Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Мукополисахаридоз VII Программа мониторинга заболеваний

14 апреля 2026 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Программа мониторинга заболеваний мукополисахаридозом VII (MPS VII DMP)

Целями данного исследования являются характеристика проявления и прогрессирования заболевания MPS VII, а также оценка долгосрочной эффективности и безопасности, включая реакции гиперчувствительности и иммуногенность вестронидазы альфа.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Программа мониторинга мукополисахаридоза VII (MPS VII DMP) представляет собой глобальный, проспективный, многоцентровый, продольный протокол, предназначенный для характеристики проявления и прогрессирования заболевания MPS VII, оценки долгосрочной эффективности и безопасности весронидазы альфа, включая реакции гиперчувствительности и иммуногенность, а также как проспективно исследовать продольные изменения биомаркеров, клинических оценок и показателей исходов, сообщаемых пациентом / лицом, осуществляющим уход, в репрезентативной популяции. Целью этого DMP является сбор данных о пациентах с MPS VII для предоставления исчерпывающего набора данных о клинической картине, гетерогенности и прогрессировании заболевания, а также значимых стандартизированных данных качества ICH GCP, собранных в клинике в нескольких центрах по всему миру. DMP не является рандомизированным исследованием, и в него будут включены как пролеченные, так и нелеченные пациенты.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Patients Contact: Trial Recruitment
  • Номер телефона: 1-888-756-8657
  • Электронная почта: trialrecruitment@ultragenyx.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: HCPs Contact: Medical Information
  • Номер телефона: 1-888-756-8657
  • Электронная почта: medinfo@ultragenyx.com

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1425FNG
        • Рекрутинг
        • Laboratorio de Neuroquimica Dr. N.A. Chamoles S.R.L.
  • Бразилия
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-003
        • Рекрутинг
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Германия
      • Mainz, Германия, 55131
        • Рекрутинг
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Испания
      • Seville, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Pabellón Infantil
  • Нидерланды
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 CN
        • Прекращено
        • Erasmus University Medical Center Rotterdam
  • Португалия
      • Porto, Португалия, 4050-651
        • Рекрутинг
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Прекращено
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Рекрутинг
        • University of Utah Medical Center
        • Контакт:
          • Bailey
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
  • Франция
    • Provence-Alpes-Côte d'Azur Region
      • Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur Region, Франция, 13005
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с подтвержденным диагнозом МПС VII, в том числе пациенты, которые уже получали вестронидазу альфа в рамках клинического исследования Ultragenyx или программы раннего доступа/использования из соображений сострадания, и пациенты, не получавшие весронидазу альфа.

Пациенты, которые ранее были включены в клиническое исследование, спонсируемое Ultragenyx, могут участвовать в DMP, если они завершили или прекратили участие в клиническом исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз MPS VII основан на лабораторной диагностике, включая ферментативный или мутационный анализ.
  • Готовность и возможность предоставить письменное информированное согласие или, в случае пациентов в возрасте до 18 лет (или младше совершеннолетнего возраста, как это определено местными законами и правилами) или пациентов старше 18 лет с когнитивными нарушениями, предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после того, как была объяснена природа ПУД, и до любых процедур, связанных с исследованием.
  • Готов соблюдать график посещений DMP.

Критерий исключения:

  • Одновременное участие в других интервенционных клинических испытаниях, спонсируемых фармацевтической компанией, если это не одобрено Ultragenyx.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты с МПС VII, получающие вестронидазу-альфа
по рецепту или по программе раннего доступа / благотворительного использования
Другой: Без вмешательства
Доступ к любому лечению осуществляется только через авторизованное коммерческое использование или доступные программы расширенного доступа, а не как часть этого DMP.
Пациенты с МПС VII, не получающие вестронидазу-альфа
никакого лечения или лечения, кроме весронидазы альфа
Другой: Без вмешательства
Доступ к любому лечению осуществляется только через авторизованное коммерческое использование или доступные программы расширенного доступа, а не как часть этого DMP.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое течение болезни МПС VII
Временное ограничение: 10 лет
Охарактеризовать проявления и прогрессирование заболевания MPS VII с течением времени у пациентов, получавших и не получавших вестронидазу альфа.
10 лет
Долгосрочная эффективность вестронидазы альфа
Временное ограничение: 10 лет
Для оценки продольных изменений биомаркеров, клинических оценок и исходов, о которых сообщают пациенты/лица, осуществляющие уход, для изучения эффективности вестронидазы альфа.
10 лет
Долгосрочная безопасность вестронидазы альфа
Временное ограничение: 10 лет
Реакции гиперчувствительности, иммуногенность и другие показатели безопасности будут оцениваться для изучения долгосрочной безопасности весронидазы альфа.
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Соавторы

PRA Health Sciences

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 января 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2033 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 июля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • UX003-CL401
  • EUPAS25082 (Другой идентификатор: EU PAS Number)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Хитрый синдром

Клинические исследования Без вмешательства

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uganda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться