Lisato piastrinico umano topico impoverito di fibrinogeno in pazienti con secchezza oculare secondaria a malattia del trapianto contro l'ospite

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile, di età pari o superiore a 18 anni (inclusi) al momento della firma dell'ICF;
2. Diagnosi di DED secondaria a GvHD in seguito a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche come determinato dall'anamnesi

3. Per le femmine:

   1. Essere potenzialmente non fertile. Sterilizzazione chirurgica (ad esempio, isterectomia o ovariectomia bilaterale) per almeno 6 mesi prima dello screening o postmenopausa (le donne in postmenopausa non devono avere sanguinamento mestruale per almeno 1 anno prima dello screening) e la menopausa sarà confermata da un livello plasmatico di FSH >40 UI/L) o
   2. Le donne in età fertile devono essere non in allattamento e accettare di utilizzare una forma accettabile di controllo delle nascite altamente efficace (ad esempio, controllo delle nascite ormonale stabilito più un metodo di barriera, metodo a doppia barriera: dispositivo intrauterino più preservativo o gel spermicida più preservativo) da 21 giorni prima della somministrazione fino a 7 giorni dopo la somministrazione, e
   3. Donne con un test di gravidanza negativo (saggio β-hCG) nelle urine allo screening e al giorno 1 pre-dose;
4. Test lacrimale di Schirmer con anestesia <7 mm/5 min in almeno un occhio durante lo screening;
5. Disponibilità e capacità di sottoporsi e tornare per tutte le visite programmate relative allo studio attraverso il follow-up;
6. Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto coerente con il linguaggio sulla privacy come da normative nazionali (ad esempio, autorizzazione HIPAA) e la cui firma può essere ottenuta dal paziente o da un rappresentante legalmente autorizzato prima di qualsiasi procedura correlata allo studio (incluso il ritiro di farmaci proibiti) ;
7. Disponibilità a comunicare con lo sperimentatore e il personale del sito e rispettare tutte le procedure e i requisiti dello studio;
8. Accordo di non partecipare a un altro studio interventistico durante la partecipazione a questo studio.

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi anatomia palpebrale anormale o funzione ammiccante in entrambi gli occhi;
2. Qualsiasi storia di altra malattia oculare che richieda un trattamento oculare topico diverso da lacrime artificiali e/o Restasis® (emulsione oftalmica ciclosporina; Allergan Irvine, CA) o Xiidra® (lifetegrast, Shire, Lexington, MA). Pazienti che attualmente utilizzano Restasis® o Xiidra® per condizioni diverse dalla DED (ad es. allergie);
3. Precedente intervento laser intraoculare o oculare negli ultimi 3 mesi o qualsiasi procedura di chirurgia refrattiva negli ultimi 6 mesi dalla visita di screening in entrambi gli occhi;
4. Qualsiasi anomalia oculare rilevante che interferisca con la superficie oculare, inclusa infezione attiva da herpes simplex oculare, erosione corneale ricorrente, distrofia sintomatica della membrana basale epiteliale, sindrome da pesca del muco, congiuntivite papillare gigante, cheratite post-radiazioni, sindrome di Stevens-Johnson, ulcera corneale, anomalie della il sistema di drenaggio nasolacrimale, lesione chimica, distruzione delle cellule caliciformi congiuntivali o cicatrizzazione, blefarite anteriore significativa diagnosticata e/o pterigio progressivo, o qualsiasi altra condizione aggiuntiva associata o causante secchezza oculare;

5. Presenza o anamnesi di qualsiasi disturbo o condizione oculare, inclusa la chirurgia oculare (inclusa chirurgia palpebrale e della cataratta, trauma), infezione (virale, batterica, fungina), malattia o infiammazione non associata all'occhio secco a meno che il disturbo o la malattia non sia:

   1. Stabile da almeno 3 mesi prima della Visita di Screening; e
   2. Come stabilito dallo sperimentatore, non è probabile che abbia un impatto o possa interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio.
6. Storia di allergia oculare (compresa la congiuntivite stagionale) o congiuntivite cronica diversa dall'occhio secco;
7. Ipersensibilità nota a uno dei componenti dello studio o farmaci procedurali (ad esempio fluoresceina, verde di lissamina, Refresh Plus®);
8. Incapacità di astenersi dall'uso delle lenti a contatto durante lo studio, compreso il periodo di run-in di 2 settimane;
9. Prevista necessità temporanea o permanente di punctal plug durante lo studio, a meno che i punctal plug siano stati inseriti per almeno 2 settimane prima dello screening, nel qual caso i plug possono rimanere in sede durante lo studio; se i tappi dovessero cadere nel corso dello studio, l'istanza verrà registrata e il/i tappo/i potrà essere sostituito/i;
10. Malattia sistemica oculare o clinicamente significativa (ad es. diabete con glicemia fuori range, malfunzionamento della tiroide, malattia autoimmune incontrollata) o condizione(i) non stabilizzata(e) entro 1 mese (30 giorni) prima dello screening o una condizione giudicata incompatibile dallo sperimentatore o interferisce con i risultati dello studio;
11. Incapacità o riluttanza a interrompere l'uso di colliri plasmatici autologhi o ricchi di piastrine durante il periodo di washout di 2 settimane e la durata dello studio;
12. Modifica prevista nell'uso o nella dose di Restasis®, Xiidra® o lacrime artificiali entro 14 giorni prima dello screening o durante lo studio. Se attualmente sta assumendo Restasis®, Xiidra® o lacrime artificiali, i trattamenti per la DED possono continuare per tutto lo studio senza modificare la dose. Se attualmente si utilizza Restasis® o Xiidra® per condizioni diverse dalla DED, il paziente sarà escluso dallo studio. Se attualmente non si assumono Restasis®, Xiidra® o lacrime artificiali, questi farmaci non possono iniziare durante lo studio;
13. Modifica prevista nell'uso o nel dosaggio da parte del paziente di farmaci sistemici che potrebbero influenzare la funzione lacrimale (ad es. Antistaminici, antidepressivi triciclici, ansiolitici, antimuscarinici, agenti beta-bloccanti, fenotiazine, tacrolimus, sirolimus, ecc.) durante lo studio. Se sta attualmente assumendo uno di questi farmaci, il/i trattamento/i può/possono continuare per tutto lo studio senza modificare la dose;
14. Gravidanza o allattamento al momento dell'ingresso nello studio;
15. Storia di allergia clinicamente significativa a farmaci o alimenti;
16. Test virale HIV, epatite B o C positivo allo screening;
17. Anamnesi, secondo il giudizio dello sperimentatore, di abuso di droghe o alcol (ovvero consumo di alcol > 2 bicchieri/giorno negli ultimi 3 mesi prima dello screening); l'abuso di droghe è qualsiasi uso di droghe illegali o farmaci da prescrizione per uso eccessivo o dipendenza;
18. Assunzione di farmaci sperimentali e/o partecipazione a studi clinici entro 30 giorni dallo screening;
19. Qualsiasi paziente che, a giudizio dello Sperimentatore, potrebbe non essere in grado di collaborare pienamente con il personale dello studio, potrebbe avere difficoltà a seguire alcuni requisiti dello studio o altrimenti non è qualificato per lo studio;
20. Qualsiasi paziente direttamente coinvolto nella conduzione del protocollo.