Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Helyileg alkalmazott fibrinogénszegény humán vérlemezke-lizátum olyan betegeknél, akiknél a szemszárazság másodlagos, mint a graft vs. host betegség

2021. július 26. frissítette: Cambium Medical Technologies LLC

Véletlenszerű multicentrikus, dupla maszkos, placebo-kontrollos párhuzamos I/II. fázisú vizsgálat a helyileg alkalmazott fibrinogénszegény emberi vérlemezke-lizátum biztonságosságának és feltáró hatásosságának meghatározására olyan betegeknél, akiknél a szemszárazság másodlagos a graft- és gazdabetegségben

Ennek az 1/2. fázisú vizsgálatnak az a célja, hogy összehasonlítsa a napi négyszeri (QID) adagolás biztonságosságát és tolerálhatóságát egy nem tartósított, 10 térfogatszázalék és 30 térfogatszázalék %-os FD hPL helyi szemcsepp készítmény esetén. vivőanyag kontroll szemcseppek a graft vs. host betegség (GvHD) másodlagos száraz szem betegségben (DED) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

Azon betegek számára, akik nem találnak enyhülést más terápiás módokon, az 1980-as évek közepe óta az autológ szérumkönnyet alkalmazzák alternatív terápiaként. Korlátozások, mint például az időszakos vérvétel szükségessége, a szabványosítás hiánya az AST és a vérlemezkével dúsított plazmakönnyek elkészítésében, az AST-készítmények ismeretlen eltarthatósága, a nem tartósított többadagos csomagolás használata és a gyakorlati nehézségek, amelyekkel a betegek szembesülnek. ezeknek a termékeknek a fagyasztott vagy hűtött tárolása akadályozta széles körű alkalmazásukat a GvHD és a súlyos könnyhiány egyéb formáinak kezelésére.

E hiányosságok orvoslására a Cambium Medical Technologies, LLC kifejlesztett egy szabadalmaztatott módszert a fibrinogénszegény standardizált vérlemezke-lizátum szabványosítására és gyártására, minősített egészséges donoroktól (CAM-101) gyűjtött egyesített humán vérlemezke-lizátumok (phPL) felhasználásával. Mivel a Cambium szabadalmaztatott gyártási eljárása kimeríti a fibrinogén (a vérlemezkék kulcsfontosságú alvadási fehérje) emberi vérlemezke-lizátumait, a fennmaradó termék több kulcsfontosságú tápanyag- és regeneráló komponenst tartalmaz, mint általában a nem standardizált AST-ben, valamint az egészséges könnyfilmben.

Tekintettel a DED többtényezős természetére, a CAM-101-ben található számos kulcsfontosságú tápanyag-összetevő dúsított szintje jobbnak bizonyulhat, mint a mesterséges könnyek és bizonyos egyetlen hatóanyagú termékek, amelyek a szemszárazság egyetlen okát vagy hozzájárulóját (például gyulladást) kezelik. ) és a könnyhiány egyéb formái.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

64

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94303
        • Byers Eye Institute of Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
        • University of Michigan - Kellogg Clinical Research Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health Sciences University - Casey Eye Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy női betegek, 18 éves (beleértve) vagy idősebbek az ICF aláírásának időpontjában;
  2. A GvHD-hez másodlagos DED diagnózisa allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt követően, az anamnézis alapján
  3. Nők számára:

    1. Legyen nem fogamzóképes. Műtétileg sterilizált (pl. méheltávolítás vagy kétoldali petefészek-eltávolítás) legalább 6 hónappal a szűrés előtt vagy posztmenopauzában (a posztmenopauzás nőknek a szűrés előtt legalább 1 évig nem lehet menstruációs vérzésük), és a menopauzát a plazma 40-nél nagyobb FSH-szintje igazolja IU/L) vagy
    2. A fogamzóképes korban lévő nőknek nem szoptatósnak kell lenniük, és 21 napos kortól vállalniuk kell egy rendkívül hatékony, elfogadható fogamzásgátlási formát (pl. bevált hormonális fogamzásgátlás plusz barrier módszer, kettős barrier módszer: méhen belüli eszköz plusz óvszer vagy spermicid gél plusz óvszer) az adagolás előtt az adagolást követő 7 napig, és
    3. Nők, akiknél negatív terhességi teszt (β-hCG vizsgálat) szerepel a vizeletben a szűréskor és az 1. napi adagolás előtt;
  4. Schirmer könnypróba érzéstelenítéssel <7 mm/5 perc legalább egy szemen a szűrés során;
  5. Hajlandóság és képesség arra, hogy a nyomon követés révén minden tervezett tanulmányi látogatáson részt vegyenek és visszatérjenek;
  6. Hajlandóság és képesség írásos tájékozott beleegyezés megadására, amely összhangban van a nemzeti szabályozással (pl. HIPAA-engedéllyel) összhangban az adatvédelmi nyelvezetekkel, és amely aláírást be lehet szerezni a betegtől vagy a törvényes képviselőtől a vizsgálattal kapcsolatos eljárások (beleértve a tiltott gyógyszerek visszavonását is) előtt. ;
  7. Hajlandóság kommunikálni a nyomozóval és a helyszíni személyzettel, és betartani minden vizsgálati eljárást és követelményt;
  8. Egyetért azzal, hogy nem vesz részt más intervenciós vizsgálatban, amíg részt vesz ebben a vizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

  1. Bármely kóros szemhéj anatómiája vagy villogó funkció bármelyik szemben;
  2. Bármilyen más, helyi szemkezelést igénylő szembetegség anamnézisében, kivéve a műkönnyet és/vagy a Restasis®-t (ciklosporin szemészeti emulzió; Allergan Irvine, CA) vagy a Xiidra®-t (lifitegrast, Shire, Lexington, MA). Azok a betegek, akik jelenleg Restasis®-t vagy Xiidra®-t használnak a DED-től eltérő állapotokra (pl. allergia);
  3. Korábbi intraokuláris vagy okuláris lézeres műtét az elmúlt 3 hónapban vagy bármilyen refraktív műtét a szűrővizsgálatot követő elmúlt 6 hónapban bármelyik szemben;
  4. Bármilyen releváns szemészeti anomália, amely zavarja a szem felszínét, beleértve az aktív szem herpes simplex fertőzést, a szaruhártya visszatérő erózióját, a tünetekkel járó epiteliális bazális membrán disztrófiát, a nyálkahártya-szindrómát, az óriás papilláris kötőhártya-gyulladást, a besugárzás utáni keratitist, a Stevens-Johnson-szindrómát, a szaruhártya fekélyét, abnormális szaruhártya-fekélyt a nasolachrymális elvezető rendszer, a kémiai sérülés, a kötőhártya-kehelysejtek elpusztulása vagy ijesztgetés, diagnosztizált jelentős anterior blepharitis és/vagy progresszív pterygium, vagy bármely egyéb, a szemszárazsággal összefüggő vagy azt okozó további állapot(ok);
  5. Bármilyen szemészeti rendellenesség vagy állapot jelenléte vagy kórtörténete, beleértve a szemműtétet (beleértve a szemműtétet és a szürkehályog műtétet, traumát), fertőzést (vírusos, bakteriális, gombás), betegséget vagy gyulladást, amely nem kapcsolódik szemszárazsághoz, kivéve, ha a rendellenesség vagy betegség:

