Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av CAP-1002 hos ambulerende og ikke-ambulerende pasienter med Duchenne muskeldystrofi (HOPE-2)

12. mai 2025 oppdatert av: Capricor Inc.

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerer sikkerheten og effekten av intravenøs tilførsel av allogene kardiosfære-avledede celler hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

HOPE-2 er en dobbeltblind klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av en celleterapi kalt CAP-1002 hos studiedeltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Ikke-ambulerende og ambulerende gutter og unge menn som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli tilfeldig tildelt enten CAP-1002 eller placebo hver 3. måned i totalt 4 doser i løpet av en 12-måneders periode.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

  • Omtrent 84 kvalifiserte studiedeltakere vil bli randomisert til enten CAP-1002 eller placebo i forholdet 1:1.
  • Forsøket vil inkludere besøk ved screening, baseline/dag 1, uke 4 og måned 3, 6, 9 og 12 med IV-infusjoner av CAP-1002 eller placebo på dag 1 og måned 3, 6 og 9.
  • Sikkerhetsevalueringer vil inkludere uønskede hendelser, samtidige medisiner, fysisk undersøkelse, vitale tegn, 12-avlednings-EKG og klinisk laboratorietesting.
  • Effekten vil bli evaluert i ytelsen til øvre lemmer, lungefunksjonstesting, North Star Ambulatory Assessment (kun ambulerende forsøkspersoner), styrketesting, hjerte-MR og livskvalitet.
  • Hvis prøvedata tyder på en passende risiko/nytte-profil for CAP-1002, vil Capricor, etter anbefaling fra Data Safety Monitoring Board (DSMB), introdusere en åpen utvidelsesstudie for å tilby CAP-1002 til studiedeltakere som ble randomisert til placebo og fullførte alle prøvebesøk i løpet av 12-månedersperioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Genetisk bekreftet DMD
  2. Redusert overarmsstyrke målt ved ytelsen til øvre lem
  3. Redusert evne til å gå/løpe (hvis ambulant)
  4. Behandling med systemiske glukokortikoider i minst 12 måneder og ved en stabil dose minst 6 måneder før studiedeltakelse, bortsett fra vektbaserte eller toksisitetsrelaterte justeringer
  5. Nåværende og oppdaterte vaksinasjoner

Ekskluderingskriterier:

