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粘多糖贮积症 VII 疾病监测计划

2026年4月14日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

粘多糖贮积症 VII 疾病监测计划 (MPS VII DMP)

本研究的目的是描述 MPS VII 疾病的表现和进展，并评估长期有效性和安全性，包括超敏反应和 vestronidase alfa 的免疫原性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

粘多糖贮积症 VII 疾病监测计划 (MPS VII DMP) 是一项全球性、前瞻性、多中心、纵向的方案，旨在描述 MPS VII 疾病的表现和进展，评估 vestronidase alfa 的长期有效性和安全性，包括超敏反应和免疫原性，以及作为前瞻性调查跨生物标志物、临床评估和患者/护理人员报告的结果测量的代表性人群的纵向变化。 该 DMP 的目的是收集 MPS VII 患者的数据，以提供有关临床表现、异质性和疾病进展的综合数据集，以及在全球多个地点临床收集的有意义的标准化 ICH GCP 质量数据。 DMP 不是一项随机研究，治疗和未治疗的患者都将被纳入。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

50

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 巴西
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90035-003
        • 招聘中
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • 德国
      • Mainz、德国、55131
        • 招聘中
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • 法国
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille、Provence-Alpes-Côte d'Azur Region、法国、13005
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • 终止
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • 招聘中
        • University of Utah Medical Center
        • 接触：
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • 招聘中
        • Seattle Children's Hospital
  • 荷兰
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、荷兰、3015 CN
        • 终止
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙、4050-651
        • 招聘中
        • Centro Hospitalar do Porto
  • 西班牙
      • Seville、西班牙、41013
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1425FNG
        • 招聘中
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

确诊为 MPS VII 的患者，包括已经在 Ultragenyx 临床试验或早期访问/同情使用计划中接受 vestronidase alfa 的患者，以及未接受 vestronidase alfa 的患者。

之前参加过 Ultragenyx 赞助的临床试验的患者如果已经完成或退出临床试验，则可以参加 DMP。

描述

纳入标准：

  • MPS VII 的诊断基于实验室诊断，包括酶分析或突变分析。
  • 愿意并能够提供书面知情同意书，或者对于 18 岁以下（或当地法律法规定义的成人年龄以下）或 18 岁以上有认知缺陷的患者，提供书面同意书（如果要求）和合法授权代表在解释 DMP 的性质后，在任何与研究相关的程序之前签署知情同意书。
  • 愿意遵守 DMP 访问时间表。

排除标准：

  • 除非得到 Ultragenyx 的批准，否则同时参与其他制药公司赞助的介入临床试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：其他
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
接受 vestronidase-alfa 治疗的 MPS VII 患者
通过处方或早期访问/同情使用计划
其他：无干预
获得任何治疗只能通过授权的商业用途或可用的扩展访问计划，而不是作为本 DMP 的一部分。
MPS VII 患者未接受 vestronidase-alfa
没有治疗或除 vestronidase alfa 以外的治疗
其他：无干预
获得任何治疗只能通过授权的商业用途或可用的扩展访问计划，而不是作为本 DMP 的一部分。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
MPS VII 病的临床过程
大体时间：10年
表征 MPS VII 疾病的表现和随着时间的推移在接受和未接受 vestronidase alfa 治疗的患者中的进展
10年
Vestronidase Alfa 的长期有效性
大体时间：10年
评估生物标志物、临床评估和患者/护理人员报告结果的纵向变化，以检查 vestronidase alfa 的有效性
10年
Vestronidase Alfa 的长期安全性
大体时间：10年
将评估超敏反应、免疫原性和其他安全结果，以检查 vestronidase alfa 的长期安全性。
10年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

合作者

PRA Health Sciences

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年1月29日

初级完成 (估计的)

2033年5月1日

研究完成 (估计的)

2033年5月1日

研究注册日期

首次提交

2018年7月18日

首先提交符合 QC 标准的

2018年7月27日

首次发布 (实际的)

2018年7月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月14日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (其他标识符：EU PAS Number)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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    美国, 澳大利亚

无干预的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Rwanda

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

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