    1. A Szűrőlátogatás előtt legalább 3 hónapig stabil; és
    2. A vizsgáló megállapítása szerint nem valószínű, hogy befolyásolja vagy esetleg zavarja a vizsgálati eredmények értelmezését.
  6. A kórtörténetben előfordult szemallergia (beleértve a szezonális kötőhártya-gyulladást) vagy krónikus kötőhártya-gyulladás, a szemszárazság kivételével;
  7. Ismert túlérzékenység a vizsgálat valamelyik összetevőjével vagy eljárási gyógyszereivel szemben (pl. fluoreszcein, lisszaminzöld, Refresh Plus®);
  8. Képtelenség tartózkodni a kontaktlencse-viseléstől a vizsgálat során, beleértve a 2 hetes bejáratási időszakot is;
  9. Várható átmeneti vagy állandó szükséglet a pontdugókra a vizsgálat során, kivéve, ha a pontdugók a szűrés előtt legalább 2 hétig a helyükön voltak, ebben az esetben a dugók a helyükön maradhatnak a vizsgálat során; ha a vizsgálat során a dugók kiesnek, az esetet rögzíti, és a dugó(k) kicserélhetők;
  10. Szemészeti vagy klinikailag jelentős szisztémás betegség (pl. cukorbetegség tartományon kívüli glikémiával, pajzsmirigy-működési zavar, nem kontrollált autoimmun betegség) vagy állapot(ok), amelyek a szűrést megelőző 1 hónapon belül (30 napon belül) nem stabilizálódtak, vagy a vizsgáló által összeférhetetlennek ítélt állapot zavarja a tanulmányi eredményeket;
  11. Képtelenség vagy nem hajlandó abbahagyni az autológ vagy vérlemezkében gazdag plazma szemcseppek alkalmazását a 2 hetes kiürülési időszak és a vizsgálat időtartama alatt;
  12. A Restasis®, Xiidra® vagy műkönnyek használatának vagy adagjának várható változása a szűrés előtt vagy a vizsgálat során 14 napon belül. Ha jelenleg Restasis®-t, Xiidra®-t vagy műkönnyet szed, a DED-kezelés a vizsgálat során az adag módosítása nélkül folytatódhat. Ha jelenleg Restasis®-t vagy Xiidra®-t használ a DED-től eltérő állapotokra, akkor a pácienst kizárják a vizsgálatból. Ha jelenleg nem szed Restasis®, Xiidra® vagy műkönnyet, ezek a gyógyszerek nem kezdhetők el a vizsgálat alatt;
  13. A könnyfunkciót befolyásoló szisztémás gyógyszerek (pl. antihisztaminok, triciklusos antidepresszánsok, szorongásoldó szerek, antimuszkarin szerek, béta-blokkolók, fenotiazinok, takrolimusz, szirolimusz stb.) beteg általi használatában vagy adagolásában várható változás a vizsgálat során. Ha jelenleg e gyógyszerek bármelyikét szedi, a kezelés(ek) a vizsgálat során az adag módosítása nélkül folytatódhatnak;
  14. Terhesség vagy szoptatás a vizsgálatba való belépéskor;
  15. Klinikailag jelentős gyógyszer- vagy ételallergia a kórtörténetében;
  16. Pozitív HIV, hepatitis B vagy C vírusteszt a szűréskor;
  17. A nyomozó megítélése szerint a kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés előzményei (azaz alkoholfogyasztás > 2 ital/nap a szűrést megelőző utolsó 3 hónapban); a kábítószerrel való visszaélés az illegális kábítószerek vagy a vényköteles kábítószerek bármilyen használata a használaton vagy a függőségen túl;
  18. bármely vizsgálati gyógyszert szedett és/vagy részt vett bármely klinikai vizsgálatban a szűrést követő 30 napon belül;
  19. Bármely beteg, aki a vizsgáló megítélése szerint nem tud teljes mértékben együttműködni a vizsgálati személyzettel, nehézségekbe ütközhet bizonyos vizsgálati követelmények teljesítésében, vagy más okból nem alkalmas a vizsgálatra;
  20. Minden olyan beteg, aki közvetlenül részt vesz a protokoll végrehajtásában.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CAM-101 10%
FD hPL 10 térfogat/térfogat %
fibrinogénszegény emberi vérlemezke-lizátum
Más nevek:
  • FD hPL 10 térfogat/térf
Kísérleti: CAM-101 30%
FD hPL 30 térfogat/térfogat %
fibrinogénszegény emberi vérlemezke-lizátum
Más nevek:
  • FD hPL 30 térfogat/térf
Placebo Comparator: Járművezérlés
PlasmaLyte-A, vivőanyag kontroll, tartósítószer-mentes szemészeti csepp
PlasmaLyte-A, vivőanyag kontroll, tartósítószer-mentes szemészeti csepp

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szemkezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: 42 nap

Két koncentrációjú CAM-101 (FD hPL 10 térfogat% és 30 térfogat% helyi szemészeti oldat) biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése graft versus host betegség (GvHD) miatti száraz szem betegségben (DED) szenvedő betegeknél 6 hét (42 nap) kezelés.

Az elsődleges eredménymérő:

Azon betegek százalékos aránya az egyes dóziscsoportokban, akiknél szemmel kapcsolatos nemkívánatos események fordultak elő a 42. napon

42 nap
A szisztémás kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: 42 nap

A szemkezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint Két koncentrációjú CAM-101 (FD hPL 10 térfogat% és 30 térfogat% helyi szemészeti oldat) biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése graft versus host betegség (GvHD) miatti száraz szem betegségben (DED) szenvedő betegeknél 6 hét (42 nap) kezelés.

Az elsődleges eredménymérő:

Azon betegek százalékos aránya az egyes dóziscsoportokban, akiknél szisztémás nemkívánatos esemény jelentkezett a 42. napon

42 nap
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: 42 nap

Két koncentrációjú CAM-101 (FD hPL 10 térfogat% és 30 térfogat% helyi szemészeti oldat) biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése graft versus host betegség (GvHD) miatti száraz szem betegségben (DED) szenvedő betegeknél 6 hét (42 nap) kezelés.

Az elsődleges eredménymérő:

Azon betegek százalékos aránya az egyes dóziscsoportokban, akik a 42. napon bármely szemvizsgálat során klinikai jelentőséggel bíró változást mutattak normálról abnormálisra

42 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szaruhártya festődésének változásával mért hatékonyság
Időkeret: 42 nap

Két koncentrációjú FD hPL (10 térfogatszázalék és 30 térfogatszázalék %) egymásra és vivőanyag kontrollra gyakorolt ​​előzetes hatékonyságának értékelése allogén őssejt-transzplantáció eredményeként a GvHD miatt másodlagos DED-ben szenvedő betegek kezelésében. a szaruhártya festődésének változásával mérve:

  • Változás az alapvonalhoz képest a szaruhártya fluoreszcein festésében a 42. napon
  • Változás az alapvonalhoz képest a szaruhártya lisszaminzöld festésében a 42. napon
42 nap
Hatékonyság a szemfelszíni betegség indexével (OSDI) mérve
Időkeret: 42 nap

Két koncentrációjú FD hPL (10 térfogatszázalék és 30 térfogatszázalék %) egymásra és vivőanyag kontrollra gyakorolt ​​előzetes hatékonyságának értékelése allogén őssejt-transzplantáció eredményeként a GvHD miatt másodlagos DED-ben szenvedő betegek kezelésében. a szemfelszíni betegségek indexével (OSDI) mérve

Változás az alapvonalhoz képest az OSDI pontszámban a 42. napon

o Az OSDI-t egy 1-100-ig terjedő skálán értékelik, magasabb pontszámokkal, amelyek nagyobb fogyatékosságot jeleznek. Az OSDI kérdőív a teljes, a vizuális funkciókat és a trigger alskálákat tartalmazza. Az indexet úgy határozzák meg, hogy az egyes kérdések pontszámainak összegét megszorozzák 25-tel, és elosztják a terméket a megválaszolt kérdések számával.

A normáltól a szárazig terjedő pontszámok kontinuumát fejlesztették ki

42 nap
A 100 pontos vizuális analóg skála (VAS) pontszámok használatával mért hatékonyság a szem kellemetlen érzésével
Időkeret: 42 nap

Két koncentrációjú FD hPL (10 térfogatszázalék és 30 térfogatszázalék %) egymásra és vivőanyag kontrollra gyakorolt ​​előzetes hatékonyságának értékelése allogén őssejt-transzplantáció eredményeként a GvHD miatt másodlagos DED-ben szenvedő betegek kezelésében. a 100 pontos vizuális analóg skála (VAS) pontszámával mérve a szem kellemetlen érzése

A 42. napon VAS-val mért okuláris diszkomfort-pontszám változása a kiindulási értékhez képest A betegeknek kérdéseket kell feltenni az aktuális okuláris kényelmetlenségükről 0-tól (nincs kellemetlen érzés) 100-ig (maximális kényelmetlenség) jelölve.

42 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Edmund K Waller, MD PhD, Cambium Medical Technologies LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. december 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. február 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 26.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 26.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Száraz szem

Klinikai vizsgálatok a CAM-101 10%

3
Iratkozz fel