  1. Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 35 %
  2. BMI > 45
  3. Ambulant hvis ≥ 18 år
  4. Exon 44 hoppbar mutasjon(er) i DMD-genet
  5. Delesjonsmutasjon(er) som omfatter ekson 3-7 av DMD-genet
  6. Prosent predikert tvungen vitalkapasitet (FVC) < 35 %
  7. Kronisk luftveissykdom som ikke er relatert til DMD (for eksempel astma, bronkitt og tuberkulose)
  8. Anamnese med diabetes som krever behandling med metformin eller insulin innen 3 måneder før randomisering
  9. Behandling med en FDA-godkjent exon-hopping-terapi for behandling av DMD hvis på en stabil dose i mindre enn 24 måneder før randomisering
  10. Behandling med humant veksthormon (HGH) innen 3 måneder før randomisering, med mindre på en stabil dose i minst 24 måneder før randomisering
  11. Behandling med idebenon innen 3 måneder før randomisering
  12. Behandling med et celleterapiprodukt innen 12 måneder før randomisering
  13. Behandling med et undersøkelsesprodukt innen 6 måneder før randomisering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Pasienter vil få en placeboløsning via intravenøs infusjon hver 3. måned med totalt 4 doser.
Legemiddel: Placebo
Placebo
Eksperimentell: CAP-1002
Pasienter vil få 150 millioner kardiosfære-avledede celler (CDC) via intravenøs infusjon hver tredje måned for totalt 4 doser.
Biologisk: CAP-1002
Den aktive farmasøytiske ingrediensen i CAP-1002 er hjerte-avledede celler (CDC). CDC er kjent for å utskille mange bioaktive elementer (vekstfaktorer, eksosomer) som påvirker de terapeutiske fordelene ved den cellebaserte terapien. Virkemekanismen er den sammensatte evnen til å være immunmodulerende, anti-fibrotisk, antiinflammatorisk og pro-angiogen.
Andre navn:
  • Kardiosfære-avledede celler
  • CDC-er
  • Deramiocel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplever akutt luftveisnedbrytning
Tidsramme: Baseline til måned 12
Akutt respirasjonsdekompensasjon ble definert som en uforklarlig rask forverring av deltakerens tilstand med økende kortpustethet som krever oksygentilskudd.
Baseline til måned 12
Antall deltakere med overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: Baseline til måned 12
Overfølsomhetsreaksjon ble definert som et klinisk syndrom inkludert, men ikke begrenset til, feber, leukocytose eller utslett med utbrudd mindre enn eller lik (<=) 2 timer etter infusjon og varig mindre enn (<) 24 timer, i fravær av kliniske tegn på samtidig infeksjon.
Baseline til måned 12
Antall deltakere med dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Baseline til måned 12
Antall deltakere som døde på grunn av enhver årsak ble rapportert.
Baseline til måned 12
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Baseline til måned 12
En SAE ble definert som en AE som resulterer i noen av følgende utfall: død; livstruende bivirkning; Sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig uførhet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner; Medfødt anomali/fødselsdefekt.
Baseline til måned 12
Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger (TEEES) relatert til undersøkelsesprodukt (IP) eller administrasjonsprosedyre
Tidsramme: Baseline til måned 12
TEAE ble definert som en AE som ikke var til stede før igangsetting av linjeplasseringsprosedyre for IP -infusjonen eller var til stede, men forverret i intensitet eller frekvens. Etterforskeren vurderte forholdet (årsakssammenheng) for en AE til den undersøkelsesprodukt- og administrasjonsprosedyren.
Baseline til måned 12
Antall deltakere med immunsensibiliseringssyndrom
Tidsramme: Baseline til måned 12
Immunsensibiliseringssyndrom er definert som a) Kliniske tegn og symptomer som er i samsvar med systemisk betennelse (f.eks. Feber, leukocytose, utslett, leddgikt), med et begynnelse> = 24 timer etter infusjon av undersøkelsesproduktet, i fravær av kliniske tegn av samtidig infeksjon, og b) en høyde av anti-humant leukocyttantigen (anti-HLA) Antistoffer mot de donorspesifikke antistoffceller (DSA), som oppdages <= 30 dager etter begynnelsen av syndrom, som oppfyller følgende kriterier: i) 2000 Gjennomsnittlig fluorescensintensitet hvis gjennomsnittlig fluorescensintensitet er <= 1000 ved baseline, eller II )> = 2 ganger grunnverdien.
Baseline til måned 12
Endring fra baseline i funksjonell kapasitet som vurdert av midtnivå (albue) dimensjonspoeng for ytelsen til overekstremitet (PUL) versjon 1.2 ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12

Endring fra baseline i funksjonell kapasitet som vurdert av midtnivå (albue) dimensjonen til PUL versjon 1.2 ved måned 12 uttrykt som persentil rangert endring.

