baseline-times).
Basislijn, maanden 6 en 12

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van de basislijn in linker ventriculaire ejectiefractie bij maand 6 en 12
Tijdsspanne: Maand 6 en 12

Verandering van de basislijn in linker ventriculaire ejectiefractie beoordeeld door cardiale magnetische resonantie beeldvorming (MRI) en uitgedrukt als percentiel gerangschikte verandering.

Wijziging ten opzichte van de basis- en baseline-waarden werden omgezet in een percentielrang op alle tijdstippen en bij aanvang met behulp van een niet-parametrische versie van het vooraf gespecificeerde model, gegenereerd door het berekenen van de percentiel rang van elke wijziging-van-basiswaarde-waarde ten opzichte van alle waargenomen verandering-van-baseline-waarden voor dezelfde uitkomst (over alle patiënten en alle post-baseline-times).
Maand 6 en 12
Verander van de basislijn in linker ventriculair eind-diastolisch volume bij maand 6 en 12
Tijdsspanne: Maand 6 en 12

Verandering van de basislijn in linker ventriculair einddiastolisch volume beoordeeld door cardiale magnetische resonantie beeldvorming (MRI) uitgedrukt als percentiel gerangschikte verandering.

Wijziging ten opzichte van de basis- en baseline-waarden werden omgezet in een percentielrang op alle tijdstippen en bij aanvang met behulp van een niet-parametrische versie van het vooraf gespecificeerde model, gegenereerd door het berekenen van de percentiel rang van elke wijziging-van-basiswaarde-waarde ten opzichte van alle waargenomen verandering-van-baseline-waarden voor dezelfde uitkomst (over alle patiënten en alle post-baseline-times).
Maand 6 en 12
Verander van de basislijn in linker ventriculair einddiastolisch volume (geïndexeerd) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Maand 6 en 12

Verandering van de basislijn in linker ventriculair einddiastolisch volume (geïndexeerd) beoordeeld door cardiale magnetische resonantie beeldvorming (MRI) uitgedrukt als percentiel gerangschikte verandering.

Het einddiastolische volume (geïndexeerd) (EDVI) wordt als volgt berekend: EDVI = EDV (eind-diastolisch volume)/BSA (lichaamsoppervlak) = xxx ml/m^2. Wijziging ten opzichte van de basis- en baseline-waarden werden omgezet in een percentielrang op alle tijdstippen en bij aanvang met behulp van een niet-parametrische versie van het vooraf gespecificeerde model, gegenereerd door het berekenen van de percentiel rang van elke wijziging-van-basiswaarde-waarde ten opzichte van alle waargenomen verandering-van-baseline-waarden voor dezelfde uitkomst (over alle patiënten en alle post-baseline-times).
Maand 6 en 12
Verander van de basislijn in linker ventriculair eindsystolisch volume bij maand 6 en 12
Tijdsspanne: Maand 6 en 12

Verandering van de basislijn in linker ventriculair eind-systolisch volume beoordeeld door cardiale magnetische resonantie beeldvorming (MRI) uitgedrukt als percentiel gerangschikte verandering.

Wijziging ten opzichte van de basis- en baseline-waarden werden omgezet in een percentielrang op alle tijdstippen en bij aanvang met behulp van een niet-parametrische versie van het vooraf gespecificeerde model, gegenereerd door het berekenen van de percentiel rang van elke wijziging-van-basiswaarde-waarde ten opzichte van alle waargenomen verandering-van-baseline-waarden voor dezelfde uitkomst (over alle patiënten en alle post-baseline-times).
Maand 6 en 12
Verander van de basislijn in linker ventriculair eindsystolisch volume (geïndexeerd) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Maand 6 en 12

Verandering van de basislijn in linker ventriculair eind-systolisch volume (geïndexeerd) beoordeeld door cardiale magnetische resonantie-beeldvorming (MRI) uitgedrukt als percentiel gerangschikte verandering.

Het eind-systolische volume (geïndexeerd) (ESVI) wordt als volgt berekend: ESVI = ESV (eind-systolisch volume)/BSA (lichaamsoppervlak) = xxx ml/m^2. Wijziging ten opzichte van de basis- en baseline-waarden werden omgezet in een percentielrang op alle tijdstippen en bij aanvang met behulp van een niet-parametrische versie van het vooraf gespecificeerde model, gegenereerd door het berekenen van de percentiel rang van elke wijziging-van-basiswaarde-waarde ten opzichte van alle waargenomen verandering-van-baseline-waarden voor dezelfde uitkomst (over alle patiënten en alle post-baseline-times).
Maand 6 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Capricor Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 maart 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 maart 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAP-1002-DMD-02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekten van het zenuwstelsel

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malawi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren