在继发于移植物抗宿主病的干眼症患者中局部使用纤维蛋白原耗尽的人血小板裂解物
随机多中心双盲安慰剂对照平行 I/II 期研究，以确定局部纤维蛋白原耗尽的人血小板裂解物在继发于移植物抗宿主病的干眼症患者中的安全性和探索性疗效
研究概览
详细说明
自 20 世纪 80 年代中期以来，对于无法从其他治疗方式中获得缓解的患者，自体血清撕裂液已被用作替代疗法。 需要定期抽血、AST 和富含血小板的血浆泪液的制备缺乏标准化、AST 制剂的保质期未知、使用非防腐多剂量包装以及患者面临的实际困难等局限性冷冻或冷藏储存这些产品阻碍了它们广泛用于治疗 GvHD 和其他形式的严重泪液缺乏症。
为了解决这些缺点，Cambium Medical Technologies, LLC 开发了一种专有方法，使用从合格健康供体 (CAM-101) 收集的混合人血小板裂解物 (phPL) 来标准化和制造纤维蛋白原耗尽的标准化血小板裂解物。 由于 Cambium 的专有制造工艺耗尽了纤维蛋白原（血小板中的关键凝血蛋白）的混合人血小板裂解物，因此剩余产品含有丰富水平的几种关键营养和再生成分，这比非标准化 AST 以及健康泪膜中通常发现的要多。
鉴于 DED 的多因素性质，CAM-101 中许多关键营养成分的丰富水平可能被证明优于人工泪液和某些单一活性成分产品，这些产品仅治疗干眼症的一种原因或促成因素（例如炎症） ) 和其他形式的泪液不足。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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California
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Palo Alto、California、美国、94303
- Byers Eye Institute of Stanford University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- University of Michigan - Kellogg Clinical Research Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Eye Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health Sciences University - Casey Eye Institute
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 签署 ICF 时年满 18 岁（含）或以上的男性或女性患者；
- 根据病史确定异基因造血干细胞移植后继发于 GvHD 的 DED 诊断
对于女性：
- 具有非生育潜力。 筛查前至少 6 个月或绝经后（绝经后妇女在筛查前至少 1 年没有月经出血）手术绝育（例如，子宫切除术或双侧卵巢切除术）并且绝经将通过血浆 FSH 水平 >40 来确认IU/L) 或
- 有生育潜力的妇女必须是非哺乳期妇女，并同意从 21 天开始使用高效可接受的避孕措施（例如，既定的激素避孕加屏障法、双屏障法：宫内节育器加避孕套或杀精凝胶加避孕套）给药前至给药后 7 天，和
- 筛选时和给药前第 1 天尿液妊娠试验（β-hCG 测定）呈阴性的女性；
- 在筛选期间至少对一只眼睛进行麻醉 <7 毫米/5 分钟的 Schirmer 泪液试验；
- 愿意和有能力通过随访接受和返回所有预定的与研究相关的访问；
- 根据国家法规（例如 HIPAA 授权）提供与隐私语言一致的书面知情同意书的意愿和能力，并且在任何与研究相关的程序（包括停用违禁药物）之前可以从患者或合法授权代表处获得签名;
- 愿意与研究者和现场工作人员沟通并遵守所有研究程序和要求；
- 同意在参与本研究的同时不参与另一项干预研究。
排除标准：
- 任何一只眼睛的眼睑解剖结构或眨眼功能异常；
- 除人工泪液和/或 Restasis®（环孢菌素眼用乳剂；Allergan Irvine，CA）或 Xiidra®（lifitegrast，Shire，Lexington，MA）外，任何其他需要局部眼部治疗的眼部疾病史。 目前正在使用 Restasis® 或 Xiidra® 治疗非 DED 疾病（例如过敏）的患者；
- 在过去 3 个月内做过眼内或眼部激光手术，或在过去 6 个月内对任何一只眼睛进行过屈光手术；
- 干扰眼表的任何相关眼部异常，包括活动性眼部单纯疱疹感染、复发性角膜糜烂、有症状的上皮基底膜营养不良、粘液钓鱼综合征、巨乳头状结膜炎、放射后角膜炎、Stevens-Johnson 综合征、角膜溃疡、角膜异常鼻泪管引流系统、化学损伤、结膜杯状细胞破坏或瘢痕形成，诊断为明显的前部睑缘炎和/或进行性翼状胬肉，或任何其他与干眼症相关或引起干眼症的其他情况；
任何眼部疾病或病症的存在或病史，包括眼部手术（包括眼睑和白内障手术、外伤）、感染（病毒、细菌、真菌）、与干眼症无关的疾病或炎症，除非疾病或疾病是：
- 筛选访问前稳定至少 3 个月；和
- 由研究者确定不太可能影响或可能干扰研究结果的解释。
- 眼部过敏史（包括季节性结膜炎）或干眼症以外的慢性结膜炎；
- 已知对研究的一种成分或程序药物（例如荧光素、丽丝胺绿、Refresh Plus®）过敏；
- 在研究期间无法避免佩戴隐形眼镜，包括 2 周的磨合期；
- 在研究期间预期临时或永久需要泪管塞，除非在筛选前泪管塞已放置至少 2 周，在这种情况下，允许在研究期间将泪管塞留在原处；如果插头在研究过程中脱落，将记录该情况并更换插头；
- 眼部或有临床意义的全身性疾病（例如，血糖超出范围的糖尿病、甲状腺功能障碍、不受控制的自身免疫性疾病）或筛选前 1 个月（30 天）内未稳定的病症或研究者判断为不相容的病症或干扰研究结果；
- 在 2 周清除期和研究期间无法或不愿停止使用自体或富含血小板的血浆滴眼液；
- 在筛选前 14 天内或研究期间，Restasis®、Xiidra® 或人工泪液的使用或剂量发生预期变化。 如果目前正在服用 Restasis®、Xiidra® 或人工泪液，则 DED 的治疗可以在整个研究过程中继续进行，而不会改变剂量。 如果目前将 Restasis® 或 Xiidra® 用于 DED 以外的病症，则患者将被排除在研究之外。 如果目前没有服用 Restasis®、Xiidra® 或人工泪液，这些药物不能在研究期间开始；
- 在研究期间，患者使用或使用可能影响泪液功能的全身药物（例如，抗组胺药、三环类抗抑郁药、抗焦虑药、抗毒蕈碱药、β-受体阻滞剂、吩噻嗪、他克莫司、西罗莫司等）的预期变化。 如果目前正在服用这些药物中的任何一种，则可以在整个研究过程中继续治疗而无需改变剂量；
- 进入研究时怀孕或哺乳；
- 有临床意义的药物或食物过敏史；
- 筛选时 HIV、乙型或丙型肝炎病毒检测呈阳性；
- 根据研究者的判断，药物或酒精滥用史（即在筛选前的最后 3 个月内饮酒量 > 2 杯/天）；药物滥用是指过度使用非法药物或处方药或成瘾；
- 在筛选后 30 天内服用任何研究药物和/或参加任何临床研究；
- 根据研究者的判断，任何患者可能无法与研究人员充分合作，可能难以遵循某些研究要求，或者不符合研究资格；
- 任何直接参与方案实施的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CAM-101 10%
FD hPL 10 体积/体积 %
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去除纤维蛋白原的人血小板裂解物
其他名称：
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实验性的：CAM-101 30%
FD hPL 30 体积/体积 %
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去除纤维蛋白原的人血小板裂解物
其他名称：
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安慰剂比较：车辆控制
PlasmaLyte-A，车辆控制，不含防腐剂的滴眼液
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PlasmaLyte-A，车辆控制，不含防腐剂的滴眼液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Number of Participants With Ocular Treatment-related Adverse Events as Assessed by CTCAE v4.0
大体时间：42 Days
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To evaluate the safety and tolerability of two concentrations of CAM-101 (FD hPL 10 vol/vol % and 30 vol/vol %) topical ophthalmic solution in patients with dry eye disease (DED) secondary to graft versus host disease (GvHD) after 6 weeks (42 days) of treatment. The primary outcome measure: Percentage of patients in each dose group with ocular adverse events at Day 42 |
42 Days
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Number of Participants With Systemic Treatment-related Adverse Events as Assessed by CTCAE v4.0
大体时间：42 Days
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Number of participants with systemic treatment-related adverse events as assessed by CTCAE v4.0 To evaluate the safety and tolerability of two concentrations of CAM-101 (FD hPL 10 vol/vol % and 30 vol/vol %) topical ophthalmic solution in patients with dry eye disease (DED) secondary to graft versus host disease (GvHD) after 6 weeks (42 days) of treatment. The primary outcome measure: Percentage of patients in each dose group with systemic adverse event at Day 42 |
42 Days
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Number of Participants With Treatment-related Adverse Events as Assessed Change From Normal to Abnormal With Clinical Significance in Any Ocular Examination
大体时间：42 Days
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To evaluate the safety and tolerability of two concentrations of CAM-101 (FD hPL 10 vol/vol % and 30 vol/vol %) topical ophthalmic solution in patients with dry eye disease (DED) secondary to graft versus host disease (GvHD) after 6 weeks (42 days) of treatment. The primary outcome measure: The percentage of patients in each dose group that show a change from Normal to Abnormal with clinical significance in any ocular examination assessment at Day 42 |
42 Days
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Efficacy as Measured by Ocular Surface Disease Index (OSDI)
大体时间：42 Days
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The OSDI is a 12-item validated questionnaire used to assess the severity of dry eye disease symptoms and their impact on vision-related function.
The questionnaire comprises three subscales: ocular symptoms, vision-related function, and environmental triggers.
Each item is scored on a 5-point scale (0 = none of the time; 4 = all of the time).
The total OSDI score is calculated using the following formula: OSDI score = (sum of score for all questions answered × 25) ÷ number of questions answered; Scores range from 0 to 100; higher scores indicate greater ocular surface disease severity and disability (0-12: normal; 13-22: mild disease; 23-32: moderate disease; >33: severe disease).
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42 Days
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Efficacy as Measured by Ocular Discomfort Using the 100 Point Visual Analogue Scale (VAS) Scores
大体时间：42 Days
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To evaluate the preliminary efficacy of two concentrations of FD hPL (10 vol/vol % and 30 vol/vol %) to each other and to a vehicle control in the treatment of patients with DED secondary to GvHD as the result of allogeneic stem cell transplantation as measured by ocular discomfort using the 100 point visual analogue scale (VAS) scores Change from baseline in ocular discomfort score as measured with VAS on Day 42VAS Patients will be asked questions about their current ocular discomfort by indicating from 0 (no discomfort) to 100 (maximal discomfort) |
42 Days
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 研究主任：Edmund K Waller, MD PhD、Cambium Bio Limited
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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CAM-101 10%的临床试验
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Cambium Bio Limited尚未招聘干眼症 | 干眼症 | 干眼症 | 慢性干眼症
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O. M. Neotech, Inc.Saint Francis Medical Center; Statistical Consulting未知
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Universitat Internacional de CatalunyaClínica Odontologica de la Universidad de Barcelona ( UB)尚未招聘
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Medical University of Vienna招聘中
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Chang Gung University of Science and TechnologyChang Gung Memorial Hospital; National Science and Technology Council完全的