PUL 1.2 skala vurderer motorisk ytelse i overekstremiteten. PUL 1.2 inkluderte 22 varer. Ett oppføringselement for å definere startfunksjonsnivået, og 21 elementer delt inn i: skuldernivå (poengsum 0 til 16); Albuenivå (poengsum 0 til 34); Dimensjon av distalt nivå (poengsum 0 til 24). Det totale poengsummen var fra 0 til 74. For alle varene, jo høyere poengsum, jo ​​bedre er resultatet. En negativ endring indikerer verst resultatet. Endring fra grunnlinje- og baselineverdier ble konvertert til en persentilrangering over alle tidspunkter og ved baseline ved bruk av en ikke-parametrisk versjon av den forhåndsbestemte modellen, generert ved å beregne persentilrangering for hver endring-fra-baseline-verdi i forhold til alle observerte endring-fra-baselineverdier for samme utfall (over alle pasienter og alle post-baselin-ned-baseline-verdiene for samme utfall (over alle pasienter.
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med tea og alvorlighetsgrad av Teaes
Tidsramme: Baseline til måned 12
TEAE ble definert som en AE som ikke var til stede før igangsetting av linjeplasseringsprosedyre for IP -infusjonen eller var til stede, men forverret i intensitet eller frekvens. Alvorlighetsgraden av TEAE ble bestemt ved å følge kriterier :: mild (grad 1): forbigående eller mildt ubehag; ingen begrensning i aktivitet; Ingen medisinsk intervensjon/terapi kreves; Moderat (grad 2): mild til moderat begrensning i aktivitet - noe hjelp kan være nødvendig; ingen eller minimal medisinsk intervensjon/terapi kreves; Alvorlig (grad 3): markert begrensning i aktivitet, noe hjelp kreves vanligvis; medisinsk intervensjon/terapi kreves og krever ofte sykehusinnleggelse eller forlengelse av sykehusinnleggelse; Livstruende eller deaktivering (grad 4): Ekstrem begrensning i aktivitet, betydelig hjelp kreves; betydelig medisinsk intervensjon/terapi kreves; sykehusinnleggelse, forlengelse av sykehusinnleggelse eller hospitsomsorg; Fatal (grad 5): død.
Baseline til måned 12
Endre fra baseline i midtnivå (albue) dimensjonsscore av PUL 1.2 ved månedene 3, 6 og 9
Tidsramme: Baseline, måneder 3, 6 og 9

Endring fra baseline i midtnivå (albue) dimensjonsscore av PUL 1.2 ved månedene 3, 6 og 9 uttrykt som persentil rangert endring.

PUL 1.2 skala vurderer motorisk ytelse i overekstremiteten. PUL 1.2 inkluderte 22 varer. Ett oppføringselement for å definere startfunksjonsnivået, og 21 elementer delt inn i: skuldernivå (poengsum 0 til 16); Albuenivå (poengsum 0 til 34); Dimensjon av distalt nivå (poengsum 0 til 24). Det totale poengsummen var fra 0 til 74. For alle varene, jo høyere poengsum, jo ​​bedre er resultatet. En negativ endring indikerer verst resultatet. Endring fra grunnlinje- og baselineverdier ble konvertert til en persentilrangering over alle tidspunkter og ved baseline ved bruk av en ikke-parametrisk versjon av den forhåndsbestemte modellen, generert ved å beregne persentilrangering for hver endring-fra-baseline-verdi i forhold til alle observerte endring-fra-baselineverdier for samme utfall (over alle pasienter og alle post-baselin-ned-baseline-verdiene for samme utfall (alle pasienter.
Baseline, måneder 3, 6 og 9
Endring fra baseline i regional systolisk venstre ventrikulær (LV) veggfortykning, som vurdert ved hjertemagnetisk resonansavbildning (MRI) i månedene 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måneder 6 og 12

Endring fra baseline i regional systolisk LV -veggfortykning (fremre, lateral, underordnet, septal) uttrykt som persentil rangert endring, som vurdert av hjerte -MR i månedene 6 og 12.

Endring fra grunnlinje- og baselineverdier ble konvertert til en persentilrangering over alle tidspunkter og ved baseline ved bruk av en ikke-parametrisk versjon av den forhåndsbestemte modellen, generert ved å beregne persentilrangering for hver endring-fra-baseline-verdi i forhold til alle observerte endring-fra-baselineverdier for samme utfall (over alle pasienter og alle post-baselin-ned-baseline-verdiene for samme utfall (over alle pasienter.
Baseline, måneder 6 og 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i utkastingsfraksjon fra venstre ventrikkel ved måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6 og 12

Endring fra baseline i venstre ventrikkelutstøtningsfraksjon vurdert ved hjertemagnetisk resonansavbildning (MRI) og uttrykt som persentil rangert endring.

Endring fra grunnlinje- og baselineverdier ble konvertert til en persentilrangering over alle tidspunkter og ved baseline ved bruk av en ikke-parametrisk versjon av den forhåndsbestemte modellen, generert ved å beregne persentilrangering for hver endring-fra-baseline-verdi i forhold til alle observerte endring-fra-baselineverdier for samme utfall (over alle pasienter og alle post-baselin-ned-baseline-verdiene for samme utfall (over alle pasienter.
Måned 6 og 12
Endring fra baseline i venstre ventrikulær sluttdiastolisk volum i måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6 og 12

Endring fra baseline i venstre ventrikulær sluttdiastolisk volum vurdert ved hjertemagnetisk resonansavbildning (MRI) uttrykt som persentil rangert endring.

Endring fra grunnlinje- og baselineverdier ble konvertert til en persentilrangering over alle tidspunkter og ved baseline ved bruk av en ikke-parametrisk versjon av den forhåndsbestemte modellen, generert ved å beregne persentilrangering for hver endring-fra-baseline-verdi i forhold til alle observerte endring-fra-baselineverdier for samme utfall (over alle pasienter og alle post-baselin-ned-baseline-verdiene for samme utfall (over alle pasienter.
Måned 6 og 12
Endring fra baseline i venstre ventrikulær sluttdiastolisk volum (indeksert) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6 og 12

Endring fra baseline i venstre ventrikulær sluttdiastolisk volum (indeksert) vurdert ved hjertemagnetisk resonansavbildning (MRI) uttrykt som persentil rangert endring.

Det end-diastoliske volumet (indeksert) (EDVI) beregnes som følger: EDVI = EDV (slutt-diastolisk volum)/BSA (kroppsoverflate) = xxx ml/m^2. Endring fra grunnlinje- og baselineverdier ble konvertert til en persentilrangering over alle tidspunkter og ved baseline ved bruk av en ikke-parametrisk versjon av den forhåndsbestemte modellen, generert ved å beregne persentilrangering for hver endring-fra-baseline-verdi i forhold til alle observerte endring-fra-baselineverdier for samme utfall (over alle pasienter og alle post-baselin-ned-baseline-verdiene for samme utfall (over alle pasienter.
Måned 6 og 12
Endring fra baseline i venstre ventrikulær slutt-systolisk volum i måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6 og 12

Endring fra baseline i venstre ventrikulær slutt-systolisk volum vurdert ved hjertemagnetisk resonansavbildning (MRI) uttrykt som persentil rangert endring.

Endring fra grunnlinje- og baselineverdier ble konvertert til en persentilrangering over alle tidspunkter og ved baseline ved bruk av en ikke-parametrisk versjon av den forhåndsbestemte modellen, generert ved å beregne persentilrangering for hver endring-fra-baseline-verdi i forhold til alle observerte endring-fra-baselineverdier for samme utfall (over alle pasienter og alle post-baselin-ned-baseline-verdiene for samme utfall (over alle pasienter.
Måned 6 og 12
Endring fra baseline i venstre ventrikulær slutt-systolisk volum (indeksert) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Måned 6 og 12

Endring fra baseline i venstre ventrikulær slutt-systolisk volum (indeksert) vurdert ved hjertemagnetisk resonansavbildning (MRI) uttrykt som persentil rangert endring.

End-systolisk volum (indeksert) (ESVI) beregnes som følger: ESVI = ESV (slutt-systolisk volum)/BSA (kroppsoverflate) = xxx ml/m^2. Endring fra grunnlinje- og baselineverdier ble konvertert til en persentilrangering over alle tidspunkter og ved baseline ved bruk av en ikke-parametrisk versjon av den forhåndsbestemte modellen, generert ved å beregne persentilrangering for hver endring-fra-baseline-verdi i forhold til alle observerte endring-fra-baselineverdier for samme utfall (over alle pasienter og alle post-baselin-ned-baseline-verdiene for samme utfall (over alle pasienter.
Måned 6 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Capricor Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Craig McDonald, MD, University of California, Davis

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2018

Primær fullføring (Faktiske)

10. mars 2020

Studiet fullført (Faktiske)

10. mars 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAP-1002-DMD-02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sykdommer i nervesystemet

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Denmark

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere